Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een prospectieve, gerandomiseerde, gecontroleerde studie van rhTPO in combinatie met Herombopag + CsA versus Herombopag + CsA voor de behandeling van primaire TD-NSAA

16 augustus 2023 bijgewerkt door: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Een prospectieve, gerandomiseerde, gecontroleerde studie van rhTPO in combinatie met Herombopag + CsA versus Herombopag + CsA voor de behandeling van primaire transfusie-afhankelijke NSAA

Aplastische anemie (AA) is een groep klinische syndromen. Behandelingsmogelijkheden zijn zeer beperkt. De resultaten van een eerder klinisch onderzoek lieten een goede werkzaamheid en een hoog veiligheidsprofiel van herombopag zien bij het verbeteren van trombocytopenie, maar dit resultaat moet door meer gegevens worden ondersteund.

In onze studie werden patiënten die bereid waren om aan deze studie deel te nemen en bij wie de diagnose transfusieafhankelijke niet-zware aplastische anemie was gesteld, gerandomiseerd naar de groep met rhTPO gecombineerd met herombopag + cyclosporine en kregen rhTPO (in een dosis van 1500 E via een eenmalige subcutane injectie). dagelijks gedurende 7 dagen, 28 dagen voor 3 kuren) +Herombopag (10 mg/dag gedurende 3 maanden) + ciclosporine (3-5 mg/kg/d gedurende 3 maanden). -5 mg/kg/d gedurende minimaal 6 maanden) en herombopag + ciclosporine (10 mg/dag gedurende 3 maanden) + ciclosporine (3-5 mg/kg/d gedurende minimaal 6 maanden) in de herombopag+ ciclosporinegroep om te observeren de werkzaamheid en veiligheid.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Aplastische anemie (AA) is een groep klinische syndromen die wordt veroorzaakt door een significante afname van hematopoëtisch weefsel in het beenmerg door verschillende etiologieën, resulterend in hematopoëtisch falen. De prevalentie van AA in China bedraagt ​​7,4 per 1 miljoen inwoners. Het piekt in de leeftijdsgroepen 15-25 en 60+ en komt vaker voor bij mannen dan bij vrouwen. Behandelingsmogelijkheden zijn zeer beperkt. De resultaten van een eerder klinisch onderzoek lieten een goede werkzaamheid en een hoog veiligheidsprofiel van herombopag zien bij het verbeteren van trombocytopenie, maar dit resultaat moet door meer gegevens worden ondersteund.

In onze studie werden patiënten die bereid waren om aan deze studie deel te nemen en bij wie de diagnose transfusieafhankelijke niet-zware aplastische anemie was gesteld, gerandomiseerd naar de groep met rhTPO gecombineerd met herombopag + cyclosporine en kregen rhTPO (in een dosis van 1500 E via een eenmalige subcutane injectie). dagelijks gedurende 7 dagen, 28 dagen voor 3 kuren) +Herombopag (10 mg/dag gedurende 3 maanden) + ciclosporine (3-5 mg/kg/d gedurende 3 maanden). -5 mg/kg/d gedurende minimaal 6 maanden) en Herombopag + ciclosporine (10 mg/dag gedurende 3 maanden) + ciclosporine (3-5 mg/kg/d gedurende minimaal 6 maanden) in de herombopag+ ciclosporinegroep om te observeren de werkzaamheid en veiligheid.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

90

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥18 jaar oud.
  2. Duidelijk gediagnosticeerde onbehandelde NSAA.
  3. Op het moment van inschrijving was aan ten minste één van de volgende voorwaarden voldaan: hemoglobine <90 g/l. Bloedplaatjes <30×109/l, neutrofielen <1,0×109/l.
  4. De uitgangswaarde van de lever- en nierfunctie (ALT, AST, Cr) was minder dan tweemaal de normale waarde.
  5. Geen actieve infectie; Niet zwanger of borstvoeding gevend.
  6. Ga akkoord met het ondertekenen van het toestemmingsformulier.
  7. De score van de Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) was 0-2.

Uitsluitingscriteria:

  1. pancytopenie veroorzaakt door andere oorzaken, zoals myelodysplastisch syndroom (MDS).
  2. Er is cytogenetisch bewijs voor klonale hematologische beenmergziekten (MDS, AML).
  3. PNH-kloon ≥50%.
  4. Had vóór inschrijving een hematopoietische stamceltransplantatie (HSCT) ondergaan.
  5. Immunosuppressieve therapie zoals ATG of ciclosporinegebruik gedurende meer dan 2 weken.
  6. Infectie of bloeding die niet onder controle kan worden gebracht met een standaardbehandeling.
  7. Allergisch voor recombinant TPO of Hitrepopar.
  8. Actieve HIV-, HCV- of HBV-infectie of cirrose of portale hypertensie.
  9. Elke bijkomende maligniteit of lokaal basaalcelcarcinoom van de huid binnen 5 jaar.
  10. Voorgeschiedenis van trombo-embolische voorvallen, hartaanval of beroerte (inclusief antifosfolipide-antilichaamsyndroom) en huidig ​​gebruik van anticoagulantia.
  11. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  12. Binnen 3 maanden hebben deelgenomen aan andere klinische onderzoeken.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Herombopag + CsA
Herombopag 10 mg/dag, pas de dosis aan op basis van het bloedbeeld, de behandelingskuur is minimaal 3 maanden, CsA: 3-5 mg/kg/d, pas de dalconcentratie aan 100-200 ng/ml, minimaal 6 maanden, effectieve patiënten blijven het gedurende 1 jaar gebruiken en verlagen vervolgens geleidelijk de dosis.
Geneesmiddel: Herombopag + CsA
Herombopag(10mg/d)+CsA(3-5 mg/kg/d, pas de korrelconcentratie aan 100-200ng/ml)
Andere namen:
  • controle
Experimenteel: rhTPO gecombineerd met Herombopag + CsA
Dien rhTPO toe (15.000 E, subcutaan eenmaal daags gedurende 7 dagen, eenmaal per maand gedurende 3 maanden), Herombopag 10 mg/dag, pas de dosis aan op basis van het bloedbeeld gedurende minimaal 3 maanden, CsA: 3-5 mg/kg/d, pas de dalwaarde aan concentratie 100-200 ng/ml gedurende minimaal 6 maanden, gedurende 1 jaar doorgaan indien effectief, daarna geleidelijk dosis verlagen
Geneesmiddel: rhTPO gecombineerd met Herombopag + CsA
rhTPO (15000E, subcutane injectie, eenmaal per dag gedurende 7 dagen, eenmaal per maand gedurende 3 maanden), Herombopag (10 mg/d) + CsA (3-5 mg/kg/d, pas de korrelconcentratie aan 100-200 ng/ml)
Andere namen:
  • experimenteel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
ORR na 3 maanden
Tijdsspanne: Week 14
Na 3 maanden behandeling werd de ORR berekend door bloedplaatjes, hemoglobine, neutrofielen en transfusie-onafhankelijkheid te meten
Week 14
ORR na 6 maanden
Tijdsspanne: Week 26
Na 6 maanden behandeling werd de ORR berekend door bloedplaatjes, hemoglobine, neutrofielen en transfusie-onafhankelijkheid te meten
Week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
3 maanden medicijnveiligheid
Tijdsspanne: Week 14
Het beoordelen van de incidentie en ernst van bijwerkingen; Alle bijwerkingen die binnen 3 maanden na de behandeling optreden of verergeren, worden gerapporteerd
Week 14
6 maanden medicijnveiligheid
Tijdsspanne: Week 26
Het beoordelen van de incidentie en ernst van bijwerkingen; Alle bijwerkingen die binnen 6 maanden na de behandeling optreden of verergeren, worden gerapporteerd
Week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 augustus 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 augustus 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 augustus 2023

Laatst geverifieerd

1 augustus 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • rHCsA

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

individuele deelnemersgegevens worden op verzoek geaccepteerd

IPD-tijdsbestek voor delen

altijd

IPD-toegangscriteria voor delen

e-mail verzoek

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren