Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio PK e PD di NPI-001 e cisteamina bitartrato (INCA)

8 aprile 2026 aggiornato da: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio farmacocinetico e farmacodinamico di fase 1/2 della soluzione orale NPI-001 rispetto alla cisteamina bitartrato nei pazienti con cistinosi

Questo studio esaminerà la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica della soluzione orale NPI-001 nei pazienti con cistinosi, di età ≥ 10 anni. La capacità di NPI-001 di ridurre la cistina dei globuli bianchi (WBC) sarà valutata e confrontata con la cisteamina.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio esaminerà la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica della soluzione orale NPI-001 nei pazienti con cistinosi, di età ≥ 10 anni. La capacità di NPI-001 di ridurre la cistina dei globuli bianchi (WBC) sarà valutata e confrontata con la cisteamina.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Jami Kern, PhD
  • Numero di telefono: +1-817-336-3000
  • Email: info@nacuity.com

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi o femmine, qualsiasi razza, ≥ 10 anni di età.
  2. Diagnosi di cistinosi nefropatica e capacità di sospendere la terapia con cisteamina per 2 giorni.
  3. Le femmine non saranno gravide e non allatteranno, e le femmine in età fertile e i maschi accetteranno di usare la contraccezione come dettagliato nel protocollo.
  4. In grado di comprendere e disposto a firmare un consenso informato/modulo di assenso e a rispettare le restrizioni dello studio (viaggi se necessario, unità clinica di fase 1 o simili per un massimo di 3 giorni).

Criteri di esclusione:

  1. Hanno subito un trapianto di rene.
  2. Sono in trattamento di dialisi.
  3. Storia di significativa ipersensibilità al NAC o a qualsiasi ingrediente della soluzione orale NPI-001.
  4. Partecipazione a uno studio clinico che prevede la somministrazione di un farmaco sperimentale (nuova entità chimica) nei 30 giorni precedenti il ​​Giorno 1.
  5. Incapacità di fornire campioni di sangue, compresa la difficoltà con l'accesso venoso.
  6. Soggetti che, secondo l'opinione dello sperimentatore e/o dello sponsor (o designato), non dovrebbero partecipare a questo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: cisteamina
Dose singola, compresse nella dose di trattamento corrente
Droga: Bitartrato di cisteamina
Dose singola, compresse alla dose terapeutica corrente
Altri nomi:
  • Cystagon
Sperimentale: NPI-001
Dose singola, NPI-001 (N-acetilcisteina ammide) soluzione orale all'equivalente molare dell'attuale dose di cisteamina.
Droga: N-acetilcisteina ammide
Dose singola, soluzione orale
Altri nomi:
  • NPI-001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione dei livelli di cistina nel tempo
Lasso di tempo: 1 giorno
Concentrazione di cistina nell'arco di 6 ore
1 giorno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

16 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • C-23-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti non saranno messi a disposizione di altri ricercatori.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Albania

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi