CACIPLIQ20 haavojen paranemisessa potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa (MATHBULL)
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, risteävä, pilottivaiheen kliininen tutkimus, jossa arvioidaan CACIPLIQ20:tä haavan paranemisessa potilailla, joilla on Epidermolysis Bullosa
Epidermolysis bullosa (EB) on ryhmä perinnöllisiä sairauksia, joille on ominaista ihon ja limakalvojen hauraus tyvikalvovyöhykkeellä. Sille on ominaista epiteelikudosten kohtalainen tai liiallinen hauraus, johon liittyy prototyyppisiä rakkuloita tai eroosioita minimaalisen trauman jälkeen (mechanobulloous dermatoosit). EB:hen liittyvä krooninen kipu, hoitajien kohtaamat vaikeudet ja suuri komplikaatioriski aiheuttavat huomattavan psykososiaalisen taakan sekä potilaille että heidän perheilleen. Huolimatta huomattavasta tutkimuksesta EB-patofysiologian ymmärtämisen edistämiseksi, valvontaviranomaiset eivät ole toistaiseksi hyväksyneet hoitoja.
Heparaanisulfaatit ovat avainelementtejä Extra Cellular Matrix -rungossa, jotka toimivat sekä linkkereinä, jotka yhdistävät rakenteellisia matriisiproteiineja, kuten kollageenit, laminiinia ja varastointi- ja suojapaikkoja kommunikaatiopeptideille, ja niillä on keskeinen rooli solujen lisääntymisen, migraation ja erilaistumisen säätelyssä. joita kaikkia tarvitaan kudosten uusiutumiseen ja korjaamiseen. CACIPLIQ20 on heparaanisulfaattiglykosaminoglykaanien biosuunniteltu rakenneanalogi. Lukuisat kokeelliset tutkimukset ovat antaneet vahvaa näyttöä siitä, että CACIPLIQ20 edistää kudosten uusiutumista rekonstruoimalla solun mikroympäristön kudosvaurion jälkeen. CACIPLIQ20 on tällä hetkellä luokan III CE-merkitty lääkinnällinen laite (NSAI-0050 CE-MERKKI ECDECNL-A4 (6) ja direktiivin EY-liite II. NL-A4 (7)) seuraavilla käyttöaiheilla: Krooniset haavaumat, joilla ei ole taipumusta parantua 6 kuukauden normaalihoidon jälkeen tai jotka ovat edelleen parantumattomia 12 kuukauden jälkeen:
- Painehaavat.
- Perifeeriset valtimotaudit (kuten vaiheen IV Leriche & Fontaine) haavaumat.
- Diabeettiset haavaumat (mukaan lukien amputaatio).
Alustavat tulokset useista julkaistuista ja julkaisemattomista tapausraporteista (Al Malak ja Barritault, 2012; Bodemer, julkaisemattomat havainnot) viittaavat siihen, että CACIPLIQ20 on turvallinen ja voi parantaa haavan paranemista ja vähentää kipua potilailla, joilla on epidermolyysi bullosa.
MATHBULL-tutkimuksen tavoitteena on vahvistaa alustavat havainnot lumekontrolloidussa kaksoissokkotutkimuksessa. Tämän pilottitutkimuksen tulokset auttavat suunnittelemaan keskeistä tutkimusta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Potilaat ovat avohoidossa mukana, ja tutkijat saattavat jo seurata heitä, eivätkä he ole vielä saaneet CACIPLIQ20-hoitoa vähintään kuukauteen.
Nämä potilaat jaetaan satunnaisesti (suhde 1:1) ryhmiin A ja B. Jokaisella potilaalla on kaksi hoitojaksoa. Käsivarsi A saa aluksi CACIPLIQ20:tä 1 kuukauden ajan, jonka jälkeen 1 kuukauden huuhtoutumisen ja sitten 1 kuukauden lumelääkettä ja käänteisen sekvenssin (Placebo ja CACIPLIQ20) käsivarressa B. Sponsori, tutkija ja potilas pysyvät sokeina hoitohaaralle. jossa potilas satunnaistetaan tutkimuksen ja tietokannan lukituksen loppuun asti.
Kaksi lähtötasoa määritellään ennen kahta hoitojaksoa, lähtötaso 1 sisällyttämisen yhteydessä/ennen hoitojaksoa 1 ja lähtötaso 2 pesujakson lopussa/ennen hoitojaksoa 2.
Jokaisen potilaan kaikki aktiiviset haavat hoidetaan CACIPLIQ20- tai lumelääkevalmisteella, jotka lisätään osallistuvien lääkäreiden päättämään parhaaseen hoitotasoon. Hoidot tarjotaan erottumattomissa suihkepulloissa, joihin on merkitty hoitonumerot riippumattoman tilastotieteilijän toimittaman satunnaisluettelon perusteella. CACIPLIQ20 tai lumelääke levitetään 3–4 päivän välein 30 päivän ajan. Potilaita seurataan joka kuukausi tutkijoiden standardikäytäntöjen mukaisesti. Vähintään viisi käyntiä ohjelmoidaan tutkimuksen aikana, mukaan lukien inkluusiokäynti, hoitojakson 1 lopussa käynti kuukaudessa 1, poistokäynnin lopussa kuukaudessa 2, hoitojakson 2 lopussa käynti kuukaudella 3, tutkimuskäynnin lopussa 4 kuukaudessa Näiden käyntien lisäksi järjestetään kaksi puhelinsoittoa 15 päivää kunkin hoitojakson alkamisen jälkeen mahdollisten haittavaikutusten tunnistamiseksi.
Jokaisella käynnillä tutkija ottaa kuvia hoidetuista haavoista kuvantamislaitteella (Silhouette®) arvioidakseen vaurioituneen ihon kokonaispinnan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Frederic Sedel, MD, PhD
- Puhelinnumero: +33 (0)1 83627895
- Sähköposti: frederic.sedel@otr3.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Martin Inizan
- Sähköposti: martin.inizan@otr3.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Paris, Ranska, 75000
- Rekrytointi
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
Ottaa yhteyttä:
- Christine Bodemer, MD, PhD
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dystrofisen tai nivelperäisen EB:n diagnoosi.
- 3 vuotta ≤ ikä ≤ 18 vuotta
- Ainakin yksi aktiivinen haava sisällyttämisen yhteydessä
- Potilaan laillisen edustajan allekirjoittama tietoinen suostumuslomake; jos potilas on alaikäinen, mutta pystyy antamaan suostumuksensa, potilaan allekirjoitettu lisäsuostumus.
- Potilaan ja hoitajan on oltava valmiita noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia.
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö viimeisten 30 päivän aikana ennen ilmoittautumista.
- Nykyinen tai entinen pahanlaatuisuus.
- Raskaus tai imetys tutkimuksen aikana.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät ole raittiita eivätkä käytä lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää.
- CACIPLIQ20:n käyttö viimeisen 30 päivän aikana ennen ilmoittautumista.
- Potilaat, jotka eivät siedä jotakin tutkimuslaitteen komponenttia tai heparinoideja.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: V: CACIPLIQ20 ennen lumelääkettä
Käsivarsi A saa aluksi CACIPLIQ20 (kokeellinen tuote) 1 kuukauden ajan, jonka jälkeen 1 kuukauden huuhtelu ja sitten 1 kuukausi suolaliuosta (plasebovertailu).
|
CACIPLIQ20 sisältää RGTA-heparaanisulfaattimimeettejä
Suolaliuos identtisissä suihkepulloissa
|
|
Muut: B: lumelääke ennen CACIPLIQ20:tä
Käsivarsi B saa aluksi suolaliuosta (plasebovertailulääke) 1 kuukauden ajan, jota seuraa 1 kuukauden huuhtelu ja sitten 1 kuukauden CACIPLIQ20 (kokeellinen tuote).
|
CACIPLIQ20 sisältää RGTA-heparaanisulfaattimimeettejä
Suolaliuos identtisissä suihkepulloissa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos vaurioituneen ihon kokonaispinnassa
Aikaikkuna: 1 kuukauden hoidon jälkeen
|
Muutos vaurioituneen ihon kokonaispinnassa lähtötasosta* CACIPLIQ20 vs. lumelääkehoitojaksojen loppuun * Lähtötaso 1 sisällyttämisen yhteydessä/ennen hoitojaksoa 1 ja lähtötaso 2 pesujakson lopussa/ennen hoitojaksoa 2 Muutos vaurioituneen ihon kokonaispinnassa kunkin hoitojakson lopussa arvioidaan sokeasti hoidon jakamisen suhteen SilhouetteConnect™-ohjelmiston avulla. viitaten "Perustasoon 1" ja "Perustasoon 2". |
1 kuukauden hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Laitteeseen liittyvien vakavien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
Jopa 4 kuukautta
|
|
|
Laitteeseen liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
Jopa 4 kuukautta
|
|
|
Toimenpiteeseen liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
Jopa 4 kuukautta
|
|
|
Toimenpiteeseen liittyvien vakavien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
Jopa 4 kuukautta
|
|
|
Kaikkien haittatapahtumien (AE) määrä.
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
Jopa 4 kuukautta
|
|
|
Kaikkien vakavien haittatapahtumien määrä (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 4 kuukautta
|
Jopa 4 kuukautta
|
|
|
Täysin sulkeutuneiden haavojen osuus CACIPLIQ20-hoitojakson lopussa verrattuna lumelääkehoitojaksoihin
Aikaikkuna: 1 kuukauden hoidon jälkeen
|
Tämä parametri arvioidaan ARANZ Silhouette® -järjestelmällä vertaamalla haavaalueita ennen ja jälkeen kunkin hoitojakson.
|
1 kuukauden hoidon jälkeen
|
|
Keskimääräinen CGI CACIPLIQ20-hoitojaksojen lopussa verrattuna lumelääkehoitojaksoihin
Aikaikkuna: 1 kuukauden hoidon jälkeen
|
CGI (kliininen arviointi) arvioidaan seuraavalla seitsemän pisteen asteikolla:
|
1 kuukauden hoidon jälkeen
|
|
Keskimääräinen SGI CACIPLIQ20-hoitojaksojen lopussa verrattuna lumelääkehoitojaksoihin
Aikaikkuna: 1 kuukauden hoidon jälkeen
|
SGI (aine/perhearviointi) arvioidaan seuraavalla seitsemän pisteen asteikolla:
|
1 kuukauden hoidon jälkeen
|
|
Kivun muutos arvioituna lähtötilanteesta CACIPLIQ20-hoidon loppuun verrattuna lumelääkehoitojaksoihin (3–4-vuotiaille potilaille)
Aikaikkuna: 1 kuukauden hoidon jälkeen
|
Kivun muutos arvioidaan yhden kuukauden hoitojakson 1 ja 2 lopussa verrattuna lähtötasoon 1 ja lähtötasoon 2 käyttäen "FLACC-asteikkoa" 3–4-vuotiaille potilaille. FLACC: Face Legs Activity Cry lohdullisuus. FLACC-asteikon pistemäärä on 0-10, jossa korkeampi pistemäärä edustaa enemmän kipua. |
1 kuukauden hoidon jälkeen
|
|
Kivun muutos arvioituna lähtötilanteesta CACIPLIQ20-hoidon loppuun verrattuna lumelääkehoitojaksoihin (4-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille)
Aikaikkuna: 1 kuukauden hoidon jälkeen
|
Kivun muutos arvioidaan yhden kuukauden hoitojakson 1 ja 2 lopussa verrattuna lähtötasoon 1 ja lähtötasoon 2 käyttäen "Wong Faces Pain Scalea" 4-vuotiaille ja sitä vanhemmille potilaille. Wong Faces Pain Scale arvioi kipua asteikolla 0-10, jossa korkeampi pistemäärä tarkoittaa enemmän kipua. |
1 kuukauden hoidon jälkeen
|
|
Muutos kutinassa arvioituna lähtötasosta CACIPLIQ20-hoidon loppuun verrattuna lumelääkehoitojaksoihin
Aikaikkuna: 1 kuukauden hoidon jälkeen
|
Muutos kutinassa arvioidaan yhden kuukauden hoitojakson 1 ja 2 lopussa suhteessa lähtötasoon 1 ja lähtötasoon 2. Kutina mitataan "Itch Man Pruritus Assessment Tool" -työkalulla. 3–6-vuotiaiden potilaiden arvioinnit tekevät huoltajat, kun taas 6-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat ilmoittavat kutinasta itse käyttämällä "Itch Man Pruritus Assessment Tool" -työkalua. Kutina-arviot, jotka perustuvat seuraaviin pisteisiin: 0=mukava, ei kutinaa; 1=kutisee hieman, ei häiritse toimintaa; 2=kutisee enemmän, joskus häiritsee toimintaa; 3=kutisee paljon, vaikea pysyä paikallaan, keskittyä; 4 = kutinaa kamalimmin, mahdotonta istua paikallaan tai keskittyä. |
1 kuukauden hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Christine Bodemer, MD, PhD, Hôpital Necker - Enfants Malades
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2022-A01774-39
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Epidermolysis Bullosa Dystrophica
-
Castle Creek Pharmaceuticals, LLCValmisDystrofinen Epidermolysis Bullosa | Epidermolyysi Bullosa Simplex | Junctional Epidermolysis Bullosa | Epidermolysis Bullosa (EB)Yhdysvallat
-
Phoenicis TherapeuticsLopetettuEpidermolysis Bullosa Dystrophica, resessiivinen | Epidermolysis Bullosa Dystrophica, hallitsevaYhdysvallat, Espanja, Ranska
-
Lenus Therapeutics, LLCLopetettuDystrofinen Epidermolysis Bullosa | Junctional Epidermolysis BullosaYhdysvallat
-
Castle Creek Biosciences, LLC.LopetettuEpidermolysis Bullosa Dystrophica, resessiivinenYhdysvallat
-
Instituto de Investigación Hospital Universitario...Instituto de Salud Carlos III; Universidad Carlos III Madrid (TERMeG); St... ja muut yhteistyökumppanitTuntematonEpidermolysis Bullosa Dystrophica, resessiivinenEspanja
-
Anterogen Co., Ltd.RekrytointiDystrofinen Epidermolysis BullosaYhdysvallat
-
Holostem Terapie Avanzate s.r.l.IRCCS San Raffaele; University of Modena and Reggio EmiliaRekrytointiJunctional Epidermolysis Bullosa Non-Herlitz-tyyppiRanska, Italia
-
Krystal Biotech, Inc.Aktiivinen, ei rekrytointiDystrofinen Epidermolysis BullosaYhdysvallat
-
Vanderbilt University Medical CenterValmisDystrofinen Epidermolysis BullosaYhdysvallat
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Aktiivinen, ei rekrytointiEpidermolysis Bullosa Dystrophica, resessiivinenRanska
Kliiniset tutkimukset CACIPLIQ20
-
Organ, Tissue, Regeneration, Repair and ReplacementRekrytointiDiabeettinen jalkahaava | Valtimohaava | Krooninen sääri- tai jalkahaava | Jalkojen laskimohaavaRanska
-
Organ, Tissue, Regeneration, Repair and ReplacementRekrytointi
-
Organ, Tissue, Regeneration, Repair and ReplacementValmisDiabetes mellitus | Jalkahaava | Diabeettinen neuropatiaRanska