Uno studio prospettico, randomizzato e controllato su rhTPO in combinazione con Herombopag + CsA vs Herombopag + CsA per il trattamento della TD-NSAA primaria
Uno studio prospettico, randomizzato e controllato su rhTPO in combinazione con Herombopag + CsA vs Herombopag + CsA per il trattamento dell'NSAA primario trasfusione-dipendente
L'anemia aplastica (AA) è un gruppo di sindromi cliniche. Le opzioni di trattamento sono molto limitate. I risultati di un precedente studio clinico hanno mostrato una buona efficacia e un elevato profilo di sicurezza di herombopag nel migliorare la trombocitopenia, ma questo risultato necessita di essere supportato da ulteriori dati.
Nel nostro studio, i pazienti che erano disposti a partecipare a questo studio e ai quali era stata diagnosticata un'anemia aplastica non grave trasfusione-dipendente sono stati randomizzati al gruppo rhTPO combinato con herombopag + ciclosporina e trattati con rhTPO (alla dose di 1500 U mediante iniezione sottocutanea una volta al giorno per 7 giorni, 28 giorni per 3 cicli) + Herombopag (10 mg/giorno per 3 mesi) + ciclosporina (3-5 mg/kg/giorno per 3 mesi). -5 mg/kg/die per almeno 6 mesi) e herombopag + ciclosporina (10 mg/die per 3 mesi) + ciclosporina (3-5 mg/kg/die per almeno 6 mesi) nel gruppo herombopag+ ciclosporina da osservare l'efficacia e la sicurezza.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'anemia aplastica (AA) è un gruppo di sindromi cliniche causate da una significativa diminuzione del tessuto emopoietico del midollo osseo di diversa eziologia, con conseguente insufficienza emopoietica. La prevalenza dell'AA in Cina è 7,4 per 1 milione. Ha il suo picco nelle fasce di età 15-25 e 60+ ed è più comune negli uomini che nelle donne. Le opzioni di trattamento sono molto limitate. I risultati di un precedente studio clinico hanno mostrato una buona efficacia e un elevato profilo di sicurezza di herombopag nel migliorare la trombocitopenia, ma questo risultato necessita di essere supportato da ulteriori dati.
Nel nostro studio, i pazienti che erano disposti a partecipare a questo studio e ai quali era stata diagnosticata un'anemia aplastica non grave trasfusione-dipendente sono stati randomizzati al gruppo rhTPO combinato con herombopag + ciclosporina e trattati con rhTPO (alla dose di 1500 U mediante iniezione sottocutanea una volta al giorno per 7 giorni, 28 giorni per 3 cicli) + Herombopag (10 mg/giorno per 3 mesi) + ciclosporina (3-5 mg/kg/giorno per 3 mesi). -5 mg/kg/die per almeno 6 mesi) e Herombopag + ciclosporina (10 mg/die per 3 mesi) + ciclosporina (3-5 mg/kg/die per almeno 6 mesi) nel gruppo herombopag+ ciclosporina da osservare l'efficacia e la sicurezza.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Bing Han, Doctor
- Numero di telefono: +8601069151235
- Email: hanbing_li@sina.com
Luoghi di studio
-
-
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Beijing, Cina
- Peking Union Medical College Hospital
-
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età ≥18 anni.
- NSAA non trattato chiaramente diagnosticato.
- Al momento dell'arruolamento era soddisfatta almeno una delle seguenti condizioni: emoglobina <90 g/L. Piastrine <30×109/L, neutrofili <1,0×109/L.
- La funzionalità epatica e renale al basale (ALT, AST, Cr) era inferiore a 2 volte il valore normale.
- Nessuna infezione attiva; Non incinta o in allattamento.
- Accetta di firmare il modulo di consenso.
- Il punteggio dell’Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) era 0-2.
Criteri di esclusione:
- pancitopenia causata da altre cause, come la sindrome mielodisplastica (MDS).
- Esistono prove citogenetiche di malattie ematologiche clonali del midollo osseo (MDS, AML).
- Clone EPN ≥50%.
- Aveva ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) prima dell'arruolamento.
- Terapia immunosoppressiva come ATG o uso di ciclosporina per più di 2 settimane.
- Infezione o sanguinamento non controllato dal trattamento standard.
- Allergico al TPO ricombinante o all'Hitrepopar.
- Infezione attiva da HIV, HCV o HBV o cirrosi o ipertensione portale.
- Qualsiasi tumore maligno concomitante o carcinoma basocellulare locale della pelle entro 5 anni.
- Anamnesi precedente di eventi tromboembolici, infarto o ictus (inclusa la sindrome da anticorpi antifosfolipidi) e uso attuale di anticoagulanti.
- Donne in gravidanza o in allattamento (allattamento).
- Hanno partecipato ad altri studi clinici entro 3 mesi.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Herombopag+CsA
Herombopag 10 mg/giorno, adattare la dose in base all'immagine del sangue, il corso del trattamento è di almeno 3 mesi, CsA: 3-5 mg/kg/giorno, adattare la concentrazione della valle a 100-200 ng/ml, almeno 6 mesi, i pazienti efficaci continuano a utilizzare per 1 anno e quindi riducono gradualmente la dose.
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Herombopag（10mg/die）+CsA(3-5 mg/kg/die, regolare la concentrazione dei cereali a 100-200ng/ml)
Altri nomi:
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Sperimentale: rhTPO combinato con Herombopag + CsA
Somministrare rhTPO (15.000U, per via sottocutanea una volta al giorno per 7 giorni, una volta al mese per 3 mesi), Herombopag 10 mg/giorno, aggiustare la dose in base al quadro ematico per almeno 3 mesi, CsA: 3-5 mg/kg/giorno, aggiustare la valle concentrazione 100-200 ng/ml per almeno 6 mesi, continuare per 1 anno se efficace, quindi ridurre gradualmente la dose
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rhTPO (15000U, iniezione sottocutanea, una volta al giorno per 7 giorni, una volta al mese per 3 mesi), Herombopag（10 mg/die）+CsA (3-5 mg/kg/die, regolare la concentrazione dei cereali a 100-200 ng/ml)
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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ORR a 3 mesi
Lasso di tempo: Settimana 14
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Dopo 3 mesi di trattamento, l'ORR è stato calcolato misurando piastrine, emoglobina, neutrofili e indipendenza dalle trasfusioni
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Settimana 14
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ORR a 6 mesi
Lasso di tempo: Settimana 26
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Dopo 6 mesi di trattamento, l'ORR è stato calcolato misurando piastrine, emoglobina, neutrofili e indipendenza dalle trasfusioni
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Settimana 26
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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3 mesi di sicurezza dei farmaci
Lasso di tempo: Settimana 14
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Valutare l’incidenza e la gravità degli eventi avversi; Verranno segnalati tutti gli eventi avversi che si verificano o peggiorano entro 3 mesi dal trattamento
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Settimana 14
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6 mesi di sicurezza dei farmaci
Lasso di tempo: Settimana 26
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Valutare l’incidenza e la gravità degli eventi avversi; Verranno segnalati tutti gli eventi avversi che si verificano o peggiorano entro 6 mesi dal trattamento
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Settimana 26
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- rHCsA
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Descrizione del piano IPD
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
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- LINFA
- ICF
- RSI
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