Estudo PK e PD de NPI-001 e bitartarato de cisteamina (INCA)

Critério de inclusão:

1. Homens ou mulheres, de qualquer raça, ≥ 10 anos de idade.
2. Diagnóstico de cistinose nefropática e capaz de interromper a terapia com cisteamina por 2 dias.
3. As mulheres não estarão grávidas nem amamentando, e as mulheres com potencial para engravidar e os homens concordarão em usar métodos contraceptivos conforme detalhado no protocolo.
4. Capaz de compreender e estar disposto a assinar um termo de consentimento informado/assentimento e cumprir as restrições do estudo (viajar conforme necessário, unidade de fase clínica 1 ou similar por até 3 dias).

Critério de exclusão:

1. Foram submetidos a transplante renal.
2. Estão recebendo tratamento de diálise.
3. História de hipersensibilidade significativa ao NAC ou a qualquer ingrediente da solução oral NPI-001.
4. Participação em um estudo clínico envolvendo a administração de um medicamento experimental (nova entidade química) nos 30 dias anteriores ao Dia 1.
5. Incapacidade de fornecer amostras de sangue, incluindo dificuldade com acesso venoso.
6. Indivíduos que, na opinião do Investigador e/ou Patrocinador (ou pessoa designada), não devem participar deste estudo.