수포표피박리증 환자의 상처 치유에 대한 CACIPLIQ20 (MATHBULL)
표피 수포증 환자의 상처 치유에 있어 CACIPLIQ20을 평가하는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 교차, 파일럿 단계 임상 시험
수포성 표피박리증(EB)은 기저막 구역 내 피부와 점막이 취약해지는 특징을 갖는 유전성 질환 그룹입니다. 이는 최소한의 외상(기계 수포성 피부병) 이후에 원형 수포 또는 미란을 동반한 상피 조직의 중등도 내지 과도한 취약성을 특징으로 합니다. EB와 관련된 만성 통증, 간병인의 어려움, 합병증의 높은 위험은 환자와 가족 모두에게 상당한 정신사회적 부담을 줍니다. EB 병태생리학에 대한 이해를 높이기 위한 상당한 연구에도 불구하고 현재까지 규제 당국에서 승인한 치료법은 없습니다.
헤파란 설페이트는 콜라겐, 라미닌과 같은 구조적 매트릭스 단백질을 연결하는 링커 역할과 통신 펩타이드의 저장 및 보호 사이트 역할을 하는 세포외 매트릭스 스캐폴드의 핵심 요소로, 세포 증식, 이동 및 분화 조절에 중추적인 역할을 합니다. 이는 조직 재생 및 복구에 모두 필요합니다. CACIPLIQ20은 헤파란 설페이트 글리코사미노글리칸의 생체공학적 구조 유사체입니다. 수많은 실험 연구는 CACIPLIQ20이 조직 손상 후 세포 미세환경을 재구성함으로써 조직 재생을 촉진한다는 강력한 증거를 제공했습니다. CACIPLIQ20은 현재 클래스 III CE 마크 의료 기기(NSAI-0050 CE MARK ECDECNL-A4(6) 및 지침의 EC Annex II입니다. NL-A4(7)) 다음 적응증: 6개월의 표준 치료 후에도 치유되는 경향이 없거나 12개월 후에도 여전히 치유되지 않는 만성 궤양:
- 압박 궤양.
- 말초 동맥 질환(예: IV기 Leriche 및 Fontaine) 궤양.
- 당뇨병성 궤양(절단 포함).
발표되거나 발표되지 않은 여러 사례 보고서(Al Malak 및 Barritault, 2012; Bodemer, 미공개 관찰)의 예비 결과는 CACIPLIQ20이 안전하고 수포 표피박리증 환자의 상처 치유를 개선하고 통증을 줄일 수 있음을 시사합니다.
MATHBULL 연구의 목표는 위약 대조 이중 맹검 예비 연구에서 예비 관찰을 확인하는 것입니다. 이 파일럿 연구의 결과는 중추적인 연구를 설계하는 데 도움이 될 것입니다.
연구 개요
상세 설명
환자는 포함 시 외래환자이고 조사자가 이미 추적 관찰하고 있을 수 있으며 아직 CACIPLIQ20으로 최소 한 달 동안 치료를 받지 않았습니다.
이 환자들은 Arm A와 B에 무작위로(1:1 비율) 할당됩니다. 모든 환자에게는 두 번의 치료 기간이 주어집니다. Arm A는 처음에 1개월 동안 CACIPLIQ20을 투여받고 이후 1개월 휴약 후 1개월 위약을 투여받고 Arm B에서는 역순(위약, 이어서 CACIPLIQ20)을 받게 됩니다. 스폰서, 조사자 및 환자는 치료군에 대해 눈가림 상태를 유지합니다. 환자는 연구 종료 및 데이터베이스 잠금까지 무작위로 배정됩니다.
두 개의 기준선은 두 치료 기간 전에 정의됩니다. 기준선 1은 포함 시점/치료 기간 1 전, 기준선 2는 휴약 종료/치료 기간 2 전입니다.
각 환자의 모든 활동성 상처는 CACIPLIQ20 또는 위약으로 치료되며, 이는 참여 의사가 결정한 최상의 치료 표준에 추가됩니다. 치료는 독립적인 통계학자가 제공한 무작위 목록을 사용하여 치료 번호가 표시된 구별할 수 없는 스프레이 병에 제공됩니다. CACIPLIQ20 또는 위약은 30일 동안 3~4일마다 적용됩니다. 연구자의 표준 관행에 따라 환자를 매달 추적 관찰할 것입니다. 포함 방문, 1개월의 치료 기간 1 종료 방문, 2개월의 세척 종료 방문, 3개월의 치료 기간 2 종료 방문, 4개월의 연구 종료 방문을 포함하여 연구 기간 동안 최소 5회의 방문이 프로그래밍됩니다. 이러한 방문 외에도 잠재적인 부작용을 확인하기 위해 각 치료 기간 시작 후 15일 후에 2회의 전화 통화가 구성됩니다.
각 방문에서 조사관은 전체 병변 피부 표면을 평가하기 위해 이미징 장치(Silhouette®)를 사용하여 치료된 상처의 사진을 찍습니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Frederic Sedel, MD, PhD
- 전화번호: +33 (0)1 83627895
- 이메일: frederic.sedel@otr3.com
연구 연락처 백업
- 이름: Martin Inizan
- 이메일: martin.inizan@otr3.com
연구 장소
-
-
-
Paris, 프랑스, 75000
- 모병
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
연락하다:
- Christine Bodemer, MD, PhD
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 영양 장애 또는 접합성 EB의 진단.
- 3년 ≤ 연령 ≤ 18세
- 포함 시 적어도 하나의 활성 상처
- 환자의 법적 대리인이 서명한 사전 동의서 환자가 미성년자이지만 동의할 능력이 있는 경우, 환자가 서명한 추가 동의서.
- 환자와 간병인은 모든 프로토콜 요구 사항을 기꺼이 준수해야 합니다.
제외 기준:
- 등록 전 지난 30일 이내에 연구용 약물을 사용한 경우.
- 현재 또는 과거의 악성종양.
- 연구 중 임신 또는 모유 수유.
- 금욕적이지 않고 의학적으로 허용되는 피임 방법을 실행하지 않는 가임기 여성.
- 등록 전 지난 30일 이내에 CACIPLIQ20을 사용했습니다.
- 연구 장치 구성 요소 중 하나 또는 헤파리노이드에 불내증이 있는 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 지지 요법
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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다른: A: 위약 투여 전 CACIPLIQ20
A군은 첫 번째 CACIPLIQ20(실험용 제품)을 1개월간 투여받은 후 1개월간 휴약, 1개월간 식염수(위약 비교)를 투여받게 됩니다.
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CACIPLIQ20에는 RGTA 헤파란 황산염 모방체가 포함되어 있습니다.
동일한 스프레이 병에 담긴 식염수 용액
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|
다른: B: CACIPLIQ20 전 위약
B군은 1개월 동안 첫 번째 식염수(위약 비교)를 받은 후 1개월 동안 휴약을 받은 후 1개월 동안 CACIPLIQ20(실험 제품)을 투여받게 됩니다.
|
CACIPLIQ20에는 RGTA 헤파란 황산염 모방체가 포함되어 있습니다.
동일한 스프레이 병에 담긴 식염수 용액
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 병변 피부 표면의 변화
기간: 치료 1개월 후
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베이스라인*부터 CACIPLIQ20 대 위약 치료 기간 종료까지 총 병변 피부 표면의 변화 * 포함 시점/치료 기간 1 전 기준선 1, 세척 종료 시/치료 기간 2 전 기준선 2 각 치료 기간 종료 시 전체 병변 피부 표면의 변화는 SilhouetteConnect™ 소프트웨어를 사용하여 치료 할당과 관련하여 맹목적으로 평가됩니다. "기준선 1" 및 "기준선 2"와 관련하여. |
치료 1개월 후
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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기기 관련 심각한 부작용 발생률
기간: 최대 4개월
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최대 4개월
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기기 관련 부작용 발생률
기간: 최대 4개월
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최대 4개월
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시술 관련 부작용 발생률
기간: 최대 4개월
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최대 4개월
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시술과 관련된 심각한 부작용 발생률
기간: 최대 4개월
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최대 4개월
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모든 부작용(AE)의 비율입니다.
기간: 최대 4개월
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최대 4개월
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모든 심각한 부작용(SAE) 비율
기간: 최대 4개월
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최대 4개월
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CACIPLIQ20 대 위약 치료 기간이 끝날 때 완전히 봉합된 상처의 비율
기간: 치료 1개월 후
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이 매개변수는 각 치료 기간 전후의 상처 부위를 비교하여 ARANZ Silhouette® 시스템으로 평가됩니다.
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치료 1개월 후
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CACIPLIQ20 대 위약 치료 기간 종료 시 평균 CGI
기간: 치료 1개월 후
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CGI(임상 평가)는 다음 7점 척도로 평가됩니다.
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치료 1개월 후
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CACIPLIQ20 대 위약 치료 기간 종료 시 평균 SGI
기간: 치료 1개월 후
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SGI(과목/가족 평가)는 다음과 같은 7점 척도로 평가됩니다.
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치료 1개월 후
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베이스라인부터 CACIPLIQ20 대 위약 치료 기간 종료까지 평가된 통증 변화(3~4세 환자의 경우)
기간: 치료 1개월 후
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통증의 변화는 3~4세 환자에 대한 "FLACC 척도"를 사용하여 각각 기준선 1 및 기준선 2와 비교하여 1개월 치료 기간 1 및 2가 끝날 때 평가됩니다. FLACC: 얼굴 다리 활동 외침 위로성. FLACC 척도의 점수 범위는 0~10점이며, 점수가 높을수록 통증이 심함을 의미합니다. |
치료 1개월 후
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베이스라인부터 CACIPLIQ20 대 위약 치료 기간 종료까지 평가된 통증 변화(4세 이상 환자의 경우)
기간: 치료 1개월 후
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통증의 변화는 4세 이상의 환자에 대해 "Wong Faces Pain Scale"을 사용하여 각각 기준선 1 및 기준선 2와 비교하여 1개월 치료 기간 1 및 2가 끝날 때 평가됩니다. Wong Faces Pain Scale은 통증을 0~10점으로 평가하며, 점수가 높을수록 통증이 심함을 의미합니다. |
치료 1개월 후
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베이스라인부터 CACIPLIQ20 대 위약 치료 기간 종료까지 평가된 가려움증의 변화
기간: 치료 1개월 후
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가려움증의 변화는 각각 기준선 1과 기준선 2를 참조하여 1개월 치료 기간 1과 2가 끝날 때 평가됩니다. 가려움증은 "Itch Man Pruritus Assessment Tool"을 사용하여 측정됩니다. 3~6세 환자의 경우 보호자가 평가를 수행하는 반면, 6세 이상의 환자는 "가려움증 가려움증 평가 도구"를 사용하여 가려움증을 자가 보고합니다. 다음 점수에 기초한 가려움증 평가: 0=편안함, 가려움증 없음; 1 = 약간 가렵고 활동을 방해하지 않음; 2=가렵고 때로는 활동을 방해함; 3=가렵고, 가만히 있기 어렵고, 집중함; 4=가려움증이 가장 심하고 가만히 앉아 있거나 집중할 수 없습니다. |
치료 1개월 후
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Christine Bodemer, MD, PhD, Hôpital Necker - Enfants Malades
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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