PK a PD studie NPI-001 a bitartrátu cysteaminu (INCA)
8. dubna 2026 aktualizováno: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.
Farmakokinetická a farmakodynamická studie fáze 1/2 perorálního roztoku NPI-001 ve srovnání s cysteaminem bitartrátem u pacientů s cystinózou
Tato studie bude zkoumat bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku perorálního roztoku NPI-001 u pacientů s cystinózou ve věku ≥ 10 let.
Schopnost NPI-001 redukovat cystin bílých krvinek (WBC) bude hodnocena a porovnávána s cysteaminem.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie bude zkoumat bezpečnost, farmakokinetiku a farmakodynamiku perorálního roztoku NPI-001 u pacientů s cystinózou ve věku ≥ 10 let.
Schopnost NPI-001 redukovat cystin bílých krvinek (WBC) bude hodnocena a porovnávána s cysteaminem.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
12
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Jami Kern, PhD
- Telefonní číslo: +1-817-336-3000
- E-mail: info@nacuity.com
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- Nábor
- Children's Hospital at Westmead
-
Kontakt:
- Hugh McCarthy
- E-mail: hugh.mccarthy@health.nsw.gov.au
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži nebo ženy, jakékoli rasy, ≥ 10 let.
- Diagnóza nefropatické cystinózy a schopnost přerušit léčbu cysteaminem na 2 dny.
- Ženy budou netěhotné a nekojící a ženy ve fertilním věku a muži budou souhlasit s používáním antikoncepce, jak je podrobně uvedeno v protokolu.
- Schopnost porozumět a ochoten podepsat informovaný souhlas/souhlas a dodržovat omezení studie (cestovat podle potřeby, jednotka klinické fáze 1 nebo podobně po dobu až 3 dnů).
Kritéria vyloučení:
- Podstoupili transplantaci ledviny.
- Podstupují dialyzační léčbu.
- Anamnéza významné přecitlivělosti na NAC nebo kteroukoli složku perorálního roztoku NPI-001.
- Účast na klinické studii zahrnující podávání hodnoceného léku (nové chemické entity) během 30 dnů před 1. dnem.
- Neschopnost poskytnout vzorky krve, včetně potíží s žilním přístupem.
- Subjekty, které by se podle názoru zkoušejícího a/nebo sponzora (nebo zmocněnce) neměly účastnit této studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: cysteamin
Jednorázová dávka, tablety v aktuální léčebné dávce
|
Jedna dávka, tablety v aktuální terapeutické dávce
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: NPI-001
Jednodávkový perorální roztok NPI-001 (N-acetylcystein amid) v molárním ekvivalentu současné dávky cysteaminu.
|
Jedna dávka, perorální roztok
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Koncentrace hladin cystinu v průběhu času
Časové okno: 1 den
|
Koncentrace cystinu po dobu 6 hodin
|
1 den
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. října 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. srpna 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. srpna 2023
První zveřejněno (Aktuální)
16. srpna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Cystinóza
- Sloučeniny síry
- Organické chemikálie
- Aminy
- Ethylaminy
- Sloučeniny sulfhydrylu
- Merkaptoethylaminy
- Cysteamin
- N-Acetylcysteinamid
Další identifikační čísla studie
- C-23-01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Údaje jednotlivých účastníků nebudou zpřístupněny jiným výzkumníkům.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .