Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

PK- en PD-studie van NPI-001 en cysteaminebitartraat (INCA)

28 juni 2026 bijgewerkt door: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 1/2 farmacokinetische en farmacodynamische studie van NPI-001 orale oplossing in vergelijking met cysteamine-bitartraat bij patiënten met cystinose

Deze studie zal de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NPI-001 orale oplossing onderzoeken bij cystinosepatiënten van ≥ 10 jaar. Het vermogen van NPI-001 om cystine in witte bloedcellen (WBC) te verminderen, zal worden beoordeeld en vergeleken met cysteamine.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie zal de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van NPI-001 orale oplossing onderzoeken bij cystinosepatiënten van ≥ 10 jaar. Het vermogen van NPI-001 om cystine in witte bloedcellen (WBC) te verminderen, zal worden beoordeeld en vergeleken met cysteamine.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Children's Hospital at Westmead

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannetjes of vrouwtjes, elk ras, ≥ 10 jaar oud.
  2. Diagnose van nefropathische cystinose en in staat om de behandeling met cysteamine gedurende 2 dagen te staken.
  3. Vrouwen zullen niet zwanger zijn en geen borstvoeding geven, en vrouwen die zwanger kunnen worden en mannen zullen ermee instemmen anticonceptie te gebruiken zoals beschreven in het protocol.
  4. In staat om een ​​geïnformeerd toestemmings-/instemmingsformulier te ondertekenen en te begrijpen en zich te houden aan de studiebeperkingen (reizen indien nodig, klinische fase 1-eenheid of vergelijkbaar gedurende maximaal 3 dagen).

Uitsluitingscriteria:

  1. Niertransplantatie hebben ondergaan.
  2. Dialysebehandeling ondergaan.
  3. Geschiedenis van significante overgevoeligheid voor NAC of een ingrediënt van NPI-001 orale oplossing.
  4. Deelname aan een klinische studie met toediening van een onderzoeksgeneesmiddel (nieuwe chemische entiteit) in de 30 dagen voorafgaand aan Dag 1.
  5. Onvermogen om bloedmonsters te verstrekken, waaronder problemen met veneuze toegang.
  6. Proefpersonen die naar de mening van de Onderzoeker en/of Sponsor (of aangewezen persoon) niet zouden moeten deelnemen aan dit onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: cysteamine
Enkele dosis, tabletten in de huidige behandelingsdosis
Geneesmiddel: Cysteamine Bitartraat
Enkele dosis, tabletten met de huidige therapeutische dosis
Andere namen:
  • Cystagon
Experimenteel: NPI-001
Eenmalige dosis, NPI-001 (N-acetylcysteïneamide) orale oplossing in molair equivalent van de huidige dosis cysteamine.
Geneesmiddel: N-acetylcysteïneamide
Eenmalige dosis, orale oplossing
Andere namen:
  • NPI-001

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Concentratie van cystineniveaus in de loop van de tijd
Tijdsspanne: 1 dag
Cystineconcentratie gedurende 6 uur
1 dag

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 oktober 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • C-23-01

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

Gegevens van individuele deelnemers worden niet beschikbaar gesteld aan andere onderzoekers.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren