NPI-001 と酒石酸水素システアミンの PK および PD 研究 (INCA)

包含基準:

1. 男性または女性、人種を問わず、10 歳以上。
2. 腎症性シスチン症と診断され、システアミン療法を2日間中止できる。
3. 女性は非妊娠および非授乳であり、妊娠の可能性のある女性と男性はプロトコルに詳述されているように避妊を行うことに同意します。
4. インフォームドコンセント/同意フォームを理解し、署名する意思があり、研究の制限（必要に応じて旅行、臨床フェーズ 1 単位または同様のものを最大 3 日間）を遵守することができます。

除外基準:

1. 腎臓移植を受けている。
2. 透析治療を受けている。
3. NACまたはNPI-001経口液の成分に対する重大な過敏症の病歴。
4. 1日目前の30日間の治験薬（新規化学物質）の投与を伴う臨床研究への参加。
5. 静脈へのアクセスが困難であるなど、血液サンプルを提供できない。
6. 研究者および/またはスポンサー (または被指名者) の意見において、この研究に参加すべきではない被験者。