CACIPLIQ20 bij wondgenezing bij proefpersonen met Epidermolysis Bullosa (MATHBULL)
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over klinische pilotstudie ter evaluatie van CACIPLIQ20 bij wondgenezing bij proefpersonen met Epidermolysis Bullosa
Epidermolysis bullosa (EB) is een groep erfelijke aandoeningen die worden gekenmerkt door kwetsbaarheid van de huid en slijmvliezen in de basaalmembraanzone. Het wordt gekenmerkt door matige tot overmatige kwetsbaarheid van epitheelweefsels met prototypische blaarvorming of erosies na minimaal trauma (mechanobulleuze dermatosen). De chronische pijn die gepaard gaat met EB, de ontberingen die zorgverleners ondervinden en het hoge risico op complicaties vormen een aanzienlijke psychosociale last voor zowel patiënten als hun families. Ondanks aanzienlijk onderzoek om het begrip van de EB-pathofysiologie te vergroten, zijn er tot nu toe geen behandelingen goedgekeurd door de regelgevende instanties.
Heparansulfaten zijn sleutelelementen van de Extra Cellular Matrix-scaffold die zowel als linkers fungeren, structurele matrixeiwitten zoals collagenen en laminine overbruggen en als opslag- en beschermplaatsen voor communicatiepeptiden fungeren, en een cruciale rol spelen bij de regulatie van celproliferatie, migratie en differentiatie. die allemaal nodig zijn voor weefselregeneratie en -herstel. CACIPLIQ20 is een bio-engineered structureel analoog van heparansulfaatglycosaminoglycanen. Talrijke experimentele onderzoeken hebben sterk bewijs opgeleverd dat CACIPLIQ20 weefselregeneratie bevordert door de cellulaire micro-omgeving na weefselbeschadiging te reconstrueren. CACIPLIQ20 is momenteel een klasse III CE-gemarkeerd medisch hulpmiddel (NSAI-0050 CE-MARKERING ECDECNL-A4 (6) en EG-bijlage II van de richtlijn. NL-A4 (7)) met de volgende indicaties: Chronische zweren die na 6 maanden standaardzorg geen neiging tot genezing vertonen, of na 12 maanden nog steeds niet genezen zijn:
- Decubitus.
- Perifere arteriële ziekte (zoals stadium IV Leriche & Fontaine) zweren.
- Diabetische zweren (inclusief amputatie).
Voorlopige resultaten van verschillende gepubliceerde en ongepubliceerde casusrapporten (Al Malak en Barritault, 2012; Bodemer, ongepubliceerde observaties) suggereren dat CACIPLIQ20 veilig is en de wondgenezing kan verbeteren en pijn kan verminderen bij patiënten met epidermolysis bullosa.
Het doel van de MATHBULL-studie is het bevestigen van voorlopige observaties in een placebogecontroleerde, dubbelblinde pilotstudie. De resultaten van deze pilotstudie zullen helpen bij het ontwerpen van een centrale studie.
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De patiënten zijn poliklinisch bij inclusie en worden mogelijk al gevolgd door de onderzoekers, en ze zijn nog niet ten minste één maand behandeld met CACIPLIQ20.
Deze patiënten worden willekeurig toegewezen (verhouding 1:1) aan arm A en B. Elke patiënt krijgt twee behandelingsperioden. Arm A krijgt eerst CACIPLIQ20 gedurende 1 maand, gevolgd door een wash-out van 1 maand en vervolgens 1 maand Placebo, en de omgekeerde volgorde (Placebo gevolgd door CACIPLIQ20) in arm B. De sponsor, onderzoeker en patiënt blijven blind voor de behandelingsarm. waarin een patiënt wordt gerandomiseerd tot het einde van het onderzoek en de databasevergrendeling.
Er zullen vóór de twee behandelingsperioden twee basislijnen worden gedefinieerd: Basislijn 1 bij opname/vóór behandelingsperiode 1, en Basislijn 2 aan het einde van de wash-out/vóór behandelingsperiode 2.
Voor elke patiënt worden alle actieve wonden behandeld met CACIPLIQ20 of Placebo, wat wordt toegevoegd aan de beste zorgstandaard die door de deelnemende artsen is vastgesteld. Behandelingen zullen worden gegeven in niet van elkaar te onderscheiden spuitflessen, voorzien van een etiket met behandelingsnummers aan de hand van een randomisatielijst van een onafhankelijke statisticus. CACIPLIQ20 of Placebo wordt gedurende 30 dagen elke 3 tot 4 dagen toegediend. Patiënten zullen elke maand worden gevolgd volgens de standaardpraktijken van de onderzoekers. Tijdens het onderzoek worden ten minste vijf bezoeken geprogrammeerd, waaronder een opnamebezoek, een bezoek aan het einde van de behandelingsperiode 1 op maand 1, een bezoek aan het einde van de wash-out op maand 2, een bezoek aan het einde van de behandelingsperiode 2 op maand 3, een bezoek aan het einde van de studie op maand 4 Naast deze bezoeken zullen er 15 dagen na het begin van elke behandelingsperiode twee telefoongesprekken plaatsvinden om mogelijke bijwerkingen te identificeren.
Bij elk bezoek zal de onderzoeker foto's maken van behandelde wonden met een beeldvormend apparaat (Silhouette®), om het totale beschadigde huidoppervlak te beoordelen.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Frederic Sedel, MD, PhD
- Telefoonnummer: +33 (0)1 83627895
- E-mail: frederic.sedel@otr3.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Martin Inizan
- E-mail: martin.inizan@otr3.com
Studie Locaties
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75000
- Werving
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Contact:
- Christine Bodemer, MD, PhD
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van dystrofische of Junctionele EB.
- 3 jaar ≤ leeftijd ≤ 18 jaar
- Tenminste één actieve wond bij opname
- Formulier voor geïnformeerde toestemming, ondertekend door de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt; als de patiënt minderjarig is maar wel toestemming kan geven, een aanvullende ondertekende toestemming van de patiënt.
- Patiënt en zorgverlener moeten bereid zijn aan alle protocolvereisten te voldoen.
Uitsluitingscriteria:
- Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel in de laatste 30 dagen vóór inschrijving.
- Huidige of vroegere maligniteit.
- Zwangerschap of borstvoeding tijdens het onderzoek.
- Vrouwen die zwanger kunnen worden en die niet aan onthouding doen en die geen medisch aanvaardbare anticonceptiemethode toepassen.
- Gebruik van CACIPLIQ20 binnen de laatste 30 dagen vóór inschrijving.
- Patiënten die intolerant zijn voor een van de onderdelen van het onderzoeksapparaat of voor heparinoïden.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Crossover-opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: A: CACIPLIQ20 vóór placebo
Arm A krijgt eerst CACIPLIQ20 (experimenteel product) gedurende 1 maand, gevolgd door 1 maand uitwassen, daarna 1 maand zoutoplossing (placebo comparator).
|
CACIPLIQ20 bevat RGTA-heparansulfaatmimetica
Zoutoplossing in identieke spuitflessen
|
|
Ander: B: placebo vóór CACIPLIQ20
Arm B krijgt eerst een zoutoplossing (placebo-comparator) gedurende 1 maand, gevolgd door een wash-out van 1 maand en daarna 1 maand CACIPLIQ20 (experimenteel product).
|
CACIPLIQ20 bevat RGTA-heparansulfaatmimetica
Zoutoplossing in identieke spuitflessen
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in het totale beschadigde huidoppervlak
Tijdsspanne: Na 1 maand behandeling
|
Verandering in het totale huidoppervlak met laesies vanaf de uitgangswaarde* tot het einde van de behandelingsperioden met CACIPLIQ20 versus Placebo * Basislijn 1 bij opname/vóór behandelingsperiode 1, en Basislijn 2 aan het einde van de wash-out/vóór behandelingsperiode 2. Verandering in het totale beschadigde huidoppervlak aan het einde van elke behandelperiode wordt blind beoordeeld met betrekking tot de behandelingstoewijzing, met behulp van de SilhouetteConnect™-software met verwijzing naar "Basislijn 1" en "Basislijn 2". |
Na 1 maand behandeling
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het aantal apparaatgerelateerde ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
Tot 4 maanden
|
|
|
Het aantal apparaatgerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
Tot 4 maanden
|
|
|
Het aantal proceduregerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
Tot 4 maanden
|
|
|
Het aantal proceduregerelateerde ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
Tot 4 maanden
|
|
|
Het percentage van alle bijwerkingen (AE's).
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
Tot 4 maanden
|
|
|
Het aantal ernstige bijwerkingen (SAE)
Tijdsspanne: Tot 4 maanden
|
Tot 4 maanden
|
|
|
Percentage wonden dat volledig gesloten is aan het einde van de CACIPLIQ20- versus placebobehandelingsperioden
Tijdsspanne: Na 1 maand behandeling
|
Deze parameter zal worden beoordeeld met het ARANZ Silhouette®-systeem door de wondgebieden voor en na elke behandelingsperiode te vergelijken.
|
Na 1 maand behandeling
|
|
Gemiddelde CGI aan het einde van de CACIPLIQ20 versus Placebo-behandelingsperioden
Tijdsspanne: Na 1 maand behandeling
|
De CGI (klinische beoordeling) wordt beoordeeld op de volgende zevenpuntsschaal:
|
Na 1 maand behandeling
|
|
Gemiddelde SGI aan het einde van de CACIPLIQ20 versus Placebo-behandelingsperioden
Tijdsspanne: Na 1 maand behandeling
|
De SGI (vak-/gezinsbeoordeling) wordt beoordeeld op de volgende zevenpuntsschaal:
|
Na 1 maand behandeling
|
|
Verandering in pijn beoordeeld vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de CACIPLIQ20 versus Placebo-behandelingsperioden (voor patiënten van 3 tot 4 jaar oud)
Tijdsspanne: Na 1 maand behandeling
|
De verandering in pijn zal worden beoordeeld aan het einde van behandelperiode 1 en 2 van één maand, vergeleken met respectievelijk uitgangswaarde 1 en uitgangswaarde 2, met behulp van de "FLACC-schaal" voor patiënten van 3 tot 4 jaar oud. FLACC: Gezicht Benen Activiteit Huilen Troostbaarheid. Het scorebereik voor de FLACC-schaal ligt tussen 0 en 10, waarbij een hogere score staat voor meer pijn. |
Na 1 maand behandeling
|
|
Verandering in pijn beoordeeld vanaf baseline tot het einde van de CACIPLIQ20- versus placebobehandelingsperioden (voor patiënten van 4 jaar en ouder)
Tijdsspanne: Na 1 maand behandeling
|
De verandering in pijn zal worden beoordeeld aan het einde van behandelperiode 1 en 2 van één maand, vergeleken met respectievelijk uitgangswaarde 1 en uitgangswaarde 2, met behulp van de "Wong Faces Pain Scale" voor patiënten van 4 jaar en ouder. De Wong Faces Pain Scale beoordeelt pijn op een schaal van 0-10, waarbij een hogere score staat voor meer pijn. |
Na 1 maand behandeling
|
|
Verandering in jeuk beoordeeld vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de CACIPLIQ20 versus Placebo-behandelingsperioden
Tijdsspanne: Na 1 maand behandeling
|
De verandering in de jeuk zal worden beoordeeld aan het einde van behandelperiode 1 en 2 van één maand, met verwijzing naar respectievelijk baseline 1 en baseline 2. Jeuk zal worden gemeten met behulp van de "Itch Man Pruritus Assessment Tool". Bij patiënten van 3 tot 6 jaar zullen beoordelingen worden uitgevoerd door verzorgers, terwijl patiënten van 6 jaar en ouder zelf hun jeuk zullen rapporteren met behulp van de "Itch Man Pruritus Assessment Tool". Jeukbeoordelingen op basis van de volgende scores: 0=Comfortabel, geen jeuk; 1=jeukt een beetje, hindert de activiteit niet; 2=jeukt meer, belemmert soms de activiteit; 3=veel jeuk, moeilijk stil te zijn, concentratie; 4=jeukt het meest vreselijk, onmogelijk om stil te zitten of zich te concentreren. |
Na 1 maand behandeling
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Christine Bodemer, MD, PhD, Hopital Necker - Enfants Malades
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 2022-A01774-39
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .