Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

CACIPLIQ20 při hojení ran u pacientů s bulózní epidermolysis (MATHBULL)

12. února 2024 aktualizováno: Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená pilotní fáze klinické studie hodnotící CACIPLIQ20 při hojení ran u pacientů s bulózou epidermolysis

Epidermolysis bullosa (EB) je skupina dědičných poruch charakterizovaných křehkostí kůže a sliznic v zóně bazální membrány. Je charakterizována střední až nadměrnou křehkostí epiteliálních tkání s typickými puchýři nebo erozemi po minimálním traumatu (mechanobulózní dermatózy). Chronická bolest spojená s EB, strádání kladené na pečovatele a vysoké riziko komplikací představuje značnou psychosociální zátěž jak pro pacienty, tak pro jejich rodiny. Navzdory rozsáhlému výzkumu, který by pokročil v chápání patofyziologie EB, dosud nebyla regulačními orgány schválena žádná léčba.

Heparan sulfáty jsou klíčovými prvky skeletu extracelulární matrice, které působí jako linkery, přemosťují proteiny strukturální matrice, jako jsou kolageny, laminin, a jako úložná a ochranná místa pro komunikační peptidy, hrají klíčovou roli v regulaci buněčné proliferace, migrace a diferenciace. které jsou všechny potřebné pro regeneraci a opravu tkání. CACIPLIQ20 je bioinženýrský strukturní analog heparansulfátových glykosaminoglykanů. Četné experimentální studie poskytly silný důkaz, že CACIPLIQ20 podporuje regeneraci tkání rekonstrukcí buněčného mikroprostředí po poškození tkáně. CACIPLIQ20 je v současné době zdravotnický prostředek třídy III s označením CE (NSAI-0050 CE MARK ECDCNL-A4 (6) a příloha II směrnice EC. NL-A4 (7)) s následujícími indikacemi: Chronické vředy nevykazující tendenci k hojení po 6 měsících standardní péče nebo stále nezhojené po 12 měsících:

  • Dekubity.
  • Periferní arteriální vředy (jako je stadium IV Leriche & Fontaine).
  • Diabetické vředy (včetně amputace).

Předběžné výsledky z několika publikovaných a nepublikovaných kazuistik (Al Malak a Barritault, 2012; Bodemer, nepublikovaná pozorování) naznačují, že CACIPLIQ20 je bezpečný a může zlepšit hojení ran a snížit bolest u pacientů s epidermolysis bullosa.

Cílem studie MATHBULL je potvrdit předběžná pozorování v placebem kontrolované dvojitě zaslepené pilotní studii. Výsledky této pilotní studie pomohou navrhnout stěžejní studii.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti jsou při zařazení ambulantní pacienti a mohou být již sledováni zkoušejícími a dosud nebyli léčeni přípravkem CACIPLIQ20 po dobu alespoň jednoho měsíce.

Tito pacienti budou náhodně rozděleni (poměr 1:1) do ramene A a B. Každý pacient bude mít dvě léčebná období. Rameno A bude dostávat nejprve CACIPLIQ20 po dobu 1 měsíce, poté bude následovat 1měsíční vymývání, poté 1měsíční placebo a obrácená sekvence (Placebo následované CACIPLIQ20) v rameni B. Sponzor, zkoušející a pacient zůstanou vůči léčebnému rameni zaslepeni ve kterém bude pacient randomizován až do konce studie a uzamčení databáze.

Před dvěma léčebnými obdobími budou definovány dvě základní linie, základní linie 1 při zařazení/před léčebným obdobím 1 a základní linie 2 na konci vymývacího období/před léčebným obdobím 2.

U každého pacienta budou všechny aktivní rány ošetřeny CACIPLIQ20 nebo placebem, což bude přidáno k nejlepšímu standardu péče, o kterém rozhodnou zúčastnění lékaři. Léčba bude poskytována v nerozeznatelných sprejových lahvičkách, označených čísly ošetření pomocí randomizačního seznamu poskytnutého nezávislým statistikem. CACIPLIQ20 nebo Placebo budou aplikovány každé 3 až 4 dny po dobu 30 dnů. Pacienti budou sledováni každý měsíc podle standardních postupů vyšetřovatelů. Během studie bude naprogramováno nejméně pět návštěv, včetně návštěvy začlenění, návštěvy na konci období léčby 1 v měsíci 1, návštěvy na konci vymývání v měsíci 2, na konci období léčby 2 návštěvy ve 3. měsíci, návštěvy na konci studie ve 4. měsíci Kromě těchto návštěv budou organizovány dva telefonáty 15 dní po začátku každého léčebného období za účelem zjištění potenciálních nežádoucích účinků.

Při každé návštěvě zkoušející pořídí snímky ošetřených ran pomocí zobrazovacího zařízení (Silhouette®), aby posoudil celkový povrch lézí.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

16

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75000
        • Nábor
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Kontakt:
          • Christine Bodemer, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnóza dystrofické nebo junkční EB.
  • 3 roky ≤ věk ≤ 18 let
  • Alespoň jedna aktivní rána při zařazení
  • Formulář informovaného souhlasu podepsaný zákonným zástupcem pacienta; pokud je pacient nezletilý, ale je schopen poskytnout souhlas, dodatečný podepsaný souhlas pacienta.
  • Pacient a pečovatel musí být ochotni splnit všechny požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Užívání jakéhokoli hodnoceného léku během posledních 30 dnů před zařazením.
  • Současná nebo bývalá malignita.
  • Těhotenství nebo kojení během studie.
  • Ženy ve fertilním věku, které neabstinují a nepraktikují lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce.
  • Použití CACIPLIQ20 během posledních 30 dnů před zápisem.
  • Pacienti s intolerancí na jednu ze součástí studijního zařízení nebo na heparinoidy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Podpůrná péče
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: A: CACIPLIQ20 před placebem
Rameno A dostane nejprve CACIPLIQ20 (experimentální produkt) po dobu 1 měsíce, poté bude následovat 1 měsíc vymývání, poté 1 měsíc fyziologický roztok (komparátor placeba).
Přístroj: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 obsahuje mimetika heparansulfátu RGTA
Lék: Placebo
Fyziologický roztok v identických sprejových lahvičkách
Jiný: B: placebo před CACIPLIQ20
Rameno B bude dostávat nejprve fyziologický roztok (komparátor placeba) po dobu 1 měsíce, poté bude následovat 1měsíční vymývání, poté 1 měsíc CACIPLIQ20 (experimentální produkt).
Přístroj: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 obsahuje mimetika heparansulfátu RGTA
Lék: Placebo
Fyziologický roztok v identických sprejových lahvičkách

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna celkového povrchu lézí kůže
Časové okno: Po 1 měsíci léčby

Změna celkového povrchu kůže s lézí od výchozí hodnoty* do konce období léčby CACIPLIQ20 oproti placebu

* Výchozí stav 1 při zařazení/před léčebným obdobím 1 a Základní stav 2 na konci vymytí/před léčebným obdobím 2 Změna celkového povrchu lézí na kůži na konci každého léčebného období bude posuzována naslepo s ohledem na přidělení léčby pomocí softwaru SilhouetteConnect™ s odkazem na "Základní linii 1" a "Základní linii 2".
Po 1 měsíci léčby

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra závažných nežádoucích příhod souvisejících se zařízením
Časové okno: Až 4 měsíce
Až 4 měsíce
Míra nežádoucích příhod souvisejících se zařízením
Časové okno: Až 4 měsíce
Až 4 měsíce
Míra nežádoucích příhod souvisejících s procedurou
Časové okno: Až 4 měsíce
Až 4 měsíce
Míra závažných nežádoucích příhod souvisejících s výkonem
Časové okno: Až 4 měsíce
Až 4 měsíce
Míra všech nežádoucích příhod (AE).
Časové okno: Až 4 měsíce
Až 4 měsíce
Míra všech závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Až 4 měsíce
Až 4 měsíce
Podíl ran, které dosáhly úplného uzavření na konci období CACIPLIQ20 oproti období léčby placebem
Časové okno: Po 1 měsíci léčby
Tento parametr bude vyhodnocen pomocí systému ARANZ Silhouette® porovnáním ploch ran před a po každém léčebném období.
Po 1 měsíci léčby
Střední hodnota CGI na konci období léčby CACIPLIQ20 versus placebo
Časové okno: Po 1 měsíci léčby

CGI (klinické hodnocení) bude hodnoceno na následující sedmibodové škále:

  1. = Velmi vylepšeno – téměř vše lepší; dobrá úroveň fungování; minimální příznaky; představuje velmi zásadní změnu
  2. = Mnohem lepší – výrazně lepší s významným snížením symptomů; zvýšení úrovně fungování, ale některé příznaky přetrvávají
  3. = Minimálně zlepšení – mírně lepší s malým nebo žádným klinicky významným snížením symptomů. Představuje velmi malou změnu základního klinického stavu, úrovně péče nebo funkční kapacity
  4. = Žádné změny-symptomy zůstávají v podstatě nezměněny
  5. = Minimálně horší – mírně horší, ale nemusí být klinicky významný; může představovat velmi malou změnu základního klinického stavu nebo funkční kapacity
  6. = Mnohem horší – klinicky významný nárůst symptomů a snížená funkčnost
  7. = Velmi mnohem horší - těžká exacerbace symptomů a ztráta funkčnosti
Po 1 měsíci léčby
Průměrný SGI na konci období léčby CACIPLIQ20 oproti placebu
Časové okno: Po 1 měsíci léčby

SGI (hodnocení předmětu/rodiny) bude hodnoceno na následující sedmibodové škále:

  1. = Velmi vylepšeno – téměř vše lepší; dobrá úroveň fungování; minimální příznaky; představuje velmi zásadní změnu
  2. = Mnohem lepší – výrazně lepší s významným snížením symptomů; zvýšení úrovně fungování, ale některé příznaky přetrvávají
  3. = Minimálně zlepšení – mírně lepší s malým nebo žádným klinicky významným snížením symptomů. Představuje velmi malou změnu základního klinického stavu, úrovně péče nebo funkční kapacity
  4. = Žádné změny-symptomy zůstávají v podstatě nezměněny
  5. = Minimálně horší – mírně horší, ale nemusí být klinicky významný; může představovat velmi malou změnu základního klinického stavu nebo funkční kapacity
  6. = Mnohem horší – klinicky významný nárůst symptomů a snížená funkčnost
  7. = Velmi mnohem horší - těžká exacerbace symptomů a ztráta funkčnosti
Po 1 měsíci léčby
Změna bolesti hodnocená od výchozího stavu do konce období léčby CACIPLIQ20 oproti období léčby placebem (pro pacienty ve věku od 3 do 4 let)
Časové okno: Po 1 měsíci léčby

Změna bolesti bude hodnocena na konci jednoměsíčního léčebného období 1 a 2 ve srovnání s výchozí hodnotou 1 a výchozí hodnotou 2, v tomto pořadí, pomocí "škály FLACC" pro pacienty ve věku od 3 do 4 let.

FLACC: Funkce Face Legs Activity Cry Consolability. Rozsah skóre pro stupnici FLACC je mezi 0-10, kde vyšší skóre znamená větší bolest.
Po 1 měsíci léčby
Změna bolesti hodnocená od výchozí hodnoty do konce období léčby CACIPLIQ20 oproti období léčby placebem (u pacientů ve věku 4 let a starších)
Časové okno: Po 1 měsíci léčby

Změna bolesti bude hodnocena na konci jednoměsíčního léčebného období 1 a 2 ve srovnání s výchozí hodnotou 1 a výchozí hodnotou 2, v tomto pořadí, pomocí "Wong Faces Pain Scale" pro pacienty ve věku 4 let a starší.

Wong Faces Pain Scale hodnotí bolest na stupnici 0-10, kde vyšší skóre znamená větší bolest.
Po 1 měsíci léčby
Změna svědění hodnocená od výchozího stavu do konce období CACIPLIQ20 oproti období léčby placebem
Časové okno: Po 1 měsíci léčby

Změna svědění bude hodnocena na konci jednoměsíčního léčebného období 1 a 2 s ohledem na výchozí hodnotu 1 a výchozí hodnotu 2, v tomto pořadí. Svědění bude měřeno pomocí nástroje "Itch Man Pruritus Assessment Tool". U pacientů ve věku od 3 do 6 let budou hodnocení provádět pečovatelé, zatímco pacienti ve věku 6 let a starší budou sami hlásit své svědění pomocí nástroje „Itch Man Pruritus Assessment Tool“.

Hodnocení svědění na základě následujících skóre: 0 = pohodlné, žádné svědění; 1=trochu svědí, neruší činnost; 2=více svědí, někdy překáží v činnosti; 3 = hodně svědí, je těžké být v klidu, soustředit se; 4=strašně svědí, není možné sedět nebo se soustředit.
Po 1 měsíci léčby

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

Spolupracovníci

Euraxi Pharma
ARANZ Medical

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Christine Bodemer, MD, PhD, Hôpital Necker - Enfants Malades

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. ledna 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

23. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

13. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2022-A01774-39

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa Dystrophica

Klinické studie na CACIPLIQ20

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Poland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit