PK- och PD-studie av NPI-001 och cysteaminbitartrat (INCA)
28 juni 2026 uppdaterad av: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.
En fas 1/2 farmakokinetisk och farmakodynamisk studie av NPI-001 oral lösning jämfört med cysteaminbitartrat hos patienter med cystinos
Denna studie kommer att undersöka säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för NPI-001 oral lösning hos patienter med cystinos, ≥ 10 år.
Förmågan hos NPI-001 att reducera cystin i vita blodkroppar (WBC) kommer att bedömas och jämföras med cysteamin.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie kommer att undersöka säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för NPI-001 oral lösning hos patienter med cystinos, ≥ 10 år.
Förmågan hos NPI-001 att reducera cystin i vita blodkroppar (WBC) kommer att bedömas och jämföras med cysteamin.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
12
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- Children's Hospital at Westmead
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Hanar eller honor, vilken ras som helst, ≥ 10 år.
- Diagnos av nefropatisk cystinos och kunna avbryta cysteaminbehandling i 2 dagar.
- Kvinnor kommer att vara icke-gravida och icke ammande, och fertila kvinnor och män kommer att gå med på att använda preventivmedel enligt beskrivningen i protokollet.
- Kunna förstå och villig att underteckna ett informerat samtycke/samtyckesformulär och följa studierestriktionerna (rese vid behov, klinisk fas 1-enhet eller liknande i upp till 3 dagar).
Exklusions kriterier:
- Har genomgått en njurtransplantation.
- Får dialysbehandling.
- Historik med betydande överkänslighet mot NAC eller någon ingrediens i NPI-001 oral lösning.
- Deltagande i en klinisk studie som involverar administrering av ett prövningsläkemedel (ny kemisk enhet) under de 30 dagarna före dag 1.
- Oförmåga att ge blodprov, inklusive svårigheter med venös tillgång.
- Försökspersoner som, enligt utredaren och/eller sponsorns (eller utsedda), inte bör delta i denna studie.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Crossover tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: cysteamin
Enkeldos, tabletter i aktuell behandlingsdos
|
Engångsdos, tabletter vid aktuell terapeutisk dos
Andra namn:
|
|
Experimentell: NPI-001
Enkeldos, NPI-001 (N-acetylcysteinamid) oral lösning vid molär ekvivalent med nuvarande cysteamindos.
|
Endos oral lösning
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Koncentration av cystinnivåer över tid
Tidsram: 1 dag
|
Cystinkoncentration under 6 timmar
|
1 dag
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
29 oktober 2023
Primärt slutförande (Beräknad)
1 augusti 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 augusti 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 augusti 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 augusti 2023
Första postat (Faktisk)
16 augusti 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 juni 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 juni 2026
Senast verifierad
1 juni 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metabolism, medfödda fel
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Metaboliska sjukdomar
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Närings- och metabola sjukdomar
- Cystinos
- Svavelföreningar
- Organiska kemikalier
- Aminer
- Etylaminer
- Sulfhydrylföreningar
- Merkaptoetylaminer
- Cysteamin
- N-acetylcysteinamid
Andra studie-ID-nummer
- C-23-01
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Individuella deltagares data kommer inte att göras tillgängliga för andra forskare.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .