ФК и ФД исследование NPI-001 и битартрата цистеамина (INCA)
28 июня 2026 г. обновлено: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.
Фармакокинетическое и фармакодинамическое исследование фазы 1/2 перорального раствора NPI-001 по сравнению с битартратом цистеамина у пациентов с цистинозом
В этом исследовании будут изучены безопасность, фармакокинетика и фармакодинамика перорального раствора NPI-001 у пациентов с цистинозом в возрасте ≥ 10 лет.
Способность NPI-001 снижать содержание цистина в лейкоцитах (WBC) будет оцениваться и сравниваться с цистеамином.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
В этом исследовании будут изучены безопасность, фармакокинетика и фармакодинамика перорального раствора NPI-001 у пациентов с цистинозом в возрасте ≥ 10 лет.
Способность NPI-001 снижать содержание цистина в лейкоцитах (WBC) будет оцениваться и сравниваться с цистеамином.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
12
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
- Children's Hospital at Westmead
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мужчины или женщины, любой расы, ≥ 10 лет.
- Диагноз нефропатический цистиноз и возможность прекращения терапии цистеамином на 2 дня.
- Женщины будут небеременными и некормящими, а женщины детородного возраста и мужчины согласятся использовать противозачаточные средства, как указано в протоколе.
- Способность понимать и желать подписать информированное согласие / форму согласия и соблюдать ограничения исследования (поездки по мере необходимости, клиническая фаза 1 или подобное на срок до 3 дней).
Критерий исключения:
- Перенесли трансплантацию почки.
- Получают лечение диализом.
- История значительной гиперчувствительности к NAC или любому ингредиенту перорального раствора NPI-001.
- Участие в клиническом исследовании, включающем введение исследуемого препарата (нового химического соединения) в течение 30 дней до 1-го дня.
- Невозможность предоставить образцы крови, в том числе трудности с венозным доступом.
- Субъекты, которые, по мнению Исследователя и/или Спонсора (или уполномоченного лица), не должны участвовать в данном исследовании.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: цистеамин
Разовая доза, таблетки в текущей лечебной дозе
|
Разовая доза, таблетки в текущей терапевтической дозе
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: НПИ-001
Однократная доза, пероральный раствор NPI-001 (амид N-ацетилцистеина) в молярном эквиваленте текущей дозы цистеамина.
|
Разовая доза, раствор для приема внутрь
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Концентрация уровней цистина с течением времени
Временное ограничение: 1 день
|
Концентрация цистина в течение 6 часов
|
1 день
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
29 октября 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 августа 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 августа 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 августа 2023 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 августа 2023 г.
Первый опубликованный (Действительный)
16 августа 2023 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
30 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Лизосомальные болезни накопления
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Цистиноз
- Средние соединения
- Органические химические вещества
- Амины
- Этиламины
- Сульфгидрильные соединения
- Меркаптоэтиламины
- Цистеамин
- N-Ацетилцистеинамид
Другие идентификационные номера исследования
- C-23-01
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Данные отдельных участников не будут доступны другим исследователям.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .