中国重症肌无力的前瞻性队列研究
2024年1月10日 更新者：Peking Union Medical College Hospital
重症肌无力的临床特征、预后和生物标志物：中国前瞻性队列研究
这项前瞻性队列研究的目的是研究重症肌无力 (MG) 的长期治疗策略并确定潜在的生物标志物。 它旨在回答的主要问题是：
- 低剂量口服类固醇是否可以降低 MG 患者的复发率。
- 识别可以预测疾病进展和预后的潜在生物标志物。
这项研究招募了控制良好的 MG 患者。 根据患者的偏好和合并症（例如未控制的高血压、糖尿病、严重骨质疏松症、肥胖）等考虑因素，参与者将被非随机分为两组：维持类固醇治疗组和停药组（停用所有免疫抑制剂） 。 随后，这几组患者将接受长期随访评估。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
202
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Yuzhou Guan
- 电话号码：8610-69155817
- 邮箱：guanyz001@163.com
学习地点
-
-
Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100730
- 招聘中
- Peking Union Medical College Hospital
-
接触：
- Bin Peng
- 电话号码：8610-69155817
- 邮箱：pumchkyc@163.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
能够在协和医院完成长期随访的重症肌无力患者。
描述
纳入标准：
- 1：2022年9月30日至2024年9月30日在北京协和医院神经内科门诊就诊。
- 2：诊断为重症肌无力。
- 3：协和医院随访时间>6个月。
- 4：患者理解并签署知情同意书。
排除标准：
- 1：与其他导致骨骼肌无力的疾病合并症使得临床症状难以评估
- 2：在基线和随访期间没有与合并症和药物相关的记录。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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维持类固醇治疗组
维持低剂量口服类固醇
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维持低剂量口服类固醇
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免疫抑制剂戒断组
停用所有免疫抑制剂
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停用所有免疫抑制剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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重症肌无力复发
大体时间：录用后两年内
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满足以下三项之一： (1) MGFA 干预后状态：未能维持 MMS（最低表现状态）或更好。
（2）重症肌无力日常生活能力（MG-ADL）评分≥3； (3) MGFA 干预后状态达到完全稳定缓解 (CSR) 后需要重新给予胆碱酯酶抑制剂。
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录用后两年内
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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复发时间
大体时间：录用后两年内
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MG 招募和复发之间的时间。
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录用后两年内
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复发时 MG 评估量表的变化
大体时间：录用后两年内
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复发时重症肌无力评估量表的变化，包括MGFA PIS（干预后状态）、MG-ADL（重症肌无力日常生活活动）、QMG（定量重症肌无力）和MGC（重症肌无力复合）。
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录用后两年内
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类固醇的不良事件
大体时间：录用后两年内
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使用 CTCAE（不良事件通用术语标准）评估不良事件。
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录用后两年内
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Yuzhou Guan、Peking Union Medical College Hospital
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年8月20日
初级完成 (估计的)
2026年9月30日
研究完成 (估计的)
2026年9月30日
研究注册日期
首次提交
2023年8月17日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月17日
首次发布 (实际的)
2023年8月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月10日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
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