Un estudio de cohorte prospectivo sobre la miastenia gravis en China
10 de enero de 2024 actualizado por: Peking Union Medical College Hospital
Características clínicas, pronóstico y biomarcadores de la miastenia gravis: un estudio de cohorte prospectivo en China
El objetivo de este estudio de cohorte prospectivo es investigar estrategias terapéuticas a largo plazo para la miastenia gravis (MG) e identificar posibles biomarcadores. Las principales preguntas que pretende responder son:
- Si los esteroides orales en dosis bajas pueden conducir a una reducción en la tasa de recurrencia entre los pacientes con MG.
- Identificar posibles biomarcadores que puedan predecir la progresión y el pronóstico de la enfermedad.
Este estudio recluta pacientes bien controlados con MG. Según las preferencias y consideraciones del paciente, como las condiciones coexistentes (p. ej., hipertensión no controlada, diabetes, osteoporosis grave, obesidad), los participantes se dividirán de forma no aleatoria en dos grupos: un grupo de terapia de mantenimiento con esteroides y un grupo de abstinencia (retirar todos los inmunosupresores) . Posteriormente, estos grupos de pacientes se someterán a evaluaciones de seguimiento a largo plazo.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
202
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Yuzhou Guan
- Número de teléfono: 8610-69155817
- Correo electrónico: guanyz001@163.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100730
- Reclutamiento
- Peking Union Medical College Hospital
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Contacto:
- Bin Peng
- Número de teléfono: 8610-69155817
- Correo electrónico: pumchkyc@163.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con miastenia gravis que puedan completar seguimiento a largo plazo en el PUMCH.
Descripción
Criterios de inclusión:
- 1: Asistió al servicio ambulatorio de neurología del PUMCH del 30/09/2022 al 30/09/2024.
- 2: Diagnosticado como miastenia gravis.
- 3: Tiempo de seguimiento en PUMCH>6 meses.
- 4: El paciente entendió y firmó el formulario de consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- 1: Las comorbilidades con otras afecciones que causan debilidad del músculo esquelético dificultan la evaluación de los síntomas clínicos.
- 2: Los registros relacionados con comorbilidades y medicamentos no estaban disponibles al inicio ni durante el seguimiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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grupo de terapia de mantenimiento con esteroides
Mantener esteroides orales en dosis bajas
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Mantener esteroides orales en dosis bajas
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grupo de abstinencia de inmunosupresores
Retirar todos los inmunosupresores.
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Retirar todos los inmunosupresores.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Recaída de miastenia gravis
Periodo de tiempo: Dentro de los dos años posteriores a la contratación
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Se cumple uno de los tres siguientes: (1) Estado posterior a la intervención de MGFA: no mantener el MMS (estado de manifestaciones mínimas) o mejor.
(2) Puntuación de las actividades de la vida diaria de miastenia gravis (MG-ADL) ≥ 3; (3) Se requirió la readministración de inhibidores de la colinesterasa después de lograr la remisión estable completa (CSR) en el estado posterior a la intervención de MGFA.
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Dentro de los dos años posteriores a la contratación
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tiempo de recaída
Periodo de tiempo: Dentro de los dos años posteriores a la contratación
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El tiempo entre el reclutamiento y la recaída de MG.
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Dentro de los dos años posteriores a la contratación
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Cambio de escalas de evaluación de MG en caso de recaída.
Periodo de tiempo: Dentro de los dos años posteriores a la contratación
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Cambio de las escalas de evaluación de MG en el momento de la recaída, incluidas MGFA PIS (estado posintervención), MG-ADL (miastenia gravis actividades de la vida diaria), QMG (miastenia gravis cuantitativa) y MGC (miastenia gravis compuesta).
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Dentro de los dos años posteriores a la contratación
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Eventos adversos de los esteroides
Periodo de tiempo: Dentro de los dos años posteriores a la contratación
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Uso de CTCAE (Criterios terminológicos comunes para eventos adversos) para evaluar eventos adversos.
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Dentro de los dos años posteriores a la contratación
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Yuzhou Guan, Peking Union Medical College Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
20 de agosto de 2023
Finalización primaria (Estimado)
30 de septiembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de agosto de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de agosto de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
23 de agosto de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
12 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de enero de 2024
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Neoplasias
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades autoinmunes
- Neoplasias por sitio
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Manifestaciones Neuromusculares
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Síndromes Paraneoplásicos Del Sistema Nervioso
- Síndromes paraneoplásicos
- Enfermedades de la unión neuromuscular
- Debilidad muscular
- Miastenia gravis
Otros números de identificación del estudio
- K2009
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .