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Células CAR-T universales dirigidas a la LMA

10 de octubre de 2023 actualizado por: Shenzhen Geno-Immune Medical Institute

Células CAR T universales para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda

El propósito de este ensayo clínico es evaluar la viabilidad, seguridad y eficacia de los productos universales de células T con CAR dirigidos a CLL-1, CD33, CD38 y CD123 en pacientes con LMA recidivante y refractaria. El estudio también tiene como objetivo aprender más sobre la función de las células T CAR universales y su persistencia en pacientes con AML.

Descripción general del estudio

Descripción detallada

La leucemia mieloide aguda (LMA) es una enfermedad maligna caracterizada por el rápido crecimiento de mieloblastos que crecen en la médula ósea e interfiere con la generación de células sanguíneas normales. En los últimos años, varios grupos han demostrado que CLL1, CD33, CD38 y CD123 son objetivos potenciales de AML. La CLL-1 (molécula 1 similar a la lectina de tipo C) es una glicoproteína transmembrana, que se sobreexpresa en las células madre leucémicas pero está ausente en las células madre hematopoyéticas normales, lo que sugiere que la CLL-1 puede ser un objetivo prometedor para la terapia dirigida a la AML. Aunque las células CAR-T han mostrado un impresionante efecto antileucémico en la enfermedad de las células B, el tratamiento con CAR-T para la AML ha demostrado ser más difícil. Una de las razones es que los pacientes con AML a menudo tienen una función de la médula ósea muy suprimida y, a menudo, es difícil obtener células T de buena calidad para la preparación de CAR-T. Además, la progresión de la AML puede ser aguda y rápida, lo que puede superar la expansión de CAR-T, y el lento proceso de fabricación de CAR-T hace que sea más difícil tratar la AML con una fuente autóloga de células T. Células T, el producto se puede suministrar listo para usar sin personalizarlo para pacientes individuales. Además, la disponibilidad inmediata significa que los pacientes con tiempo de remisión de la enfermedad corto bajo supresión severa de la médula ósea pueden tener la oportunidad de ser tratados con células CAR-T para lograr la remisión de la enfermedad. Además, aquellos pacientes que sufran inmunosupresión a largo plazo por microambiente tumoral o quimioterapia mielosupresora tendrían la opción de tratamiento con las células CAR-T universales.

El propósito de este estudio es evaluar la viabilidad, seguridad y eficacia de varios productos CAR-T universales específicos para AML. Otro objetivo es aprender más sobre la función de las células T CAR universales y su persistencia en los pacientes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Lung-Ji Chang, Ph.D
  • Número de teléfono: 86-0755-8672 5195
  • Correo electrónico: c@szgimi.org

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Ying Deng
  • Número de teléfono: 86-0755-8672 5195
  • Correo electrónico: ying.deng@szgimi.org

Ubicaciones de estudio

    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Porcelana, 518000
        • Reclutamiento
        • Shenzhen Geno-Immune Medical Institute
        • Contacto:
          • Lung-Ji Chang, Ph.D
          • Número de teléfono: 86-0755-8672 5195
          • Correo electrónico: c@szgimi.org

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Edad mayor a 6 meses.
  2. Expresión confirmada de CLL-1, CD123, CD38 y/o CD33 en blastos de AML mediante tinción inmunohistoquímica o citometría de flujo.
  3. La puntuación del estado funcional de Karnofsky (KPS) es superior a 80 y la esperanza de vida > 3 meses.
  4. Función adecuada de la médula ósea, el hígado y los riñones evaluada según los siguientes requisitos de laboratorio: fracción de eyección cardíaca ≥ 50 %, saturación de oxígeno ≥ 90 %, creatinina ≤ 2,5 × límite superior normal, aspartato aminotransferasa (AST) y alanina aminotransferasa (ALT) ≤ 3 × límite superior de normalidad, bilirrubina total ≤ 2,0 mg/dL.
  5. Hgb≥80g/L.
  6. Sin contraindicaciones para la separación celular.
  7. Habilidades para comprender y disposición para dar su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Enfermedad o condición médica grave, que no permitiría manejar al paciente de acuerdo con el protocolo, incluida la infección activa no controlada.
  2. Infección bacteriana, fúngica o vírica activa que no se controla con un tratamiento adecuado.
  3. Infección conocida por el VIH o el virus de la hepatitis C (VHC) activo.
  4. No podrán participar mujeres embarazadas o lactantes.
  5. Uso de glucocorticoides para terapia sistémica dentro de una semana antes de ingresar al ensayo.
  6. Tratamiento previo con cualquier producto de terapia génica.
  7. La carga de AML de médula ósea (MRD) está por encima del 50%.
  8. Es posible que los pacientes, en opinión de los investigadores, no puedan cumplir con el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Múltiples linfocitos T con CAR universales para tratar la AML
Infusión de células CAR-T universales específicas de CLL-1, CD33, CD38 y/o CD123

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad de la infusión
Periodo de tiempo: 6 meses
Los eventos adversos relacionados con el tratamiento se evalúan según los criterios NCI CTCAE V4.0.
6 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta clínica
Periodo de tiempo: 1 año
Las respuestas objetivas (respuesta completa (CR) + respuesta parcial (PR)) se evalúan mediante los criterios de evaluación de respuesta en tumores sólidos (RECIST) v1.1.
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

31 de octubre de 2023

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

16 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Otros números de identificación del estudio

  • GIMI-IRB-23004

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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