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Trapianto di cellule staminali del sangue periferico da donatore non correlato HLA con dose ridotta Profilassi post-trapianto con ciclofosfamide GvHD (OPTIMIZE)

3 febbraio 2026 aggiornato da: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Uno studio di fase II sulla ciclofosfamide post-trapianto a dose ridotta come profilassi della GvHD in pazienti adulti con neoplasie ematologiche che ricevono trapianto di cellule staminali del sangue periferico da donatore non correlato HLA

L'obiettivo di questo studio clinico è determinare l'efficacia della ciclofosfamide post-trapianto a dose ridotta (PTCy) in pazienti con neoplasie ematologiche dopo aver ricevuto un donatore HLA non corrispondente non correlato (MMUD). Le principali domande a cui intende rispondere sono:

  • Una dose ridotta di PTCy riduce l'insorgenza di infezioni nei primi 100 giorni dopo il trapianto?
  • Una dose ridotta di PTCy mantiene lo stesso livello di protezione contro la malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) della dose standard di PTCy?

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

313

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85054
        • Mayo Clinic Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
        • Honor Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California San Francisco
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Colorado Blood Cancer Institute at Presbyterian St. Luke's
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Jacksonville
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Sylvester Cancer Center
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Greenbaum Cancer Center University of Maryland
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02155
        • Tufts University
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55902
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Barnes Jewish Hospital / Washington University
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Adults
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Stati Uniti, 17822
        • The Center for Bone Marrow Transplantation at Geisinger
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Abramson Cancer Center
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • TriStar Centennial
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78704
        • St. David's South Austin Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Methodist Hospital San Antonio
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Health System
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Froedtert & the Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione del destinatario Stratum 1:

  1. Età ≥ 18 anni e < 66 anni (condizionamento basato su chemioterapia) o < 61 anni (condizionamento basato su irradiazione corporea totale [TBI]) al momento della firma del consenso informato
  2. Il paziente o il rappresentante legalmente autorizzato ha la capacità di fornire il consenso informato in base ai requisiti normativi e istituzionali applicabili.
  3. Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio.
  4. Regime MAC pianificato come definito dal protocollo dello studio
  5. Disponibile parzialmente HLA-MMUD (è richiesto 4/8-7/8 a HLA-A, -B, -C e -DRB1) con età ≥ 18 e ≤ 40 anni (preferibilmente ≤ 35).
  6. Il prodotto pianificato per l'infusione è l'allotrapianto PBSC completo di cellule T MMUD
  7. HCT-CI < 5. La presenza di precedente tumore maligno non verrà utilizzata per calcolare l'HCT-CI per questo studio per consentire l'inclusione di pazienti con AML o MDS secondaria o correlata alla terapia.

  8. Una delle seguenti diagnosi:

    1. Leucemia mieloide acuta (AML), leucemia linfoblastica acuta (ALL) o altra leucemia acuta in 1a remissione o oltre con ≤ 5% di blasti midollari e assenza di blasti circolanti o evidenza di malattia extramidollare. La documentazione della valutazione del midollo osseo sarà accettata entro 45 giorni prima dell'inizio anticipato del condizionamento.
    2. Pazienti con MDS senza blasti circolanti e con < 10% di blasti nel midollo osseo (percentuale di blasti più alta consentita nella MDS a causa della mancanza di differenze negli esiti con < 5% o 5-10% di blasti nella MDS). La documentazione della valutazione del midollo osseo sarà accettata entro 45 giorni prima dell'inizio anticipato del condizionamento.
  9. Funzionalità cardiaca: frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 45% sulla base dei risultati dell'ecocardiogramma più recente o della scansione di acquisizione multi-gate (MUGA).
  10. Clearance stimata della creatinina ≥ 45 ml/min calcolata mediante equazione.
  11. Funzione polmonare: capacità di diffusione dei polmoni per il monossido di carbonio (DLCO) corretta per emoglobina > 50% e volume espiratorio forzato nel primo secondo (FEV1) previsto > 50% sulla base dei più recenti risultati del test di funzionalità polmonare (PFT)
  12. Funzionalità epatica accettabile secondo le linee guida istituzionali locali
  13. KPS ≥ 70%

Criteri di inclusione del destinatario Stratum 2:

  1. Età ≥18 anni al momento della firma del consenso informato
  2. Il paziente o il rappresentante legalmente autorizzato ha la capacità di fornire il consenso informato in base ai requisiti normativi e istituzionali applicabili.
  3. Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio.
  4. Regime NMA/RIC pianificato per protocollo di studio
  5. Disponibile parzialmente HLA-MMUD (è richiesto 4/8-7/8 a HLA-A, -B, -C e -DRB1) con età ≥ 18 e ≤ 40 anni (preferibilmente ≤ 35).
  6. Il prodotto pianificato per l'infusione è l'allotrapianto PBSC completo di cellule T MMUD

  7. Una delle seguenti diagnosi:

    1. Pazienti con leucemia acuta o leucemia mieloide cronica (LMC) senza blasti circolanti, nessuna evidenza di malattia extramidollare e con < 5% di blasti nel midollo osseo.

      La documentazione della valutazione del midollo osseo sarà accettata entro 45 giorni prima dell'inizio anticipato del condizionamento.

    2. Pazienti con MDS senza blasti circolanti e con < 10% di blasti nel midollo osseo (percentuale di blasti più alta consentita nella MDS a causa della mancanza di differenze negli esiti con < 5% o 5-10% di blasti nella MDS). Documentazione della valutazione del midollo osseo saranno accettate entro 45 giorni prima dell'inizio anticipato del condizionamento.
    3. Pazienti con leucemia linfocitica cronica (LLC) o altre leucemie (compresa la leucemia prolinfocitica) con malattia chemiosensibile al momento del trapianto
    4. CMML ad alto rischio secondo il sistema di punteggio prognostico specifico per CMML o MDS / MPN ad alto rischio non altrimenti specificato sono ammissibili, a condizione che non vi siano prove di fibrosi del midollo osseo di alto grado o splenomegalia massiva al momento dell'arruolamento.
    5. Pazienti con linfoma con malattia chemiosensibile al momento del trapianto
  8. Funzionalità cardiaca: frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 40% sulla base dei risultati ecocardiografici o MUGA più recenti senza evidenza clinica di insufficienza cardiaca
  9. Clearance stimata della creatinina ≥ 45 ml/min calcolata mediante equazione
  10. Funzione polmonare: DLCO corretto per emoglobina > 50% e FEV1 previsto >50% in base ai risultati PFT più recenti
  11. Funzionalità epatica accettabile secondo le linee guida istituzionali locali
  12. KPS di ≥ 60%

Criteri di inclusione del destinatario Stratum 3:

  1. Età ≥18 anni al momento della firma del consenso informato
  2. Il paziente o il rappresentante legalmente autorizzato ha la capacità di fornire il consenso informato in base ai requisiti normativi e istituzionali applicabili.
  3. Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio.
  4. Regime NMA/RIC pianificato per protocollo di studio
  5. Disponibile parzialmente HLA-MMUD (è richiesto 4/8-7/8 a HLA-A, -B, -C e -DRB1) con età ≥ 18 e ≤ 40 anni (preferibilmente ≤ 35).
  6. Il prodotto pianificato per l'infusione è l'allotrapianto PBSC completo di cellule T MMUD
  7. Diagnosi di mielofibrosi primaria con caratteristiche di rischio che li rendono idonei per HCT. Sono ammissibili anche mielofibrosi secondaria a trombocitemia essenziale, policitemia vera o MDS con fibrosi di grado 4. I pazienti con una diagnosi di mielofibrosi richiedono l'approvazione dello sponsor prima dell'arruolamento.
  8. Funzionalità cardiaca: frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 40% sulla base dei risultati ecocardiografici o MUGA più recenti senza evidenza clinica di insufficienza cardiaca
  9. Clearance stimata della creatinina ≥ 45 mL/min calcolata mediante equazione
  10. Funzione polmonare: DLCO corretto per emoglobina > 50% e FEV1 previsto >50% in base ai risultati PFT più recenti
  11. Funzionalità epatica accettabile secondo le linee guida istituzionali locali
  12. KPS di ≥ 60%

Criteri di inclusione dei donatori (nota: i donatori non sono soggetti di ricerca):

  1. Non deve essere correlato al soggetto e deve essere compatibile con HLA ad alta risoluzione a 4/8, 5/8, 6/8 o 7/8 (HLA-A, -B, -C e -DRB1.
  2. Il donatore deve essere digitato ad alta risoluzione per un minimo di HLA-A, -B, -C, -DQB1 e -DPB1.
  3. Età ≥ 18 anni e ≤ 40 anni al momento della firma del consenso informato per la donazione di PBSC. Nota: è preferibile che i donatori siano ≤ 35.
  4. Soddisfa i requisiti di idoneità medica dei registri dei donatori per la donazione di PBSC.
  5. Deve essere sottoposto a screening di idoneità in base agli attuali requisiti della Food and Drug Administration (FDA). I donatori che non soddisfano uno o più dei requisiti di screening dei donatori possono donare in caso di urgente necessità medica.
  6. Deve accettare di donare PBSC.
  7. Deve avere la capacità di fornire il consenso informato in base al consenso informato standard (non relativo allo studio) in base ai requisiti normativi applicabili ai donatori.

Criteri di esclusione del destinatario (strati 1, 2 e 3):

  1. Disponibilità di un donatore compatibile HLA compatibile o non correlato ad alta risoluzione 8/8 disponibile
  2. - Soggetto che non vuole o non è in grado di fornire il consenso informato o non è in grado di rispettare il protocollo, inclusi follow-up e test richiesti
  3. Soggetti con un precedente trapianto allogenico
  4. Soggetti con trapianto autologo negli ultimi 3 mesi
  5. Donne che allattano o sono incinte
  6. Infezione batterica, virale o fungina incontrollata al momento del regime di preparazione al trapianto
  7. Iscrizione simultanea a uno studio clinico di prevenzione della GvHD e/o di prevenzione delle malattie infettive.
  8. Soggetti sottoposti a desensibilizzazione per ridurre i livelli di anticorpi HLA anti-donatore prima del trapianto.
  9. Pazienti sieropositivi con carica virale persistentemente positiva. I pazienti con infezione da HIV in terapia antiretrovirale efficace (ART) con carica virale non rilevabile entro 6 mesi sono eleggibili per questo studio. I pazienti con HIV ben controllato sono idonei a condizione che i pannelli di resistenza siano negativi, il paziente sia conforme all'ART e la loro malattia rimanga ben controllata.

Criteri di esclusione del donatore:

  1. Donatore che non vuole o non può donare.
  2. Ricevente positivo per gli anticorpi HLA contro un HLA non corrispondente nel donatore selezionato determinato dalla presenza di anticorpi HLA specifici del donatore (DSA) per qualsiasi allele/antigene HLA non corrispondente in uno qualsiasi dei seguenti loci (HLA-A, -B, -C, - DRB1, DRB3, DRB4, DRB5, -DQA1, -DQB1, -DPA1, -DPB1) con intensità di fluorescenza mediana (MFI) >3000 mediante test a singola microsfera di antigene basato su microarray. Nei pazienti che ricevono trasfusioni di globuli rossi o piastrine, la valutazione del DSA deve essere eseguita o ripetuta dopo la trasfusione e prima della mobilizzazione del donatore e dell'inizio del regime preparatorio del ricevente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Regime A (MAC: Busulfan e Fludarabina, PBSC HCT; Ridurre la dose PTCy

I pazienti ricevono:

I pazienti ricevono:

Busulfan (dose totale ≥ 9 mg/kg) IV o PO nei giorni da -6 a -3 Fludarabina (dose totale 150 mg/m2) IV nei giorni da -6 a -2

I pazienti ricevono un'infusione di trapianto di cellule staminali del sangue periferico (PBSC) da un donatore non correlato non compatibile il giorno 0.

I pazienti ricevono una dose ridotta di ciclofosfamide (25 mg/kg per dose) il giorno 3 e il giorno 4 post-trapianto.

I primi 20 pazienti con un donatore non correlato non correlato 4-6/8 riceveranno una dose alternativa di ciclofosfamide post-trapianto di 37,5 mg/kg nei giorni 3 e 4 post-trapianto.
Droga: Busulfano
Dato IV o PO pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Busulfex®
Droga: Fludarabina
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Fludar®
Droga: Micofenolato Mofetile
Il micofenolato mofetile (MMF) viene somministrato alla dose di 15 mg/kg tre volte al giorno EV o PO dal giorno +5 al giorno +35 post-trapianto.
Altri nomi:
  • MMF
  • Cellcept®
Procedura: Trapianto di cellule staminali ematopoietiche PBSC (HSCT)
L'innesto di cellule staminali del sangue periferico viene infuso da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0
Altri nomi:
  • PBSCT
  • PBSCHSCT
  • PBSC HCT
  • Trapianto PBSC
Droga: Tacrolimo
Tacrolimus viene somministrato a una dose di 0,05 mg/kg PO o a una dose endovenosa di 0,03 mg/kg di peso corporeo ideale (PCI) a partire dal giorno +5 post-trapianto con riduzione graduale raccomandata al giorno +90 e terminata entro il giorno +180.
Altro: Risultati riferiti dal paziente
Le valutazioni del sondaggio verranno somministrate ai partecipanti allo studio prima del trapianto, al giorno + 100, al giorno + 180 e al giorno +365 dopo il trapianto.
Altri nomi:
  • PRO
Droga: Ciclofosfamide post-trapianto

La ciclofosfamide (25 mg/kg) viene somministrata il giorno 3 e il giorno 4 dopo il trapianto come infusione endovenosa nell'arco di 1-2 ore.

I primi 20 soggetti con un donatore non correlato con HLA 4-6/8 non corrispondente riceveranno una dose intermedia di ciclofosfamide post-trapianto di 37,5 mg/kg il giorno 3 e il giorno 4 post-trapianto.

Altri nomi:
  • Cytoxan®
  • PTCy
Sperimentale: Regime B (MAC: fludarabina e TBI, PBSC HCT; ridurre la dose PTCy

I pazienti ricevono:

Fludarabina (dose totale 90 mg/m2) IV nei giorni da -7 a -5 Irradiazione corporea totale (TBI) (dose totale 1200 cGy) nei giorni da -4 a -1

I pazienti ricevono un'infusione di trapianto di cellule staminali del sangue periferico (PBSC) da un donatore non correlato non compatibile il giorno 0.

I pazienti ricevono una dose ridotta di ciclofosfamide (25 mg/kg per dose) il giorno 3 e il giorno 4 post-trapianto.

I primi 20 pazienti con un donatore non correlato non correlato 4-6/8 riceveranno una dose alternativa di ciclofosfamide post-trapianto di 37,5 mg/kg nei giorni 3 e 4 post-trapianto.
Droga: Fludarabina
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Fludar®
Droga: Micofenolato Mofetile
Il micofenolato mofetile (MMF) viene somministrato alla dose di 15 mg/kg tre volte al giorno EV o PO dal giorno +5 al giorno +35 post-trapianto.
Altri nomi:
  • MMF
  • Cellcept®
Radiazione: Irradiazione totale del corpo
Somministrato prima del trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Procedura: Trapianto di cellule staminali ematopoietiche PBSC (HSCT)
L'innesto di cellule staminali del sangue periferico viene infuso da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0
Altri nomi:
  • PBSCT
  • PBSCHSCT
  • PBSC HCT
  • Trapianto PBSC
Droga: Tacrolimo
Tacrolimus viene somministrato a una dose di 0,05 mg/kg PO o a una dose endovenosa di 0,03 mg/kg di peso corporeo ideale (PCI) a partire dal giorno +5 post-trapianto con riduzione graduale raccomandata al giorno +90 e terminata entro il giorno +180.
Altro: Risultati riferiti dal paziente
Le valutazioni del sondaggio verranno somministrate ai partecipanti allo studio prima del trapianto, al giorno + 100, al giorno + 180 e al giorno +365 dopo il trapianto.
Altri nomi:
  • PRO
Droga: Ciclofosfamide post-trapianto

La ciclofosfamide (25 mg/kg) viene somministrata il giorno 3 e il giorno 4 dopo il trapianto come infusione endovenosa nell'arco di 1-2 ore.

I primi 20 soggetti con un donatore non correlato con HLA 4-6/8 non corrispondente riceveranno una dose intermedia di ciclofosfamide post-trapianto di 37,5 mg/kg il giorno 3 e il giorno 4 post-trapianto.

Altri nomi:
  • Cytoxan®
  • PTCy
Sperimentale: Regime C (RIC: fludarabina e busulfan; PBSCT HCT; PTCy a dose ridotta

I pazienti ricevono:

Fludarabina (dose totale 150-180 mg/m2) IV nei giorni da -6 a -2 Busulfan (inferiore o uguale a 8 mg/kg PO o 6,4 mg/kg IV) nei giorni -5 e -4

I pazienti ricevono un'infusione di trapianto di cellule staminali del sangue periferico (PBSC) da un donatore non correlato non compatibile il giorno 0.

I pazienti ricevono una dose ridotta di ciclofosfamide (25 mg/kg per dose) il giorno 3 e il giorno 4 post-trapianto.

I primi 20 pazienti con un donatore non correlato non correlato 4-6/8 riceveranno una dose alternativa di ciclofosfamide post-trapianto di 37,5 mg/kg nei giorni 3 e 4 post-trapianto.
Droga: Busulfano
Dato IV o PO pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Busulfex®
Droga: Fludarabina
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Fludar®
Droga: Micofenolato Mofetile
Il micofenolato mofetile (MMF) viene somministrato alla dose di 15 mg/kg tre volte al giorno EV o PO dal giorno +5 al giorno +35 post-trapianto.
Altri nomi:
  • MMF
  • Cellcept®
Procedura: Trapianto di cellule staminali ematopoietiche PBSC (HSCT)
L'innesto di cellule staminali del sangue periferico viene infuso da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0
Altri nomi:
  • PBSCT
  • PBSCHSCT
  • PBSC HCT
  • Trapianto PBSC
Droga: Tacrolimo
Tacrolimus viene somministrato a una dose di 0,05 mg/kg PO o a una dose endovenosa di 0,03 mg/kg di peso corporeo ideale (PCI) a partire dal giorno +5 post-trapianto con riduzione graduale raccomandata al giorno +90 e terminata entro il giorno +180.
Altro: Risultati riferiti dal paziente
Le valutazioni del sondaggio verranno somministrate ai partecipanti allo studio prima del trapianto, al giorno + 100, al giorno + 180 e al giorno +365 dopo il trapianto.
Altri nomi:
  • PRO
Droga: Ciclofosfamide post-trapianto

La ciclofosfamide (25 mg/kg) viene somministrata il giorno 3 e il giorno 4 dopo il trapianto come infusione endovenosa nell'arco di 1-2 ore.

I primi 20 soggetti con un donatore non correlato con HLA 4-6/8 non corrispondente riceveranno una dose intermedia di ciclofosfamide post-trapianto di 37,5 mg/kg il giorno 3 e il giorno 4 post-trapianto.

Altri nomi:
  • Cytoxan®
  • PTCy
Sperimentale: Regime D (RIC: fludarabina e melfalan; PBSCT HCT; PTCy a dose ridotta

I pazienti ricevono:

Fludarabina (dose totale 125-150 mg/m2) IV nei giorni da -7 a -3 Melfalan (100-140 mg/m2) IV nel giorno -1

I pazienti ricevono un'infusione di innesto di PBSC da un donatore non correlato non compatibile il giorno 0.

I pazienti ricevono una dose ridotta di ciclofosfamide (25 mg/kg per dose) il giorno 3 e il giorno 4 post-trapianto.

I primi 20 pazienti con un donatore non correlato non correlato 4-6/8 riceveranno una dose alternativa di ciclofosfamide post-trapianto di 37,5 mg/kg nei giorni 3 e 4 post-trapianto.
Droga: Fludarabina
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Fludar®
Droga: Micofenolato Mofetile
Il micofenolato mofetile (MMF) viene somministrato alla dose di 15 mg/kg tre volte al giorno EV o PO dal giorno +5 al giorno +35 post-trapianto.
Altri nomi:
  • MMF
  • Cellcept®
Procedura: Trapianto di cellule staminali ematopoietiche PBSC (HSCT)
L'innesto di cellule staminali del sangue periferico viene infuso da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0
Altri nomi:
  • PBSCT
  • PBSCHSCT
  • PBSC HCT
  • Trapianto PBSC
Droga: Tacrolimo
Tacrolimus viene somministrato a una dose di 0,05 mg/kg PO o a una dose endovenosa di 0,03 mg/kg di peso corporeo ideale (PCI) a partire dal giorno +5 post-trapianto con riduzione graduale raccomandata al giorno +90 e terminata entro il giorno +180.
Altro: Risultati riferiti dal paziente
Le valutazioni del sondaggio verranno somministrate ai partecipanti allo studio prima del trapianto, al giorno + 100, al giorno + 180 e al giorno +365 dopo il trapianto.
Altri nomi:
  • PRO
Droga: Melfalan
Somministrato EV prima del trapianto come parte del regime di condizionamento
Droga: Ciclofosfamide post-trapianto

La ciclofosfamide (25 mg/kg) viene somministrata il giorno 3 e il giorno 4 dopo il trapianto come infusione endovenosa nell'arco di 1-2 ore.

I primi 20 soggetti con un donatore non correlato con HLA 4-6/8 non corrispondente riceveranno una dose intermedia di ciclofosfamide post-trapianto di 37,5 mg/kg il giorno 3 e il giorno 4 post-trapianto.

Altri nomi:
  • Cytoxan®
  • PTCy
Sperimentale: Regime E (NMA: fludarabina, ciclofosfamide e TBI; PBSCT HCT; dose ridotta PTCy

I pazienti ricevono:

Fludarabina (dose totale 150 mg/m2) IV nei giorni da -6 a -2 Ciclofosfamide (29-50 mg/kg) IV nei giorni -6 e -5 TBI (200cGy) nel giorno -1

I pazienti ricevono un'infusione di innesto di PBSC da un donatore non correlato non compatibile il giorno 0.

I pazienti ricevono una dose ridotta di ciclofosfamide (25 mg/kg per dose) il giorno 3 e il giorno 4 post-trapianto.

I primi 20 pazienti con un donatore non correlato non correlato 4-6/8 riceveranno una dose alternativa di ciclofosfamide post-trapianto di 37,5 mg/kg nei giorni 3 e 4 post-trapianto.
Droga: Fludarabina
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Fludar®
Droga: Micofenolato Mofetile
Il micofenolato mofetile (MMF) viene somministrato alla dose di 15 mg/kg tre volte al giorno EV o PO dal giorno +5 al giorno +35 post-trapianto.
Altri nomi:
  • MMF
  • Cellcept®
Radiazione: Irradiazione totale del corpo
Somministrato prima del trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Trauma cranico
Droga: Ciclofosfamide
Dato IV pre-trapianto come parte del regime di condizionamento
Altri nomi:
  • Cytoxan®
Procedura: Trapianto di cellule staminali ematopoietiche PBSC (HSCT)
L'innesto di cellule staminali del sangue periferico viene infuso da un donatore non consanguineo non corrispondente il giorno 0
Altri nomi:
  • PBSCT
  • PBSCHSCT
  • PBSC HCT
  • Trapianto PBSC
Droga: Tacrolimo
Tacrolimus viene somministrato a una dose di 0,05 mg/kg PO o a una dose endovenosa di 0,03 mg/kg di peso corporeo ideale (PCI) a partire dal giorno +5 post-trapianto con riduzione graduale raccomandata al giorno +90 e terminata entro il giorno +180.
Altro: Risultati riferiti dal paziente
Le valutazioni del sondaggio verranno somministrate ai partecipanti allo studio prima del trapianto, al giorno + 100, al giorno + 180 e al giorno +365 dopo il trapianto.
Altri nomi:
  • PRO
Droga: Mesna
Mesna viene somministrato in dosi divise EV 30 min prima e 3, 6 e 8 ore dopo la ciclofosfamide.
Altri nomi:
  • Mesnex®
Droga: Ciclofosfamide post-trapianto

La ciclofosfamide (25 mg/kg) viene somministrata il giorno 3 e il giorno 4 dopo il trapianto come infusione endovenosa nell'arco di 1-2 ore.

I primi 20 soggetti con un donatore non correlato con HLA 4-6/8 non corrispondente riceveranno una dose intermedia di ciclofosfamide post-trapianto di 37,5 mg/kg il giorno 3 e il giorno 4 post-trapianto.

Altri nomi:
  • Cytoxan®
  • PTCy

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da infezioni
Lasso di tempo: 100 giorni dopo l'HCT
Sopravvivenza a 100 giorni senza infezioni di grado 2-3 (secondo i criteri di classificazione BMT CTN)
100 giorni dopo l'HCT

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 1 anno post-HCT
Definito come intervallo di tempo tra la data del trapianto e la morte per qualsiasi causa
1 anno post-HCT
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 1 anno post-HCT
Definito come recidiva o progressione della malattia o morte per qualsiasi causa
1 anno post-HCT
Sopravvivenza libera da infezione
Lasso di tempo: 1 anno post-HCT
Definito come morte e infezione di grado II-III (secondo i criteri BMT CTN)
1 anno post-HCT
Sopravvivenza libera da recidiva della malattia del trapianto contro l'ospite
Lasso di tempo: 1 anno post-HCT
Definita come recidiva o progressione della malattia sottostante (entro 1 anno), GvHD acuta di grado III-IV (entro 6 mesi), GvHD cronica che richiede immunosoppressione sistemica (entro 1 anno) o morte per qualsiasi causa (entro 1 anno).
1 anno post-HCT
Mortalità non recidiva
Lasso di tempo: 1 anno post-HCT
Definito come morte senza evidenza di progressione o recidiva della malattia
1 anno post-HCT
Incidenza cumulativa del recupero dei neutrofili
Lasso di tempo: Giorno 28 post-HCT
Definito come il raggiungimento di una conta assoluta dei neutrofili (ANC) maggiore o uguale a 500/mm3 per tre misurazioni consecutive in tre giorni diversi
Giorno 28 post-HCT
Incidenza cumulativa del recupero piastrinico
Lasso di tempo: Giorno 28 post-HCT
Definito come conta piastrinica ≥20.000/mm^3 o ≥50.000/mm^3 senza trasfusioni di piastrine entro sette giorni.
Giorno 28 post-HCT
Incidenza cumulativa di fallimento del trapianto primario e secondario
Lasso di tempo: Giorno 28 e 1 anno post-HCT

Il fallimento primario del trapianto è definito come nessun recupero dei neutrofili a ≥ 500 cellule/mm3 entro il giorno 28 post HCT.

L'insuccesso secondario del trapianto è definito come un recupero iniziale della conta dei neutrofili seguito da un successivo declino della conta assoluta dei neutrofili <500 cellule/mm3, che non risponde alla terapia con fattore di crescita, ma non può essere spiegato da infezione, recidiva della malattia o farmaci.
Giorno 28 e 1 anno post-HCT
Chimerismo delle cellule T del donatore
Lasso di tempo: Giorno 28, 100 e 365 post-HCT
Definito come percentuale del chimerismo del donatore attraverso il sangue periferico
Giorno 28, 100 e 365 post-HCT
Incidenza cumulativa di GvHD acuta
Lasso di tempo: Giorno 100 e Giorno 180 post-HCT
Definita come incidenza cumulativa di GvHD acuta di grado II-IV
Giorno 100 e Giorno 180 post-HCT
Incidenza cumulativa di GvHD cronica
Lasso di tempo: 1 anno post-HCT
1 anno post-HCT
Incidenza cumulativa di infezioni batteriche, fungine e virali di grado 2-3
Lasso di tempo: Giorno 100 e 1 anno post-HCT
Definita come infezione di grado 2-3 come definito dai criteri di classificazione BMT CTN.
Giorno 100 e 1 anno post-HCT
Incidenza cumulativa di cistite emorragica da virus BK di grado 2-3
Lasso di tempo: 1 anno post-HCT
Definita come incidenza della cistite emorragica da virus BK secondo i criteri di classificazione BMT CTN
1 anno post-HCT
Incidenza cumulativa di recidiva/progressione
Lasso di tempo: 1 anno post-HCT
Definito come recidiva o progressione della malattia dal giorno 0 a 1 anno post-HCT
1 anno post-HCT
Tossicità complessiva
Lasso di tempo: 1 anno post-HCT
Per tabulare gli eventi avversi (AE, sperimentati dai riceventi, definiti come eventi avversi inattesi di grado 3-5 e attesi di grado 5 secondo CTCAE v5
1 anno post-HCT
Incidenza e gravità della sindrome da rilascio di citochine
Lasso di tempo: entro 14 giorni dopo l'HCT
Definito e classificato utilizzando i criteri di classificazione ASTCT.
entro 14 giorni dopo l'HCT

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Collaboratori

National Marrow Donor Program

Investigatori

  • Investigatore principale: Steven Devine, MD, NMDP
  • Cattedra di studio: Jeffery Auletta, MD, NMDP

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 dicembre 2023

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

21 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

5 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OPTIMIZE

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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