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NPI-001 및 Cysteamine Bitartrate의 PK 및 PD 연구 (INCA)

2026년 4월 8일 업데이트: Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

시스틴증 환자에서 시스테아민 비타르트레이트와 비교한 NPI-001 경구 용액의 1/2상 약동학 및 약력학 연구

이 연구는 10세 이상의 시스틴증 환자에서 NPI-001 경구 용액의 안전성, 약동학 및 약력학을 조사할 것입니다. 백혈구(WBC) 시스틴을 감소시키는 NPI-001의 능력을 평가하고 시스테아민과 비교할 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 10세 이상의 시스틴증 환자에서 NPI-001 경구 용액의 안전성, 약동학 및 약력학을 조사할 것입니다. 백혈구(WBC) 시스틴을 감소시키는 NPI-001의 능력을 평가하고 시스테아민과 비교할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Jami Kern, PhD
  • 전화번호: +1-817-336-3000
  • 이메일: info@nacuity.com

연구 장소

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 남성 또는 여성, 모든 인종, ≥ 10세.
  2. 신병성 시스틴증 진단 및 2일 동안 시스테아민 요법을 중단할 수 있음.
  3. 여성은 임신하지 않고 수유하지 않으며, 가임 여성과 남성은 프로토콜에 설명된 대로 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
  4. 정보에 입각한 동의서/동의서 양식을 이해할 수 있고 기꺼이 서명하고 연구 제한 사항을 준수할 수 있습니다(필요한 경우 여행, 임상 1상 단위 또는 최대 3일 동안 유사).

제외 기준:

  1. 신장 이식을 받았습니다.
  2. 투석 치료를 받고 있습니다.
  3. NAC 또는 NPI-001 경구 용액의 성분에 대한 심각한 과민증의 병력.
  4. 1일 이전 30일 동안 시험용 약물(신규 화학 물질)의 투여와 관련된 임상 연구에 참여.
  5. 정맥 접근의 어려움을 포함하여 혈액 샘플을 제공할 수 없음.
  6. 조사자 및/또는 후원자(또는 지정인)의 의견에 따라 이 연구에 참여해서는 안 되는 피험자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
활성 비교기: 시스테아민
단일 용량, 현재 치료 용량의 정제
의약품: 시스테아민 비타르트레이트
단일 용량, 현재 치료 용량의 정제
다른 이름들:
  • 시스타곤
실험적: NPI-001
단일 용량, NPI-001(N-아세틸시스테인 아미드) 현재 시스테아민 용량의 몰당량 경구 용액.
의약품: N-아세틸시스테인 아미드
단일 용량, 경구 용액
다른 이름들:
  • NPI-001

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시간 경과에 따른 시스틴 수준의 농도
기간: 1일
6시간 동안 시스틴 농도
1일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Nacuity Pharmaceuticals, Inc.

수사관

  • 수석 연구원: Hugh McCarthy, PhD, FRACP, Sydney Children's Health Network

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 10월 29일

기본 완료 (추정된)

2026년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2026년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 8월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 8월 8일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 16일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 4월 8일

마지막으로 확인됨

2026년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • C-23-01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

개별 참가자 데이터는 다른 연구자에게 제공되지 않습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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