Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En prospektiv, randomiseret, kontrolleret undersøgelse af rhTPO i kombination med Herombopag + CsA vs Herombopag + CsA til behandling af primær TD-NSAA

16. august 2023 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

En prospektiv, randomiseret, kontrolleret undersøgelse af rhTPO i kombination med Herombopag + CsA vs Herombopag + CsA til behandling af primær transfusionsafhængig NSAA

Aplastisk anæmi (AA) er en gruppe af kliniske syndromer. Behandlingsmulighederne er meget begrænsede. Resultaterne af et tidligere klinisk studie viste god effektivitet og en høj sikkerhedsprofil af herombopag til at forbedre trombocytopeni, men dette resultat skal understøttes af flere data.

I vores undersøgelse blev patienter, der var villige til at deltage i denne undersøgelse og blev diagnosticeret med transfusionsafhængig ikke-svær aplastisk anæmi randomiseret til rhTPO kombineret med herombopag + cyclosporin-gruppen og givet rhTPO (i en dosis på 1500 U ved subkutan injektion én gang dagligt i 7 dage, 28 dage i 3 forløb) +Herombopag (10 mg/dag i 3 måneder) + cyclosporin (3-5 mg/kg/d i 3 måneder). -5 mg/kg/d i mindst 6 måneder) og herombopag + cyclosporin (10 mg/dag i 3 måneder) + cyclosporin (3-5 mg/kg/d i mindst 6 måneder) i herombopag+ cyclosporin-gruppen for at observere effektivitet og sikkerhed.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Aplastisk anæmi (AA) er en gruppe af kliniske syndromer forårsaget af et signifikant fald i knoglemarvshæmatopoietisk væv fra forskellige ætiologier, hvilket resulterer i hæmatopoietisk svigt. Udbredelsen af ​​AA i Kina er 7,4 pr. 1 million. Det topper i aldersgrupperne 15-25 og 60+ og er mere almindeligt hos mænd end hos kvinder. Behandlingsmulighederne er meget begrænsede. Resultaterne af et tidligere klinisk studie viste god effektivitet og en høj sikkerhedsprofil af herombopag til at forbedre trombocytopeni, men dette resultat skal understøttes af flere data.

I vores undersøgelse blev patienter, der var villige til at deltage i denne undersøgelse og blev diagnosticeret med transfusionsafhængig ikke-svær aplastisk anæmi randomiseret til rhTPO kombineret med herombopag + cyclosporin-gruppen og givet rhTPO (i en dosis på 1500 U ved subkutan injektion én gang dagligt i 7 dage, 28 dage i 3 forløb) +Herombopag (10 mg/dag i 3 måneder) + cyclosporin (3-5 mg/kg/d i 3 måneder). -5 mg/kg/d i mindst 6 måneder) og Herombopag + cyclosporin (10 mg/dag i 3 måneder) + cyclosporin (3-5 mg/kg/d i mindst 6 måneder) i herombopag+ cyclosporin-gruppen for at observere effektivitet og sikkerhed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

90

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 år.
  2. Tydeligt diagnosticeret ubehandlet NSAA.
  3. Mindst én af følgende betingelser var opfyldt på tilmeldingstidspunktet: hæmoglobin <90 g/L. Blodplade <30×109/L, neutrofiler <1,0×109/L.
  4. Baseline lever- og nyrefunktion (ALT, AST, Cr) var mindre end 2 gange den normale værdi.
  5. Ingen aktiv infektion; Ikke gravid eller ammende.
  6. Accepter at underskrive samtykkeerklæringen.
  7. Resultatet for Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) var 0-2.

Ekskluderingskriterier:

  1. pancytopeni forårsaget af andre årsager, såsom myelodysplastisk syndrom (MDS).
  2. Der er cytogenetisk evidens for klonale hæmatologiske knoglemarvssygdomme (MDS, AML).
  3. PNH-klon ≥50%.
  4. Havde modtaget hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) før indskrivning.
  5. Immunsuppressiv terapi såsom ATG eller cyclosporin brug i mere end 2 uger.
  6. Infektion eller blødning, der ikke kontrolleres af standardbehandling.
  7. Allergisk over for rekombinant TPO eller Hitrepopar.
  8. Aktiv HIV-, HCV- eller HBV-infektion eller cirrhose eller portal hypertension.
  9. Enhver samtidig malignitet eller lokalt basalcellekarcinom i huden inden for 5 år.
  10. Tidligere tromboemboliske hændelser, hjerteanfald eller slagtilfælde (inklusive antiphospholipid antistofsyndrom) og nuværende brug af antikoagulantia.
  11. Kvinder, der er gravide eller ammer (ammer).
  12. Har deltaget i andre kliniske forsøg inden for 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Herombopag + CsA
Herombopag 10mg/dag, juster dosis efter blodbilledet, behandlingsforløbet er mindst 3 måneder, CsA: 3-5 mg/kg/d, juster dalkoncentrationen 100-200ng/ml, mindst 6 måneder, effektive patienter fortsætter med at bruge i 1 år, og reducerer derefter gradvist dosis.
Medicin: Herombopag + CsA
Herombopag（10mg/d）+CsA(3-5 mg/kg/d, juster kornkoncentrationen 100-200ng/ml)
Andre navne:
  • styring
Eksperimentel: rhTPO kombineret med Herombopag + CsA
Administrer rhTPO (15000U, subkutant én gang dagligt i 7 dage, én gang om måneden i 3 måneder), Herombopag 10 mg/dag, juster dosis i henhold til blodbilledet i mindst 3 måneder, CsA: 3-5 mg/kg/d, juster bundfaldet koncentration 100-200ng/ml i mindst 6 måneder, fortsæt i 1 år, hvis det er effektivt, og reducer derefter gradvist dosis
Medicin: rhTPO kombineret med Herombopag + CsA
rhTPO (15000U, subkutan injektion, en gang om dagen i 7 dage, en gang om måneden i 3 måneder)，Herombopag（10mg/d）+CsA(3-5 mg/kg/d, juster kornkoncentrationen 100-200ng/ml)
Andre navne:
  • eksperimentel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ORR ved 3 måneder
Tidsramme: Uge 14
Efter 3 måneders behandling blev ORR beregnet ved at måle blodplader, hæmoglobin, neutrofiler og transfusionsuafhængighed
Uge 14
ORR ved 6 måneder
Tidsramme: Uge 26
Efter 6 måneders behandling blev ORR beregnet ved at måle blodplader, hæmoglobin, neutrofiler og transfusionsuafhængighed
Uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
3 måneders lægemiddelsikkerhed
Tidsramme: Uge 14
Vurdering af forekomsten og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser; Alle bivirkninger, der opstår eller forværres inden for 3 måneders behandling, vil blive rapporteret
Uge 14
6 måneders lægemiddelsikkerhed
Tidsramme: Uge 26
Vurdering af forekomsten og sværhedsgraden af ​​uønskede hændelser; Alle bivirkninger, der opstår eller forværres inden for 6 måneders behandling, vil blive rapporteret
Uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2024

Studieafslutning (Anslået)

31. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. august 2023

Først opslået (Faktiske)

22. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • rHCsA

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

individuelle deltagerdata vil blive accepteret efter anmodning

IPD-delingstidsramme

altid

IPD-delingsadgangskriterier

e-mail anmodning

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Lægemiddeleffekt

Kliniske forsøg med Herombopag + CsA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner