Estudio PK y PD de NPI-001 y bitartrato de cisteamina (INCA)

Criterios de inclusión:

1. Hombres o mujeres, de cualquier raza, ≥ 10 años de edad.
2. Diagnóstico de cistinosis nefropática y capaz de suspender la terapia con cisteamina durante 2 días.
3. Las mujeres no estarán embarazadas ni amamantando, y las mujeres en edad fértil y los hombres aceptarán usar métodos anticonceptivos como se detalla en el protocolo.
4. Capaz de comprender y dispuesto a firmar un formulario de consentimiento/asentimiento informado y cumplir con las restricciones del estudio (viajes según sea necesario, unidad de fase clínica 1 o similar por hasta 3 días).

Criterio de exclusión:

1. Haber sido sometido a un trasplante de riñón.
2. Están recibiendo tratamiento de diálisis.
3. Historial de hipersensibilidad significativa a NAC o cualquier ingrediente de la solución oral NPI-001.
4. Participación en un estudio clínico que involucre la administración de un fármaco en investigación (nueva entidad química) en los 30 días anteriores al Día 1.
5. Incapacidad para proporcionar muestras de sangre, incluida la dificultad con el acceso venoso.
6. Sujetos que, en opinión del Investigador y/o Patrocinador (o designado), no deberían participar en este estudio.