Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

CACIPLIQ20 w gojeniu ran u osób z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka (MATHBULL)

12 lutego 2024 zaktualizowane przez: Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, krzyżowe, pilotażowe badanie kliniczne oceniające skuteczność CACIPLIQ20 w gojeniu ran u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka

Pęcherzowe oddzielanie się naskórka (EB) to grupa chorób dziedzicznych charakteryzujących się kruchością skóry i błon śluzowych w obrębie błony podstawnej. Charakteryzuje się umiarkowaną do nadmiernej kruchością tkanek nabłonkowych z prototypowymi pęcherzami lub nadżerkami po minimalnym urazie (dermatozy mechaniczne i pęcherzowe). Przewlekły ból związany z EB, trudności narażane na opiekunów i wysokie ryzyko powikłań stanowią znaczne obciążenie psychospołeczne zarówno dla pacjentów, jak i ich rodzin. Pomimo szeroko zakrojonych badań mających na celu pogłębienie wiedzy na temat patofizjologii EB, organy regulacyjne nie zatwierdziły dotychczas żadnych metod leczenia.

Siarczany heparanu są kluczowymi elementami rusztowania macierzy zewnątrzkomórkowej, które działają zarówno jako łączniki, mostkując białka macierzy strukturalnej, takie jak kolageny, laminina, jak i jako miejsca przechowywania i ochrony peptydów komunikacyjnych, odgrywając kluczową rolę w regulacji proliferacji, migracji i różnicowania komórek które są niezbędne do regeneracji i naprawy tkanek. CACIPLIQ20 jest bioinżynieryjnym strukturalnym analogiem glikozaminoglikanów siarczanu heparanu. Liczne badania eksperymentalne dostarczyły mocnych dowodów na to, że CACIPLIQ20 wspomaga regenerację tkanek poprzez rekonstrukcję mikrośrodowiska komórkowego po uszkodzeniu tkanki. CACIPLIQ20 jest obecnie wyrobem medycznym klasy III posiadającym znak CE (NSAI-0050 ZNAK CE ECDECNL-A4 (6) oraz załącznik II WE do dyrektywy. NL-A4 (7)) z następującymi wskazaniami: Przewlekłe owrzodzenia nie wykazujące tendencji do gojenia po 6 miesiącach standardowej opieki lub nadal niezagojone po 12 miesiącach:

  • Odleżyny.
  • Choroba tętnic obwodowych (taka jak wrzody Leriche'a i Fontaine'a w stadium IV).
  • Wrzody cukrzycowe (w tym amputacja).

Wstępne wyniki kilku opublikowanych i niepublikowanych opisów przypadków (Al Malak i Barritault, 2012; Bodemer, niepublikowane obserwacje) sugerują, że CACIPLIQ20 jest bezpieczny i może poprawiać gojenie się ran oraz zmniejszać ból u pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka.

Celem badania MATHBULL jest potwierdzenie wstępnych obserwacji w podwójnie ślepym badaniu pilotażowym kontrolowanym placebo. Wyniki tego badania pilotażowego pomogą w zaprojektowaniu badania kluczowego.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W momencie włączenia do badania pacjenci są pacjentami ambulatoryjnymi i mogą być już obserwowani przez badaczy, ale nie byli jeszcze leczeni CACIPLIQ20 przez co najmniej jeden miesiąc.

Pacjenci ci zostaną losowo przydzieleni (w stosunku 1:1) do Ramion A i B. Każdy pacjent będzie miał dwa okresy leczenia. Ramię A otrzyma najpierw CACIPLIQ20 przez 1 miesiąc, następnie 1-miesięczny okres wypłukania, następnie 1-miesięczny placebo i odwrotną sekwencję (placebo, a następnie CACIPLIQ20) w Grupie B. Sponsor, badacz i pacjent pozostaną nieświadomi zakresu leczenia. w którym pacjent będzie randomizowany do czasu zakończenia badania i blokady bazy danych.

Przed dwoma okresami leczenia zostaną zdefiniowane dwie linie bazowe, linia bazowa 1 w momencie włączenia/przed 1 okresem leczenia i linia bazowa 2 na koniec okresu wymywania/przed 2 okresem leczenia.

W przypadku każdego pacjenta wszystkie aktywne rany będą leczone preparatem CACIPLIQ20 lub Placebo, które zostaną dodane do najlepszego standardu opieki ustalonego przez uczestniczących lekarzy. Zabiegi będą podawane w nierozróżnialnych butelkach ze sprayem, oznaczonych numerami zabiegów na podstawie listy randomizacyjnej dostarczonej przez niezależnego statystyka. CACIPLIQ20 lub Placebo będą stosowane co 3 do 4 dni przez 30 dni. Pacjenci będą obserwowani co miesiąc zgodnie ze standardową praktyką badaczy. W trakcie badania zaprogramowanych zostanie co najmniej pięć wizyt, w tym wizyta włączenia, wizyta na koniec okresu leczenia 1 w 1. miesiącu, wizyta na koniec okresu leczenia w 2. miesiącu, wizyta na koniec okresu leczenia 2 w 3. miesiącu, wizyta na koniec okresu leczenia w 4. miesiącu Oprócz tych wizyt zostaną zorganizowane dwie rozmowy telefoniczne 15 dni po rozpoczęciu każdego okresu leczenia w celu zidentyfikowania potencjalnych zdarzeń niepożądanych.

Podczas każdej wizyty badacz wykona zdjęcia leczonych ran za pomocą urządzenia do obrazowania (Silhouette®), aby ocenić całkowitą powierzchnię zmienionej skóry.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

16

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75000
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Necker - Enfants Malades
        • Kontakt:
          • Christine Bodemer, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza dystroficznego lub węzłowego EB.
  • 3 lata ≤ wiek ≤ 18 lat
  • Co najmniej jedna aktywna rana w chwili włączenia
  • Formularz świadomej zgody podpisany przez prawnego przedstawiciela pacjenta; jeżeli pacjent jest niepełnoletni, ale zdolny do wyrażenia zgody, dodatkowo podpisana zgoda pacjenta.
  • Pacjent i opiekun muszą wyrazić chęć przestrzegania wszystkich wymagań protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku w ciągu ostatnich 30 dni przed rejestracją.
  • Obecny lub były nowotwór złośliwy.
  • Ciąża lub karmienie piersią w trakcie badania.
  • Kobiety w wieku rozrodczym, które nie są abstynentkami i nie stosują medycznie akceptowalnych metod antykoncepcji.
  • Wykorzystanie CACIPLIQ20 w ciągu ostatnich 30 dni przed rejestracją.
  • Pacjenci nietolerujący jednego ze składników urządzenia badawczego lub heparynoidów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Odp.: CACIPLIQ20 przed placebo
Ramię A otrzyma najpierw CACIPLIQ20 (produkt eksperymentalny) przez 1 miesiąc, następnie 1 miesiąc płukania, a następnie 1 miesiąc soli fizjologicznej (porównawczy placebo).
Urządzenie: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 zawiera mimetyki siarczanu heparanu RGTA
Lek: Placebo
Roztwór soli fizjologicznej w identycznych butelkach ze spryskiwaczem
Inny: B: placebo przed CACIPLIQ20
Ramię B otrzyma najpierw sól fizjologiczną (porównawczy placebo) przez 1 miesiąc, następnie 1 miesiąc płukania, a następnie 1 miesiąc CACIPLIQ20 (produkt eksperymentalny).
Urządzenie: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 zawiera mimetyki siarczanu heparanu RGTA
Lek: Placebo
Roztwór soli fizjologicznej w identycznych butelkach ze spryskiwaczem

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana całkowitej powierzchni uszkodzonej skóry
Ramy czasowe: Po 1 miesiącu leczenia

Zmiana całkowitej powierzchni uszkodzonej skóry od wartości początkowej* do końca okresów leczenia preparatem CACIPLIQ20 w porównaniu z placebo

* Wartość wyjściowa 1 w momencie włączenia/przed okresem leczenia 1 i wartość wyjściowa 2 na koniec wypłukania/przed okresem leczenia 2 Zmiana całkowitej powierzchni skóry objętej zmianami na końcu każdego okresu leczenia zostanie oceniona na ślepo pod kątem przydzielenia leczenia za pomocą oprogramowania SilhouetteConnect™ w odniesieniu do „Scenariusza bazowego 1” i „Scenariusza bazowego 2”.
Po 1 miesiącu leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z urządzeniem
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
Do 4 miesięcy
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych związanych z urządzeniem
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
Do 4 miesięcy
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych związanych z procedurą
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
Do 4 miesięcy
Częstotliwość procedur związana była z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
Do 4 miesięcy
Wskaźnik wszystkich zdarzeń niepożądanych (AE).
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
Do 4 miesięcy
Wskaźnik wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Do 4 miesięcy
Do 4 miesięcy
Odsetek ran, które osiągnęły całkowite zamknięcie na koniec okresów leczenia CACIPLIQ20 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Po 1 miesiącu leczenia
Parametr ten będzie oceniany za pomocą systemu ARANZ Silhouette® poprzez porównanie powierzchni ran przed i po każdym okresie leczenia.
Po 1 miesiącu leczenia
Średni CGI na koniec okresów leczenia CACIPLIQ20 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Po 1 miesiącu leczenia

CGI (ocena kliniczna) będzie oceniana w następującej siedmiopunktowej skali:

  1. = Bardzo dużo lepsze – prawie wszystko lepsze; dobry poziom funkcjonowania; minimalne objawy; oznacza bardzo istotną zmianę
  2. = Znaczna poprawa – szczególnie lepsza ze znacznym zmniejszeniem objawów; wzrost poziomu funkcjonowania, ale pewne objawy pozostają
  3. = Minimalna poprawa – nieco lepsza z niewielką lub żadną klinicznie znaczącą redukcją objawów. Oznacza bardzo niewielką zmianę w podstawowym stanie klinicznym, poziomie opieki lub zdolności funkcjonalnej
  4. = Brak zmian – objawy pozostają zasadniczo niezmienione
  5. = Minimalnie gorszy – nieco gorszy, ale może nie mieć znaczenia klinicznego; może oznaczać bardzo niewielką zmianę podstawowego stanu klinicznego lub zdolności funkcjonalnej
  6. = Znacznie gorzej – klinicznie istotny wzrost objawów i pogorszenie funkcjonowania
  7. = Bardzo dużo gorsze – poważne zaostrzenie objawów i utrata funkcjonowania
Po 1 miesiącu leczenia
Średni SGI na koniec okresów leczenia CACIPLIQ20 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Po 1 miesiącu leczenia

SGI (ocena podmiotu/rodziny) będzie oceniana w następującej siedmiopunktowej skali:

  1. = Bardzo dużo lepsze – prawie wszystko lepsze; dobry poziom funkcjonowania; minimalne objawy; oznacza bardzo istotną zmianę
  2. = Znaczna poprawa – szczególnie lepsza ze znacznym zmniejszeniem objawów; wzrost poziomu funkcjonowania, ale pewne objawy pozostają
  3. = Minimalna poprawa – nieco lepsza z niewielką lub żadną klinicznie znaczącą redukcją objawów. Oznacza bardzo niewielką zmianę w podstawowym stanie klinicznym, poziomie opieki lub zdolności funkcjonalnej
  4. = Brak zmian – objawy pozostają zasadniczo niezmienione
  5. = Minimalnie gorszy – nieco gorszy, ale może nie mieć znaczenia klinicznego; może oznaczać bardzo niewielką zmianę podstawowego stanu klinicznego lub zdolności funkcjonalnej
  6. = Znacznie gorzej – klinicznie istotny wzrost objawów i pogorszenie funkcjonowania
  7. = Bardzo dużo gorsze – poważne zaostrzenie objawów i utrata funkcjonowania
Po 1 miesiącu leczenia
Zmiana w zakresie bólu ocenianego od wartości początkowej do końca okresów leczenia CACIPLIQ20 w porównaniu z placebo (dla pacjentów w wieku od 3 do 4 lat)
Ramy czasowe: Po 1 miesiącu leczenia

Zmiana w zakresie bólu zostanie oceniona na koniec miesięcznego okresu leczenia 1 i 2 w porównaniu odpowiednio z wartością wyjściową 1 i wartością wyjściową 2, przy użyciu „skali FLACC” dla pacjentów w wieku od 3 do 4 lat.

FLACC: Aktywność nóg i płaczu. Pocieszenie. Zakres punktacji w skali FLACC wynosi od 0 do 10, gdzie wyższy wynik oznacza większy ból.
Po 1 miesiącu leczenia
Zmiana w zakresie bólu ocenianego od wartości początkowej do końca okresów leczenia CACIPLIQ20 w porównaniu z placebo (dla pacjentów w wieku 4 lat i starszych)
Ramy czasowe: Po 1 miesiącu leczenia

Zmiana w bólu zostanie oceniona na koniec miesięcznego okresu leczenia 1 i 2 w porównaniu odpowiednio z wartością wyjściową 1 i wartością wyjściową 2, przy użyciu „Skali Bólu Wong Faces” dla pacjentów w wieku 4 lat i starszych.

Skala bólu twarzy Wonga ocenia ból w skali 0-10, gdzie wyższy wynik oznacza większy ból.
Po 1 miesiącu leczenia
Zmiana w swędzeniu oceniana od wartości początkowej do końca okresów leczenia CACIPLIQ20 w porównaniu z placebo
Ramy czasowe: Po 1 miesiącu leczenia

Zmiana w swędzeniu zostanie oceniona na koniec 1-miesięcznego okresu leczenia 1 i 2, w odniesieniu do odpowiednio wartości wyjściowych 1 i wyjściowych 2. Swędzenie będzie mierzone za pomocą „narzędzia do oceny świądu Itch Man”. U pacjentów w wieku od 3 do 6 lat oceny będą dokonywać opiekunowie, natomiast pacjenci w wieku 6 lat i starsi samodzielnie zgłaszają swoje swędzenie za pomocą „Narzędzia oceny świądu Itch Man”.

Ocena swędzenia na podstawie następujących wyników: 0 = komfort, brak swędzenia; 1=lekko swędzi, nie przeszkadza w aktywności; 2=bardziej swędzi, czasami utrudnia aktywność; 3=bardzo swędzi, trudno jest usiedzieć, skoncentrować się; 4=straszliwie swędzi, nie można usiedzieć spokojnie ani się skoncentrować.
Po 1 miesiącu leczenia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

Współpracownicy

Euraxi Pharma
ARANZ Medical

Śledczy

  • Główny śledczy: Christine Bodemer, MD, PhD, Hopital Necker - Enfants Malades

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 stycznia 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

13 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2022-A01774-39

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Epidermolysis Bullosa Dystrophica

Badania kliniczne na CACIPLIQ20

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj