Az NPI-001 és a ciszteamin-bitartarát PK és PD vizsgálata (INCA)
2026. június 28. frissítette: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.
Az NPI-001 belsőleges oldat 1/2. fázisú farmakokinetikai és farmakodinámiás vizsgálata ciszteamin-bitartaráttal összehasonlítva cisztinózisos betegekben
Ez a tanulmány az NPI-001 belsőleges oldat biztonságosságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikáját vizsgálja cisztinózisos betegeknél, 10 évesnél idősebbeknél.
Az NPI-001 azon képességét, hogy csökkenti a fehérvérsejtek (WBC) cisztinszintjét, felmérik és összehasonlítják a ciszteaminnal.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a tanulmány az NPI-001 belsőleges oldat biztonságosságát, farmakokinetikáját és farmakodinamikáját vizsgálja cisztinózisos betegeknél, 10 évesnél idősebbeknél.
Az NPI-001 azon képességét, hogy csökkenti a fehérvérsejtek (WBC) cisztinszintjét, felmérik és összehasonlítják a ciszteaminnal.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
12
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
- Children's Hospital at Westmead
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfiak vagy nőstények, bármilyen fajú, ≥ 10 éves.
- Nephropathiás cystinosis diagnózisa és a ciszteamin terápia 2 napra történő abbahagyása.
- A nőstények nem terhesek és nem szoptatnak, a fogamzóképes nők és a férfiak pedig beleegyeznek a protokollban részletezett fogamzásgátlás alkalmazásába.
- Képes megérteni és hajlandó aláírni a tájékozott beleegyező/hozzájáruló nyomtatványt, és betartja a vizsgálati korlátozásokat (szükség szerint utazás, klinikai fázis 1. egység vagy hasonló legfeljebb 3 napig).
Kizárási kritériumok:
- Veseátültetésen estek át.
- Dialízis kezelésben részesülnek.
- Jelentős túlérzékenység a NAC-ra vagy az NPI-001 belsőleges oldat bármely összetevőjére.
- Részvétel egy olyan klinikai vizsgálatban, amely egy vizsgált gyógyszer (új kémiai entitás) beadását foglalja magában az 1. napot megelőző 30 napon belül.
- Képtelenség vérmintát adni, beleértve a vénás hozzáférés nehézségeit.
- Azok az alanyok, akik a vizsgáló és/vagy a szponzor (vagy a megbízott) véleménye szerint nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Aktív összehasonlító: ciszteamin
Egyszeri adag, tabletták az aktuális kezelési dózisban
|
Egyszeri adag, tabletták az aktuális terápiás dózisban
Más nevek:
|
|
Kísérleti: NPI-001
Egyszeri adag, NPI-001 (N-acetil-cisztein-amid) belsőleges oldat a jelenlegi ciszteamin dózis mólekvivalensével.
|
Egyszeri adag, belsőleges oldat
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A cisztinszintek koncentrációja az idő múlásával
Időkeret: 1 nap
|
A cisztin koncentrációja 6 óra alatt
|
1 nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. október 29.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. augusztus 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 8.
Első közzététel (Tényleges)
2023. augusztus 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. június 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. június 28.
Utolsó ellenőrzés
2026. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Cisztinózis
- Kénvegyületek
- Szerves vegyi anyagok
- Aminok
- Etil -aminok
- Szulfhidrilvegyületek
- Mercaptoetilaminok
- Ciszteamin
- N-Acetilciszteinamid
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- C-23-01
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
Az egyes résztvevők adatait más kutatók nem bocsátják rendelkezésre.
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .