RhTPO 联合 Herombopag + CsA 与 Herombopag + CsA 治疗原发性 TD-NSAA 的前瞻性、随机、对照研究
RhTPO 联合 Herombopag + CsA 与 Herombopag + CsA 治疗原发性输血依赖性 NSAA 的前瞻性、随机、对照研究
再生障碍性贫血（AA）是一组临床综合征。 治疗选择非常有限。 先前的临床研究结果显示herombopag改善血小板减少症的疗效良好且安全性较高，但这一结果需要更多数据支持。
在我们的研究中，愿意参加本研究并被诊断为输血依赖性非重型再生障碍性贫血的患者被随机分配至rhTPO联合herombopag +环孢素组并给予rhTPO（剂量为1500 U，皮下注射一次）每日一次，持续7天，28天持续3个疗程）+Herombopag（10毫克/天，持续3个月）+环孢素（3-5毫克/公斤/天，持续3个月）。 在herombopag+环孢素组中观察-5 mg/kg/d，持续至少6个月）和herombopag +环孢素（10 mg/天，持续3个月）+环孢素（3-5 mg/kg/d，持续至少6个月）有效性和安全性。
研究概览
详细说明
再生障碍性贫血（AA）是由不同病因引起的骨髓造血组织显着减少，导致造血功能衰竭的一组临床综合征。 中国 AA 患病率为每 100 万人中有 7.4 例。 它在 15-25 岁和 60 岁以上年龄组中达到顶峰，男性比女性更常见。 治疗选择非常有限。 先前的临床研究结果显示herombopag改善血小板减少症的疗效良好且安全性较高，但这一结果需要更多数据支持。
在我们的研究中，愿意参加本研究并被诊断为输血依赖性非重型再生障碍性贫血的患者被随机分配至rhTPO联合herombopag +环孢素组并给予rhTPO（剂量为1500 U，皮下注射一次）每日一次，持续7天，28天持续3个疗程）+Herombopag（10毫克/天，持续3个月）+环孢素（3-5毫克/公斤/天，持续3个月）。 -5 mg/kg/d，至少 6 个月）和 Herombopag + 环孢素组（10 mg/天，持续 3 个月）+ 环孢素（3-5 mg/kg/d，至少 6 个月）在herombopag+环孢素组进行观察有效性和安全性。
研究类型
注册 (估计的)
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Bing Han, Doctor
- 电话号码：+8601069151235
- 邮箱：hanbing_li@sina.com
学习地点
-
-
-
Beijing、中国
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 年龄≥18岁。
- 明确诊断且未经治疗的 NSAA。
- 入组时至少满足以下条件之一：血红蛋白<90 g/L。 血小板<30×109/L，中性粒细胞<1.0×109/L。
- 基线肝肾功能（ALT、AST、Cr）低于正常值的 2 倍。
- 无活动性感染；未怀孕或哺乳。
- 同意签署同意书。
- 东部癌症协作组 (ECOG) 评分为 0-2。
排除标准：
- 其他原因引起的全血细胞减少症，例如骨髓增生异常综合征（MDS）。
- 有克隆性血液学骨髓疾病（MDS、AML）的细胞遗传学证据。
- PNH克隆≥50%。
- 入组前已接受造血干细胞移植（HSCT）。
- 免疫抑制治疗如ATG或环孢素使用2周以上。
- 标准治疗无法控制的感染或出血。
- 对重组 TPO 或 Hitrepopar 过敏。
- 活动性 HIV、HCV 或 HBV 感染或肝硬化或门静脉高压症。
- 5 年内任何伴随的皮肤恶性肿瘤或局部基底细胞癌。
- 既往有血栓栓塞事件、心脏病发作或中风（包括抗磷脂抗体综合征）病史以及目前使用抗凝剂。
- 怀孕或哺乳期的女性。
- 3个月内参加过其他临床试验。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：赫罗波帕 + 环孢素A
Herombopag 10mg/天，根据血象调整剂量，疗程至少3个月，CsA：3-5mg/kg/d，调整谷浓度100-200ng/ml，至少6个月，有效患者继续使用1年，然后逐渐减少剂量。
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Herombopag（10mg/d）+CsA(3-5 mg/kg/d,调整颗粒浓度100-200ng/ml)
其他名称：
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实验性的：rhTPO 联合 Herombopag + CsA
给予rhTPO（15000U，皮下注射，每天一次，持续7天，每月一次，持续3个月），Herombopag 10mg/天，根据血象调整剂量，至少3个月，CsA：3-5mg/kg/d，调整谷值浓度100-200ng/ml至少6个月，如果有效则持续1年，然后逐渐减少剂量
|
rhTPO（15000U，皮下注射，每天一次，连续7天，每月一次，连续3个月），Herombopag（10mg/d）+CsA(3-5 mg/kg/d，调整颗粒浓度100-200ng/ml)
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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3 个月时的 ORR
大体时间：第 14 周
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治疗 3 个月后，通过测量血小板、血红蛋白、中性粒细胞和输血独立性来计算 ORR
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第 14 周
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6 个月时的 ORR
大体时间：第26周
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治疗 6 个月后，通过测量血小板、血红蛋白、中性粒细胞和输血独立性来计算 ORR
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第26周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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3个月药品安全
大体时间：第 14 周
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评估不良事件的发生率和严重程度；将报告治疗 3 个月内发生或恶化的所有不良事件
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第 14 周
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6个月的药物安全
大体时间：第26周
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评估不良事件的发生率和严重程度；将报告治疗 6 个月内发生或恶化的所有不良事件
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第26周
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (估计的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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