Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

PK- och PD-studie av NPI-001 och cysteaminbitartrat (INCA)

7 februari 2024 uppdaterad av: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

En fas 1/2 farmakokinetisk och farmakodynamisk studie av NPI-001 oral lösning jämfört med cysteaminbitartrat hos patienter med cystinos

Denna studie kommer att undersöka säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för NPI-001 oral lösning hos patienter med cystinos, ≥ 10 år. Förmågan hos NPI-001 att reducera cystin i vita blodkroppar (WBC) kommer att bedömas och jämföras med cysteamin.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att undersöka säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för NPI-001 oral lösning hos patienter med cystinos, ≥ 10 år. Förmågan hos NPI-001 att reducera cystin i vita blodkroppar (WBC) kommer att bedömas och jämföras med cysteamin.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Hanar eller honor, vilken ras som helst, ≥ 10 år.
  2. Diagnos av nefropatisk cystinos och kunna avbryta cysteaminbehandling i 2 dagar.
  3. Kvinnor kommer att vara icke-gravida och icke ammande, och fertila kvinnor och män kommer att gå med på att använda preventivmedel enligt beskrivningen i protokollet.
  4. Kunna förstå och villig att underteckna ett informerat samtycke/samtyckesformulär och följa studierestriktionerna (rese vid behov, klinisk fas 1-enhet eller liknande i upp till 3 dagar).

Exklusions kriterier:

  1. Har genomgått en njurtransplantation.
  2. Får dialysbehandling.
  3. Historik med betydande överkänslighet mot NAC eller någon ingrediens i NPI-001 oral lösning.
  4. Deltagande i en klinisk studie som involverar administrering av ett prövningsläkemedel (ny kemisk enhet) under de 30 dagarna före dag 1.
  5. Oförmåga att ge blodprov, inklusive svårigheter med venös tillgång.
  6. Försökspersoner som, enligt utredaren och/eller sponsorns (eller utsedda), inte bör delta i denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: cysteamin
Enkeldos, tabletter i aktuell behandlingsdos
Läkemedel: Cysteaminbitartrat
Engångsdos, tabletter vid aktuell terapeutisk dos
Andra namn:
  • Cystagon
Experimentell: NPI-001
Enkeldos, NPI-001 (N-acetylcysteinamid) oral lösning vid molär ekvivalent med nuvarande cysteamindos.
Läkemedel: N-acetylcysteinamid
Endos oral lösning
Andra namn:
  • NPI-001

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Koncentration av cystinnivåer över tid
Tidsram: 1 dag
Cystinkoncentration i vita blodkroppar under 6 timmar
1 dag

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 oktober 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

21 maj 2024

Avslutad studie (Beräknad)

21 juni 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

16 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C-23-01

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

IPD-planbeskrivning

Individuella deltagares data kommer inte att göras tillgängliga för andra forskare.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cysteaminbitartrat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Kosovo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera