CACIPLIQ20 a sebgyógyulásban epidermolysis Bullosában szenvedő betegeknél (MATHBULL)
Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos, keresztezett, kísérleti stádiumú klinikai vizsgálat, amely a CACIPLIQ20-at értékeli a sebgyógyulásban epidermolysis bullosában szenvedő betegeknél
Az epidermolysis bullosa (EB) az öröklött betegségek csoportja, amelyet a bőr és a nyálkahártyák törékenysége jellemez az alapmembrán zónájában. Jellemzője az epiteliális szövetek mérsékelt vagy túlzott törékenysége, prototípusos hólyagképződésekkel vagy minimális traumát követő eróziókkal (mechanobullosus dermatosisok). Az EB-vel összefüggő krónikus fájdalom, a gondozókat érő nehézségek és a szövődmények magas kockázata jelentős pszichoszociális terhet ró a betegekre és családjaikra egyaránt. Az EB patofiziológiájának megértését elősegítő jelentős kutatások ellenére a szabályozó hatóságok a mai napig nem hagytak jóvá semmilyen kezelést.
A heparán-szulfátok az extracelluláris mátrix vázának kulcsfontosságú elemei, amelyek egyszerre működnek linkerként, áthidaló szerkezeti mátrix fehérjéket, például kollagéneket, laminint, valamint tároló- és védőhelyként szolgálnak a kommunikációs peptidekhez, kulcsszerepet játszva a sejtproliferáció, -migráció és -differenciálódás szabályozásában. amelyek mind szükségesek a szövetek regenerálódásához és helyreállításához. A CACIPLIQ20 a heparán-szulfát-glikozaminoglikánok biológiailag módosított szerkezeti analógja. Számos kísérleti tanulmány bizonyította, hogy a CACIPLIQ20 elősegíti a szövetek regenerálódását azáltal, hogy rekonstruálja a sejtes mikrokörnyezetet szövetsérülést követően. A CACIPLIQ20 jelenleg egy III. osztályú, CE-jelöléssel ellátott orvostechnikai eszköz (NSAI-0050 CE MARK ECDECNL-A4 (6) és az irányelv EK melléklete. NL-A4 (7)) a következő javallatokkal: Krónikus fekélyek, amelyek 6 hónapos szokásos kezelés után nem mutatnak gyógyulási tendenciát, vagy 12 hónap után még mindig nem gyógyulnak be:
- Felfekvés.
- Perifériás artériás betegség (például IV. stádiumú Leriche és Fontaine) fekélyek.
- Diabéteszes fekélyek (beleértve az amputációt is).
Számos publikált és nem publikált esetjelentés előzetes eredményei (Al Malak és Barritault, 2012; Bodemer, nem publikált megfigyelések) arra utalnak, hogy a CACIPLIQ20 biztonságos, javíthatja a sebgyógyulást és csökkentheti a fájdalmat epidermolysis bullosa-ban szenvedő betegeknél.
A MATHBULL vizsgálat célja, hogy megerősítse az előzetes megfigyeléseket egy placebo-kontrollos kettős-vak kísérleti vizsgálatban. Ennek a kísérleti tanulmánynak az eredményei segítenek egy kulcsfontosságú tanulmány megtervezésében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A betegek felvételekor járóbetegek, és már követhetik őket a vizsgálók, és még nem kezelték őket CACIPLIQ20-zal legalább egy hónapja.
Ezeket a betegeket véletlenszerűen (1:1 arányban) osztják be az A és B karba. Minden betegnek két kezelési periódusa lesz. Az A kar először CACIPLIQ20-at kap 1 hónapig, majd 1 hónapos kimosást, majd 1 hónapos placebót, és a fordított sorrendben (Placebo, majd CACIPLIQ20) a B karban. A szponzor, a vizsgáló és a beteg továbbra is vak marad a kezelési karra amelyben a pácienst a vizsgálat és az adatbázis zárolás végéig randomizálják.
A két kezelési periódus előtt két kiindulási érték kerül meghatározásra, az 1. alapvonal az 1. kezelési periódus bevonásakor/az 1. kezelési periódus előtt, és a 2. alapvonal a 2. kezelési időszak végén/kezelés előtt.
Minden egyes betegnél az összes aktív sebet CACIPLIQ20-zal vagy placebóval kezeljük, ami hozzáadódik a résztvevő orvosok által meghatározott legjobb ellátási színvonalhoz. A kezeléseket megkülönböztethetetlen szórófejes palackokban biztosítják, amelyeket egy független statisztikus által készített randomizációs lista alapján kezelési számokkal látnak el. A CACIPLIQ20-at vagy a Placebót 3-4 naponta kell alkalmazni 30 napon keresztül. A betegeket havonta követik a vizsgálók szokásos gyakorlatának megfelelően. A vizsgálat során legalább öt látogatást kell beprogramozni, beleértve a befogadó látogatást, az 1. kezelési periódus végi látogatást az 1. hónapban, a kiürítés végét a 2. hónapban, a 2. kezelési időszak végi látogatást a 3. hónapban, a vizsgálati látogatás végét a 4. hónapban Ezeken a látogatásokon kívül minden kezelési időszak kezdete után 15 nappal két telefonhívást is szerveznek a lehetséges nemkívánatos események azonosítása érdekében.
A vizsgáló minden vizit alkalmával képalkotó eszközzel (Silhouette®) képeket készít a kezelt sebekről, hogy felmérje a teljes elsérült bőrfelületet.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Frederic Sedel, MD, PhD
- Telefonszám: +33 (0)1 83627895
- E-mail: frederic.sedel@otr3.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Martin Inizan
- E-mail: martin.inizan@otr3.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75000
- Toborzás
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Kapcsolatba lépni:
- Christine Bodemer, MD, PhD
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Dystrophiás vagy junkcionális EB diagnózisa.
- 3 év ≤ életkor ≤ 18 év
- Legalább egy aktív seb a felvételkor
- A beteg törvényes képviselője által aláírt tájékozott beleegyező nyilatkozat; ha a beteg kiskorú, de képes beleegyezését adni, a beteg további aláírt hozzájárulása.
- A betegnek és a gondozónak késznek kell lennie arra, hogy megfeleljen a protokoll összes követelményének.
Kizárási kritériumok:
- Bármely vizsgálati gyógyszer használata a beiratkozás előtti utolsó 30 napon belül.
- Jelenlegi vagy korábbi rosszindulatú daganat.
- Terhesség vagy szoptatás a vizsgálat alatt.
- Fogamzóképes korú nők, akik nem absztinensek és nem alkalmaznak orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert.
- A CACIPLIQ20 használata a beiratkozás előtti utolsó 30 napon belül.
- Olyan betegek, akik nem tolerálják a vizsgálati eszköz valamelyik összetevőjét vagy a heparinoidokat.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Támogató gondoskodás
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Egyéb: V: CACIPLIQ20 a placebo előtt
Az A kar először CACIPLIQ20-at (kísérleti termék) kap 1 hónapig, ezt követi 1 hónap kimosás, majd 1 hónap sóoldat (placebo-komparátor).
|
A CACIPLIQ20 RGTA heparán-szulfát mimetikumokat tartalmaz
Sóoldat azonos spray-palackokban
|
|
Egyéb: B: placebo a CACIPLIQ20 előtt
A B kar először fiziológiás sóoldatot (placebo-komparátor) kap 1 hónapig, ezt követi 1 hónapos kimosás, majd 1 hónapig CACIPLIQ20 (kísérleti termék).
|
A CACIPLIQ20 RGTA heparán-szulfát mimetikumokat tartalmaz
Sóoldat azonos spray-palackokban
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a teljes sérült bőrfelületben
Időkeret: 1 hónapos kezelés után
|
A teljes léziós bőrfelület változása az alapvonaltól* a CACIPLIQ20 vs placebo kezelési periódusok végéig * 1. alapvonal az 1. kezelési periódus felvételekor/kezelés előtt, és 2. alapvonal a kimosás végén/kezelés előtt 2. Az összes léziós bőrfelület változását az egyes kezelési időszakok végén vakon értékeljük a kezelés elosztását illetően, a SilhouetteConnect™ szoftver segítségével. az „1. alapvonal” és „2. alapvonal” hivatkozással. |
1 hónapos kezelés után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az eszközzel kapcsolatos súlyos nemkívánatos események aránya
Időkeret: Akár 4 hónapig
|
Akár 4 hónapig
|
|
|
Az eszközzel kapcsolatos nemkívánatos események aránya
Időkeret: Akár 4 hónapig
|
Akár 4 hónapig
|
|
|
Az eljárással összefüggő nemkívánatos események aránya
Időkeret: Akár 4 hónapig
|
Akár 4 hónapig
|
|
|
Az eljáráshoz kapcsolódó súlyos nemkívánatos események aránya
Időkeret: Akár 4 hónapig
|
Akár 4 hónapig
|
|
|
Az összes nemkívánatos esemény (AE) aránya.
Időkeret: Akár 4 hónapig
|
Akár 4 hónapig
|
|
|
Az összes súlyos nemkívánatos esemény (SAE) aránya
Időkeret: Akár 4 hónapig
|
Akár 4 hónapig
|
|
|
A teljes bezáródást elérő sebek aránya a CACIPLIQ20 és a placebo kezelési periódusok végén
Időkeret: 1 hónapos kezelés után
|
Ezt a paramétert az ARANZ Silhouette® rendszerrel értékeljük, összehasonlítva a sebterületeket minden kezelési időszak előtt és után.
|
1 hónapos kezelés után
|
|
Átlagos CGI a CACIPLIQ20 és a placebo kezelési periódusok végén
Időkeret: 1 hónapos kezelés után
|
A CGI (klinikai értékelés) értékelése a következő hétfokú skálán történik:
|
1 hónapos kezelés után
|
|
Átlagos SGI a CACIPLIQ20 és a placebo kezelési periódusok végén
Időkeret: 1 hónapos kezelés után
|
Az SGI (tantárgy/család értékelése) a következő hétfokú skálán kerül értékelésre:
|
1 hónapos kezelés után
|
|
A fájdalom változása a kiindulási állapottól a CACIPLIQ20 végéig a placebo kezelési periódusokhoz képest (3-4 éves betegeknél)
Időkeret: 1 hónapos kezelés után
|
A fájdalom változását az 1. és 2. egyhónapos kezelési periódus végén értékelik az 1. és 2. kiindulási értékkel összehasonlítva, a "FLACC skála" segítségével a 3-4 éves betegeknél. FLACC: Face Legs Activity Cry Vigasztalhatóság. A FLACC skála pontszámtartománya 0-10 között van, ahol a magasabb pontszám több fájdalmat jelent. |
1 hónapos kezelés után
|
|
A fájdalom változása a kiindulási értéktől a CACIPLIQ20 végéig a placebo kezelési periódusokhoz képest (4 éves és idősebb betegeknél)
Időkeret: 1 hónapos kezelés után
|
A fájdalom változását az 1. és 2. egyhónapos kezelési periódus végén értékelik az 1. és 2. alapvonalhoz képest, a "Wong Faces Pain Scale" segítségével 4 éves és idősebb betegeknél. A Wong Faces Pain Scale 0-10 skálán értékeli a fájdalmat, ahol a magasabb pontszám több fájdalmat jelent. |
1 hónapos kezelés után
|
|
A viszketés változása a kiindulási értéktől a CACIPLIQ20 végéig a placebóval szemben
Időkeret: 1 hónapos kezelés után
|
A viszketés változását az 1. és 2. egyhónapos kezelési periódus végén értékelik az 1. és a 2. alapvonalra való hivatkozással. A viszketést az "Itch Man Pruritus Assessment Tool" segítségével mérik. A 3 és 6 év közötti betegeknél az értékelést a gondozók végzik el, míg a 6 éves vagy annál idősebb betegek a viszketésüket az „Itch Man Pruritus Assessment Tool” (Viszkető férfi viszketés értékelő eszköz) segítségével maguk jelentik be. A viszketés értékelése a következő pontszámok alapján: 0=Kényelmes, nem viszket; 1=enyhén viszket, nem zavarja a tevékenységet; 2 = jobban viszket, néha zavarja a tevékenységet; 3=nagyon viszket, nehéz elmozdulni, koncentrálni; 4=rettenetesen viszket, lehetetlen nyugodtan ülni vagy koncentrálni. |
1 hónapos kezelés után
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Christine Bodemer, MD, PhD, Hopital Necker - Enfants Malades
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2022-A01774-39
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .