Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

HLA-hoz nem illő, nem rokon donor perifériás vér őssejt-transzplantáció csökkentett dózisú transzplantáció utáni ciklofoszfamid GvHD profilaxissal (OPTIMIZE)

2026. augusztus 14. frissítette: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

A transzplantáció utáni csökkentett dózisú ciklofoszfamid mint GvHD-profilaxis II. fázisú vizsgálata olyan rosszindulatú hematológiai daganatos felnőtt betegeknél, akik HLA-val nem egyező, nem rokon donor perifériás vér őssejt-transzplantációt kaptak

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja a csökkentett dózisú transzplantáció utáni ciklofoszfamid (PTCy) hatékonyságának meghatározása hematológiai rosszindulatú daganatos betegeknél, miután HLA-hoz nem illő nem kapcsolódó donort (MMUD) kaptak. A fő kérdés(ek), amelyekre választ kíván adni:

  • Csökkenti-e a PTCy csökkentett dózisa a fertőzések előfordulását a transzplantációt követő első 100 napban?
  • A csökkentett dózisú PTCy ugyanolyan szintű védelmet biztosít a graft versus gazdabetegség (GvHD) ellen, mint a standard dózisú PTCy?

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

313

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85258
        • Honor Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Duarte, California, Egyesült Államok, 91010
        • City of Hope
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California San Francisco
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute at Presbyterian St. Luke's
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Egyesült Államok, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Sylvester Cancer Center
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • Greenbaum Cancer Center University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02155
        • Tufts University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Barnes Jewish Hospital / Washington University
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Adults
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43210
        • Ohio State Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17822
        • The Center for Bone Marrow Transplantation at Geisinger
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Abramson Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37203
        • TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78704
        • St. David's South Austin Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229
        • Methodist Hospital San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
        • Froedtert & the Medical College of Wisconsin

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

1. réteg címzett felvételi kritériumai:

  1. Életkor ≥ 18 év és < 66 év (kemoterápia alapú kondicionálás) vagy < 61 év (teljes test besugárzás [TBI] alapú kondicionálás) a beleegyezés aláírásakor
  2. A beteg vagy törvényes képviselője a vonatkozó szabályozási és intézményi követelményeknek megfelelően tájékozott beleegyezését adhatja.
  3. Kijelentette, hogy hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást és rendelkezésre áll a vizsgálat időtartama alatt.
  4. Tervezett MAC-séma a vizsgálati protokollban meghatározottak szerint
  5. Részben elérhető HLA-MMUD (4/8-7/8 HLA-A, -B, -C és -DRB1 esetén szükséges) ≥ 18 és ≤ 40 éves kor felett (≤ 35 év).
  6. Az infúzióra tervezett termék MMUD T-sejttel teli PBSC allograft
  7. HCT-CI < 5. A korábbi rosszindulatú daganat jelenléte nem kerül felhasználásra a HCT-CI kiszámításához ebben a vizsgálatban, hogy lehetővé váljon a másodlagos vagy terápiával összefüggő AML-ben vagy MDS-ben szenvedő betegek bevonása.

  8. Az alábbi diagnózisok egyike:

    1. Akut mieloid leukémia (AML), akut limfoblasztos leukémia (ALL) vagy más akut leukémia 1. remisszióban vagy azt követően, ≤ 5%-os csontvelői blastokkal, keringő blasztok vagy extramedulláris betegségre utaló jelek nélkül. A csontvelő-vizsgálat dokumentációját a kondicionálás várható kezdete előtt 45 napon belül elfogadják.
    2. Olyan MDS-ben szenvedő betegek, akiknek nincs keringő blasztja, és < 10% a csontvelői blasztok (az MDS-ben a blastok magasabb aránya megengedett, mivel az MDS-ben 5% vagy 5-10% alatti blasztok esetén nincs különbség az eredmények között). A csontvelő-vizsgálat dokumentációját a kondicionálás várható kezdete előtt 45 napon belül elfogadják.
  9. Szívműködés: A bal kamra ejekciós frakciója ≥ 45% a legutóbbi echocardiogram vagy több kapuzott felvételi vizsgálat (MUGA) eredményei alapján.
  10. A becsült kreatinin-clearance ≥ 45 ml/perc, egyenlettel számítva.
  11. Tüdőfunkció: a tüdő szén-monoxidra vonatkozó diffúziós kapacitása (DLCO), hemoglobin > 50% és erőltetett kilégzési térfogat alapján az első másodpercben (FEV1) előrejelzett > 50% a legutóbbi tüdőfunkciós teszt (PFT) eredményei alapján
  12. A májműködés a helyi intézményi irányelvek szerint elfogadható
  13. KPS ≥ 70%

2. réteg címzett befogadási kritériumai:

  1. Életkor ≥18 év a beleegyezés aláírásakor
  2. A beteg vagy törvényes képviselője a vonatkozó szabályozási és helyi intézményi követelményeknek megfelelően tájékozott beleegyezését adhatja.
  3. Kijelentette, hogy hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást és rendelkezésre áll a vizsgálat időtartama alatt.
  4. Tervezett NMA/RIC séma vizsgálati protokollonként
  5. Részben elérhető HLA-MMUD (4/8-7/8 HLA-A, -B, -C és -DRB1 esetén szükséges) ≥ 18 és ≤ 40 éves kor felett (≤ 35 év).
  6. Az infúzióra tervezett termék MMUD T-sejttel teli PBSC allograft

  7. Az alábbi diagnózisok egyike:

    1. Akut leukémiában vagy krónikus mieloid leukémiában (CML) szenvedő betegek keringő blasztok nélkül, extramedulláris betegségre utaló jelek nélkül, és a csontvelői blasztok aránya < 5%.

      A csontvelő-vizsgálat dokumentációját a kondicionálás várható kezdete előtt 45 napon belül elfogadják.

    2. MDS-ben szenvedő betegek keringő blasztok nélkül, és 10% alatti blasztok a csontvelőben (az MDS-ben magasabb blastos százalék megengedett, mivel az MDS-ben 5% vagy 5-10% alatti blasztok esetén nincs különbség az eredmények között.) A csontvelő-értékelés dokumentálása a kondicionálás várható kezdete előtt 45 napon belül elfogadásra kerül.
    3. Krónikus limfocitás leukémiában (CLL) vagy más leukémiában (beleértve a prolymphocytás leukémiát is) szenvedő betegek, akiknek kemoszenzitív betegségük van a transzplantáció idején
    4. A CMML-specifikus prognosztikai pontozási rendszer szerint magasabb kockázatú CMML vagy másként nem meghatározott magas kockázatú MDS/MPN alkalmas, feltéve, hogy a beiratkozás időpontjában nincs bizonyíték magas fokú csontvelőfibrózisra vagy masszív splenomegáliára.
    5. A transzplantáció idején kemoszenzitív betegségben szenvedő limfómában szenvedő betegek
  8. Szívműködés: A bal kamrai ejekciós frakció ≥ 40% a legutóbbi echocardiogram vagy MUGA eredmények alapján, szívelégtelenség klinikai bizonyítéka nélkül
  9. A becsült kreatinin-clearance ≥ 45 ml/perc egyenlettel számítva
  10. Tüdőfunkció: DLCO korrigált hemoglobin > 50%, FEV1 pedig >50% a legutóbbi PFT eredmények alapján
  11. A májműködés a helyi intézményi irányelvek szerint elfogadható
  12. KPS ≥ 60%

3. réteg címzett befogadási kritériumai:

  1. Életkor ≥18 év a beleegyezés aláírásakor
  2. A beteg vagy törvényes képviselője a vonatkozó szabályozási és helyi intézményi követelményeknek megfelelően tájékozott beleegyezését adhatja.
  3. Kijelentette, hogy hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást és rendelkezésre áll a vizsgálat időtartama alatt.
  4. Tervezett NMA/RIC séma vizsgálati protokollonként
  5. Részben elérhető HLA-MMUD (4/8-7/8 HLA-A, -B, -C és -DRB1 esetén szükséges) ≥ 18 és ≤ 40 éves kor felett (≤ 35 év).
  6. Az infúzióra tervezett termék MMUD T-sejttel teli PBSC allograft
  7. Primer myelofibrosis diagnózisa kockázati jellemzőkkel, amelyek alkalmassá teszik őket HCT-re. Az esszenciális thrombocytemia, polycythemia vera vagy MDS 4-es fokozatú fibrózissal járó myelofibrosis is alkalmas. A myelofibrosis diagnózissal rendelkező betegek felvétele előtt a szponzor jóváhagyására van szükség.
  8. Szívműködés: A bal kamrai ejekciós frakció ≥ 40% a legutóbbi echocardiogram vagy MUGA eredmények alapján, szívelégtelenség klinikai bizonyítéka nélkül
  9. A becsült kreatinin-clearance ≥ 45 ml/perc egyenlettel számítva
  10. Tüdőfunkció: DLCO korrigált hemoglobin > 50%, FEV1 pedig >50% a legutóbbi PFT eredmények alapján
  11. A májműködés a helyi intézményi irányelvek szerint elfogadható
  12. KPS ≥ 60%

A donorok befogadásának kritériumai (megjegyzés: a donorok nem kutatási alanyok):

  1. Nem kell kapcsolódnia a témához, és a nagy felbontású HLA-egyeztetésnek 4/8, 5/8, 6/8 vagy 7/8 (HLA-A, -B, -C és -DRB1.
  2. A donort nagy felbontással kell beírni legalább HLA-A, -B, -C, -DQB1 és -DPB1 esetén.
  3. Életkor ≥ 18 év és ≤ 40 év a PBSC adományozáshoz való tájékozott hozzájárulás aláírásakor. Megjegyzés: a donorok ≤ 35 év felettiek.
  4. Teljesítse a donornyilvántartások egészségügyi alkalmassági követelményeit a PBSC adományozáshoz.
  5. Az Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatóság (FDA) jelenlegi követelményei szerint alkalmassági szűrésen kell átesni. Azok a donorok, akik nem felelnek meg egy vagy több donorszűrési követelménynek, sürgős orvosi szükség esetén adományozhatnak.
  6. El kell fogadnia a PBSC adományozását.
  7. Képesnek kell lennie tájékozott beleegyezés megadására a szokásos (nem tanulmányon alapuló) tájékozott beleegyezés alapján, a donorokra vonatkozó szabályozási követelményeknek megfelelően.

Címzett kizárási kritériumai (1., 2. és 3. réteg):

  1. Megfelelő HLA-egyeztetett rokon vagy 8/8-as nagy felbontású, nem rokon donor áll rendelkezésre
  2. Az alany nem hajlandó vagy nem képes tájékozott beleegyezését adni, vagy nem tud megfelelni a protokollnak, beleértve a szükséges nyomon követést és tesztelést
  3. Korábban allogén transzplantáción átesett alanyok
  4. Az elmúlt 3 hónapban autológ transzplantáción átesett alanyok
  5. Szoptató vagy terhes nőstények
  6. Kontrollálatlan bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés a transzplantációs előkészítő séma idején
  7. Egyidejű beiratkozás egy megelőző GvHD és/vagy fertőző betegségek megelőzésére szolgáló klinikai vizsgálatba.
  8. Azok az alanyok, akiknél a transzplantáció előtt deszenzitizáción mennek keresztül az antidonor HLA antitestek szintjének csökkentése érdekében.
  9. HIV+-fertőzött betegek tartósan pozitív vírusterheléssel. Azok a HIV-fertőzött betegek, akik hatékony antiretrovirális terápiában (ART) részesülnek, 6 hónapon belül nem észlelhető vírusterheléssel, jogosultak részt venni ebben a vizsgálatban. A jól kontrollált HIV-fertőzésben szenvedő betegek jogosultak arra, hogy a rezisztencia panelek negatívak, a beteg megfelel az ART-nak, és betegségük jól kontrollált marad.

A donor kizárási kritériumai:

  1. Az adományozó nem hajlandó vagy nem tud adományozni.
  2. A recipiens pozitív HLA-ellenanyagokra a nem illeszkedő HLA-val szemben a kiválasztott donorban, amelyet a donor specifikus HLA-antitestek (DSA) jelenléte határoz meg bármely nem illeszkedő HLA allélhez/antigénhez a következő lókuszok bármelyikén (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) 3000-nél nagyobb medián fluoreszcencia intenzitású (MFI) microarray-alapú egyetlen antigéngyöngy teszteléssel. Azoknál a betegeknél, akik vörösvérsejt- vagy vérlemezke-transzfúziót kapnak, a DSA-értékelést el kell végezni, vagy meg kell ismételni a transzfúziót követően, valamint a donor mobilizálása és a recipiens előkészítő kezelésének megkezdése előtt.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: A séma (MAC: buszulfán és fludarabin, PBSC HCT; Csökkentse a dózist PTCy

A betegek megkapják:

A betegek megkapják:

Buszulfán (≥ 9 mg/ttkg összdózis) IV vagy PO a -6. és -3. napon Fludarabin (150 mg/m2 összdózis) IV a -6. és -2. napon

A betegek a 0. napon perifériás vér őssejt (PBSC) graft infúziót kapnak egy nem megfelelő, rokon donortól.

A betegek csökkentett dózisú ciklofoszfamidot (25 mg/ttkg adagonként) kapnak a transzplantációt követő 3. és 4. napon.

Az első 20 beteg, akinek 4-6/8 nem illő rokon donora van, a transzplantáció utáni 3. és 4. napon alternatív, 37,5 mg/kg dózisú ciklofoszfamidot kap a transzplantáció után.
Drog: Buszulfán
IV vagy PO a transzplantáció előtt a kondicionáló kezelés részeként
Más nevek:
  • Busulfex®
Drog: Fludarabine
IV. transzplantáció előtt a kondicionáló kezelés részeként
Más nevek:
  • Fludara®
Drog: Mikofenolát Mofetil
A mikofenolát-mofetilt (MMF) 15 mg/ttkg dózisban adják naponta háromszor IV vagy PO a transzplantációt követő +5. naptól +35. napig.
Más nevek:
  • MMF
  • Cellcept®
Eljárás: PBSC Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)
Perifériás vér őssejt graftot infúzióban adnak be nem illő, rokon donortól a 0. napon
Más nevek:
  • PBSCT
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC transzplantáció
Drog: Takrolimusz
A takrolimuszt 0,05 mg/ttkg PO vagy 0,03 mg/kg ideális testsúly (IBW) IV dózisban adják be a transzplantációt követő +5. napon, a + 90. napon javasolt csökkentéssel, és a +180. napon fejezik be.
Egyéb: A betegek által jelentett eredmények
A felmérés értékelését a vizsgálatban résztvevőknek a transzplantáció előtt, a + 100. napon, a + 180. napon és a +365. napon a transzplantáció után végezzük.
Más nevek:
  • PRO
Drog: Transzplantáció utáni ciklofoszfamid

A ciklofoszfamidot (25 mg/kg) a transzplantációt követő 3. és 4. napon IV infúzióban adják be 1-2 órán keresztül.

Az első 20 alany, akinek 4-6/8 HLA-értéke nem illeszkedik rokon donorhoz, a transzplantáció utáni 3. és 4. napon köztes dózisú, 37,5 mg/kg ciklofoszfamidot kap a transzplantáció után.

