PK og PD-studie av NPI-001 og cysteaminbitartrat (INCA)
28. juni 2026 oppdatert av: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.
En fase 1/2 farmakokinetisk og farmakodynamisk studie av NPI-001 oral oppløsning sammenlignet med cysteaminbitartrat hos cystinosepasienter
Denne studien vil undersøke sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til NPI-001 oral oppløsning hos cystinosepasienter i alderen ≥ 10 år.
NPI-001's evne til å redusere cystin i hvite blodlegemer (WBC) vil bli vurdert og sammenlignet med cysteamin.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Denne studien vil undersøke sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til NPI-001 oral oppløsning hos cystinosepasienter i alderen ≥ 10 år.
NPI-001's evne til å redusere cystin i hvite blodlegemer (WBC) vil bli vurdert og sammenlignet med cysteamin.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- Children's Hospital at Westmead
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Hanner eller kvinner, uansett rase, ≥ 10 år.
- Diagnose av nefropatisk cystinose og i stand til å avslutte cysteaminbehandling i 2 dager.
- Kvinner vil være ikke-gravide og ikke-ammende, og kvinner i fertil alder og menn vil godta å bruke prevensjon som beskrevet i protokollen.
- Evne til å forstå og villig til å signere et informert samtykke/samtykkeskjema og overholde studierestriksjonene (reise etter behov, klinisk fase 1-enhet eller lignende i inntil 3 dager).
Ekskluderingskriterier:
- Har gjennomgått nyretransplantasjon.
- Får dialysebehandling.
- Anamnese med betydelig overfølsomhet overfor NAC eller en hvilken som helst ingrediens i NPI-001 mikstur.
- Deltakelse i en klinisk studie som involverer administrering av et undersøkelseslegemiddel (ny kjemisk enhet) i de 30 dagene før dag 1.
- Manglende evne til å gi blodprøver, inkludert problemer med venøs tilgang.
- Forsøkspersoner som, etter etterforskeren og/eller sponsorens (eller den utpekte), ikke bør delta i denne studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: cysteamin
Enkeltdose, tabletter i gjeldende behandlingsdose
|
Enkeltdose, tabletter med gjeldende terapeutisk dose
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: NPI-001
Enkeltdose, NPI-001 (N-acetylcysteinamid) mikstur ved molar ekvivalent med gjeldende cysteamindose.
|
Enkeldose, mikstur
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Konsentrasjon av cystinnivåer over tid
Tidsramme: 1 dag
|
Cystinkonsentrasjon over 6 timer
|
1 dag
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
29. oktober 2023
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. august 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. august 2023
Først lagt ut (Faktiske)
16. august 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
28. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolisme, medfødte feil
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Metabolske sykdommer
- Lysosomale lagringssykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Ernæringsmessige og metabolske sykdommer
- Cystinose
- Svovelforbindelser
- Organiske kjemikalier
- Aminer
- Etylaminer
- Sulfhydrylforbindelser
- Merkaptoetylaminer
- Cysteamin
- N-Acetylcysteinamid
Andre studie-ID-numre
- C-23-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Individuelle deltakerdata vil ikke bli gjort tilgjengelig for andre forskere.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .