Проспективное рандомизированное контролируемое исследование рчТПО в комбинации с Геромбопагом + ЦсА по сравнению с Геромбопагом + ЦсА для лечения первичного TD-NSAA
Проспективное рандомизированное контролируемое исследование рчТПО в комбинации с Геромбопагом + ЦсА по сравнению с Геромбопагом + ЦсА для лечения первичного трансфузионно-зависимого НПСА
Апластическая анемия (АА) представляет собой группу клинических синдромов. Возможности лечения очень ограничены. Результаты предыдущего клинического исследования показали хорошую эффективность и высокий профиль безопасности геромбопага в снижении тромбоцитопении, но этот результат нуждается в подтверждении дополнительными данными.
В нашем исследовании пациенты, которые были готовы участвовать в этом исследовании и у которых была диагностирована трансфузионно-зависимая нетяжелая апластическая анемия, были рандомизированы в группу рчТПО в сочетании с геромбопагом + циклоспорином и получали рчТПО (в дозе 1500 ЕД путем подкожной инъекции однократно). ежедневно 7 дней, 28 дней 3 курса) + Геромбопаг (10 мг/сут в течение 3 мес) + циклоспорин (3-5 мг/кг/сут в течение 3 мес). -5 мг/кг/день в течение как минимум 6 месяцев) и геромбопаг + циклоспорин (10 мг/день в течение 3 месяцев) + циклоспорин (3-5 мг/кг/день в течение как минимум 6 месяцев) в группе геромбопаг + циклоспорин для наблюдения эффективность и безопасность.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Апластическая анемия (АА) — группа клинических синдромов, обусловленных значительным уменьшением костномозговой кроветворной ткани различной этиологии, приводящим к недостаточности кроветворения. Распространенность АА в Китае составляет 7,4 на 1 миллион. Пик заболеваемости приходится на возрастные группы 15-25 и 60+ и чаще встречается у мужчин, чем у женщин. Возможности лечения очень ограничены. Результаты предыдущего клинического исследования показали хорошую эффективность и высокий профиль безопасности геромбопага в снижении тромбоцитопении, но этот результат нуждается в подтверждении дополнительными данными.
В нашем исследовании пациенты, которые были готовы участвовать в этом исследовании и у которых была диагностирована трансфузионно-зависимая нетяжелая апластическая анемия, были рандомизированы в группу рчТПО в сочетании с геромбопагом + циклоспорином и получали рчТПО (в дозе 1500 ЕД путем подкожной инъекции однократно). ежедневно 7 дней, 28 дней 3 курса) + Геромбопаг (10 мг/сут в течение 3 мес) + циклоспорин (3-5 мг/кг/сут в течение 3 мес). -5 мг/кг/день в течение как минимум 6 месяцев) и Геромбопаг + циклоспорин (10 мг/день в течение 3 месяцев) + циклоспорин (3-5 мг/кг/день в течение как минимум 6 месяцев) в группе Геромбопаг + циклоспорин для наблюдения эффективность и безопасность.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 4
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Bing Han, Doctor
- Номер телефона: +8601069151235
- Электронная почта: hanbing_li@sina.com
Места учебы
-
-
-
Beijing, Китай
- Peking Union Medical College Hospital
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥18 лет.
- Четко диагностированный нелеченый НПСА.
- На момент включения было соблюдено хотя бы одно из следующих условий: гемоглобин <90 г/л. Тромбоциты <30×109/л, нейтрофилы <1,0×109/л.
- Исходные показатели функции печени и почек (АЛТ, АСТ, Кр) были менее чем в 2 раза выше нормы.
- Отсутствие активной инфекции; Не беременна и не кормлю грудью.
- Согласитесь подписать форму согласия.
- Оценка Восточной группы сотрудничества по борьбе с раком (ECOG) составила 0–2.
Критерий исключения:
- панцитопения, вызванная другими причинами, такими как миелодиспластический синдром (МДС).
- Имеются цитогенетические данные о клональных гематологических заболеваниях костного мозга (МДС, ОМЛ).
- Клон ПНГ ≥50%.
- До включения в исследование ему была проведена трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК).
- Иммуносупрессивная терапия, такая как АТГ или циклоспорин, применяется в течение более 2 недель.
- Инфекция или кровотечение, которые не контролируются стандартным лечением.
- Аллергия на рекомбинантный ТПО или Хитрепопар.
- Активная инфекция ВИЧ, HCV или HBV, цирроз печени или портальная гипертензия.
- Любое сопутствующее злокачественное новообразование или местный базальноклеточный рак кожи в течение 5 лет.
- Предыдущая история тромбоэмболических событий, сердечного приступа или инсульта (включая синдром антифосфолипидных антител) и текущего использования антикоагулянтов.
- Женщины, которые беременны или кормят грудью (лактация).
- Принимали участие в других клинических исследованиях в течение 3 месяцев.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Геромбопаг + ЦСА
Геромбопаг 10мг/сут, дозу корректируют в соответствии с картиной крови, курс лечения не менее 3 мес, ЦсА: 3-5 мг/кг/сут, корректировка долинной концентрации 100-200 нг/мл, не менее 6 мес. Эффективные пациенты продолжают применять в течение 1 года, а затем постепенно снижают дозу.
|
Геромбопаг (10 мг/день) + CsA (3-5 мг/кг/день, концентрация зерна регулируется 100-200 нг/мл)
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: рчТПО в сочетании с Геромбопагом + ЦсА
Вводить рчТПО (15000 ЕД, подкожно один раз в день в течение 7 дней, один раз в месяц в течение 3 месяцев), Геромбопаг 10 мг/день, корректировать дозу в соответствии с картиной крови в течение как минимум 3 месяцев, CsA: 3-5 мг/кг/сут, корректировать минимальную дозу. концентрация 100-200 нг/мл в течение как минимум 6 месяцев, при эффективности продолжать в течение 1 года, затем постепенно снижать дозу
|
рчТПО (15000 ЕД, подкожная инъекция, один раз в день в течение 7 дней, один раз в месяц в течение 3 месяцев), Геромбопаг (10 мг/день) + CsA (3-5 мг/кг/день, концентрация зерна регулируется 100-200 нг/мл)
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
ЧОО через 3 месяца
Временное ограничение: Неделя 14
|
Через 3 месяца лечения ЧОО рассчитывали путем измерения тромбоцитов, гемоглобина, нейтрофилов и независимости от переливания крови.
|
Неделя 14
|
|
ЧОО через 6 месяцев
Временное ограничение: Неделя 26
|
Через 6 месяцев лечения ЧОО рассчитывали путем измерения тромбоцитов, гемоглобина, нейтрофилов и независимости от переливания крови.
|
Неделя 26
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
3 месяца безопасности лекарств
Временное ограничение: Неделя 14
|
Оценка частоты и тяжести нежелательных явлений; Обо всех нежелательных явлениях, возникших или усугубившихся в течение 3 месяцев лечения, будет сообщено.
|
Неделя 14
|
|
6 месяцев безопасности лекарств
Временное ограничение: Неделя 26
|
Оценка частоты и тяжести нежелательных явлений; Обо всех нежелательных явлениях, возникающих или ухудшающихся в течение 6 месяцев лечения, будет сообщено.
|
Неделя 26
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- rHCsA
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Описание плана IPD
Сроки обмена IPD
Критерии совместного доступа к IPD
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .