En prospektiv, randomiserad, kontrollerad studie av rhTPO i kombination med Herombopag + CsA vs Herombopag + CsA för behandling av primär TD-NSAA
En prospektiv, randomiserad, kontrollerad studie av rhTPO i kombination med Herombopag + CsA vs Herombopag + CsA för behandling av primär transfusionsberoende NSAA
Aplastisk anemi (AA) är en grupp av kliniska syndrom. Behandlingsmöjligheterna är mycket begränsade. Resultaten från en tidigare klinisk studie visade god effekt och en hög säkerhetsprofil för herombopag för att förbättra trombocytopeni, men detta resultat behöver stödjas av mer data.
I vår studie randomiserades patienter som var villiga att delta i denna studie och diagnostiserades med transfusionsberoende icke-tung aplastisk anemi till gruppen rhTPO kombinerat med herombopag + ciklosporin och gavs rhTPO (i en dos av 1500 U genom subkutan injektion en gång dagligen i 7 dagar, 28 dagar i 3 kurer) +Herombopag (10 mg/dag i 3 månader) + ciklosporin (3-5 mg/kg/dag i 3 månader). -5 mg/kg/dag i minst 6 månader) och herombopag + cyklosporin (10 mg/dag i 3 månader) + cyklosporin (3-5 mg/kg/dag i minst 6 månader) i gruppen herombopag+ cyklosporin att observera effektivitet och säkerhet.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Aplastisk anemi (AA) är en grupp av kliniska syndrom orsakade av en signifikant minskning av benmärgshematopoetisk vävnad från olika etiologier, vilket resulterar i hematopoetisk misslyckande. Prevalensen av AA i Kina är 7,4 per 1 miljon. Den når sin topp i åldersgrupperna 15-25 och 60+ och är vanligare hos män än hos kvinnor. Behandlingsmöjligheterna är mycket begränsade. Resultaten från en tidigare klinisk studie visade god effekt och en hög säkerhetsprofil för herombopag för att förbättra trombocytopeni, men detta resultat behöver stödjas av mer data.
I vår studie randomiserades patienter som var villiga att delta i denna studie och diagnostiserades med transfusionsberoende icke-tung aplastisk anemi till gruppen rhTPO kombinerat med herombopag + ciklosporin och gavs rhTPO (i en dos av 1500 U genom subkutan injektion en gång dagligen i 7 dagar, 28 dagar i 3 kurer) +Herombopag (10 mg/dag i 3 månader) + ciklosporin (3-5 mg/kg/dag i 3 månader). -5 mg/kg/dag i minst 6 månader) och Herombopag + cyklosporin (10 mg/dag i 3 månader) + cyklosporin (3-5 mg/kg/dag i minst 6 månader) i herombopag+ cyklosporingruppen att observera effektivitet och säkerhet.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Bing Han, Doctor
- Telefonnummer: +8601069151235
- E-post: hanbing_li@sina.com
Studieorter
-
-
-
Beijing, Kina
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder ≥18 år.
- Tydligt diagnostiserad obehandlad NSAA.
- Minst ett av följande villkor var uppfyllt vid tidpunkten för inskrivningen: hemoglobin <90 g/L. Blodplätt <30×109/L, neutrofiler <1,0×109/L.
- Baslinjens lever- och njurfunktion (ALT, AST, Cr) var mindre än 2 gånger det normala värdet.
- Ingen aktiv infektion; Inte gravid eller ammar.
- Gå med på att underteckna samtyckesformuläret.
- Resultatet för Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) var 0-2.
Exklusions kriterier:
- pancytopeni orsakad av andra orsaker, såsom myelodysplastiskt syndrom (MDS).
- Det finns cytogenetiska bevis för klonala hematologiska benmärgssjukdomar (MDS, AML).
- PNH-klon ≥50%.
- Hade fått hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) före inskrivningen.
- Immunsuppressiv terapi såsom ATG eller ciklosporin användning i mer än 2 veckor.
- Infektion eller blödning som inte kontrolleras av standardbehandling.
- Allergisk mot rekombinant TPO eller Hitrepopar.
- Aktiv HIV-, HCV- eller HBV-infektion eller cirros eller portal hypertoni.
- Eventuell samtidig malignitet eller lokal basalcellscancer i huden inom 5 år.
- Tidigare tromboemboliska händelser, hjärtinfarkt eller stroke (inklusive antifosfolipidantikroppssyndrom) och nuvarande användning av antikoagulantia.
- Kvinnor som är gravida eller ammar (amning).
- Har deltagit i andra kliniska prövningar inom 3 månader.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Herombopag + CsA
Herombopag 10mg/dag, justera dosen efter blodbilden, behandlingsförloppet är minst 3 månader, CsA: 3-5 mg/kg/d, justera dalkoncentrationen 100-200ng/ml, minst 6 månader, effektiva patienter fortsätter att använda i 1 år och minskar sedan gradvis dosen.
|
Herombopag（10mg/d）+CsA(3-5 mg/kg/d, justera kornkoncentrationen 100-200ng/ml)
Andra namn:
|
|
Experimentell: rhTPO kombinerat med Herombopag + CsA
Administrera rhTPO (15000U, subkutant en gång dagligen i 7 dagar, en gång i månaden i 3 månader), Herombopag 10 mg/dag, justera dosen efter blodbild i minst 3 månader, CsA: 3-5 mg/kg/d, justera dalvärdet koncentration 100-200ng/ml i minst 6 månader, fortsätt i 1 år om effektivt, minska sedan gradvis dosen
|
rhTPO (15000U, subkutan injektion, en gång om dagen i 7 dagar, en gång i månaden i 3 månader)，Herombopag（10mg/d）+CsA(3-5 mg/kg/d, justera spannmålskoncentrationen 100-200ng/ml)
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
ORR vid 3 månader
Tidsram: Vecka 14
|
Efter 3 månaders behandling beräknades ORR genom att mäta blodplättar, hemoglobin, neutrofiler och transfusionsoberoende
|
Vecka 14
|
|
ORR vid 6 månader
Tidsram: Vecka 26
|
Efter 6 månaders behandling beräknades ORR genom att mäta blodplättar, hemoglobin, neutrofiler och transfusionsoberoende
|
Vecka 26
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
3 månaders läkemedelssäkerhet
Tidsram: Vecka 14
|
Bedöma förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar; Alla biverkningar som inträffar eller förvärras inom 3 månader efter behandling kommer att rapporteras
|
Vecka 14
|
|
6 månaders läkemedelssäkerhet
Tidsram: Vecka 26
|
Bedöma förekomsten och svårighetsgraden av biverkningar; Alla biverkningar som inträffar eller förvärras inom 6 månader efter behandling kommer att rapporteras
|
Vecka 26
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- rHCsA
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Tidsram för IPD-delning
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .