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CACIPLIQ20 bei der Wundheilung bei Patienten mit Epidermolysis bullosa (MATHBULL)

12. Februar 2024 aktualisiert von: Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Crossover-klinische Pilotstudie zur Bewertung von CACIPLIQ20 bei der Wundheilung bei Patienten mit Epidermolysis bullosa

Epidermolysis bullosa (EB) ist eine Gruppe von Erbkrankheiten, die durch eine Brüchigkeit der Haut und der Schleimhäute innerhalb der Basalmembranzone gekennzeichnet sind. Sie ist gekennzeichnet durch eine mäßige bis übermäßige Brüchigkeit des Epithelgewebes mit prototypischer Blasenbildung oder Erosionen nach einem minimalen Trauma (mechanobullöse Dermatosen). Die mit EB einhergehenden chronischen Schmerzen, die Belastung für das Pflegepersonal und das hohe Risiko für Komplikationen stellen eine erhebliche psychosoziale Belastung für Patienten und ihre Familien dar. Trotz umfangreicher Forschungsarbeiten zur Verbesserung des Verständnisses der EB-Pathophysiologie wurden bisher keine Behandlungen von den Aufsichtsbehörden zugelassen.

Heparansulfate sind Schlüsselelemente des Gerüsts der extrazellulären Matrix, die sowohl als Linker fungieren, strukturelle Matrixproteine ​​wie Kollagene und Laminin überbrücken, als auch als Speicher- und Schutzstellen für Kommunikationspeptide dienen und eine entscheidende Rolle bei der Regulierung der Zellproliferation, -migration und -differenzierung spielen die alle für die Geweberegeneration und -reparatur erforderlich sind. CACIPLIQ20 ist ein biotechnologisch hergestelltes Strukturanalogon von Heparansulfat-Glykosaminoglykanen. Zahlreiche experimentelle Studien haben starke Beweise dafür geliefert, dass CACIPLIQ20 die Geweberegeneration durch den Wiederaufbau der zellulären Mikroumgebung nach einer Gewebeverletzung fördert. CACIPLIQ20 ist derzeit ein Medizinprodukt der Klasse III mit CE-Kennzeichnung (NSAI-0050 CE-MARKE ECDECNL-A4 (6) und EG-Anhang II der Richtlinie). NL-A4 (7)) mit den folgenden Indikationen: Chronische Geschwüre, die nach 6 Monaten Standardbehandlung keine Heilungstendenz zeigen oder nach 12 Monaten immer noch nicht geheilt sind:

  • Druckgeschwüre.
  • Periphere arterielle Verschlusskrankheit (z. B. Leriche & Fontaine-Geschwüre im Stadium IV).
  • Diabetische Geschwüre (einschließlich Amputation).

Vorläufige Ergebnisse aus mehreren veröffentlichten und unveröffentlichten Fallberichten (Al Malak und Barritault, 2012; Bodemer, unveröffentlichte Beobachtungen) legen nahe, dass CACIPLIQ20 sicher ist und die Wundheilung verbessern und Schmerzen bei Patienten mit Epidermolysis bullosa lindern kann.

Ziel der MATHBULL-Studie ist es, vorläufige Beobachtungen in einer placebokontrollierten doppelblinden Pilotstudie zu bestätigen. Die Ergebnisse dieser Pilotstudie werden dazu beitragen, eine Schlüsselstudie zu entwerfen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei der Aufnahme handelt es sich um ambulante Patienten, die möglicherweise bereits von den Prüfärzten betreut werden und seit mindestens einem Monat noch nicht mit CACIPLIQ20 behandelt wurden.

Diese Patienten werden nach dem Zufallsprinzip (Verhältnis 1:1) Arm A und B zugeordnet. Jeder Patient erhält zwei Behandlungsperioden. Arm A erhält zunächst 1 Monat lang CACIPLIQ20, gefolgt von einer 1-monatigen Auswaschphase, dann einem 1-monatigen Placebo und der umgekehrten Reihenfolge (Placebo gefolgt von CACIPLIQ20) in Arm B. Der Sponsor, der Prüfarzt und der Patient bleiben gegenüber dem Behandlungsarm blind bei dem ein Patient bis zum Ende der Studie und der Datenbanksperre randomisiert wird.

Vor den beiden Behandlungsperioden werden zwei Basislinien definiert: Basislinie 1 bei Einschluss/vor Behandlungsperiode 1 und Basislinie 2 am Ende der Auswaschphase/vor Behandlungsperiode 2.

Bei jedem Patienten werden alle aktiven Wunden mit CACIPLIQ20 oder Placebo behandelt, was zusätzlich zu dem von den teilnehmenden Ärzten festgelegten besten Pflegestandard erfolgt. Die Behandlungen werden in nicht unterscheidbaren Sprühflaschen bereitgestellt, die anhand einer von einem unabhängigen Statistiker bereitgestellten Randomisierungsliste mit Behandlungsnummern gekennzeichnet sind. CACIPLIQ20 oder Placebo werden 30 Tage lang alle 3 bis 4 Tage angewendet. Die Patienten werden jeden Monat gemäß den Standardpraktiken der Ermittler beobachtet. Während der Studie werden mindestens fünf Besuche geplant, einschließlich Einschlussbesuch, Besuch am Ende der Behandlungsperiode 1 im ersten Monat, Besuch am Ende der Auswaschphase im zweiten Monat, Besuch am Ende der Behandlungsperiode 2 im dritten Monat und Besuch am Ende der Studienperiode im vierten Monat Zusätzlich zu diesen Besuchen werden 15 Tage nach Beginn jedes Behandlungszeitraums zwei Telefongespräche organisiert, um mögliche unerwünschte Ereignisse zu identifizieren.

Bei jedem Besuch macht der Prüfer mit einem Bildgebungsgerät (Silhouette®) Fotos von behandelten Wunden, um die gesamte verletzte Hautoberfläche zu beurteilen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

16

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75000
        • Rekrutierung
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Kontakt:
          • Christine Bodemer, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von dystrophischer oder junktionaler EB.
  • 3 Jahre ≤ Alter ≤ 18 Jahre
  • Mindestens eine aktive Wunde beim Einschluss
  • Vom gesetzlichen Vertreter des Patienten unterzeichnete Einverständniserklärung; wenn der Patient minderjährig, aber einwilligungsfähig ist, zusätzlich eine unterschriebene Einwilligung des Patienten.
  • Patient und Pflegepersonal müssen bereit sein, alle Protokollanforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb der letzten 30 Tage vor der Einschreibung.
  • Aktuelle oder frühere Malignität.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit während der Studie.
  • Frauen im gebärfähigen Alter, die nicht abstinent sind und keine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anwenden.
  • Verwendung von CACIPLIQ20 innerhalb der letzten 30 Tage vor der Einschreibung.
  • Patienten, die eine der Komponenten des Studiengeräts oder Heparinoide nicht vertragen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Unterstützende Pflege
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Crossover-Aufgabe
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: A: CACIPLIQ20 vor Placebo
Arm A erhält zunächst 1 Monat lang CACIPLIQ20 (experimentelles Produkt), gefolgt von einer 1-monatigen Auswaschphase und dann 1 Monat Kochsalzlösung (Placebo-Vergleichsprodukt).
Gerät: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 enthält RGTA-Heparansulfat-Mimetika
Arzneimittel: Placebo
Kochsalzlösung in identischen Sprühflaschen
Sonstiges: B: Placebo vor CACIPLIQ20
Arm B erhält zunächst 1 Monat lang Kochsalzlösung (Placebo-Komparator), gefolgt von einer 1-monatigen Auswaschphase und dann 1 Monat lang CACIPLIQ20 (experimentelles Produkt).
Gerät: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 enthält RGTA-Heparansulfat-Mimetika
Arzneimittel: Placebo
Kochsalzlösung in identischen Sprühflaschen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der gesamten verletzten Hautoberfläche
Zeitfenster: Nach 1 Monat Behandlung

Veränderung der gesamten verletzten Hautoberfläche vom Ausgangswert* bis zum Ende der Behandlungsperioden mit CACIPLIQ20 vs. Placebo

* Ausgangswert 1 bei Einschluss/vor Behandlungszeitraum 1 und Ausgangswert 2 am Ende des Auswaschens/vor Behandlungszeitraum 2. Die Veränderung der gesamten verletzten Hautoberfläche am Ende jedes Behandlungszeitraums wird blind hinsichtlich der Behandlungszuordnung mithilfe der SilhouetteConnect™-Software beurteilt in Bezug auf „Baseline 1“ und „Baseline 2“.
Nach 1 Monat Behandlung

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Rate gerätebedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate
Bis zu 4 Monate
Die Rate gerätebedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate
Bis zu 4 Monate
Die Rate verfahrensbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate
Bis zu 4 Monate
Die Rate verfahrensbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate
Bis zu 4 Monate
Die Rate aller unerwünschten Ereignisse (UE).
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate
Bis zu 4 Monate
Die Rate aller schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SAE)
Zeitfenster: Bis zu 4 Monate
Bis zu 4 Monate
Anteil der Wunden, die am Ende der CACIPLIQ20-Behandlungsperioden im Vergleich zu Placebo-Behandlungsperioden einen vollständigen Verschluss erreichten
Zeitfenster: Nach 1 Monat Behandlung
Dieser Parameter wird mit dem ARANZ Silhouette®-System durch Vergleich der Wundbereiche vor und nach jedem Behandlungszeitraum bewertet.
Nach 1 Monat Behandlung
Mittlerer CGI am Ende der CACIPLIQ20-Behandlungsperioden im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Nach 1 Monat Behandlung

Der CGI (klinische Beurteilung) wird anhand der folgenden siebenstufigen Skala bewertet:

  1. = Sehr viel verbessert – fast alles besser; gutes Funktionsniveau; minimale Symptome; stellt eine sehr wesentliche Veränderung dar
  2. = Deutliche Verbesserung – deutlich besser mit deutlicher Verringerung der Symptome; Steigerung des Funktionsniveaus, einige Symptome bleiben jedoch bestehen
  3. = Minimale Verbesserung – leichte Besserung mit geringer oder keiner klinisch bedeutsamen Verringerung der Symptome. Stellt eine sehr geringe Änderung des grundlegenden klinischen Status, des Pflegeniveaus oder der Funktionsfähigkeit dar
  4. = Keine Veränderung – die Symptome bleiben im Wesentlichen unverändert
  5. = minimal schlimmer – etwas schlimmer, aber möglicherweise nicht klinisch bedeutsam; kann eine sehr geringe Veränderung des grundlegenden klinischen Zustands oder der Funktionsfähigkeit darstellen
  6. = Viel schlimmer – klinisch signifikanter Anstieg der Symptome und verminderte Funktionsfähigkeit
  7. = Sehr viel schlimmer – schwere Verschlimmerung der Symptome und Funktionsverlust
Nach 1 Monat Behandlung
Mittlerer SGI am Ende der CACIPLIQ20-Behandlungsperioden im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Nach 1 Monat Behandlung

Die SGI (Subjekt-/Familienbewertung) wird auf der folgenden siebenstufigen Skala bewertet:

  1. = Sehr viel verbessert – fast alles besser; gutes Funktionsniveau; minimale Symptome; stellt eine sehr wesentliche Veränderung dar
  2. = Deutliche Verbesserung – deutlich besser mit deutlicher Verringerung der Symptome; Steigerung des Funktionsniveaus, einige Symptome bleiben jedoch bestehen
  3. = Minimale Verbesserung – leichte Besserung mit geringer oder keiner klinisch bedeutsamen Verringerung der Symptome. Stellt eine sehr geringe Änderung des grundlegenden klinischen Status, des Pflegeniveaus oder der Funktionsfähigkeit dar
  4. = Keine Veränderung – die Symptome bleiben im Wesentlichen unverändert
  5. = minimal schlimmer – etwas schlimmer, aber möglicherweise nicht klinisch bedeutsam; kann eine sehr geringe Veränderung des grundlegenden klinischen Zustands oder der Funktionsfähigkeit darstellen
  6. = Viel schlimmer – klinisch signifikanter Anstieg der Symptome und verminderte Funktionsfähigkeit
  7. = Sehr viel schlimmer – schwere Verschlimmerung der Symptome und Funktionsverlust
Nach 1 Monat Behandlung
Veränderung der Schmerzen, bewertet vom Ausgangswert bis zum Ende der CACIPLIQ20-Behandlungsperioden im Vergleich zu Placebo (für Patienten im Alter von 3 bis 4 Jahren)
Zeitfenster: Nach 1 Monat Behandlung

Die Schmerzveränderung wird am Ende der einmonatigen Behandlungsperiode 1 und 2 im Vergleich zu Ausgangswert 1 bzw. Ausgangswert 2 anhand der „FLACC-Skala“ für Patienten im Alter von 3 bis 4 Jahren beurteilt.

FLACC: Gesicht, Beine, Aktivität, Schrei, Trost. Der Bewertungsbereich für die FLACC-Skala liegt zwischen 0 und 10, wobei ein höherer Wert mehr Schmerzen bedeutet.
Nach 1 Monat Behandlung
Veränderung der Schmerzen, bewertet vom Ausgangswert bis zum Ende der CACIPLIQ20-Behandlungsperioden im Vergleich zu Placebo (für Patienten ab 4 Jahren)
Zeitfenster: Nach 1 Monat Behandlung

Die Schmerzveränderung wird am Ende der einmonatigen Behandlungsperiode 1 und 2 im Vergleich zu Ausgangswert 1 bzw. Ausgangswert 2 anhand der „Wong Faces Pain Scale“ für Patienten ab 4 Jahren beurteilt.

Die Schmerzskala von Wong Faces bewertet den Schmerz auf einer Skala von 0 bis 10, wobei ein höherer Wert für mehr Schmerz steht.
Nach 1 Monat Behandlung
Veränderung des Juckreizes, gemessen vom Ausgangswert bis zum Ende der Behandlungsperioden mit CACIPLIQ20 im Vergleich zu Placebo
Zeitfenster: Nach 1 Monat Behandlung

Die Veränderung des Juckreizes wird am Ende der einmonatigen Behandlungsperiode 1 und 2 unter Berücksichtigung der Ausgangswerte 1 bzw. 2 beurteilt. Der Juckreiz wird mit dem „Itch Man Pruritus Assessment Tool“ gemessen. Bei Patienten im Alter von 3 bis 6 Jahren werden die Beurteilungen von Betreuern durchgeführt, während Patienten im Alter von 6 Jahren und älter mithilfe des „Itch Man Pruritus Assessment Tool“ selbst über ihren Juckreiz berichten.

Beurteilung des Juckreizes basierend auf den folgenden Werten: 0 = angenehm, kein Juckreiz; 1=juckt ein wenig, beeinträchtigt die Aktivität nicht; 2=juckt stärker, beeinträchtigt manchmal die Aktivität; 3=starker Juckreiz, Schwierigkeiten, ruhig zu bleiben und sich zu konzentrieren; 4=juckt fürchterlich, es ist unmöglich, still zu sitzen oder sich zu konzentrieren.
Nach 1 Monat Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

Mitarbeiter

Euraxi Pharma
ARANZ Medical

Ermittler

  • Hauptermittler: Christine Bodemer, MD, PhD, Hôpital Necker - Enfants Malades

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. Januar 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

13. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2022-A01774-39

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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