Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

CACIPLIQ20 в заживлении ран у пациентов с буллезным эпидермолизом (MATHBULL)

12 февраля 2024 г. обновлено: Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое перекрестное пилотное клиническое исследование по оценке CACIPLIQ20 в заживлении ран у субъектов с буллезным эпидермолизом

Буллезный эпидермолиз (БЭ) — группа наследственных заболеваний, характеризующихся хрупкостью кожи и слизистых оболочек в зоне базальной мембраны. Он характеризуется умеренной или чрезмерной хрупкостью эпителиальных тканей с типичными волдырями или эрозиями после минимальной травмы (механобуллезные дерматозы). Хроническая боль, связанная с БЭ, трудности, с которыми сталкиваются лица, осуществляющие уход, и высокий риск осложнений ложатся значительным психосоциальным бременем как на пациентов, так и на их семьи. Несмотря на значительные исследования, направленные на углубление понимания патофизиологии БЭ, на сегодняшний день регулирующие органы не одобрили ни одного лечения.

Гепарансульфаты являются ключевыми элементами каркаса внеклеточного матрикса, которые действуют как линкеры, соединяя белки структурного матрикса, такие как коллагены, ламинин, а также как места хранения и защиты для коммуникационных пептидов, играя ключевую роль в регуляции пролиферации, миграции и дифференцировки клеток. все это необходимо для регенерации и восстановления тканей. CACIPLIQ20 представляет собой биоинженерный структурный аналог гепарансульфатгликозаминогликанов. Многочисленные экспериментальные исследования предоставили убедительные доказательства того, что CACIPLIQ20 способствует регенерации тканей путем восстановления клеточного микроокружения после повреждения тканей. CACIPLIQ20 в настоящее время является медицинским устройством с маркировкой CE класса III (NSAI-0050 CE MARK ECDECNL-A4 (6) и Приложение II ЕС к директиве. NL-A4 (7)) со следующими показаниями: Хронические язвы, не имеющие тенденции к заживлению через 6 месяцев стандартного лечения или не заживающие через 12 месяцев:

  • Пролежни.
  • Заболевания периферических артерий (например, язвы IV стадии Лериша и Фонтена).
  • Диабетические язвы (включая ампутацию).

Предварительные результаты нескольких опубликованных и неопубликованных отчетов о клинических случаях (Аль Малак и Баррито, 2012; Бодемер, неопубликованные наблюдения) позволяют предположить, что CACIPLIQ20 безопасен и может улучшить заживление ран и уменьшить боль у пациентов с буллезным эпидермолизом.

Целью исследования MATHBULL является подтверждение предварительных наблюдений плацебо-контролируемого двойного слепого пилотного исследования. Результаты этого пилотного исследования помогут разработать ключевое исследование.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

На момент включения пациенты являются амбулаторными пациентами и могут уже находиться под наблюдением исследователей, и они еще не получали CACIPLIQ20 в течение как минимум одного месяца.

Эти пациенты будут случайным образом распределены (соотношение 1:1) в группы A и B. У каждого пациента будет два периода лечения. Группа А сначала будет получать CACIPLIQ20 в течение 1 месяца, затем в течение 1 месяца будет проводиться отмывание, затем 1 месяц плацебо и обратная последовательность (плацебо, затем CACIPLIQ20) в группе B. Спонсор, исследователь и пациент останутся в неведении относительно лечения. в котором пациент будет рандомизирован до окончания исследования и блокировки базы данных.

Перед двумя периодами лечения будут определены два базовых уровня: базовый уровень 1 при включении/перед периодом лечения 1 и базовый уровень 2 в конце периода отмывания/перед периодом лечения 2.

Для каждого пациента все активные раны будут обработаны CACIPLIQ20 или Плацебо, которые будут добавлены к наилучшему стандарту лечения, выбранному участвующими врачами. Лечение будет проводиться в одинаковых флаконах с распылителем, на которых будут указаны номера лечения с использованием списка рандомизации, предоставленного независимым статистиком. CACIPLIQ20 или плацебо будут применяться каждые 3–4 дня в течение 30 дней. Пациенты будут наблюдаться каждый месяц в соответствии со стандартной практикой исследователей. Во время исследования будет запрограммировано не менее пяти визитов, включая визит для включения, визит в конце периода лечения 1, визит в месяц 1, визит в конце вымывания в месяц 2, визит в конце периода лечения 2, визит в месяц 3, визит в конце исследования в месяц 4. В дополнение к этим посещениям через 15 дней после начала каждого периода лечения будут организованы два телефонных звонка для выявления потенциальных нежелательных явлений.

При каждом посещении исследователь будет фотографировать обработанные раны с помощью устройства визуализации (Silhouette®), чтобы оценить общую пораженную поверхность кожи.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

16

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Frederic Sedel, MD, PhD
  • Номер телефона: +33 (0)1 83627895
  • Электронная почта: frederic.sedel@otr3.com

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Франция
      • Paris, Франция, 75000
        • Рекрутинг
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • Контакт:
          • Christine Bodemer, MD, PhD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика дистрофического или узлового БЭ.
  • 3 года ≤ возраст ≤ 18 лет
  • По крайней мере одна активная рана на момент включения
  • Форма информированного согласия, подписанная законным представителем пациента; если пациент несовершеннолетний, но способен дать согласие, дополнительное подписанное согласие пациента.
  • Пациент и лицо, осуществляющее уход, должны быть готовы соблюдать все требования протокола.

Критерий исключения:

  • Использование любого исследуемого препарата в течение последних 30 дней до включения в исследование.
  • Текущая или бывшая злокачественная опухоль.
  • Беременность или кормление грудью во время исследования.
  • Женщины детородного возраста, не воздерживающиеся от употребления наркотиков и не применяющие приемлемые с медицинской точки зрения методы контрацепции.
  • Использование CACIPLIQ20 в течение последних 30 дней до регистрации.
  • Пациенты с непереносимостью одного из компонентов исследуемого устройства или гепариноидов.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Поддерживающая терапия
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Назначение кроссовера
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Ответ: CACIPLIQ20 перед приемом плацебо.
Группа А сначала получит CACIPLIQ20 (экспериментальный продукт) в течение 1 месяца, затем 1 месяц отмывания, затем 1 месяц физиологического раствора (компаратор плацебо).
Устройство: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 содержит миметики гепарансульфата RGTA.
Лекарство: Плацебо
Солевой раствор в одинаковых распылителях.
Другой: B: плацебо до CACIPLIQ20
Группа B сначала получит физиологический раствор (плацебо-компаратор) в течение 1 месяца, затем 1 месяц отмывания, затем 1 месяц CACIPLIQ20 (экспериментальный продукт).
Устройство: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 содержит миметики гепарансульфата RGTA.
Лекарство: Плацебо
Солевой раствор в одинаковых распылителях.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение общей пораженной поверхности кожи
Временное ограничение: Через 1 месяц лечения

Изменение общей пораженной поверхности кожи от исходного уровня* до конца периода лечения CACIPLIQ20 по сравнению с плацебо

* Исходный уровень 1 при включении/до периода лечения 1 и базовый уровень 2 в конце вымывания/периода лечения 2. Изменение общей пораженной поверхности кожи в конце каждого периода лечения будет оцениваться вслепую относительно распределения лечения с использованием программного обеспечения SilhouetteConnect™. со ссылкой на «Базовый уровень 1» и «Базовый уровень 2».
Через 1 месяц лечения

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота серьезных нежелательных явлений, связанных с устройством
Временное ограничение: До 4 месяцев
До 4 месяцев
Частота нежелательных явлений, связанных с устройством
Временное ограничение: До 4 месяцев
До 4 месяцев
Частота нежелательных явлений, связанных с процедурой
Временное ограничение: До 4 месяцев
До 4 месяцев
Частота серьезных нежелательных явлений, связанных с процедурой
Временное ограничение: До 4 месяцев
До 4 месяцев
Частота всех нежелательных явлений (НЯ).
Временное ограничение: До 4 месяцев
До 4 месяцев
Частота всех серьезных нежелательных явлений (SAE)
Временное ограничение: До 4 месяцев
До 4 месяцев
Доля ран, достигших полного закрытия в конце периода лечения CACIPLIQ20, по сравнению с периодами лечения плацебо
Временное ограничение: Через 1 месяц лечения
Этот параметр будет оцениваться с помощью системы ARANZ Silhouette® путем сравнения площадей ран до и после каждого периода лечения.
Через 1 месяц лечения
Средний CGI в конце периода лечения CACIPLIQ20 по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Через 1 месяц лечения

CGI (клиническая оценка) будет оцениваться по следующей семибалльной шкале:

  1. = Значительно улучшилось — почти все стало лучше; хороший уровень функционирования; минимальные симптомы; представляет собой очень существенное изменение
  2. = Значительное улучшение, особенно улучшение со значительным уменьшением симптомов; повышение уровня функционирования, но некоторые симптомы остаются
  3. = Минимальное улучшение – незначительное улучшение с незначительным клинически значимым уменьшением симптомов или без него. Представляет собой очень незначительное изменение основного клинического статуса, уровня медицинской помощи или функциональных возможностей.
  4. = Никаких изменений – симптомы остаются практически неизменными
  5. = Минимально хуже-немного хуже, но может не иметь клинического значения; может представлять собой очень незначительное изменение основного клинического статуса или функциональных возможностей.
  6. = Гораздо хуже – клинически значимое усиление симптомов и снижение функционирования
  7. = Значительно хуже – серьезное обострение симптомов и потеря функционирования.
Через 1 месяц лечения
Средний SGI в конце периода лечения CACIPLIQ20 по сравнению с плацебо
Временное ограничение: Через 1 месяц лечения

SGI (оценка субъекта/семьи) будет оцениваться по следующей семибалльной шкале:

  1. = Значительно улучшилось — почти все стало лучше; хороший уровень функционирования; минимальные симптомы; представляет собой очень существенное изменение
  2. = Значительное улучшение, особенно улучшение со значительным уменьшением симптомов; повышение уровня функционирования, но некоторые симптомы остаются
  3. = Минимальное улучшение – незначительное улучшение с незначительным клинически значимым уменьшением симптомов или без него. Представляет собой очень незначительное изменение основного клинического статуса, уровня медицинской помощи или функциональных возможностей.
  4. = Никаких изменений – симптомы остаются практически неизменными
  5. = Минимально хуже-немного хуже, но может не иметь клинического значения; может представлять собой очень незначительное изменение основного клинического статуса или функциональных возможностей.
  6. = Гораздо хуже – клинически значимое усиление симптомов и снижение функционирования
  7. = Значительно хуже – серьезное обострение симптомов и потеря функционирования.
Через 1 месяц лечения
Изменение боли, оцененное от исходного уровня до конца периода лечения CACIPLIQ20 по сравнению с плацебо (для пациентов в возрасте от 3 до 4 лет)
Временное ограничение: Через 1 месяц лечения

Изменение боли будет оцениваться в конце месячного периода лечения 1 и 2 по сравнению с исходным уровнем 1 и исходным уровнем 2 соответственно с использованием «шкалы FLACC» для пациентов в возрасте от 3 до 4 лет.

FLACC: Face Legs Activity Cry Consolability. Диапазон баллов по шкале FLACC составляет от 0 до 10, где более высокий балл означает большую боль.
Через 1 месяц лечения
Изменение боли, оцененное от исходного уровня до конца периода лечения CACIPLIQ20 по сравнению с плацебо (для пациентов в возрасте 4 лет и старше)
Временное ограничение: Через 1 месяц лечения

Изменение боли будет оцениваться в конце месячного периода лечения 1 и 2 по сравнению с исходным уровнем 1 и исходным уровнем 2 соответственно с использованием «Шкалы боли Вонга Лица» для пациентов в возрасте 4 лет и старше.

Шкала боли Wong Faces оценивает боль по шкале от 0 до 10, где более высокий балл соответствует большей боли.
Через 1 месяц лечения
Изменение зуда, оцененное от исходного уровня до конца периода лечения CACIPLIQ20 по сравнению с плацебо.
Временное ограничение: Через 1 месяц лечения

Изменение зуда будет оцениваться в конце месячного периода лечения 1 и 2 относительно исходного уровня 1 и исходного уровня 2 соответственно. Зуд будет измеряться с помощью «Инструмента оценки зуда зуда человека». У пациентов в возрасте от 3 до 6 лет оценку будут проводить лица, осуществляющие уход, тогда как пациенты в возрасте 6 лет и старше сообщат о своем зуде самостоятельно, используя «Инструмент для оценки зуда у человека-зуда».

Оценка зуда основана на следующих баллах: 0 = комфортно, нет зуда; 1 = немного чешется, не мешает активности; 2 = сильнее чешется, иногда мешает активности; 3 = сильный зуд, трудно сохранять спокойствие, сосредоточиться; 4 = очень сильно чешется, невозможно усидеть на месте или сконцентрироваться.
Через 1 месяц лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

Соавторы

Euraxi Pharma
ARANZ Medical

Следователи

  • Главный следователь: Christine Bodemer, MD, PhD, Hopital Necker - Enfants Malades

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 января 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 сентября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 сентября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 августа 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 августа 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

23 августа 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

13 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 2022-A01774-39

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться