CACIPLIQ20 i sårheling hos personer med epidermolysis Bullosa (MATHBULL)
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, crossover, klinisk studie i pilotstadiet som evaluerer CACIPLIQ20 i sårheling hos pasienter med epidermolysis bullosa
Epidermolysis bullosa (EB) er en gruppe av arvelige lidelser karakterisert ved skjørhet av hud og slimhinner i basalmembransonen. Det er preget av moderat til overdreven skjørhet av epitelvev med prototypiske blemmer eller erosjoner etter minimal traume (mekanobulløse dermatoser). Den kroniske smerten forbundet med EB, vanskelighetene pålagt omsorgspersoner og den høye risikoen for komplikasjoner legger en betydelig psykososial belastning på både pasienter og deres familier. Til tross for betydelig forskning for å fremme forståelsen av EB-patofysiologi, har ingen behandlinger blitt godkjent av regulatoriske myndigheter til dags dato.
Heparansulfater er nøkkelelementer i Extra Cellular Matrix-stillaset som fungerer både som linkere, som bygger bro mellom strukturelle matriseproteiner som kollagener, laminin og som lagrings- og beskyttersteder til kommunikasjonspeptider, og spiller en sentral rolle i reguleringen av celleproliferasjon, migrasjon og differensiering. som alle er nødvendige for vevsregenerering og reparasjon. CACIPLIQ20 er en biokonstruert strukturell analog av heparansulfatglykosaminoglykaner. Tallrike eksperimentelle studier har gitt sterke bevis på at CACIPLIQ20 fremmer vevsregenerering ved å rekonstruere det cellulære mikromiljøet etter vevsskade. CACIPLIQ20 er for tiden et klasse III CE-merket medisinsk utstyr (NSAI-0050 CE MARK ECDECNL-A4 (6) og EC Annex II av direktivet. NL-A4 (7)) med følgende indikasjoner: Kroniske sår som ikke viser tilbøyelighet til å gro etter 6 måneder med standardbehandling, eller fortsatt uhelbredt etter 12 måneder:
- Trykksår.
- Perifer arteriell sykdom (som Stage IV Leriche & Fontaine) sår.
- Diabetiske sår (inkludert amputasjon).
Foreløpige resultater fra flere publiserte og upubliserte kasusrapporter (Al Malak og Barritault, 2012; Bodemer, upubliserte observasjoner) tyder på at CACIPLIQ20 er trygt og kan forbedre sårtilheling og redusere smerte hos pasienter med epidermolysis bullosa.
Målet med MATHBULL-studien er å bekrefte foreløpige observasjoner i en placebokontrollert dobbeltblind pilotstudie. Resultatene av denne pilotstudien vil bidra til å utforme en sentral studie.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Pasientene er polikliniske ved inklusjon og kan allerede følges av etterforskerne, og de har ennå ikke blitt behandlet med CACIPLIQ20 på minst én måned.
Disse pasientene vil bli tilfeldig allokert (1:1 forhold) til arm A og B. Hver pasient vil ha to behandlingsperioder. Arm A vil først motta CACIPLIQ20 i 1 måned, etterfulgt av 1-måneds utvasking, deretter 1-måneds placebo, og omvendt sekvens (Placebo etterfulgt av CACIPLIQ20) i arm B. Sponsoren, etterforskeren og pasienten vil forbli blindet for behandlingsarmen der en pasient vil bli randomisert til slutten av studien og databaselåsen.
To basislinjer vil bli definert før de to behandlingsperiodene, baseline 1 ved inklusjon/før behandlingsperiode 1, og baseline 2 ved slutten av utvasking/før behandlingsperiode 2.
For hver pasient vil alle aktive sår bli behandlet med CACIPLIQ20 eller Placebo, som vil bli lagt til den beste pleiestandarden som bestemmes av de deltakende legene. Behandlinger vil bli gitt i sprayflasker som ikke kan skilles, merket med behandlingsnummer ved hjelp av en randomiseringsliste levert av en uavhengig statistiker. CACIPLIQ20 eller Placebo påføres hver 3. til 4. dag i 30 dager. Pasienter vil bli fulgt hver måned i henhold til etterforskernes standardpraksis. Minst fem besøk vil bli programmert i løpet av studien, inkludert inkluderingsbesøk, slutt på behandlingsperiode 1 besøk ved måned 1, slutten av utvaskingsbesøk ved måned 2, slutten av behandlingsperiode 2 besøk på måned 3, slutt på studiebesøk ved måned 4 I tillegg til disse besøkene vil det bli organisert to telefonsamtaler 15 dager etter starten av hver behandlingsperiode for å identifisere potensielle uønskede hendelser.
Ved hvert besøk vil etterforskeren ta bilder av behandlede sår med et bildeapparat (Silhouette®), for å vurdere den totale skadede hudoverflaten.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Frederic Sedel, MD, PhD
- Telefonnummer: +33 (0)1 83627895
- E-post: frederic.sedel@otr3.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Martin Inizan
- E-post: martin.inizan@otr3.com
Studiesteder
-
-
-
Paris, Frankrike, 75000
- Rekruttering
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Ta kontakt med:
- Christine Bodemer, MD, PhD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av dystrofisk eller junctional EB.
- 3 år ≤ alder ≤ 18 år
- Minst ett aktivt sår ved inklusjon
- Skjema for informert samtykke signert av pasientens juridiske representant; dersom pasienten er mindreårig, men i stand til å gi samtykke, tilleggssignert samtykke fra pasienten.
- Pasient og omsorgsperson må være villige til å overholde alle protokollkrav.
Ekskluderingskriterier:
- Bruk av ethvert forsøkslegemiddel innen de siste 30 dagene før registrering.
- Nåværende eller tidligere malignitet.
- Graviditet eller amming under studien.
- Kvinner i fertil alder som ikke er avholdende og ikke praktiserer en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode.
- Bruk av CACIPLIQ20 innen de siste 30 dagene før påmelding.
- Pasienter som er intolerante overfor en av studieapparatets komponenter eller heparinoider.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: A: CACIPLIQ20 før placebo
Arm A vil først motta CACIPLIQ20 (eksperimentelt produkt) i 1 måned, etterfulgt av 1 måneds utvasking, deretter 1 måned saltvann (placebo komparator).
|
CACIPLIQ20 inneholder RGTA heparansulfat-mimetika
Saltoppløsning i identiske sprayflasker
|
|
Annen: B: placebo før CACIPLIQ20
Arm B vil først motta saltvann (placebo komparator) i 1 måned, etterfulgt av 1 måneds utvasking, deretter 1 måned CACIPLIQ20 (eksperimentelt produkt).
|
CACIPLIQ20 inneholder RGTA heparansulfat-mimetika
Saltoppløsning i identiske sprayflasker
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i total skadet hudoverflate
Tidsramme: Etter 1 måneds behandling
|
Endring i total skadet hudoverflate fra baseline* til slutten av CACIPLIQ20 vs placebo behandlingsperioder * Baseline 1 ved inkludering/før behandlingsperiode 1, og baseline 2 ved slutten av utvasking/før behandlingsperiode 2 Endring i total skadet hudoverflate ved slutten av hver behandlingsperiode vil bli vurdert blindt angående behandlingstildeling, ved bruk av SilhouetteConnect™-programvaren i referanse til "Baseline 1" og "Baseline 2". |
Etter 1 måneds behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Frekvensen av utstyrsrelaterte alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
Inntil 4 måneder
|
|
|
Frekvensen av enhetsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
Inntil 4 måneder
|
|
|
Frekvensen av prosedyrerelaterte bivirkninger
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
Inntil 4 måneder
|
|
|
Frekvensen av prosedyren relatert til alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
Inntil 4 måneder
|
|
|
Frekvensen av alle uønskede hendelser (AE).
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
Inntil 4 måneder
|
|
|
Frekvensen av alle alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil 4 måneder
|
Inntil 4 måneder
|
|
|
Andel sår som oppnår fullstendig lukking ved slutten av CACIPLIQ20 versus placebobehandlingsperioder
Tidsramme: Etter 1 måneds behandling
|
Denne parameteren vil bli vurdert med ARANZ Silhouette®-systemet ved å sammenligne sårområder før og etter hver behandlingsperiode.
|
Etter 1 måneds behandling
|
|
Gjennomsnittlig CGI ved slutten av CACIPLIQ20 versus placebobehandlingsperioder
Tidsramme: Etter 1 måneds behandling
|
CGI (klinisk vurdering) vil bli vurdert på følgende syvpunktsskala:
|
Etter 1 måneds behandling
|
|
Gjennomsnittlig SGI ved slutten av CACIPLIQ20 versus placebobehandlingsperioder
Tidsramme: Etter 1 måneds behandling
|
SGI (fag/familievurdering) vil bli vurdert på følgende syvpunktsskala:
|
Etter 1 måneds behandling
|
|
Endring i smerte vurdert fra baseline til slutten av CACIPLIQ20 versus placebobehandlingsperioder (for pasienter fra 3 til 4 år)
Tidsramme: Etter 1 måneds behandling
|
Endring i smerte vil bli vurdert ved slutten av en måneds behandlingsperiode 1 og 2 sammenlignet med henholdsvis baseline 1 og baseline 2, ved bruk av "FLACC-skalaen" for pasienter fra 3 til 4 år. FLACC: Face Legs Activity Cry Consolability. Poengområdet for FLACC-skalaen er mellom 0-10 hvor høyere poengsum representerer mer smerte. |
Etter 1 måneds behandling
|
|
Endring i smerte vurdert fra baseline til slutten av CACIPLIQ20 versus placebobehandlingsperioder (for pasienter 4 år og eldre)
Tidsramme: Etter 1 måneds behandling
|
Endring i smerte vil bli vurdert ved slutten av en måneds behandlingsperiode 1 og 2 sammenlignet med henholdsvis baseline 1 og baseline 2, ved bruk av "Wong Faces Pain Scale" for pasienter 4 år og eldre. Wong Faces Pain Scale vurderer smerte på en 0-10 skala, der høyere poengsum representerer mer smerte. |
Etter 1 måneds behandling
|
|
Endring i kløe vurdert fra baseline til slutten av CACIPLIQ20 versus placebobehandlingsperioder
Tidsramme: Etter 1 måneds behandling
|
Endring i kløe vil bli vurdert ved slutten av en måneds behandlingsperiode 1 og 2 med referanse til henholdsvis baseline 1 og baseline 2. Kløe vil bli målt ved hjelp av "Itch Man Pruritus Assessment Tool". Hos pasienter fra 3 til 6 år vil vurderinger bli utført av vaktmestere, mens pasienter som er 6 år og eldre vil selv rapportere kløe ved hjelp av "Itch Man Pruritus Assessment Tool". Kløevurderinger basert på følgende score: 0=Komfortabel, ingen kløe; 1=kløer litt, forstyrrer ikke aktiviteten; 2=kløer mer, forstyrrer noen ganger aktiviteten; 3=kløer mye, vanskelig å være stille, konsentrere seg; 4=kløer mest forferdelig, umulig å sitte stille eller konsentrere seg. |
Etter 1 måneds behandling
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Christine Bodemer, MD, PhD, Hopital Necker - Enfants Malades
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2022-A01774-39
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .