Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie PK i PD NPI-001 i dwuwinianu cysteaminy (INCA)

8 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Badanie farmakokinetyczne i farmakodynamiczne fazy 1/2 roztworu doustnego NPI-001 w porównaniu z dwuwinianem cysteaminy u pacjentów z cystynozą

W tym badaniu zbadane zostanie bezpieczeństwo, farmakokinetyka i farmakodynamika roztworu doustnego NPI-001 u pacjentów z cystynozą w wieku ≥ 10 lat. Zdolność NPI-001 do zmniejszania poziomu cystyny ​​w krwinkach białych (WBC) zostanie oceniona i porównana z cysteaminą.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W tym badaniu zbadane zostanie bezpieczeństwo, farmakokinetyka i farmakodynamika roztworu doustnego NPI-001 u pacjentów z cystynozą w wieku ≥ 10 lat. Zdolność NPI-001 do zmniejszania poziomu cystyny ​​w krwinkach białych (WBC) zostanie oceniona i porównana z cysteaminą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Jami Kern, PhD
  • Numer telefonu: +1-817-336-3000
  • E-mail: info@nacuity.com

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety, dowolnej rasy, w wieku ≥ 10 lat.
  2. Rozpoznanie cystynozy nefropatycznej i możliwość odstawienia cysteaminy na 2 dni.
  3. Kobiety nie będą w ciąży i nie będą karmić piersią, a kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni zgodzą się na stosowanie antykoncepcji zgodnie z protokołem.
  4. Zdolny do zrozumienia i chętny do podpisania formularza świadomej zgody / formularza zgody i przestrzegania ograniczeń badania (podróż w razie potrzeby, jednostka fazy klinicznej 1 lub podobna przez okres do 3 dni).

Kryteria wyłączenia:

  1. Przeszedł przeszczep nerki.
  2. Są dializowani.
  3. Historia znacznej nadwrażliwości na NAC lub którykolwiek składnik roztworu doustnego NPI-001.
  4. Udział w badaniu klinicznym polegającym na podaniu badanego leku (nowej substancji chemicznej) w okresie 30 dni przed Dniem 1.
  5. Niemożność dostarczenia próbek krwi, w tym trudności z dostępem żylnym.
  6. Osoby, które w opinii Badacza i/lub Sponsora (lub wyznaczonej osoby) nie powinny brać udziału w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: cysteamina
Pojedyncza dawka, tabletki w aktualnej dawce leczniczej
Lek: Dwuwinian cysteaminy
Pojedyncza dawka, tabletki w aktualnej dawce terapeutycznej
Inne nazwy:
  • Cystagon
Eksperymentalny: NPI-001
Pojedyncza dawka roztworu doustnego NPI-001 (N-acetylocysteinoamidu) w molowym równoważniku aktualnej dawki cysteaminy.
Lek: Amid N-acetylocysteiny
Pojedyncza dawka, roztwór doustny
Inne nazwy:
  • NPI-001

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stężenie poziomów cystyny ​​w czasie
Ramy czasowe: 1 dzień
Stężenie cystyny ​​w ciągu 6 godzin
1 dzień

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 października 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C-23-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane poszczególnych uczestników nie będą udostępniane innym badaczom.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dwuwinian cysteaminy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Singapore

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj