Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej od niespokrewnionego dawcy z niedopasowanym HLA ze zmniejszoną dawką Profilaktyka po przeszczepie cyklofosfamidu GvHD (OPTIMIZE)

3 lutego 2026 zaktualizowane przez: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Badanie II fazy dotyczące zmniejszenia dawki cyklofosfamidu po przeszczepie jako profilaktyki GvHD u ​​dorosłych pacjentów z nowotworami hematologicznymi otrzymujących przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej od niespokrewnionego dawcy z niedopasowanym HLA

Celem tego badania klinicznego jest określenie skuteczności zmniejszonej dawki potransplantacyjnego cyklofosfamidu (PTCy) u pacjentów z nowotworami hematologicznymi po otrzymaniu niespokrewnionego dawcy z niezwiązanym HLA (MMUD). Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  • Czy zmniejszona dawka PTCy zmniejsza częstość występowania zakażeń w pierwszych 100 dniach po przeszczepie?
  • Czy zmniejszona dawka PTCy zapewnia taki sam poziom ochrony przed chorobą przeszczep przeciw gospodarzowi (GvHD), jak standardowa dawka PTCy?

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

313

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
        • Honor Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
        • City of Hope
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California San Francisco
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute at Presbyterian St. Luke's
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Sylvester Cancer Center
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • Greenbaum Cancer Center University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02155
        • Tufts University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Barnes Jewish Hospital / Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Adults
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Ohio State Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17822
        • The Center for Bone Marrow Transplantation at Geisinger
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Abramson Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78704
        • St. David's South Austin Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • Methodist Hospital San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Froedtert & the Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia odbiorców warstwy 1:

  1. Wiek ≥ 18 lat i < 66 lat (kondycjonowanie oparte na chemioterapii) lub < 61 lat (kondycjonowanie oparte na naświetlaniu całego ciała [TBI]) w momencie podpisania świadomej zgody
  2. Pacjent lub prawnie upoważniony przedstawiciel ma możliwość wyrażenia świadomej zgody zgodnie z obowiązującymi wymogami regulacyjnymi i instytucjonalnymi.
  3. Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania.
  4. Planowany schemat MAC zgodnie z protokołem badania
  5. Dostępne częściowo HLA-MMUD (wymagane 4/8-7/8 w HLA-A, -B, -C i -DRB1) w wieku ≥ 18 i ≤ 40 lat (preferowane ≤ 35).
  6. Produktem planowanym do infuzji jest alloprzeszczep komórek PBSC MMUD
  7. HCT-CI < 5. Obecność wcześniejszego nowotworu złośliwego nie zostanie wykorzystana do obliczenia HCT-CI dla tego badania, aby umożliwić włączenie pacjentów z wtórną lub związaną z terapią AML lub MDS.

  8. Jedna z następujących diagnoz:

    1. Ostra białaczka szpikowa (AML), ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) lub inna ostra białaczka w 1. remisji lub później z ≤ 5% blastów w szpiku i bez krążących blastów lub objawów choroby pozaszpikowej. Dokumentacja oceny szpiku będzie przyjmowana w ciągu 45 dni przed planowanym rozpoczęciem kondycjonowania.
    2. Pacjenci z MDS bez krążących blastów i < 10% blastów w szpiku kostnym (wyższy odsetek blastów dozwolony w MDS ze względu na brak różnic w wynikach z < 5% lub 5-10% blastów w MDS). Dokumentacja oceny szpiku będzie przyjmowana w ciągu 45 dni przed planowanym rozpoczęciem kondycjonowania.
  9. Czynność serca: frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 45% na podstawie najnowszych wyników badania echokardiograficznego lub wielobramkowego skanowania akwizycji (MUGA).
  10. Szacunkowy klirens kreatyniny ≥ 45 ml/min obliczony za pomocą równania.
  11. Czynność płuc: pojemność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) skorygowana o hemoglobinę > 50% i natężoną objętość wydechową w pierwszej sekundzie (FEV1) przewidywana > 50% na podstawie najnowszych wyników testu czynności płuc (PFT)
  12. Czynność wątroby akceptowalna zgodnie z lokalnymi wytycznymi instytucji
  13. KPS ≥ 70%

Kryteria włączenia odbiorców warstwy 2:

  1. Wiek ≥18 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  2. Pacjent lub prawnie upoważniony przedstawiciel ma możliwość wyrażenia świadomej zgody zgodnie z obowiązującymi wymogami regulacyjnymi i lokalnymi instytucjami.
  3. Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania.
  4. Planowany schemat NMA/RIC zgodnie z protokołem badania
  5. Dostępne częściowo HLA-MMUD (wymagane 4/8-7/8 w HLA-A, -B, -C i -DRB1) w wieku ≥ 18 i ≤ 40 lat (preferowane ≤ 35).
  6. Produktem planowanym do infuzji jest alloprzeszczep komórek PBSC MMUD

  7. Jedna z następujących diagnoz:

    1. Pacjenci z ostrą białaczką lub przewlekłą białaczką szpikową (CML) bez krążących blastów, bez objawów choroby pozaszpikowej i z < 5% blastów w szpiku kostnym.

      Dokumentacja oceny szpiku będzie przyjmowana w ciągu 45 dni przed planowanym rozpoczęciem kondycjonowania.

    2. Pacjenci z MDS bez krążących blastów i < 10% blastów w szpiku kostnym (wyższy odsetek blastów dozwolony w MDS ze względu na brak różnic w wynikach przy < 5% lub 5-10% blastów w MDS.) Dokumentacja oceny szpiku kostnego zostaną przyjęte w ciągu 45 dni przed przewidywanym rozpoczęciem kondycjonowania.
    3. Pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową (PBL) lub innymi białaczkami (w tym białaczką prolimfocytową) z chorobą chemiowrażliwą w momencie przeszczepu
    4. CMML o wyższym ryzyku zgodnie z systemem punktacji prognostycznej specyficznej dla CMML lub MDS/MPN wysokiego ryzyka, które nie zostały określone inaczej, kwalifikują się, pod warunkiem, że w momencie włączenia nie ma dowodów na zwłóknienie szpiku kostnego wysokiego stopnia lub masywną splenomegalię.
    5. Pacjenci z chłoniakiem z chorobą chemiowrażliwą w czasie przeszczepu
  8. Czynność serca: frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 40% na podstawie ostatniego badania echokardiograficznego lub MUGA bez klinicznych objawów niewydolności serca
  9. Szacunkowy klirens kreatyniny ≥ 45 ml/min obliczony za pomocą równania
  10. Czynność płuc: DLCO skorygowane o hemoglobinę > 50% i przewidywaną wartość FEV1 > 50% na podstawie najnowszych wyników PFT
  11. Czynność wątroby akceptowalna zgodnie z lokalnymi wytycznymi instytucji
  12. KPS ≥ 60%

Kryteria włączenia odbiorców warstwy 3:

  1. Wiek ≥18 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  2. Pacjent lub prawnie upoważniony przedstawiciel ma możliwość wyrażenia świadomej zgody zgodnie z obowiązującymi wymogami regulacyjnymi i lokalnymi instytucjami.
  3. Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania.
  4. Planowany schemat NMA/RIC zgodnie z protokołem badania
  5. Dostępne częściowo HLA-MMUD (wymagane 4/8-7/8 w HLA-A, -B, -C i -DRB1) w wieku ≥ 18 i ≤ 40 lat (preferowane ≤ 35).
  6. Produktem planowanym do infuzji jest alloprzeszczep komórek PBSC MMUD
  7. Rozpoznanie pierwotnego zwłóknienia szpiku z cechami ryzyka kwalifikującymi je do HCT. Kwalifikuje się również zwłóknienie szpiku wtórne do nadpłytkowości samoistnej, czerwienicy prawdziwej lub MDS ze zwłóknieniem stopnia 4. Pacjenci z rozpoznaniem mielofibrozy wymagają zgody sponsora przed włączeniem.
  8. Czynność serca: frakcja wyrzutowa lewej komory ≥ 40% na podstawie ostatniego badania echokardiograficznego lub MUGA bez klinicznych objawów niewydolności serca
  9. Szacunkowy klirens kreatyniny ≥ 45 ml/min obliczony za pomocą równania
  10. Czynność płuc: DLCO skorygowane o hemoglobinę > 50% i przewidywaną wartość FEV1 > 50% na podstawie najnowszych wyników PFT
  11. Czynność wątroby akceptowalna zgodnie z lokalnymi wytycznymi instytucji
  12. KPS ≥ 60%

Kryteria włączenia dawców (uwaga: dawcy nie są podmiotami badań):

  1. Musi być niezwiązany z obiektem i dopasowany pod względem HLA w wysokiej rozdzielczości przy 4/8, 5/8, 6/8 lub 7/8 (HLA-A, -B, -C i -DRB1.
  2. Dawcę należy wpisać w wysokiej rozdzielczości dla co najmniej HLA-A, -B, -C, -DQB1 i -DPB1.
  3. Wiek ≥ 18 lat i ≤ 40 lat w momencie podpisania świadomej zgody na dawstwo PBSC. Uwaga: preferowani dawcy to osoby w wieku ≤ 35 lat.
  4. Spełnij wymagania dotyczące przydatności medycznej rejestrów dawców do dawstwa PBSC.
  5. Musi przejść kontrolę kwalifikacyjną zgodnie z aktualnymi wymaganiami Agencji ds. Żywności i Leków (FDA). Dawcy, którzy nie spełniają jednego lub więcej wymagań dotyczących badania dawców, mogą oddać krew w przypadku pilnej potrzeby medycznej.
  6. Musi wyrazić zgodę na przekazanie PBSC.
  7. Musi mieć możliwość wyrażenia świadomej zgody zgodnie ze standardową świadomą zgodą (poza badaniem), zgodnie z obowiązującymi wymogami regulacyjnymi dotyczącymi dawcy.

Kryteria wykluczenia odbiorcy (warstwy 1, 2 i 3):

  1. Dostępny odpowiedni dawca spokrewniony pod względem HLA lub dopasowany w wysokiej rozdzielczości 8/8 dawca niespokrewniony
  2. Podmiot nie chce lub nie może wyrazić świadomej zgody lub nie jest w stanie zastosować się do protokołu, w tym wymaganych działań następczych i testów
  3. Pacjenci z wcześniejszym przeszczepem allogenicznym
  4. Pacjenci z autologicznym przeszczepem w ciągu ostatnich 3 miesięcy
  5. Kobiety karmiące piersią lub w ciąży
  6. Niekontrolowane zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze w czasie przygotowania do przeszczepu
  7. Równoczesna rejestracja do badania klinicznego dotyczącego profilaktyki GvHD i/lub chorób zakaźnych.
  8. Pacjenci poddawani odczulaniu w celu obniżenia poziomu przeciwciał anty-dawcy HLA przed przeszczepem.
  9. Pacjenci zakażeni wirusem HIV z utrzymującym się dodatnim mianem wirusa. Do tego badania kwalifikują się pacjenci zakażeni wirusem HIV poddawani skutecznej terapii przeciwretrowirusowej (ART) z niewykrywalnym mianem wirusa w ciągu 6 miesięcy. Pacjenci z dobrze kontrolowanym wirusem HIV kwalifikują się pod warunkiem, że panele oporności są ujemne, pacjent przestrzega ART, a jego choroba pozostaje dobrze kontrolowana.

Kryteria wykluczenia dawcy:

  1. Dawca nie chce lub nie może oddać.
  2. Biorca dodatni pod względem przeciwciał HLA przeciwko niedopasowanemu HLA u wybranego dawcy, określony na podstawie obecności swoistych dla dawcy przeciwciał HLA (DSA) przeciwko niedopasowanemu allelowi/antygenowi HLA w dowolnym z następujących loci (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) z medianą intensywności fluorescencji (MFI) > 3000 w teście pojedynczej kulki antygenu na bazie mikromacierzy. U pacjentów otrzymujących transfuzje krwinek czerwonych lub płytek krwi ocenę DSA należy przeprowadzić lub powtórzyć po transfuzji i przed mobilizacją dawcy i rozpoczęciem schematu przygotowawczego biorcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Schemat A (MAC: busulfan i fludarabina, PBSC HCT; zmniejszona dawka PTCy

Pacjenci otrzymują:

Pacjenci otrzymują:

Busulfan (dawka całkowita ≥ 9 mg/kg) dożylnie lub doustnie w dniach od -6 do -3 Fludarabina (dawka całkowita 150 mg/m2 pc.) dożylnie w dniach od -6 do -2

Pacjenci otrzymują wlew przeszczepu komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) od niedopasowanego, niespokrewnionego dawcy w dniu 0.

Pacjenci otrzymują zmniejszoną dawkę cyklofosfamidu (25 mg/kg na dawkę) w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.

Pierwszych 20 pacjentów z 4-6/8 niedopasowanym dawcą niespokrewnionym otrzyma alternatywną dawkę poprzeszczepową cyklofosfamidu wynoszącą 37,5 mg/kg w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.
Lek: Busulfan
Podany IV lub PO przed przeszczepem jako część schematu kondycjonowania
Inne nazwy:
  • Busulfex®
Lek: Fludarabina
Podany IV przed przeszczepem jako część schematu kondycjonowania
Inne nazwy:
  • Fludara®
Lek: Mykofenolan mofetylu
Mykofenolan mofetylu (MMF) podaje się w dawce 15 mg/kg trzy razy dziennie dożylnie lub doustnie od dnia +5 do dnia +35 po przeszczepie.
Inne nazwy:
  • FRP
  • Cellcept®
Procedura: Transplantacja krwiotwórczych komórek macierzystych PBSC (HSCT)
Przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej jest podawany od niedopasowanego niespokrewnionego dawcy w dniu 0
Inne nazwy:
  • PBSCT
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • Transplantacja PBSC
Lek: Takrolimus
Takrolimus podaje się w dawce 0,05 mg/kg doustnie lub dożylnie w dawce 0,03 mg/kg idealnej masy ciała (IBW) począwszy od dnia +5 po przeszczepie, z zalecanym stopniem zmniejszania dawki w dniu +90 i zakończeniem w dniu +180.
Inny: Wyniki zgłaszane przez pacjentów
Oceny ankietowe zostaną przeprowadzone wśród uczestników badania przed przeszczepem, w Dniu + 100, Dniu + 180 i Dniu +365 po przeszczepie.
Inne nazwy:
  • ZAWODOWIEC
Lek: Cyklofosfamid poprzeszczepowy

Cyklofosfamid (25 mg/kg) podaje się w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu w postaci wlewu dożylnego trwającego 1–2 godziny.

Pierwszych 20 pacjentów z dawcą niespokrewnionym niedopasowanym pod względem HLA 4-6/8 otrzyma pośrednią dawkę cyklofosfamidu po przeszczepieniu wynoszącą 37,5 mg/kg w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.

Inne nazwy:
  • Cytoxan®
  • PTCy
Eksperymentalny: Schemat B (MAC: Fludarabina i TBI, PBSC HCT; zmniejszona dawka PTCy

Pacjenci otrzymują:

Fludarabina (dawka całkowita 90 mg/m2 pc.) IV w dniach od -7 do -5 Napromienianie całego ciała (TBI) (dawka całkowita 1200 cGy) w dniach od -4 do -1

Pacjenci otrzymują wlew przeszczepu komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) od niedopasowanego, niespokrewnionego dawcy w dniu 0.

Pacjenci otrzymują zmniejszoną dawkę cyklofosfamidu (25 mg/kg na dawkę) w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.

Pierwszych 20 pacjentów z 4-6/8 niedopasowanym dawcą niespokrewnionym otrzyma alternatywną dawkę poprzeszczepową cyklofosfamidu wynoszącą 37,5 mg/kg w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.
Lek: Fludarabina
Podany IV przed przeszczepem jako część schematu kondycjonowania
Inne nazwy:
  • Fludara®
Lek: Mykofenolan mofetylu
Mykofenolan mofetylu (MMF) podaje się w dawce 15 mg/kg trzy razy dziennie dożylnie lub doustnie od dnia +5 do dnia +35 po przeszczepie.
Inne nazwy:
  • FRP
  • Cellcept®
Promieniowanie: Napromienianie całego ciała
Podawany przed przeszczepem jako część schematu kondycjonowania
Inne nazwy:
  • TBI
Procedura: Transplantacja krwiotwórczych komórek macierzystych PBSC (HSCT)
Przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej jest podawany od niedopasowanego niespokrewnionego dawcy w dniu 0
Inne nazwy:
  • PBSCT
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • Transplantacja PBSC
Lek: Takrolimus
Takrolimus podaje się w dawce 0,05 mg/kg doustnie lub dożylnie w dawce 0,03 mg/kg idealnej masy ciała (IBW) począwszy od dnia +5 po przeszczepie, z zalecanym stopniem zmniejszania dawki w dniu +90 i zakończeniem w dniu +180.
Inny: Wyniki zgłaszane przez pacjentów
Oceny ankietowe zostaną przeprowadzone wśród uczestników badania przed przeszczepem, w Dniu + 100, Dniu + 180 i Dniu +365 po przeszczepie.
Inne nazwy:
  • ZAWODOWIEC
Lek: Cyklofosfamid poprzeszczepowy

Cyklofosfamid (25 mg/kg) podaje się w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu w postaci wlewu dożylnego trwającego 1–2 godziny.

Pierwszych 20 pacjentów z dawcą niespokrewnionym niedopasowanym pod względem HLA 4-6/8 otrzyma pośrednią dawkę cyklofosfamidu po przeszczepieniu wynoszącą 37,5 mg/kg w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.

Inne nazwy:
  • Cytoxan®
  • PTCy
Eksperymentalny: Schemat C (RIC: Fludarabina i Busulfan; PBSCT HCT; PTCy w zmniejszonej dawce

Pacjenci otrzymują:

Fludarabina (dawka całkowita 150-180 mg/m2 pc.) dożylnie w dniach od -6 do -2 Busulfan (mniejsza lub równa 8 mg/kg doustnie lub 6,4 mg/kg dożylnie) w dniach -5 i -4

Pacjenci otrzymują wlew przeszczepu komórek macierzystych krwi obwodowej (PBSC) od niedopasowanego, niespokrewnionego dawcy w dniu 0.

Pacjenci otrzymują zmniejszoną dawkę cyklofosfamidu (25 mg/kg na dawkę) w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.

Pierwszych 20 pacjentów z 4-6/8 niedopasowanym dawcą niespokrewnionym otrzyma alternatywną dawkę poprzeszczepową cyklofosfamidu wynoszącą 37,5 mg/kg w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.
Lek: Busulfan
Podany IV lub PO przed przeszczepem jako część schematu kondycjonowania
Inne nazwy:
  • Busulfex®
Lek: Fludarabina
Podany IV przed przeszczepem jako część schematu kondycjonowania
Inne nazwy:
  • Fludara®
Lek: Mykofenolan mofetylu
Mykofenolan mofetylu (MMF) podaje się w dawce 15 mg/kg trzy razy dziennie dożylnie lub doustnie od dnia +5 do dnia +35 po przeszczepie.
Inne nazwy:
  • FRP
  • Cellcept®
Procedura: Transplantacja krwiotwórczych komórek macierzystych PBSC (HSCT)
Przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej jest podawany od niedopasowanego niespokrewnionego dawcy w dniu 0
Inne nazwy:
  • PBSCT
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • Transplantacja PBSC
Lek: Takrolimus
Takrolimus podaje się w dawce 0,05 mg/kg doustnie lub dożylnie w dawce 0,03 mg/kg idealnej masy ciała (IBW) począwszy od dnia +5 po przeszczepie, z zalecanym stopniem zmniejszania dawki w dniu +90 i zakończeniem w dniu +180.
Inny: Wyniki zgłaszane przez pacjentów
Oceny ankietowe zostaną przeprowadzone wśród uczestników badania przed przeszczepem, w Dniu + 100, Dniu + 180 i Dniu +365 po przeszczepie.
Inne nazwy:
  • ZAWODOWIEC
Lek: Cyklofosfamid poprzeszczepowy

Cyklofosfamid (25 mg/kg) podaje się w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu w postaci wlewu dożylnego trwającego 1–2 godziny.

Pierwszych 20 pacjentów z dawcą niespokrewnionym niedopasowanym pod względem HLA 4-6/8 otrzyma pośrednią dawkę cyklofosfamidu po przeszczepieniu wynoszącą 37,5 mg/kg w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.

Inne nazwy:
  • Cytoxan®
  • PTCy
Eksperymentalny: Schemat D (RIC: Fludarabina i Melfalan; PBSCT HCT; zmniejszona dawka PTCy

Pacjenci otrzymują:

Fludarabina (dawka całkowita 125-150 mg/m2 pc.) IV w dniach od -7 do -3 Melfalan (100-140 mg/m2 pc.) IV w dniu -1

Pacjenci otrzymują wlew przeszczepu PBSC od niedopasowanego, niepokrewnego dawcy w dniu 0.

Pacjenci otrzymują zmniejszoną dawkę cyklofosfamidu (25 mg/kg na dawkę) w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.

Pierwszych 20 pacjentów z 4-6/8 niedopasowanym dawcą niespokrewnionym otrzyma alternatywną dawkę poprzeszczepową cyklofosfamidu wynoszącą 37,5 mg/kg w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.
Lek: Fludarabina
Podany IV przed przeszczepem jako część schematu kondycjonowania
Inne nazwy:
  • Fludara®
Lek: Mykofenolan mofetylu
Mykofenolan mofetylu (MMF) podaje się w dawce 15 mg/kg trzy razy dziennie dożylnie lub doustnie od dnia +5 do dnia +35 po przeszczepie.
Inne nazwy:
  • FRP
  • Cellcept®
Procedura: Transplantacja krwiotwórczych komórek macierzystych PBSC (HSCT)
Przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej jest podawany od niedopasowanego niespokrewnionego dawcy w dniu 0
Inne nazwy:
  • PBSCT
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • Transplantacja PBSC
Lek: Takrolimus
Takrolimus podaje się w dawce 0,05 mg/kg doustnie lub dożylnie w dawce 0,03 mg/kg idealnej masy ciała (IBW) począwszy od dnia +5 po przeszczepie, z zalecanym stopniem zmniejszania dawki w dniu +90 i zakończeniem w dniu +180.
Inny: Wyniki zgłaszane przez pacjentów
Oceny ankietowe zostaną przeprowadzone wśród uczestników badania przed przeszczepem, w Dniu + 100, Dniu + 180 i Dniu +365 po przeszczepie.
Inne nazwy:
  • ZAWODOWIEC
Lek: Melfalan
Podano IV przed przeszczepem jako część schematu kondycjonowania
Lek: Cyklofosfamid poprzeszczepowy

Cyklofosfamid (25 mg/kg) podaje się w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu w postaci wlewu dożylnego trwającego 1–2 godziny.

Pierwszych 20 pacjentów z dawcą niespokrewnionym niedopasowanym pod względem HLA 4-6/8 otrzyma pośrednią dawkę cyklofosfamidu po przeszczepieniu wynoszącą 37,5 mg/kg w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.

Inne nazwy:
  • Cytoxan®
  • PTCy
Eksperymentalny: Schemat E (NMA: Fludarabina, cyklofosfamid i TBI; PBSCT HCT; zmniejszona dawka PTCy

Pacjenci otrzymują:

Fludarabina (dawka całkowita 150 mg/m2) IV w dniach -6 do -2 Cyklofosfamid (29-50 mg/kg) IV w dniach -6 i -5 TBI (200cGy) w dniu -1

Pacjenci otrzymują wlew przeszczepu PBSC od niedopasowanego, niepokrewnego dawcy w dniu 0.

Pacjenci otrzymują zmniejszoną dawkę cyklofosfamidu (25 mg/kg na dawkę) w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.

Pierwszych 20 pacjentów z 4-6/8 niedopasowanym dawcą niespokrewnionym otrzyma alternatywną dawkę poprzeszczepową cyklofosfamidu wynoszącą 37,5 mg/kg w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.
Lek: Fludarabina
Podany IV przed przeszczepem jako część schematu kondycjonowania
Inne nazwy:
  • Fludara®
Lek: Mykofenolan mofetylu
Mykofenolan mofetylu (MMF) podaje się w dawce 15 mg/kg trzy razy dziennie dożylnie lub doustnie od dnia +5 do dnia +35 po przeszczepie.
Inne nazwy:
  • FRP
  • Cellcept®
Promieniowanie: Napromienianie całego ciała
Podawany przed przeszczepem jako część schematu kondycjonowania
Inne nazwy:
  • TBI
Lek: Cyklofosfamid
Podany IV przed przeszczepem jako część schematu kondycjonowania
Inne nazwy:
  • Cytoxan®
Procedura: Transplantacja krwiotwórczych komórek macierzystych PBSC (HSCT)
Przeszczep komórek macierzystych krwi obwodowej jest podawany od niedopasowanego niespokrewnionego dawcy w dniu 0
Inne nazwy:
  • PBSCT
  • PBSC HSCT
  • PBSC HCT
  • Transplantacja PBSC
Lek: Takrolimus
Takrolimus podaje się w dawce 0,05 mg/kg doustnie lub dożylnie w dawce 0,03 mg/kg idealnej masy ciała (IBW) począwszy od dnia +5 po przeszczepie, z zalecanym stopniem zmniejszania dawki w dniu +90 i zakończeniem w dniu +180.
Inny: Wyniki zgłaszane przez pacjentów
Oceny ankietowe zostaną przeprowadzone wśród uczestników badania przed przeszczepem, w Dniu + 100, Dniu + 180 i Dniu +365 po przeszczepie.
Inne nazwy:
  • ZAWODOWIEC
Lek: Mesna
Mesna jest podawana w dawkach podzielonych IV 30 min przed i 3, 6 i 8 godzin po cyklofosfamidzie.
Inne nazwy:
  • Mesnex®
Lek: Cyklofosfamid poprzeszczepowy

Cyklofosfamid (25 mg/kg) podaje się w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu w postaci wlewu dożylnego trwającego 1–2 godziny.

Pierwszych 20 pacjentów z dawcą niespokrewnionym niedopasowanym pod względem HLA 4-6/8 otrzyma pośrednią dawkę cyklofosfamidu po przeszczepieniu wynoszącą 37,5 mg/kg w 3. i 4. dniu po przeszczepieniu.

Inne nazwy:
  • Cytoxan®
  • PTCy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przeżycie bez infekcji
Ramy czasowe: 100 dni po HCT
Przeżycie po 100 dniach bez infekcji stopnia 2-3 (zgodnie z kryteriami klasyfikacji BMT CTN)
100 dni po HCT

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 1 rok po HCT
Zdefiniowany jako odstęp czasu między datą przeszczepu a śmiercią z dowolnej przyczyny
1 rok po HCT
Przeżycie bez progresji
Ramy czasowe: 1 rok po HCT
Zdefiniowane jako nawrót lub progresja choroby lub śmierć z jakiejkolwiek przyczyny
1 rok po HCT
Przeżycie bez infekcji
Ramy czasowe: 1 rok po HCT
Zdefiniowane jako zgon i infekcja stopnia II-III (zgodnie z kryteriami BMT CTN)
1 rok po HCT
Przeżycie wolne od nawrotu choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Ramy czasowe: 1 rok po HCT
Zdefiniowana jako nawrót lub progresja choroby podstawowej (o 1 rok), ostra GvHD stopnia III-IV (o 6 miesięcy), przewlekła GvHD wymagająca ogólnoustrojowej supresji immunologicznej (o 1 rok) lub zgon z jakiejkolwiek przyczyny (o 1 rok).
1 rok po HCT
Śmiertelność bez nawrotów
Ramy czasowe: 1 rok po HCT
Zdefiniowana jako śmierć bez oznak progresji lub nawrotu choroby
1 rok po HCT
Skumulowana częstość odzyskiwania neutrofili
Ramy czasowe: Dzień 28 po HCT
Zdefiniowane jako osiągnięcie bezwzględnej liczby neutrofili (ANC) większej lub równej 500/mm3 w trzech kolejnych pomiarach w trzech różnych dniach
Dzień 28 po HCT
Skumulowana częstość odzyskiwania płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień 28 po HCT
Zdefiniowana jako liczba płytek krwi ≥20 000/mm^3 lub ≥50 000/mm^3 bez transfuzji płytek krwi w ciągu siedmiu dni.
Dzień 28 po HCT
Skumulowana częstość pierwotnego i wtórnego niepowodzenia przeszczepu
Ramy czasowe: Dzień 28 i 1 rok po HCT

Pierwotne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako brak regeneracji neutrofili do ≥ 500 komórek/mm3 do dnia 28 po HCT.

Wtórne niepowodzenie przeszczepu definiuje się jako początkowy powrót liczby neutrofili, po którym następuje spadek bezwzględnej liczby neutrofili <500 komórek/mm3, brak odpowiedzi na terapię czynnikiem wzrostu, ale nie można go wytłumaczyć infekcją, nawrotem choroby ani lekami.
Dzień 28 i 1 rok po HCT
Chimeryzm komórek T dawcy
Ramy czasowe: Dzień 28, 100 i 365 po HCT
Zdefiniowany jako procent chimeryzmu dawcy poprzez krew obwodową
Dzień 28, 100 i 365 po HCT
Skumulowana częstość występowania ostrej GvHD
Ramy czasowe: Dzień 100 i dzień 180 po HCT
Zdefiniowana jako skumulowana częstość występowania ostrej GvHD stopnia II-IV
Dzień 100 i dzień 180 po HCT
Skumulowana częstość występowania przewlekłej GvHD
Ramy czasowe: 1 rok po HCT
1 rok po HCT
Skumulowana częstość występowania zakażeń bakteryjnych, grzybiczych i wirusowych stopnia 2-3
Ramy czasowe: Dzień 100 i 1 rok po HCT
Zdefiniowane jako infekcja stopnia 2-3 zgodnie z kryteriami klasyfikacji BMT CTN.
Dzień 100 i 1 rok po HCT
Skumulowana częstość występowania krwotocznego zapalenia pęcherza moczowego wywołanego wirusem BK stopnia 2-3
Ramy czasowe: 1 rok po HCT
Zdefiniowane jako częstość występowania krwotocznego zapalenia pęcherza moczowego wywołanego wirusem BK zgodnie z kryteriami klasyfikacji BMT CTN
1 rok po HCT
Skumulowana częstość występowania nawrotu/progresji
Ramy czasowe: 1 rok po HCT
Zdefiniowany jako nawrót lub progresja choroby od dnia 0 do 1 roku po HCT
1 rok po HCT
Ogólna toksyczność
Ramy czasowe: 1 rok po HCT
Aby zestawić zdarzenia niepożądane (zdarzenia niepożądane, które wystąpiły u biorców, zdefiniowane jako nieoczekiwane zdarzenia niepożądane stopnia 3-5 i oczekiwane zdarzenia niepożądane stopnia 5 zgodnie z CTCAE v5
1 rok po HCT
Częstość występowania i nasilenie zespołu uwalniania cytokin
Ramy czasowe: w ciągu 14 dni po HCT
Zdefiniowane i ocenione przy użyciu kryteriów klasyfikacji ASTCT.
w ciągu 14 dni po HCT

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Współpracownicy

National Marrow Donor Program

Śledczy

  • Główny śledczy: Steven Devine, MD, NMDP
  • Krzesło do nauki: Jeffery Auletta, MD, NMDP

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • OPTIMIZE

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Chłoniak

Badania kliniczne na Busulfan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Germany

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj