靶向 AML 的通用 CAR-T 细胞
2026年8月25日 更新者：Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
用于治疗急性髓系白血病的通用 CAR T 细胞
该临床试验的目的是评估针对CLL-1、CD33、CD38和CD123的通用CAR T细胞产品在复发和难治性AML患者中的可行性、安全性和有效性。
该研究还旨在更多地了解通用 CAR T 细胞的功能及其在 AML 患者中的持久性。
研究概览
详细说明
急性髓系白血病 (AML) 是一种恶性疾病，其特征是骨髓中成粒细胞快速生长并干扰正常血细胞的生成。在过去的几年中，多个研究小组已证明 CLL1、CD33、CD38 和 CD123是潜在的 AML 目标。 CLL-1（C型凝集素样分子-1）是一种跨膜糖蛋白，在白血病干细胞中过度表达，但在正常造血干细胞中不表达，这表明CLL-1可以成为靶向AML治疗的有希望的靶点。 尽管CAR-T细胞在B细胞疾病中显示出令人印象深刻的抗白血病作用，但CAR-T治疗AML已被证明更加困难。 原因之一是因为AML患者的骨髓功能往往受到高度抑制，往往很难获得质量好的T细胞来制备CAR-T。 此外，AML的进展可能是急性和快速的，这可能超过CAR-T的扩张速度，而耗时的CAR-T制造过程使得利用自体T细胞来源治疗AML变得更加困难。 T 细胞，该产品可以现货供应，无需针对个别患者进行定制。 此外，即刻可用意味着在严重骨髓抑制下疾病缓解时间短的患者可能有机会接受CAR-T细胞治疗以实现疾病缓解。 此外，那些因肿瘤微环境或骨髓抑制化疗而遭受长期免疫抑制的患者也可以选择通用CAR-T细胞治疗。
本研究的目的是评估几种针对 AML 的通用 CAR-T 产品的可行性、安全性和有效性。 另一个目标是更多地了解通用 CAR T 细胞的功能及其在患者体内的持久性。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
30
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Lung-Ji Chang, Ph.D
- 电话号码：+86 0755-86573763
- 邮箱：c@szgimi.org
研究联系人备份
- 姓名：Ying Deng
- 电话号码：+86 0755-86573763
- 邮箱：ying.deng@szgimi.org
学习地点
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Guangdong
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Shenzhen、Guangdong、中国、518000
- Shenzhen Geno-immune Medical Institute
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接触：
- Lung-Ji Chang, Ph.D
- 电话号码：+86 0755-86573763
- 邮箱：c@szgimi.org
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄超过 6 个月。
- 通过免疫组织化学染色或流式细胞术证实 AML 母细胞中 CLL-1、CD123、CD38 和/或 CD33 的表达。
- 卡诺夫斯基体能状态（KPS）评分高于 80，预期寿命 > 3 个月。
- 根据以下实验室要求评估骨髓、肝肾功能充足：心射血分数≥50%，氧饱和度≥90%，肌酐≤2.5×正常上限，天冬氨酸转氨酶（AST）和丙氨酸转氨酶（ALT）≤ 3×正常上限，总胆红素≤2.0mg/dL。
- 血红蛋白≥80g/L。
- 无细胞分离禁忌症。
- 理解能力并愿意提供书面知情同意书。
排除标准：
- 严重疾病或健康状况不允许患者按照方案进行治疗，包括活动性不受控制的感染。
- 未通过充分治疗控制的活动性细菌、真菌或病毒感染。
- 已知 HIV 或活动性丙型肝炎病毒 (HCV) 感染。
- 孕妇或哺乳期妇女不得参加。
- 进入试验前一周内使用糖皮质激素进行全身治疗。
- 既往接受过任何基因治疗产品的治疗。
- 骨髓 AML 负担 (MRD) 超过 50%。
- 研究人员认为，患者可能无法遵守研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：多种通用 CAR T 细胞治疗 AML
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输注 CLL-1、CD33、CD38 和/或 CD123 特异性通用 CAR-T 细胞
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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输液安全
大体时间：6个月
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治疗相关不良事件按照 NCI CTCAE V4.0 标准进行评估。
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6个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床反应
大体时间：1年
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客观反应（完全反应（CR）+部分反应（PR））通过实体瘤反应评估标准（RECIST）v1.1标准进行评估。
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1年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2027年6月30日
初级完成 (估计的)
2029年12月31日
研究完成 (估计的)
2030年12月31日
研究注册日期
首次提交
2023年8月8日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月8日
首次发布 (实际的)
2023年8月16日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月25日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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