Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PK og PD undersøgelse af NPI-001 og cysteaminbitartrat (INCA)

8. april 2026 opdateret af: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 1/2 farmakokinetisk og farmakodynamisk studie af NPI-001 oral opløsning sammenlignet med cysteaminbitartrat hos cystinosepatienter

Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​NPI-001 oral opløsning hos cystinosepatienter i alderen ≥ 10 år. NPI-001's evne til at reducere hvide blodlegemer (WBC) cystin vil blive vurderet og sammenlignet med cysteamin.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil undersøge sikkerheden, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​NPI-001 oral opløsning hos cystinosepatienter i alderen ≥ 10 år. NPI-001's evne til at reducere hvide blodlegemer (WBC) cystin vil blive vurderet og sammenlignet med cysteamin.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner eller hunner, enhver race, ≥ 10 år.
  2. Diagnose af nefropatisk cystinose og i stand til at ophøre med cysteaminbehandling i 2 dage.
  3. Kvinder vil være ikke-gravide og ikke-ammende, og kvinder i den fødedygtige alder og mænd vil acceptere at bruge prævention som beskrevet i protokollen.
  4. Er i stand til at forstå og villig til at underskrive en informeret samtykke-/samtykkeformular og overholde undersøgelsesbegrænsningerne (rejs efter behov, klinisk fase 1-enhed eller lignende i op til 3 dage).

Ekskluderingskriterier:

  1. Har gennemgået en nyretransplantation.
  2. Er i dialysebehandling.
  3. Anamnese med betydelig overfølsomhed over for NAC eller enhver ingrediens i NPI-001 oral opløsning.
  4. Deltagelse i et klinisk studie, der involverer administration af et forsøgslægemiddel (ny kemisk enhed) i de 30 dage før dag 1.
  5. Manglende evne til at give blodprøver, herunder vanskeligheder med venøs adgang.
  6. Forsøgspersoner, som efter investigator og/eller sponsor (eller udpegede) ikke bør deltage i denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: cysteamin
Enkeltdosis, tabletter i aktuel behandlingsdosis
Medicin: Cysteaminbitartrat
Enkeltdosis, tabletter ved den aktuelle terapeutiske dosis
Andre navne:
  • Cystagon
Eksperimentel: NPI-001
Enkeltdosis, NPI-001 (N-acetylcysteinamid) oral opløsning ved molær ækvivalent af den nuværende cysteamindosis.
Medicin: N-acetylcysteinamid
Enkeltdosis oral opløsning
Andre navne:
  • NPI-001

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Koncentration af cystinniveauer over tid
Tidsramme: 1 dag
Cystinkoncentration over 6 timer
1 dag

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. august 2023

Først opslået (Faktiske)

16. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • C-23-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata vil ikke blive gjort tilgængelige for andre forskere.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cysteaminbitartrat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner