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PK- und PD-Studie von NPI-001 und Cysteaminbitartrat (INCA)

8. April 2026 aktualisiert von: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Eine pharmakokinetische und pharmakodynamische Phase-1/2-Studie der oralen NPI-001-Lösung im Vergleich zu Cysteaminbitartrat bei Cystinose-Patienten

In dieser Studie werden die Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik der oralen NPI-001-Lösung bei Cystinose-Patienten im Alter ≥ 10 Jahre untersucht. Die Fähigkeit von NPI-001, das Cystin der weißen Blutkörperchen (WBC) zu reduzieren, wird bewertet und mit Cysteamin verglichen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser Studie werden die Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik der oralen NPI-001-Lösung bei Cystinose-Patienten im Alter ≥ 10 Jahre untersucht. Die Fähigkeit von NPI-001, das Cystin der weißen Blutkörperchen (WBC) zu reduzieren, wird bewertet und mit Cysteamin verglichen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer oder Frauen, jede Rasse, ≥ 10 Jahre alt.
  2. Diagnose einer nephropathischen Cystinose und Möglichkeit, die Cysteamintherapie für 2 Tage zu unterbrechen.
  3. Frauen werden nicht schwanger sein und nicht stillen, und Frauen im gebärfähigen Alter und Männer werden sich bereit erklären, Verhütungsmittel anzuwenden, wie im Protokoll beschrieben.
  4. Verständlich und bereit, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen und die Studienbeschränkungen einzuhalten (Reisen nach Bedarf, klinische Phase-1-Einheit oder ähnliches für bis zu 3 Tage).

Ausschlusskriterien:

  1. Sie haben sich einer Nierentransplantation unterzogen.
  2. Sie erhalten eine Dialysebehandlung.
  3. Vorgeschichte einer erheblichen Überempfindlichkeit gegen NAC oder einen der Bestandteile der NPI-001-Lösung zum Einnehmen.
  4. Teilnahme an einer klinischen Studie, bei der in den 30 Tagen vor Tag 1 ein Prüfpräparat (neue chemische Substanz) verabreicht wurde.
  5. Unfähigkeit, Blutproben bereitzustellen, einschließlich Schwierigkeiten beim venösen Zugang.
  6. Probanden, die nach Meinung des Prüfers und/oder Sponsors (oder Beauftragten) nicht an dieser Studie teilnehmen sollten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Cysteamin
Einzeldosis, Tabletten in der aktuellen Behandlungsdosis
Arzneimittel: Cysteaminbitartrat
Einzeldosis, Tabletten in der aktuellen therapeutischen Dosis
Andere Namen:
  • Cystagon
Experimental: NPI-001
Einzeldosis NPI-001 (N-Acetylcysteinamid) Lösung zum Einnehmen im molaren Äquivalent der aktuellen Cysteamindosis.
Arzneimittel: N-Acetylcysteinamid
Einzeldosis, orale Lösung
Andere Namen:
  • NPI-001

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Konzentration des Cystinspiegels im Zeitverlauf
Zeitfenster: 1 Tag
Cystinkonzentration über 6 Stunden
1 Tag

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Oktober 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C-23-01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Die Daten einzelner Teilnehmer werden anderen Forschern nicht zur Verfügung gestellt.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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