CACIPLIQ20 en la cicatrización de heridas en sujetos con epidermólisis ampollosa (MATHBULL)
Un ensayo clínico en etapa piloto, cruzado, aleatorizado, doble ciego, controladora con placebo que evalúa CACIPLIQ20 en la cicatrización de heridas en sujetos con epidermólisis ampollosa
La epidermólisis ampollosa (EB) es un grupo de trastornos hereditarios caracterizados por la fragilidad de la piel y las membranas mucosas dentro de la zona de la membrana basal. Se caracteriza por una fragilidad moderada a excesiva de los tejidos epiteliales con ampollas o erosiones prototípicas después de un traumatismo mínimo (dermatosis mecanoampollosas). El dolor crónico asociado con la EB, las dificultades impuestas a los cuidadores y el alto riesgo de complicaciones suponen una carga psicosocial considerable tanto para los pacientes como para sus familias. A pesar de una considerable investigación para avanzar en la comprensión de la fisiopatología de la EB, hasta la fecha las autoridades reguladoras no han aprobado ningún tratamiento.
Los sulfatos de heparán son elementos clave de la matriz extracelular que actúan como conectores, uniendo proteínas de la matriz estructural como colágenos, laminina y como sitios de almacenamiento y protectores para los péptidos de comunicación, desempeñando un papel fundamental en la regulación de la proliferación, migración y diferenciación celular. todos ellos necesarios para la regeneración y reparación de tejidos. CACIPLIQ20 es un análogo estructural de bioingeniería de los glicosaminoglicanos de heparán sulfato. Numerosos estudios experimentales han proporcionado pruebas sólidas de que CACIPLIQ20 promueve la regeneración de tejidos mediante la reconstrucción del microambiente celular después de una lesión tisular. CACIPLIQ20 es actualmente un dispositivo médico de clase III con marcado CE (NSAI-0050 CE MARK ECDECNL-A4 (6) y Anexo II CE de la directiva. NL-A4 (7)) con las siguientes indicaciones: Úlceras crónicas que no muestran tendencia a cicatrizar después de 6 meses de atención estándar, o que aún no han cicatrizado después de 12 meses:
- Úlceras por presión.
- Enfermedad arterial periférica (como úlceras de Leriche y Fontaine en estadio IV).
- Úlceras diabéticas (incluida la amputación).
Los resultados preliminares de varios informes de casos publicados y no publicados (Al Malak y Barritault, 2012; Bodemer, observaciones no publicadas) sugieren que CACIPLIQ20 es seguro y puede mejorar la cicatrización de heridas y reducir el dolor en pacientes con epidermólisis ampollosa.
El objetivo del estudio MATHBULL es confirmar las observaciones preliminares en un estudio piloto doble ciego controlado con placebo. Los resultados de este estudio piloto ayudarán a diseñar un estudio fundamental.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Los pacientes son pacientes ambulatorios en el momento de la inclusión y es posible que los investigadores ya los hayan seguido y aún no hayan sido tratados con CACIPLIQ20 durante al menos un mes.
Estos pacientes serán asignados aleatoriamente (proporción 1:1) a los brazos A y B. Cada paciente tendrá dos períodos de tratamiento. El grupo A recibirá al principio CACIPLIQ20 durante 1 mes, seguido de un período de lavado de 1 mes, luego 1 mes de placebo y la secuencia inversa (placebo seguido de CACIPLIQ20) en el grupo B. El patrocinador, el investigador y el paciente permanecerán cegados al grupo de tratamiento. en el que un paciente será aleatorizado hasta el final del estudio y bloqueo de la base de datos.
Se definirán dos líneas de base antes de los dos períodos de tratamiento, la línea de base 1 en el momento de la inclusión/antes del período de tratamiento 1 y la línea de base 2 al final del período de lavado/antes del período de tratamiento 2.
Para cada paciente, todas las heridas activas serán tratadas con CACIPLIQ20 o Placebo, que se agregará al mejor estándar de atención decidido por los médicos participantes. Los tratamientos se proporcionarán en botellas rociadoras indistinguibles, etiquetadas con números de tratamiento utilizando una lista de aleatorización proporcionada por un estadístico independiente. Se aplicará CACIPLIQ20 o Placebo cada 3 a 4 días durante 30 días. Se realizará un seguimiento de los pacientes todos los meses según las prácticas estándar de los investigadores. Se programarán al menos cinco visitas durante el estudio, incluida la visita de inclusión, la visita de fin del período de tratamiento 1 en el mes 1, la visita de fin de lavado en el mes 2, la visita de fin del período de tratamiento 2 en el mes 3, la visita de fin de estudio en el mes 4 Además de estas visitas, se organizarán dos llamadas telefónicas 15 días después del inicio de cada período de tratamiento para identificar posibles eventos adversos.
En cada visita, el investigador tomará fotografías de las heridas tratadas con un dispositivo de imágenes (Silhouette®), para evaluar la superficie total de la piel lesionada.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Frederic Sedel, MD, PhD
- Número de teléfono: +33 (0)1 83627895
- Correo electrónico: frederic.sedel@otr3.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Martin Inizan
- Correo electrónico: martin.inizan@otr3.com
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75000
- Reclutamiento
- Hopital Necker - Enfants malades
-
Contacto:
- Christine Bodemer, MD, PhD
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de EB distrófica o juntural.
- 3 años ≤ edad ≤ 18 años
- Al menos una herida activa en el momento de la inclusión.
- Formulario de consentimiento informado firmado por el representante legal del paciente; si el paciente es menor pero capaz de dar su consentimiento, consentimiento adicional firmado por el paciente.
- El paciente y el cuidador deben estar dispuestos a cumplir con todos los requisitos del protocolo.
Criterio de exclusión:
- Uso de cualquier medicamento en investigación dentro de los últimos 30 días antes de la inscripción.
- Malignidad actual o anterior.
- Embarazo o lactancia durante el estudio.
- Mujeres en edad fértil que no practican la abstinencia ni practican un método anticonceptivo médicamente aceptable.
- Uso de CACIPLIQ20 dentro de los últimos 30 días antes de la inscripción.
- Pacientes intolerantes a uno de los componentes del dispositivo del estudio o a los heparinoides.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación cruzada
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: R: CACIPLIQ20 antes del placebo
El grupo A recibirá al principio CACIPLIQ20 (producto experimental) durante 1 mes, seguido de 1 mes de lavado y luego 1 mes de solución salina (comparador de placebo).
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CACIPLIQ20 contiene miméticos de sulfato de heparán RGTA
Solución salina en botellas de spray idénticas.
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Otro: B: placebo antes de CACIPLIQ20
El brazo B recibirá al principio solución salina (comparador de placebo) durante 1 mes, seguido de 1 mes de lavado y luego 1 mes de CACIPLIQ20 (producto experimental).
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CACIPLIQ20 contiene miméticos de sulfato de heparán RGTA
Solución salina en botellas de spray idénticas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en la superficie total de la piel lesionada.
Periodo de tiempo: Después de 1 mes de tratamiento.
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Cambio en la superficie total de la piel lesionada desde el inicio* hasta el final de los períodos de tratamiento con CACIPLIQ20 frente a placebo * Línea de base 1 en el momento de la inclusión/antes del período de tratamiento 1 y Línea de base 2 al final del período de lavado/antes del período de tratamiento 2. El cambio en la superficie total de la piel lesionada al final de cada período de tratamiento se evaluará de forma ciega con respecto a la asignación del tratamiento, utilizando el software SilhouetteConnect™. en referencia a la "Línea de base 1" y la "Línea de base 2". |
Después de 1 mes de tratamiento.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La tasa de eventos adversos graves relacionados con el dispositivo
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
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Hasta 4 meses
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La tasa de eventos adversos relacionados con el dispositivo
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
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Hasta 4 meses
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La tasa de eventos adversos relacionados con el procedimiento.
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
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Hasta 4 meses
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La tasa de eventos adversos graves relacionados con el procedimiento
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
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Hasta 4 meses
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La tasa de todos los eventos adversos (EA).
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
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Hasta 4 meses
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La tasa de todos los eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Hasta 4 meses
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Hasta 4 meses
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Proporción de heridas que lograron un cierre completo al final de los períodos de tratamiento con CACIPLIQ20 versus placebo
Periodo de tiempo: Después de 1 mes de tratamiento.
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Este parámetro se evaluará con el sistema ARANZ Silhouette® comparando las áreas de las heridas antes y después de cada período de tratamiento.
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Después de 1 mes de tratamiento.
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CGI medio al final de los períodos de tratamiento con CACIPLIQ20 versus placebo
Periodo de tiempo: Después de 1 mes de tratamiento.
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La CGI (evaluación clínica) se calificará en la siguiente escala de siete puntos:
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Después de 1 mes de tratamiento.
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SGI medio al final de los períodos de tratamiento con CACIPLIQ20 versus Placebo
Periodo de tiempo: Después de 1 mes de tratamiento.
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La SGI (evaluación sujeto/familia) se calificará en la siguiente escala de siete puntos:
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Después de 1 mes de tratamiento.
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Cambio en el dolor evaluado desde el inicio hasta el final de los períodos de tratamiento con CACIPLIQ20 versus placebo (para pacientes de 3 a 4 años de edad)
Periodo de tiempo: Después de 1 mes de tratamiento.
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El cambio en el dolor se evaluará al final del período de tratamiento de un mes 1 y 2 en comparación con el valor inicial 1 y el valor inicial 2, respectivamente, utilizando la "escala FLACC" para pacientes de 3 a 4 años de edad. FLACC: Cara Piernas Actividad Llorar Consolabilidad. El rango de puntuación de la escala FLACC está entre 0 y 10, donde una puntuación más alta representa más dolor. |
Después de 1 mes de tratamiento.
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Cambio en el dolor evaluado desde el inicio hasta el final de los períodos de tratamiento con CACIPLIQ20 versus placebo (para pacientes de 4 años de edad y mayores)
Periodo de tiempo: Después de 1 mes de tratamiento.
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El cambio en el dolor se evaluará al final del período de tratamiento de un mes 1 y 2 en comparación con el valor inicial 1 y el valor inicial 2, respectivamente, utilizando la "Escala de dolor de caras de Wong" para pacientes de 4 años de edad o más. La escala de dolor de Wong Faces califica el dolor en una escala de 0 a 10, donde una puntuación más alta representa más dolor. |
Después de 1 mes de tratamiento.
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Cambio en la picazón evaluado desde el inicio hasta el final de los períodos de tratamiento con CACIPLIQ20 versus placebo
Periodo de tiempo: Después de 1 mes de tratamiento.
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El cambio en la picazón se evaluará al final del período de tratamiento de un mes 1 y 2 con referencia a la línea de base 1 y la línea de base 2, respectivamente. La picazón se medirá utilizando la "Herramienta de evaluación del prurito de Itch Man". En pacientes de 3 a 6 años de edad, las evaluaciones serán realizadas por los cuidadores, mientras que los pacientes de 6 años de edad o más informarán ellos mismos su picazón utilizando la "Herramienta de evaluación del prurito Itch Man". Evaluaciones de picazón basadas en las siguientes puntuaciones: 0=Cómodo, sin picazón; 1=pica un poco, no interfiere con la actividad; 2=pica más, a veces interfiere con la actividad; 3=pica mucho, le cuesta estar quieto, concentrarse; 4=pica terriblemente, es imposible quedarse quieto o concentrarse. |
Después de 1 mes de tratamiento.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christine Bodemer, MD, PhD, Hopital Necker - Enfants malades
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la piel
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del tejido conectivo
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Enfermedades De La Piel Vesiculoampollosa
- Anomalías de la piel
- Enfermedades del colágeno
- Epidermólisis Bullosa
- Epidermólisis ampollosa distrófica
- Epidermólisis ampollosa de la unión
Otros números de identificación del estudio
- 2022-A01774-39
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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