Más nevek:
  • Cytoxan®
  • PTCy
Kísérleti: B séma (MAC: Fludarabine és TBI, PBSC HCT; Csökkentse a dózist PTCy

A betegek megkapják:

Fludarabin (90 mg/m2 összdózis) IV a -7. és -5. napon Teljes test besugárzás (TBI) (1200 cGy összdózis) a -4. és -1. napon

A betegek a 0. napon perifériás vér őssejt (PBSC) graft infúziót kapnak egy nem megfelelő, rokon donortól.

A betegek csökkentett dózisú ciklofoszfamidot (25 mg/ttkg adagonként) kapnak a transzplantációt követő 3. és 4. napon.

Az első 20 beteg, akinek 4-6/8 nem illő rokon donora van, a transzplantáció utáni 3. és 4. napon alternatív, 37,5 mg/kg dózisú ciklofoszfamidot kap a transzplantáció után.
Drog: Fludarabine
IV. transzplantáció előtt a kondicionáló kezelés részeként
Más nevek:
  • Fludara®
Drog: Mikofenolát Mofetil
A mikofenolát-mofetilt (MMF) 15 mg/ttkg dózisban adják naponta háromszor IV vagy PO a transzplantációt követő +5. naptól +35. napig.
Más nevek:
  • MMF
  • Cellcept®
Sugárzás: Teljes test besugárzása
Transzplantáció előtt a kondicionáló kezelés részeként
Más nevek:
  • TBI
Eljárás: PBSC Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)
Perifériás vér őssejt graftot infúzióban adnak be nem illő, rokon donortól a 0. napon
Más nevek:
  • PBSCT
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC transzplantáció
Drog: Takrolimusz
A takrolimuszt 0,05 mg/ttkg PO vagy 0,03 mg/kg ideális testsúly (IBW) IV dózisban adják be a transzplantációt követő +5. napon, a + 90. napon javasolt csökkentéssel, és a +180. napon fejezik be.
Egyéb: A betegek által jelentett eredmények
A felmérés értékelését a vizsgálatban résztvevőknek a transzplantáció előtt, a + 100. napon, a + 180. napon és a +365. napon a transzplantáció után végezzük.
Más nevek:
  • PRO
Drog: Transzplantáció utáni ciklofoszfamid

A ciklofoszfamidot (25 mg/kg) a transzplantációt követő 3. és 4. napon IV infúzióban adják be 1-2 órán keresztül.

Az első 20 alany, akinek 4-6/8 HLA-értéke nem illeszkedik rokon donorhoz, a transzplantáció utáni 3. és 4. napon köztes dózisú, 37,5 mg/kg ciklofoszfamidot kap a transzplantáció után.

Más nevek:
  • Cytoxan®
  • PTCy
Kísérleti: C séma (RIC: fludarabin és buszulfán; PBSCT HCT; csökkentett dózisú PTCy

A betegek megkapják:

Fludarabin (150-180 mg/m2 összdózis) IV a -6. és -2. napon Buszulfán (legfeljebb 8 mg/kg PO vagy 6,4 mg/kg IV) a -5. és -4. napon

A betegek a 0. napon perifériás vér őssejt (PBSC) graft infúziót kapnak egy nem megfelelő, rokon donortól.

A betegek csökkentett dózisú ciklofoszfamidot (25 mg/ttkg adagonként) kapnak a transzplantációt követő 3. és 4. napon.

Az első 20 beteg, akinek 4-6/8 nem illő rokon donora van, a transzplantáció utáni 3. és 4. napon alternatív, 37,5 mg/kg dózisú ciklofoszfamidot kap a transzplantáció után.
Drog: Buszulfán
IV vagy PO a transzplantáció előtt a kondicionáló kezelés részeként
Más nevek:
  • Busulfex®
Drog: Fludarabine
IV. transzplantáció előtt a kondicionáló kezelés részeként
Más nevek:
  • Fludara®
Drog: Mikofenolát Mofetil
A mikofenolát-mofetilt (MMF) 15 mg/ttkg dózisban adják naponta háromszor IV vagy PO a transzplantációt követő +5. naptól +35. napig.
Más nevek:
  • MMF
  • Cellcept®
Eljárás: PBSC Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)
Perifériás vér őssejt graftot infúzióban adnak be nem illő, rokon donortól a 0. napon
Más nevek:
  • PBSCT
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC transzplantáció
Drog: Takrolimusz
A takrolimuszt 0,05 mg/ttkg PO vagy 0,03 mg/kg ideális testsúly (IBW) IV dózisban adják be a transzplantációt követő +5. napon, a + 90. napon javasolt csökkentéssel, és a +180. napon fejezik be.
Egyéb: A betegek által jelentett eredmények
A felmérés értékelését a vizsgálatban résztvevőknek a transzplantáció előtt, a + 100. napon, a + 180. napon és a +365. napon a transzplantáció után végezzük.
Más nevek:
  • PRO
Drog: Transzplantáció utáni ciklofoszfamid

A ciklofoszfamidot (25 mg/kg) a transzplantációt követő 3. és 4. napon IV infúzióban adják be 1-2 órán keresztül.

Az első 20 alany, akinek 4-6/8 HLA-értéke nem illeszkedik rokon donorhoz, a transzplantáció utáni 3. és 4. napon köztes dózisú, 37,5 mg/kg ciklofoszfamidot kap a transzplantáció után.

Más nevek:
  • Cytoxan®
  • PTCy
Kísérleti: D séma (RIC: Fludarabine és Melphalan; PBSCT HCT; Csökkentett dózisú PTCy

A betegek megkapják:

Fludarabine (125-150 mg/m2 összdózis) IV a -7. - -3. napon Melfalán (100-140 mg/m2) IV a -1. napon

A betegek a 0. napon PBSC graft infúziót kapnak egy össze nem illő, nem rokon donortól.

A betegek csökkentett dózisú ciklofoszfamidot (25 mg/ttkg adagonként) kapnak a transzplantációt követő 3. és 4. napon.

Az első 20 beteg, akinek 4-6/8 nem illő rokon donora van, a transzplantáció utáni 3. és 4. napon alternatív, 37,5 mg/kg dózisú ciklofoszfamidot kap a transzplantáció után.
Drog: Fludarabine
IV. transzplantáció előtt a kondicionáló kezelés részeként
Más nevek:
  • Fludara®
Drog: Mikofenolát Mofetil
A mikofenolát-mofetilt (MMF) 15 mg/ttkg dózisban adják naponta háromszor IV vagy PO a transzplantációt követő +5. naptól +35. napig.
Más nevek:
  • MMF
  • Cellcept®
Eljárás: PBSC Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)
Perifériás vér őssejt graftot infúzióban adnak be nem illő, rokon donortól a 0. napon
Más nevek:
  • PBSCT
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC transzplantáció
Drog: Takrolimusz
A takrolimuszt 0,05 mg/ttkg PO vagy 0,03 mg/kg ideális testsúly (IBW) IV dózisban adják be a transzplantációt követő +5. napon, a + 90. napon javasolt csökkentéssel, és a +180. napon fejezik be.
Egyéb: A betegek által jelentett eredmények
A felmérés értékelését a vizsgálatban résztvevőknek a transzplantáció előtt, a + 100. napon, a + 180. napon és a +365. napon a transzplantáció után végezzük.
Más nevek:
  • PRO
Drog: Melphalan
IV transzplantáció előtt a kondicionáló kezelés részeként
Drog: Transzplantáció utáni ciklofoszfamid

A ciklofoszfamidot (25 mg/kg) a transzplantációt követő 3. és 4. napon IV infúzióban adják be 1-2 órán keresztül.

Az első 20 alany, akinek 4-6/8 HLA-értéke nem illeszkedik rokon donorhoz, a transzplantáció utáni 3. és 4. napon köztes dózisú, 37,5 mg/kg ciklofoszfamidot kap a transzplantáció után.

Más nevek:
  • Cytoxan®
  • PTCy
Kísérleti: E séma (NMA: fludarabine, ciklofoszfamid és TBI; PBSCT HCT; csökkentett dózisú PTCy

A betegek megkapják:

Fludarabin (150mg/m2 összdózis) IV a -6. és -2. napon Ciklofoszfamid (29-50mg/kg) IV a -6. és -5. napon TBI (200cGy) a -1. napon

A betegek a 0. napon PBSC graft infúziót kapnak egy össze nem illő, nem rokon donortól.

A betegek csökkentett dózisú ciklofoszfamidot (25 mg/ttkg adagonként) kapnak a transzplantációt követő 3. és 4. napon.

Az első 20 beteg, akinek 4-6/8 nem illő rokon donora van, a transzplantáció utáni 3. és 4. napon alternatív, 37,5 mg/kg dózisú ciklofoszfamidot kap a transzplantáció után.
Drog: Fludarabine
IV. transzplantáció előtt a kondicionáló kezelés részeként
Más nevek:
  • Fludara®
Drog: Mikofenolát Mofetil
A mikofenolát-mofetilt (MMF) 15 mg/ttkg dózisban adják naponta háromszor IV vagy PO a transzplantációt követő +5. naptól +35. napig.
Más nevek:
  • MMF
  • Cellcept®
Sugárzás: Teljes test besugárzása
Transzplantáció előtt a kondicionáló kezelés részeként
Más nevek:
  • TBI
Drog: Ciklofoszfamid
IV. transzplantáció előtt a kondicionáló kezelés részeként
Más nevek:
  • Cytoxan®
Eljárás: PBSC Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT)
Perifériás vér őssejt graftot infúzióban adnak be nem illő, rokon donortól a 0. napon
Más nevek:
  • PBSCT
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • PBSC transzplantáció
Drog: Takrolimusz
A takrolimuszt 0,05 mg/ttkg PO vagy 0,03 mg/kg ideális testsúly (IBW) IV dózisban adják be a transzplantációt követő +5. napon, a + 90. napon javasolt csökkentéssel, és a +180. napon fejezik be.
Egyéb: A betegek által jelentett eredmények
A felmérés értékelését a vizsgálatban résztvevőknek a transzplantáció előtt, a + 100. napon, a + 180. napon és a +365. napon a transzplantáció után végezzük.
Más nevek:
  • PRO
Drog: Mesna
A Mesnát osztott adagokban IV adják be 30 perccel a ciklofoszfamid előtt és 3, 6 és 8 órával a ciklofoszfamid után.
Más nevek:
  • Mesnex®
Drog: Transzplantáció utáni ciklofoszfamid

A ciklofoszfamidot (25 mg/kg) a transzplantációt követő 3. és 4. napon IV infúzióban adják be 1-2 órán keresztül.

Az első 20 alany, akinek 4-6/8 HLA-értéke nem illeszkedik rokon donorhoz, a transzplantáció utáni 3. és 4. napon köztes dózisú, 37,5 mg/kg ciklofoszfamidot kap a transzplantáció után.

Más nevek:
  • Cytoxan®
  • PTCy

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Fertőzésmentes túlélés
Időkeret: 100 nappal a HCT után
Túlélés 100 napon belül 2-3 fokozatú fertőzések nélkül (a BMT CTN osztályozási kritériumok szerint)
100 nappal a HCT után

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános túlélés
Időkeret: 1 évvel a HCT után
A transzplantáció dátuma és a bármilyen okból bekövetkezett halál között eltelt idő
1 évvel a HCT után
Progressziómentes túlélés
Időkeret: 1 évvel a HCT után
A betegség visszaesése vagy progressziója, vagy bármilyen okból bekövetkező halál
1 évvel a HCT után
Fertőzésmentes túlélés
Időkeret: 1 évvel a HCT után
Halálként és II-III. fokozatú fertőzésként határozzák meg (a BMT CTN kritériumai szerint)
1 évvel a HCT után
A graft versus host betegség relapszusmentes túlélése
Időkeret: 1 évvel a HCT után
Az alapbetegség visszaesése vagy progressziója (1 évre), III-IV. fokozatú akut GvHD (6 hónapra), szisztémás immunszuppressziót igénylő krónikus GvHD (1 évre), vagy bármilyen okból bekövetkezett halál (1 évre).
1 évvel a HCT után
Nem relapszusos mortalitás
Időkeret: 1 évvel a HCT után
A betegség progressziójának vagy kiújulásának bizonyítéka nélküli halálesetként határozzák meg
1 évvel a HCT után
A neutrofilek felépülésének kumulatív előfordulása
Időkeret: 28. nap a HCT után
500/mm3 vagy azzal egyenlő abszolút neutrofilszám (ANC) elérése három egymást követő mérés során, három különböző napon.
28. nap a HCT után
A vérlemezkék felépülésének kumulatív előfordulása
Időkeret: 28. nap a HCT után
Meghatározása szerint a vérlemezkeszám ≥20 000/mm^3 vagy ≥50 000/mm^3 vérlemezke-transzfúzió nélkül hét napon belül.
28. nap a HCT után
Az elsődleges és másodlagos graft-elégtelenség kumulatív előfordulása
Időkeret: 28. nap és 1 év a HCT után

Elsődleges graft elégtelenségről akkor beszélünk, ha a HCT utáni 28. napon a neutrofilek nem térnek vissza ≥ 500 sejt/mm3-re.

A másodlagos graft-elégtelenség a neutrofilszám kezdeti helyreállása, amelyet az abszolút neutrofilszám 500 sejt/mm3 alatti csökkenése követ, amely nem reagál a növekedési faktor-terápiára, de nem magyarázható fertőzéssel, betegség kiújulásával vagy gyógyszeres kezeléssel.
28. nap és 1 év a HCT után
Donor T-sejt kimérizmus
Időkeret: 28. nap, 100. és 365. a HCT után
A perifériás véren keresztüli donor kimérizmus százalékaként határozható meg
28. nap, 100. és 365. a HCT után
Az akut GvHD kumulatív előfordulása
Időkeret: 100. és 180. nap a HCT után
A II-IV. fokozatú akut GvHD kumulatív előfordulásaként határozható meg
100. és 180. nap a HCT után
A krónikus GvHD kumulatív előfordulása
Időkeret: 1 évvel a HCT után
1 évvel a HCT után
A 2-3. fokozatú bakteriális, gombás és vírusos fertőzések kumulatív előfordulása
Időkeret: 100. nap és 1 év a HCT után
A BMT CTN osztályozási kritériumai szerint 2-3 fokozatú fertőzésként van meghatározva.
100. nap és 1 év a HCT után
A 2-3. fokozatú BK vírusos hemorrhagiás cystitis kumulatív előfordulása
Időkeret: 1 évvel a HCT után
A BK vírusos hemorrhagiás cystitis incidenciája a BMT CTN osztályozási kritériumok szerint
1 évvel a HCT után
A visszaesés/progresszió kumulatív előfordulása
Időkeret: 1 évvel a HCT után
A betegség visszaesése vagy progressziója a HCT utáni 0. naptól 1 évig terjedő időszakra
1 évvel a HCT után
Általános toxicitás
Időkeret: 1 évvel a HCT után
A nemkívánatos események táblázatba foglalásához (a recipiensek által tapasztalt mellékhatások, amelyek 3-5. fokozatú váratlan és 5. fokozatú várható nemkívánatos események a CTCAE v5 szerint.
1 évvel a HCT után
A citokin felszabadulási szindróma előfordulása és súlyossága
Időkeret: HCT után 14 napon belül
Meghatározva és osztályozva az ASTCT minősítési kritériumok használatával.
HCT után 14 napon belül

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Együttműködők

National Marrow Donor Program

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Steven Devine, MD, NMDP
  • Tanulmányi szék: Ginna Laport, MD, NMDP

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. december 8.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 24.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 14.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 17.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 14.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • OPTIMIZE

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel