Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

NPI-001:n ja kysteamiinibitartraatin PK- ja PD-tutkimus (INCA)

sunnuntai 28. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Vaiheen 1/2 farmakokineettinen ja farmakodynaaminen tutkimus NPI-001 oraaliliuoksesta verrattuna kysteamiinibitartraattiin kystinoosipotilailla

Tässä tutkimuksessa tarkastellaan NPI-001-oraaliliuoksen turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa kystinoosipotilailla, joiden ikä on ≥ 10 vuotta. NPI-001:n kyky vähentää valkosolujen (WBC) kystiiniä arvioidaan ja sitä verrataan kysteamiiniin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa tarkastellaan NPI-001-oraaliliuoksen turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa kystinoosipotilailla, joiden ikä on ≥ 10 vuotta. NPI-001:n kyky vähentää valkosolujen (WBC) kystiiniä arvioidaan ja sitä verrataan kysteamiiniin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet tai naaraat, mikä tahansa rotu, ≥ 10 vuotta.
  2. Nefropaattisen kystinoosin diagnoosi ja kysteamiinihoidon lopettaminen 2 päiväksi.
  3. Naiset eivät ole raskaana eivätkä imetä, ja hedelmällisessä iässä olevat naiset ja miehet suostuvat käyttämään ehkäisyä pöytäkirjan mukaisesti.
  4. Pystyy ymmärtämään ja valmis allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen ja noudattamaan tutkimusrajoituksia (matkustaminen tarpeen mukaan, kliinisen vaiheen 1 yksikkö tai vastaava enintään 3 päivää).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Heille on tehty munuaisensiirto.
  2. He saavat dialyysihoitoa.
  3. Aiempi merkittävä yliherkkyys NAC:lle tai jollekin NPI-001 oraaliliuoksen aineosalle.
  4. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää tutkimuslääkkeen (uusi kemiallinen kokonaisuus) antamisen 30 päivää ennen päivää 1.
  5. Kyvyttömyys antaa verinäytteitä, mukaan lukien vaikeudet päästä laskimoon.
  6. Koehenkilöt, jotka tutkijan ja/tai sponsorin (tai nimetyn henkilön) mielestä eivät saisi osallistua tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: kysteamiini
Kerta-annos, tabletit nykyisessä hoitoannoksessa
Lääke: Kysteamiinibitartraatti
Kerta-annos, tabletit nykyisellä terapeuttisella annoksella
Muut nimet:
  • Cystagon
Kokeellinen: NPI-001
Kerta-annos, NPI-001 (N-asetyylikysteiiniamidi) oraaliliuos mooliekvivalentteina nykyistä kysteamiiniannosta.
Lääke: N-asetyylikysteiiniamidi
Kerta-annos, oraaliliuos
Muut nimet:
  • NPI-001

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kystiinitasojen keskittyminen ajan myötä
Aikaikkuna: 1 päivä
Kystiinipitoisuus yli 6 tuntia
1 päivä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 29. lokakuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. elokuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. elokuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 16. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 28. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C-23-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksittäisten osallistujien tietoja ei luovuteta muiden tutkijoiden käyttöön.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa