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CACIPLIQ20 在大疱性表皮松解症患者伤口愈合中的作用 (MATHBULL)

2024年2月12日 更新者：Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

一项随机、双盲、安慰剂对照、交叉、试点阶段临床试验，评估 CACIPLIQ20 对大疱性表皮松解症受试者伤口愈合的作用

大疱性表皮松解症 (EB) 是一组遗传性疾病，其特征是基底膜区域内的皮肤和粘膜脆弱。 其特征是上皮组织中度至过度脆弱，在轻微创伤（机械大疱性皮肤病）后出现典型水疱或糜烂。 EB 相关的慢性疼痛、护理人员的困难以及并发症的高风险给患者及其家人带来了相当大的社会心理负担。 尽管进行了大量研究来增进对 EB 病理生理学的了解，但迄今为止，监管机构尚未批准任何治疗方法。

硫酸乙酰肝素是细胞外基质支架的关键成分，它既充当连接体，桥接胶原蛋白、层粘连蛋白等结构基质蛋白，又充当通讯肽的储存和保护位点，在细胞增殖、迁移和分化的调节中发挥着关键作用这些都是组织再生和修复所必需的。 CACIPLIQ20 是硫酸乙酰肝素糖胺聚糖的生物工程结构类似物。 大量实验研究提供了强有力的证据表明CACIPLIQ20通过重建组织损伤后的细胞微环境来促进组织再生。 CACIPLIQ20 目前是 III 类 CE 标志医疗器械（NSAI-0050 CE MARK ECDECNL-A4 (6) 和 EC 指令附件 II）。 NL-A4 (7)) 具有以下适应症： 慢性溃疡在标准护理 6 个月后没有愈合趋势，或在 12 个月后仍未愈合：

  • 压疮。
  • 外周动脉疾病（例如 IV 期 Leriche 和 Fontaine）溃疡。
  • 糖尿病溃疡（包括截肢）。

几份已发表和未发表的病例报告（Al Malak 和 Barritault，2012 年；Bodemer，未发表的观察结果）的初步结果表明 CACIPLIQ20 是安全的，可以改善大疱性表皮松解症患者的伤口愈合并减轻疼痛。

MATHBULL 研究的目标是确认安慰剂对照双盲试点研究中的初步观察结果。 这项试点研究的结果将有助于设计一项关键研究。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这些患者在纳入时是门诊患者，可能已经接受了研究人员的随访，并且他们尚未接受 CACIPLIQ20 治疗至少一个月。

这些患者将被随机分配（1:1 比例）至 A 组和 B 组。每位患者将接受两个治疗期。 A 组将首先接受 CACIPLIQ20 治疗 1 个月，然后是 1 个月的冲洗，然后是 1 个月的安慰剂，B 组则相反（安慰剂后接受 CACIPLIQ20）。申办者、研究者和患者对治疗组将保持不知情其中患者将被随机分配，直到研究结束和数据库锁定。

将在两个治疗期之前定义两个基线，基线 1 在纳入/治疗期 1 之前，基线 2 在清除结束时/治疗期 2 之前。

对于每位患者，所有活动性伤口都将通过 CACIPLIQ20 或安慰剂进行治疗，这将添加到参与医生决定的最佳护理标准中。 治疗将在无法区分的喷雾瓶中提供，并使用独立统计学家提供的随机列表标记治疗编号。 CACIPLIQ20 或安慰剂将每 3 至 4 天应用一次，持续 30 天。 根据研究人员的标准做法，每个月都会对患者进行随访。 研究期间将安排至少五次访视，包括纳入访视、第 1 个月治疗期 1 结束访视、第 2 个月清洗期结束访视、第 3 个月治疗期 2 结束访视、第 4 个月研究结束访视除了这些访问之外，每个治疗期开始后 15 天还将组织两次电话，以确定潜在的不良事件。

每次访视时，研究人员都会使用成像设备 (Silhouette®) 拍摄治疗伤口的照片，以评估整个受损皮肤表面。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

16

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 法国
      • Paris、法国、75000
        • 招聘中
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • 接触：
          • Christine Bodemer, MD, PhD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 营养不良性或交界性 EB 的诊断。
  • 3岁≤年龄≤18岁
  • 包含时至少有一个活动伤口
  • 患者法定代表人签署的知情同意书；如果患者未成年但有能力提供同意书，则需要患者额外签署的同意书。
  • 患者和护理人员必须愿意遵守所有协议要求。

排除标准：

  • 入组前最近 30 天内使用过任何研究药物。
  • 当前或以前的恶性肿瘤。
  • 研究期间怀孕或哺乳。
  • 未节欲且未采取医学上可接受的避孕方法的育龄女性。
  • 注册前最近 30 天内使用过 CACIPLIQ20。
  • 患者对研究装置的一种成分或类肝素不耐受。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：支持治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：交叉作业
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
其他：A：CACIPLIQ20 在安慰剂之前
A 组将首先接受 CACIPLIQ20（实验产品）1 个月，然后接受 1 个月的冲洗，然后接受 1 个月的生理盐水（安慰剂比较）。
设备：CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 含有 RGTA 硫酸乙酰肝素模拟物
药品：安慰剂
相同喷雾瓶中的盐溶液
其他：B：CACIPLIQ20 之前的安慰剂
B 组将首先接受 1 个月的生理盐水（安慰剂比较），然后接受 1 个月的冲洗，然后接受 1 个月的 CACIPLIQ20（实验产品）。
设备：CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 含有 RGTA 硫酸乙酰肝素模拟物
药品：安慰剂
相同喷雾瓶中的盐溶液

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
整个受损皮肤表面的变化
大体时间：治疗1个月后

与安慰剂治疗期相比，从基线*到 CACIPLIQ20 治疗期结束时总病变皮肤表面的变化

* 纳入/第 1 治疗期之前的基线 1，以及清洗结束/第 2 治疗期之前的基线 2 将使用 SilhouetteConnect™ 软件对每个治疗期结束时病变皮肤总表面的变化进行盲目评估，以了解治疗分配参考“基线1”和“基线2”。
治疗1个月后

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
设备相关严重不良事件发生率
大体时间：长达 4 个月
长达 4 个月
设备相关不良事件发生率
大体时间：长达 4 个月
长达 4 个月
手术相关不良事件发生率
大体时间：长达 4 个月
长达 4 个月
手术相关严重不良事件发生率
大体时间：长达 4 个月
长达 4 个月
所有不良事件 (AE) 的发生率。
大体时间：长达 4 个月
长达 4 个月
所有严重不良事件 (SAE) 的发生率
大体时间：长达 4 个月
长达 4 个月
CACIPLIQ20 与安慰剂治疗期结束时伤口完全闭合的比例
大体时间：治疗1个月后
该参数将通过 ARANZ Silhouette® 系统通过比较每个治疗周期之前和之后的伤口面积来评估。
治疗1个月后
CACIPLIQ20 与安慰剂治疗期结束时的平均 CGI
大体时间：治疗1个月后

CGI（临床评估）将按照以下七分制进行评级：

  1. = 改进很大——几乎更好了；良好的运作水平；症状轻微；代表着一个非常实质性的变化
  2. = 明显改善，症状显着减轻；功能水平提高，但一些症状仍然存在
  3. = 最小程度改善-稍微好一点，症状减少很少或没有临床意义。 基本临床状态、护理水平或功能能力几乎没有变化
  4. = 无变化——症状基本保持不变
  5. = 最低程度更差——稍微更差，但可能没有临床意义；可能代表基本临床状态或功能能力的变化很小
  6. = 更糟糕——临床症状显着增加且功能减弱
  7. = 非常糟糕——症状严重恶化和功能丧失
治疗1个月后
CACIPLIQ20 与安慰剂治疗期结束时的平均 SGI
大体时间：治疗1个月后

SGI（科目/家庭评估）将按照以下七分制进行评级：

  1. = 改进很大——几乎更好了；良好的运作水平；症状轻微；代表着一个非常实质性的变化
  2. = 明显改善，症状显着减轻；功能水平提高，但一些症状仍然存在
  3. = 最小程度改善-稍微好一点，症状减少很少或没有临床意义。 基本临床状态、护理水平或功能能力几乎没有变化
  4. = 无变化——症状基本保持不变
  5. = 最低程度更差——稍微更差，但可能没有临床意义；可能代表基本临床状态或功能能力的变化很小
  6. = 更糟糕——临床症状显着增加且功能减弱
  7. = 非常糟糕——症状严重恶化和功能丧失
治疗1个月后
从基线到 CACIPLIQ20 治疗期结束时评估的疼痛变化与安慰剂治疗期相比（针对 3 至 4 岁的患者）
大体时间：治疗1个月后

将在一个月的治疗期 1 和 2 结束时分别与基线 1 和基线 2 相比，使用 3 至 4 岁患者的“FLACC 量表”评估疼痛变化。

FLACC：面部腿部活动哭泣安慰。 FLACC 量表的分数范围在 0-10 之间，分数越高代表疼痛越严重。
治疗1个月后
从基线到 CACIPLIQ20 治疗期结束时评估的疼痛变化与安慰剂治疗期相比（针对 4 岁及以上患者）
大体时间：治疗1个月后

将在一个月的治疗期 1 和 2 结束时分别使用 4 岁及以上患者的“Wong Faces 疼痛量表”评估与基线 1 和基线 2 相比的疼痛变化。

Wong Faces Pain Scale 将疼痛分为 0-10 级，分数越高代表疼痛越严重。
治疗1个月后
从基线到 CACIPLIQ20 与安慰剂治疗期结束时评估的瘙痒变化
大体时间：治疗1个月后

将在一个月的治疗期 1 和 2 结束时分别参考基线 1 和基线 2 评估瘙痒的变化。 将使用“Itch Man 瘙痒评估工具”来测量瘙痒。 对于 3 至 6 岁的患者，护理人员将进行评估，而 6 岁及以上的患者将使用“Itch Man 瘙痒评估工具”自我报告瘙痒情况。

瘙痒评估基于以下分数： 0=舒适，无瘙痒； 1=有点痒，不影响活动； 2=更痒，有时影响活动； 3=很痒，难以安静、集中注意力； 4=非常痒，无法静坐或集中注意力。
治疗1个月后

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

合作者

Euraxi Pharma
ARANZ Medical

调查人员

  • 首席研究员：Christine Bodemer, MD, PhD、Hopital Necker - Enfants Malades

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年1月29日

初级完成 (估计的)

2024年9月1日

研究完成 (估计的)

2024年9月1日

研究注册日期

首次提交

2023年8月7日

首先提交符合 QC 标准的

2023年8月17日

首次发布 (实际的)

2023年8月23日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年2月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月12日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2022-A01774-39

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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