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HLA 不匹配的无关供体外周血干细胞移植，移植后减少剂量环磷酰胺 GvHD 预防 (OPTIMIZE)

2026年8月14日 更新者：Center for International Blood and Marrow Transplant Research

移植后减少剂量环磷酰胺作为接受 HLA 不匹配无关供体外周血干细胞移植的成人血液恶性肿瘤患者 GvHD 预防的 II 期研究

该临床试验的目的是确定在接受 HLA 不匹配无关供体 (MMUD) 后的血液恶性肿瘤患者中减少剂量的移植后环磷酰胺 (PTCy) 的有效性。 它旨在回答的主要问题是：

  • 减少 PTCy 剂量是否会减少移植后前 100 天内感染的发生？
  • 减少剂量的 PTCy 是否能维持与标准剂量 PTCy 相同的移植物抗宿主病 (GvHD) 保护水平？

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

313

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale、Arizona、美国、85258
        • Honor Health
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Duarte、California、美国、91010
        • City of Hope
      • San Francisco、California、美国、94158
        • University of California San Francisco
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80218
        • Colorado Blood Cancer Institute at Presbyterian St. Luke's
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Miami、Florida、美国、33136
        • University of Miami Sylvester Cancer Center
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory University
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • Greenbaum Cancer Center University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston、Massachusetts、美国、02155
        • Tufts University
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • University of Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • Barnes Jewish Hospital / Washington University
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Adults
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • Ohio State Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Danville、Pennsylvania、美国、17822
        • The Center for Bone Marrow Transplantation at Geisinger
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Abramson Cancer Center
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78704
        • St. David's South Austin Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • Methodist Hospital San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Froedtert & the Medical College of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

第 1 层收件人纳入标准：

  1. 签署知情同意书时年龄≥18岁且<66岁（基于化疗的调理）或<61岁（基于全身照射[TBI]的调理）
  2. 患者或合法授权代表有能力根据适用的监管和机构要求提供知情同意。
  3. 表示愿意遵守所有研究程序以及研究期间的可用性。
  4. 根据研究方案定义的计划 MAC 方案
  5. 部分提供 HLA-MMUD（需要 HLA-A、-B、-C 和 -DRB1 为 4/8-7/8），年龄 ≥ 18 岁且 ≤ 40 岁（优选 ≤ 35 岁）。
  6. 计划输注的产品是 MMUD T 细胞充满 PBSC 同种异体移植物
  7. HCT-CI < 5。 先前患有恶性肿瘤的情况不会用于计算本试验的 HCT-CI，以便纳入继发性或治疗相关的 AML 或 MDS 患者。

  8. 有下列诊断之一：

    1. 急性髓系白血病 (AML)、急性淋巴细胞白血病 (ALL) 或其他急性白血病，处于第一次缓解或超过 5% 的骨髓原始细胞且无循环原始细胞或髓外疾病的证据。 骨髓评估文件将在预计开始调理前 45 天内被接受。
    2. 没有循环原始细胞且骨髓中原始细胞 < 10% 的 MDS 患者（由于 MDS 中原始细胞 < 5% 或 5-10% 的结果缺乏差异，因此 MDS 允许较高的原始细胞百分比）。 骨髓评估文件将在预计开始调理前 45 天内被接受。
  9. 心脏功能：根据最近的超声心动图或多门控采集扫描 (MUGA) 结果，左心室射血分数 ≥ 45%。
  10. 通过方程计算估计肌酐清除率≥45mL/min。
  11. 肺功能：根据最近的肺功能测试 (PFT) 结果，根据血红蛋白校正的肺一氧化碳弥散能力 (DLCO) > 50%，第一秒用力呼气量 (FEV1) 预测 > 50%
  12. 根据当地机构指南，肝功能可接受
  13. KPS≥70%

第 2 层收件人纳入标准：

  1. 签署知情同意书时年龄≥18岁
  2. 患者或合法授权代表有能力根据适用的监管和当地机构要求提供知情同意。
  3. 表示愿意遵守所有研究程序以及研究期间的可用性。
  4. 根据研究方案计划的 NMA/RIC 方案
  5. 部分提供 HLA-MMUD（需要 HLA-A、-B、-C 和 -DRB1 为 4/8-7/8），年龄 ≥ 18 岁且 ≤ 40 岁（优选 ≤ 35 岁）。
  6. 计划输注的产品是 MMUD T 细胞充满 PBSC 同种异体移植物

  7. 有下列诊断之一：

    1. 患有急性白血病或慢性粒细胞白血病 (CML) 且无循环母细胞、无髓外疾病证据且骨髓中母细胞含量 < 5% 的患者。

      骨髓评估文件将在预计开始调理前 45 天内被接受。

    2. 无循环原始细胞且骨髓中原始细胞 < 10% 的 MDS 患者（由于 MDS 中原始细胞 < 5% 或 5-10% 的结果缺乏差异，因此 MDS 允许较高的原始细胞百分比。） 骨髓评估记录将在预计开始调节前 45 天内接受。
    3. 慢性淋巴细胞白血病（CLL）或其他白血病（包括幼淋巴细胞白血病）患者在移植时患有化疗敏感性疾病
    4. 根据 CMML 特异性预后评分系统的高风险 CMML 或未另行指定的高风险 MDS/MPN 符合资格，前提是在入组时没有高度骨髓纤维化或大量脾肿大的证据。
    5. 移植时患有化疗敏感疾病的淋巴瘤患者
  8. 心脏功能：根据最近的超声心动图或 MUGA 结果，左心室射血分数 ≥ 40%，无心力衰竭的临床证据
  9. 通过方程计算估计肌酐清除率≥45mL/min
  10. 肺功能：根据最近的 PFT 结果，DLCO 校正血红蛋白 > 50%，FEV1 预测 > 50%
  11. 根据当地机构指南，肝功能可接受
  12. KPS ≥ 60%

第 3 层收件人纳入标准：

  1. 签署知情同意书时年龄≥18岁
  2. 患者或合法授权代表有能力根据适用的监管和当地机构要求提供知情同意。
  3. 表示愿意遵守所有研究程序以及研究期间的可用性。
  4. 根据研究方案计划的 NMA/RIC 方案
  5. 部分提供 HLA-MMUD（需要 HLA-A、-B、-C 和 -DRB1 为 4/8-7/8），年龄 ≥ 18 岁且 ≤ 40 岁（优选 ≤ 35 岁）。
  6. 计划输注的产品是 MMUD T 细胞充满 PBSC 同种异体移植物
  7. 诊断出具有风险特征的原发性骨髓纤维化，使其符合 HCT 条件。 继发于原发性血小板增多症、真性红细胞增多症或伴有 4 级纤维化的 MDS 的骨髓纤维化也符合条件。 诊断患有骨髓纤维化的患者在入组前需要获得申办者批准。
  8. 心脏功能：根据最近的超声心动图或 MUGA 结果，左心室射血分数 ≥ 40%，无心力衰竭的临床证据
  9. 通过等式计算估计肌酐清除率 ≥ 45 mL/min
  10. 肺功能：根据最近的 PFT 结果，DLCO 校正血红蛋白 > 50%，FEV1 预测 > 50%
  11. 根据当地机构指南，肝功能可接受
  12. KPS ≥ 60%

捐赠者纳入标准（注：捐赠者不是研究对象）：

  1. 必须与受试者无关，并且在 4/8、5/8、6/8 或 7/8 处进行高分辨率 HLA 匹配（HLA-A、-B、-C 和 -DRB1.
  2. 捐赠者必须以高分辨率键入至少 HLA-A、-B、-C、-DQB1 和 -DPB1。
  3. 签署 PBSC 捐献知情同意书时年龄≥ 18 岁且≤ 40 岁。 注：捐献者年龄优选≤35岁。
  4. 满足捐献者登记处对 PBSC 捐献的医疗适宜性要求。
  5. 必须根据现行食品和药物管理局 (FDA) 的要求进行资格审查。 不符合一项或多项捐赠者筛选要求的捐赠者可以在紧急医疗需要的情况下捐赠。
  6. 必须同意捐赠 PBSC。
  7. 必须有能力根据适用的捐赠者监管要求，根据标准（非研究）知情同意书提供知情同意书。

收件人排除标准（第 1、2 和 3 层）：

  1. 提供合适的 HLA 匹配相关或 8/8 高分辨率匹配非相关供体
  2. 受试者不愿意或无法给予知情同意，或无法遵守协议，包括所需的后续行动和测试
  3. 先前接受过同种异体移植的受试者
  4. 过去3个月内接受过自体移植的受试者
  5. 哺乳期或怀孕期的女性
  6. 移植准备方案时不受控制的细菌、病毒或真菌感染
  7. 同时参加预防性 GvHD 和/或传染病预防临床试验。
  8. 在移植前接受脱敏以降低抗供体 HLA 抗体水平的受试者。
  9. 病毒载量持续呈阳性的 HIV+ 患者。 接受有效抗逆转录病毒治疗 (ART) 并在 6 个月内检测不到病毒载量的 HIV 感染患者有资格参加本试验。 HIV 控制良好的患者符合资格，前提是耐药小组呈阴性、患者符合 ART 治疗且其疾病仍得到良好控制。

捐助者排除标准：

  1. 捐赠者不愿意或无法捐赠。
  2. 受者对所选供体中针对不匹配 HLA 的 HLA 抗体呈阳性，这是通过以下任何位点（HLA-A、-B、-C、-通过基于微阵列的单抗原珠测试，DRB1、DRB3、DRB4、DRB5、-DQA1、-DQB1、-DPA1、-DPB1) 中位荧光强度 (MFI) > 3000。 对于接受红细胞或血小板输注的患者，必须在输血后、动员供体和开始接受者准备方案之前进行或重复进行 DSA 评估。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：方案 A（MAC：白消安和氟达拉滨、PBSC HCT；减少 PTCy 剂量

患者收到：

患者接受：

白消安（总剂量≥ 9 mg/kg）第-6至-3天静脉注射或口服氟达拉滨（总剂量150 mg/m2）第-6至-2天静脉注射

患者在第 0 天接受来自不匹配的无关捐赠者的外周血干细胞 (PBSC) 移植输注。

患者在移植后第 3 天和第 4 天接受减少剂量的环磷酰胺（每剂 25 毫克/千克）。

前 20 名具有 4-6/8 不匹配的无关供体的患者将在移植后第 3 天和第 4 天接受移植后环磷酰胺的替代剂量 37.5 mg/kg。
药品：白消安
作为预处理方案的一部分，在移植前给予 IV 或 PO
其他名称：
  • 白消灵®
药品：氟达拉滨
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • 氟达拉®
药品：霉酚酸酯
从移植后第 +5 天到第 +35 天，霉酚酸酯 (MMF) 以 15 mg/kg 的剂量每天 3 次静脉内或口服给药。
其他名称：
  • MMF
  • Cellcept®
程序：PBSC 造血干细胞移植（HSCT）
外周血干细胞移植物在第 0 天由不匹配的无关供体输注
其他名称：
  • PBSCT
  • PBSC造血干细胞移植
  • PBSC HCT
  • 外周血干细胞移植
药品：他克莫司
他克莫司的给药剂量为 0.05 mg/kg PO，或 IV 剂量为 0.03 mg/kg 理想体重 (IBW)，移植后第 +5 天开始，建议在第 +90 天逐渐减量，并在第 +180 天结束。
其他：患者报告的结果
调查评估将在移植前、移植后第 + 100 天、第 + 180 天和第 +365 天对研究参与者进行。
其他名称：
  • 专业版
药品：移植后环磷酰胺

环磷酰胺 (25mg/kg) 在移植后第 3 天和第 4 天通过静脉输注给药，历时 1-2 小时。

前 20 名具有 4-6/8 HLA 不匹配的无关供体的受试者将在移植后第 3 天和第 4 天接受中间剂量的移植后环磷酰胺 37.5 mg/kg。

其他名称：
  • Cytoxan®
  • PTCy
实验性的：方案 B（MAC：氟达拉滨和 TBI、PBSC HCT；减少 PTCy 剂量

患者接受：

氟达拉滨（90 mg/m2 总剂量） -7 至 -5 天 IV 全身照射 (TBI)（1200 cGy 总剂量） -4 至 -1 天

患者在第 0 天接受来自不匹配的无关捐赠者的外周血干细胞 (PBSC) 移植输注。

患者在移植后第 3 天和第 4 天接受减少剂量的环磷酰胺（每剂 25 毫克/千克）。

前 20 名具有 4-6/8 不匹配的无关供体的患者将在移植后第 3 天和第 4 天接受移植后环磷酰胺的替代剂量 37.5 mg/kg。
药品：氟达拉滨
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • 氟达拉®
药品：霉酚酸酯
从移植后第 +5 天到第 +35 天，霉酚酸酯 (MMF) 以 15 mg/kg 的剂量每天 3 次静脉内或口服给药。
其他名称：
  • MMF
  • Cellcept®
辐射：全身照射
作为预处理方案的一部分进行移植前给药
其他名称：
  • 脑外伤
程序：PBSC 造血干细胞移植（HSCT）
外周血干细胞移植物在第 0 天由不匹配的无关供体输注
其他名称：
  • PBSCT
  • PBSC造血干细胞移植
  • PBSC HCT
  • 外周血干细胞移植
药品：他克莫司
他克莫司的给药剂量为 0.05 mg/kg PO，或 IV 剂量为 0.03 mg/kg 理想体重 (IBW)，移植后第 +5 天开始，建议在第 +90 天逐渐减量，并在第 +180 天结束。
其他：患者报告的结果
调查评估将在移植前、移植后第 + 100 天、第 + 180 天和第 +365 天对研究参与者进行。
其他名称：
  • 专业版
药品：移植后环磷酰胺

环磷酰胺 (25mg/kg) 在移植后第 3 天和第 4 天通过静脉输注给药，历时 1-2 小时。

前 20 名具有 4-6/8 HLA 不匹配的无关供体的受试者将在移植后第 3 天和第 4 天接受中间剂量的移植后环磷酰胺 37.5 mg/kg。

其他名称：
  • Cytoxan®
  • PTCy
实验性的：方案 C（RIC：氟达拉滨和白消安；PBSCT HCT；减少剂量 PTCy

患者接受：

氟达拉滨（总剂量 150-180 mg/m2），第 -6 至 -2 天静脉注射 白消安（小于或等于 8 mg/kg PO 或 6.4 mg/kg IV），第 -5 和 -4 天

患者在第 0 天接受来自不匹配的无关捐赠者的外周血干细胞 (PBSC) 移植输注。

患者在移植后第 3 天和第 4 天接受减少剂量的环磷酰胺（每剂 25 毫克/千克）。

前 20 名具有 4-6/8 不匹配的无关供体的患者将在移植后第 3 天和第 4 天接受移植后环磷酰胺的替代剂量 37.5 mg/kg。
药品：白消安
作为预处理方案的一部分，在移植前给予 IV 或 PO
其他名称：
  • 白消灵®
药品：氟达拉滨
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • 氟达拉®
药品：霉酚酸酯
从移植后第 +5 天到第 +35 天，霉酚酸酯 (MMF) 以 15 mg/kg 的剂量每天 3 次静脉内或口服给药。
其他名称：
  • MMF
  • Cellcept®
程序：PBSC 造血干细胞移植（HSCT）
外周血干细胞移植物在第 0 天由不匹配的无关供体输注
其他名称：
  • PBSCT
  • PBSC造血干细胞移植
  • PBSC HCT
  • 外周血干细胞移植
药品：他克莫司
他克莫司的给药剂量为 0.05 mg/kg PO，或 IV 剂量为 0.03 mg/kg 理想体重 (IBW)，移植后第 +5 天开始，建议在第 +90 天逐渐减量，并在第 +180 天结束。
其他：患者报告的结果
调查评估将在移植前、移植后第 + 100 天、第 + 180 天和第 +365 天对研究参与者进行。
其他名称：
  • 专业版
药品：移植后环磷酰胺

环磷酰胺 (25mg/kg) 在移植后第 3 天和第 4 天通过静脉输注给药，历时 1-2 小时。

前 20 名具有 4-6/8 HLA 不匹配的无关供体的受试者将在移植后第 3 天和第 4 天接受中间剂量的移植后环磷酰胺 37.5 mg/kg。

其他名称：
  • Cytoxan®
  • PTCy
实验性的：方案 D（RIC：氟达拉滨和美法仑；PBSCT HCT；减少剂量 PTCy

患者接受：

氟达拉滨（125-150 mg/m2 总剂量）第 -7 至 -3 天静脉注射 美法仑（100-140 mg/m2）第 -1 天静脉注射

患者在第 0 天接受来自不匹配的无关捐赠者的 PBSC 移植输注。

患者在移植后第 3 天和第 4 天接受减少剂量的环磷酰胺（每剂 25 毫克/千克）。

前 20 名具有 4-6/8 不匹配的无关供体的患者将在移植后第 3 天和第 4 天接受移植后环磷酰胺的替代剂量 37.5 mg/kg。
药品：氟达拉滨
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • 氟达拉®
药品：霉酚酸酯
从移植后第 +5 天到第 +35 天，霉酚酸酯 (MMF) 以 15 mg/kg 的剂量每天 3 次静脉内或口服给药。
其他名称：
  • MMF
  • Cellcept®
程序：PBSC 造血干细胞移植（HSCT）
外周血干细胞移植物在第 0 天由不匹配的无关供体输注
其他名称：
  • PBSCT
  • PBSC造血干细胞移植
  • PBSC HCT
  • 外周血干细胞移植
药品：他克莫司
他克莫司的给药剂量为 0.05 mg/kg PO，或 IV 剂量为 0.03 mg/kg 理想体重 (IBW)，移植后第 +5 天开始，建议在第 +90 天逐渐减量，并在第 +180 天结束。
其他：患者报告的结果
调查评估将在移植前、移植后第 + 100 天、第 + 180 天和第 +365 天对研究参与者进行。
其他名称：
  • 专业版
药品：马法兰
作为预处理方案的一部分，移植前给予静脉注射
药品：移植后环磷酰胺

环磷酰胺 (25mg/kg) 在移植后第 3 天和第 4 天通过静脉输注给药，历时 1-2 小时。

前 20 名具有 4-6/8 HLA 不匹配的无关供体的受试者将在移植后第 3 天和第 4 天接受中间剂量的移植后环磷酰胺 37.5 mg/kg。

其他名称：
  • Cytoxan®
  • PTCy
实验性的：方案 E（NMA：氟达拉滨、环磷酰胺和 TBI；PBSCT HCT；减少剂量 PTCy

患者接受：

氟达拉滨（总剂量 150mg/m2），第 -6 至 -2 天静脉注射 环磷酰胺（29-50mg/kg），第 -6 和 -5 天静脉注射 TBI（200cGy），第 -1 天

患者在第 0 天接受来自不匹配的无关捐赠者的 PBSC 移植输注。

患者在移植后第 3 天和第 4 天接受减少剂量的环磷酰胺（每剂 25 毫克/千克）。

前 20 名具有 4-6/8 不匹配的无关供体的患者将在移植后第 3 天和第 4 天接受移植后环磷酰胺的替代剂量 37.5 mg/kg。
药品：氟达拉滨
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • 氟达拉®
药品：霉酚酸酯
从移植后第 +5 天到第 +35 天，霉酚酸酯 (MMF) 以 15 mg/kg 的剂量每天 3 次静脉内或口服给药。
其他名称：
  • MMF
  • Cellcept®
辐射：全身照射
作为预处理方案的一部分进行移植前给药
其他名称：
  • 脑外伤
药品：环磷酰胺
作为预处理方案的一部分给予 IV 移植前
其他名称：
  • Cytoxan®
程序：PBSC 造血干细胞移植（HSCT）
外周血干细胞移植物在第 0 天由不匹配的无关供体输注
其他名称：
  • PBSCT
  • PBSC造血干细胞移植
  • PBSC HCT
  • 外周血干细胞移植
药品：他克莫司
他克莫司的给药剂量为 0.05 mg/kg PO，或 IV 剂量为 0.03 mg/kg 理想体重 (IBW)，移植后第 +5 天开始，建议在第 +90 天逐渐减量，并在第 +180 天结束。
其他：患者报告的结果
调查评估将在移植前、移植后第 + 100 天、第 + 180 天和第 +365 天对研究参与者进行。
其他名称：
  • 专业版
药品：梅斯纳
美司钠在环磷酰胺给药前 30 分钟以及给药后 3、6 和 8 小时分次静脉注射。
其他名称：
  • Mesnex®
药品：移植后环磷酰胺

环磷酰胺 (25mg/kg) 在移植后第 3 天和第 4 天通过静脉输注给药，历时 1-2 小时。

前 20 名具有 4-6/8 HLA 不匹配的无关供体的受试者将在移植后第 3 天和第 4 天接受中间剂量的移植后环磷酰胺 37.5 mg/kg。

其他名称：
  • Cytoxan®
  • PTCy

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
无感染生存
大体时间：HCT 后 100 天
无 2-3 级感染的 100 天生存率（根据 BMT CTN 分级标准）
HCT 后 100 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总体生存率
大体时间：HCT 后 1 年
定义为移植日期与任何原因死亡之间的时间间隔
HCT 后 1 年
无进展生存期
大体时间：HCT 后 1 年
定义为疾病复发或进展，或任何原因导致的死亡
HCT 后 1 年
无感染生存
大体时间：HCT 后 1 年
定义为死亡和 II-III 级感染（根据 BMT CTN 标准）
HCT 后 1 年
移植物抗宿主病无复发生存期
大体时间：HCT 后 1 年
定义为基础疾病复发或进展（1年）、III-IV级急性GvHD（6个月）、需要全身免疫抑制的慢性GvHD（1年）或任何原因导致的死亡（1年）。
HCT 后 1 年
非复发死亡率
大体时间：HCT 后 1 年
定义为没有疾病进展或复发证据的死亡
HCT 后 1 年
中性粒细胞恢复的累积发生率
大体时间：HCT 后第 28 天
定义为在三天内连续测量三次，绝对中性粒细胞计数 (ANC) 大于或等于 500/mm3
HCT 后第 28 天
血小板恢复的累积发生率
大体时间：HCT 后第 28 天
定义为血小板计数≥20,000/mm^3或≥50,000/mm^3且7天内未输注血小板。
HCT 后第 28 天
原发性和继发性移植失败的累积发生率
大体时间：HCT 后第 28 天和 1 年

原发性移植失败定义为 HCT 后第 28 天中性粒细胞未恢复至 ≥ 500 个细胞/mm3。

继发性移植失败定义为初始中性粒细胞计数恢复，随后绝对中性粒细胞计数下降<500个细胞/mm3，对生长因子治疗无反应，但不能用感染、疾病复发或药物来解释。
HCT 后第 28 天和 1 年
供体 T 细胞嵌合
大体时间：HCT 后第 28、100 和 365 天
定义为通过外周血供体嵌合的百分比
HCT 后第 28、100 和 365 天
急性 GvHD 的累积发生率
大体时间：HCT 后第 100 天和第 180 天
定义为 II-IV 级急性 GvHD 的累积发生率
HCT 后第 100 天和第 180 天
慢性 GvHD 的累积发生率
大体时间：HCT 后 1 年
HCT 后 1 年
2-3 级细菌、真菌和病毒感染的累积发生率
大体时间：HCT 后第 100 天和一年
根据 BMT CTN 分级标准定义为 2-3 级感染。
HCT 后第 100 天和一年
2-3级BK病毒出血性膀胱炎累计发病率
大体时间：HCT 后 1 年
定义为按照 BMT CTN 分级标准的 BK 病毒出血性膀胱炎发生率
HCT 后 1 年
复发/进展的累积发生率
大体时间：HCT 后 1 年
定义为 HCT 后第 0 天至 1 年的疾病复发或进展
HCT 后 1 年
总体毒性
大体时间：HCT 后 1 年
将不良事件（接受者经历的 AE，根据 CTCAE v5 定义为 3-5 级意外和 5 级预期 AE）制成表格
HCT 后 1 年
细胞因子释放综合征的发生率和严重程度
大体时间：HCT 后 14 天内
使用 ASTCT 分级标准进行定义和分级。
HCT 后 14 天内

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

合作者

National Marrow Donor Program

调查人员

  • 首席研究员：Steven Devine, MD、NMDP
  • 学习椅：Ginna Laport, MD、NMDP

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年12月8日

初级完成 (估计的)

2026年12月24日

研究完成 (估计的)

2026年12月30日

研究注册日期

首次提交

2023年8月14日

首先提交符合 QC 标准的

2023年8月14日

首次发布 (实际的)

2023年8月21日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月14日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • OPTIMIZE

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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