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Étude PK et PD du NPI-001 et du bitartrate de cystéamine (INCA)

28 juin 2026 mis à jour par: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Une étude pharmacocinétique et pharmacodynamique de phase 1/2 de la solution orale NPI-001 par rapport au bitartrate de cystéamine chez les patients atteints de cystinose

Cette étude examinera l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de la solution orale NPI-001 chez les patients atteints de cystinose, âgés de ≥ 10 ans. La capacité du NPI-001 à réduire la cystine des globules blancs (WBC) sera évaluée et comparée à la cystéamine.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude examinera l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de la solution orale NPI-001 chez les patients atteints de cystinose, âgés de ≥ 10 ans. La capacité du NPI-001 à réduire la cystine des globules blancs (WBC) sera évaluée et comparée à la cystéamine.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Children's Hospital at Westmead

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes ou femmes, toute race, ≥ 10 ans.
  2. Diagnostic de cystinose néphropathique et capable d'arrêter le traitement à la cystéamine pendant 2 jours.
  3. Les femmes seront non enceintes et non allaitantes, et les femmes en âge de procréer et les hommes accepteront d'utiliser la contraception comme indiqué dans le protocole.
  4. Capable de comprendre et disposé à signer un formulaire de consentement / consentement éclairé et à respecter les restrictions de l'étude (voyage si nécessaire, unité de phase clinique 1 ou similaire jusqu'à 3 jours).

Critère d'exclusion:

  1. Avoir subi une transplantation rénale.
  2. reçoivent un traitement de dialyse.
  3. Antécédents d'hypersensibilité significative au NAC ou à tout ingrédient de la solution buvable NPI-001.
  4. Participation à une étude clinique impliquant l'administration d'un médicament expérimental (nouvelle entité chimique) dans les 30 jours précédant le jour 1.
  5. Incapacité à fournir des échantillons de sang, y compris difficulté d'accès veineux.
  6. Sujets qui, de l'avis de l'investigateur et/ou du commanditaire (ou de la personne désignée), ne devraient pas participer à cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: cystéamine
Dose unique, comprimés à la dose de traitement actuelle
Médicament: Bitartrate de cystéamine
Dose unique, comprimés à dose thérapeutique actuelle
Autres noms:
  • Cystagone
Expérimental: NPI-001
Solution buvable à dose unique de NPI-001 (amide de N-acétylcystéine) à l'équivalent molaire de la dose actuelle de cystéamine.
Médicament: Amide de N-acétylcystéine
Solution buvable à dose unique
Autres noms:
  • NPI-001

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Concentration des niveaux de cystine au fil du temps
Délai: 1 jour
Concentration de cystine sur 6 heures
1 jour

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 octobre 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 août 2023

Première publication (Réel)

16 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • C-23-01

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les données individuelles des participants ne seront pas mises à la disposition d'autres chercheurs.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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