CACIPLIQ20 na cicatrização de feridas em indivíduos com epidermólise bolhosa (MATHBULL)
Um ensaio clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, cruzado e em estágio piloto avaliando CACIPLIQ20 na cicatrização de feridas em indivíduos com epidermólise bolhosa
A epidermólise bolhosa (EB) é um grupo de doenças hereditárias caracterizadas pela fragilidade da pele e das membranas mucosas na zona da membrana basal. É caracterizada por fragilidade moderada a excessiva dos tecidos epiteliais com bolhas ou erosões prototípicas após trauma mínimo (dermatoses mecanobolhosas). A dor crónica associada à EB, as dificuldades impostas aos cuidadores e o elevado risco de complicações representam um fardo psicossocial considerável tanto para os pacientes como para as suas famílias. Apesar da investigação considerável para avançar na compreensão da fisiopatologia da EB, até à data nenhum tratamento foi aprovado pelas autoridades reguladoras.
Os sulfatos de heparano são elementos-chave da estrutura da matriz extracelular que atuam tanto como ligantes, unindo proteínas estruturais da matriz, como colágenos, laminina, quanto como locais de armazenamento e proteção para peptídeos de comunicação, desempenhando um papel fundamental na regulação da proliferação, migração e diferenciação celular. que são todos necessários para a regeneração e reparação dos tecidos. CACIPLIQ20 é um análogo estrutural de bioengenharia de glicosaminoglicanos de sulfato de heparano. Numerosos estudos experimentais forneceram fortes evidências de que o CACIPLIQ20 promove a regeneração tecidual através da reconstrução do microambiente celular após lesão tecidual. CACIPLIQ20 é atualmente um dispositivo médico de classe III com marcação CE (NSAI-0050 CE MARK ECDECNL-A4 (6) e Anexo II da CE da diretiva. NL-A4 (7)) com as seguintes indicações: Úlceras crônicas que não apresentam tendência de cicatrização após 6 meses de tratamento padrão, ou ainda não cicatrizadas após 12 meses:
- Úlceras de pressão.
- Úlceras de doença arterial periférica (como estágio IV de Leriche e Fontaine).
- Úlceras diabéticas (incluindo amputação).
Os resultados preliminares de vários relatos de casos publicados e não publicados (Al Malak e Barritault, 2012; Bodemer, observações não publicadas) sugerem que o CACIPLIQ20 é seguro e pode melhorar a cicatrização de feridas e reduzir a dor em pacientes com epidermólise bolhosa.
O objetivo do estudo MATHBULL é confirmar observações preliminares em um estudo piloto duplo-cego controlado por placebo. Os resultados deste estudo piloto ajudarão a projetar um estudo fundamental.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Os pacientes são pacientes ambulatoriais no momento da inclusão e já podem ser acompanhados pelos investigadores, e ainda não foram tratados com CACIPLIQ20 há pelo menos um mês.
Esses pacientes serão alocados aleatoriamente (proporção de 1:1) para os Braços A e B. Cada paciente terá dois períodos de tratamento. O braço A receberá primeiro CACIPLIQ20 por 1 mês, seguido por washout de 1 mês e depois Placebo de 1 mês, e a sequência reversa (Placebo seguido de CACIPLIQ20) no Braço B. O patrocinador, o investigador e o paciente permanecerão cegos para o braço de tratamento em que um paciente será randomizado até o final do estudo e bloqueio do banco de dados.
Duas linhas de base serão definidas antes dos dois períodos de tratamento, Linha de Base 1 na inclusão/antes do período de tratamento 1 e Linha de Base 2 no final do washout/antes do período de tratamento 2.
Para cada paciente, todas as feridas ativas serão tratadas com CACIPLIQ20 ou Placebo, que será somado ao melhor padrão de atendimento decidido pelos médicos participantes. Os tratamentos serão fornecidos em frascos de spray indistinguíveis, rotulados com números de tratamento usando uma lista de randomização fornecida por um estatístico independente. CACIPLIQ20 ou Placebo serão aplicados a cada 3 a 4 dias durante 30 dias. Os pacientes serão acompanhados todos os meses de acordo com as práticas padrão dos investigadores. Pelo menos cinco visitas serão programadas durante o estudo, incluindo Visita de Inclusão, Visita de Fim do Período de Tratamento 1 no Mês 1, Visita de Fim de Eliminação no Mês 2, Visita de Fim do Período de Tratamento 2 no Mês 3, Visita de Fim do Estudo no Mês 4 Além dessas visitas, serão organizadas duas ligações telefônicas 15 dias após o início de cada período de tratamento para identificar possíveis eventos adversos.
A cada visita, o investigador tirará fotos das feridas tratadas com um aparelho de imagem (Silhouette®), a fim de avaliar a superfície total da pele lesionada.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Frederic Sedel, MD, PhD
- Número de telefone: +33 (0)1 83627895
- E-mail: frederic.sedel@otr3.com
Estude backup de contato
- Nome: Martin Inizan
- E-mail: martin.inizan@otr3.com
Locais de estudo
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Paris, França, 75000
- Recrutamento
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Contato:
- Christine Bodemer, MD, PhD
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de EB distrófica ou juncional.
- 3 anos ≤ idade ≤ 18 anos
- Pelo menos uma ferida ativa na inclusão
- Termo de consentimento informado assinado pelo representante legal do paciente; se o paciente for menor, mas capaz de fornecer consentimento, consentimento adicional assinado pelo paciente.
- O paciente e o cuidador devem estar dispostos a cumprir todos os requisitos do protocolo.
Critério de exclusão:
- Uso de qualquer medicamento experimental nos últimos 30 dias antes da inscrição.
- Malignidade atual ou anterior.
- Gravidez ou amamentação durante o estudo.
- Mulheres com potencial para engravidar que não são abstinentes e não praticam um método contraceptivo clinicamente aceitável.
- Uso de CACIPLIQ20 nos últimos 30 dias antes da inscrição.
- Pacientes com intolerância a um dos componentes do dispositivo do estudo ou aos heparinóides.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: R: CACIPLIQ20 antes do placebo
O braço A receberá primeiro CACIPLIQ20 (produto experimental) por 1 mês, seguido de lavagem de 1 mês e, a seguir, 1 mês de solução salina (comparador de placebo).
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CACIPLIQ20 contém miméticos de sulfato de heparano RGTA
Solução salina em frascos de spray idênticos
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Outro: B: placebo antes do CACIPLIQ20
O braço B receberá primeiro solução salina (comparador de placebo) por 1 mês, seguido de lavagem de 1 mês e, a seguir, 1 mês de CACIPLIQ20 (produto experimental).
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CACIPLIQ20 contém miméticos de sulfato de heparano RGTA
Solução salina em frascos de spray idênticos
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na superfície total da pele lesionada
Prazo: Após 1 mês de tratamento
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Alteração na superfície total da pele lesionada desde o início* até o final dos períodos de tratamento CACIPLIQ20 vs Placebo * Linha de base 1 na inclusão/antes do período de tratamento 1 e Linha de base 2 no final do washout/antes do período de tratamento 2 A alteração na superfície total da pele lesionada no final de cada período de tratamento será avaliada cegamente em relação à alocação do tratamento, usando o software SilhouetteConnect™ em referência à "Linha de Base 1" e "Linha de Base 2". |
Após 1 mês de tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A taxa de eventos adversos graves relacionados ao dispositivo
Prazo: Até 4 meses
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Até 4 meses
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A taxa de eventos adversos relacionados ao dispositivo
Prazo: Até 4 meses
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Até 4 meses
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A taxa de eventos adversos relacionados ao procedimento
Prazo: Até 4 meses
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Até 4 meses
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A taxa de eventos adversos graves relacionados ao procedimento
Prazo: Até 4 meses
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Até 4 meses
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A taxa de todos os eventos adversos (EAs).
Prazo: Até 4 meses
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Até 4 meses
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A taxa de todos os eventos adversos graves (SAE)
Prazo: Até 4 meses
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Até 4 meses
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Proporção de feridas que alcançaram fechamento completo no final dos períodos de tratamento CACIPLIQ20 versus placebo
Prazo: Após 1 mês de tratamento
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Este parâmetro será avaliado com o sistema ARANZ Silhouette® comparando as áreas das feridas antes e depois de cada período de tratamento.
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Após 1 mês de tratamento
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CGI médio no final dos períodos de tratamento CACIPLIQ20 versus Placebo
Prazo: Após 1 mês de tratamento
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O CGI (avaliação clínica) será avaliado na seguinte escala de sete pontos:
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Após 1 mês de tratamento
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SGI médio no final dos períodos de tratamento CACIPLIQ20 versus Placebo
Prazo: Após 1 mês de tratamento
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O SGI (avaliação do sujeito/família) será avaliado na seguinte escala de sete pontos:
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Após 1 mês de tratamento
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Alteração na dor avaliada desde o início até o final dos períodos de tratamento CACIPLIQ20 versus Placebo (para pacientes de 3 a 4 anos de idade)
Prazo: Após 1 mês de tratamento
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A mudança na dor será avaliada no final do período de tratamento de um mês 1 e 2 em comparação com a linha de base 1 e a linha de base 2, respectivamente, usando a "escala FLACC" para pacientes de 3 a 4 anos de idade. FLACC: Consolabilidade do choro da atividade das pernas faciais. A faixa de pontuação da escala FLACC está entre 0-10, onde a pontuação mais alta representa mais dor. |
Após 1 mês de tratamento
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Alteração na dor avaliada desde o início até o final dos períodos de tratamento CACIPLIQ20 versus Placebo (para pacientes com 4 anos de idade ou mais)
Prazo: Após 1 mês de tratamento
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A mudança na dor será avaliada no final do período de tratamento de um mês 1 e 2 em comparação com a linha de base 1 e a linha de base 2, respectivamente, usando a "Escala de Dor de Wong Faces" para pacientes com 4 anos de idade ou mais. A Escala de Dor Wong Faces avalia a dor em uma escala de 0 a 10, onde a pontuação mais alta representa mais dor. |
Após 1 mês de tratamento
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Alteração na coceira avaliada desde o início até o final dos períodos de tratamento CACIPLIQ20 versus Placebo
Prazo: Após 1 mês de tratamento
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A mudança na coceira será avaliada no final do período de tratamento de um mês 1 e 2 com referência à linha de base 1 e à linha de base 2, respectivamente. A coceira será medida usando a "Ferramenta de avaliação de prurido Itch Man". Em pacientes de 3 a 6 anos de idade, as avaliações serão realizadas por cuidadores, enquanto os pacientes com 6 anos de idade ou mais irão relatar sua coceira usando a "Ferramenta de avaliação de prurido Itch Man". Avaliações de coceira baseadas nas seguintes pontuações: 0=Confortável, sem coceira; 1=coça um pouco, não interfere na atividade; 2=coça mais, às vezes interfere na atividade; 3=coça muito, é difícil ficar quieto, concentrar-se; 4=coceira terrivelmente, impossível ficar parado ou concentrar-se. |
Após 1 mês de tratamento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christine Bodemer, MD, PhD, Hopital Necker - Enfants Malades
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 2022-A01774-39
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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