Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CACIPLIQ20 i sårheling hos personer med epidermolysis bullosa (MATHBULL)

12. februar 2024 opdateret af: Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, crossover, klinisk forsøg i pilotstadiet, der evaluerer CACIPLIQ20 i sårheling hos forsøgspersoner med epidermolysis bullosa

Epidermolysis bullosa (EB) er en gruppe af arvelige lidelser karakteriseret ved skrøbelighed af huden og slimhinderne i basalmembranzonen. Det er karakteriseret ved moderat til overdreven skrøbelighed af epitelvæv med prototypiske blærer eller erosioner efter minimalt traume (mekanobulløse dermatoser). De kroniske smerter forbundet med EB, de besværligheder, der pålægges omsorgspersoner og den høje risiko for komplikationer, lægger en betydelig psykosocial byrde på både patienter og deres familier. På trods af betydelig forskning for at fremme forståelsen af ​​EB patofysiologi, er ingen behandlinger blevet godkendt af regulerende myndigheder til dato.

Heparansulfater er nøgleelementer i det ekstra cellulære matrix-stillads, der fungerer både som linkere, der bygger bro mellem strukturelle matrixproteiner, såsom kollagener, laminin og som opbevarings- og beskyttersteder til kommunikationspeptider, og spiller en central rolle i reguleringen af ​​celleproliferation, migration og differentiering. som alle er nødvendige for vævsregenerering og reparation. CACIPLIQ20 er en biokonstrueret strukturel analog af heparansulfatglycosaminoglycaner. Talrige eksperimentelle undersøgelser har givet stærke beviser for, at CACIPLIQ20 fremmer vævsregenerering ved at rekonstruere det cellulære mikromiljø efter vævsskade. CACIPLIQ20 er i øjeblikket et klasse III CE-mærket medicinsk udstyr (NSAI-0050 CE MARK ECDECNL-A4 (6) og EC Annex II til direktivet. NL-A4 (7)) med følgende indikationer: Kroniske sår, der ikke viser tendens til at hele efter 6 måneders standardbehandling, eller stadig uhelet efter 12 måneder:

  • Tryksår.
  • Perifer arteriel sygdom (såsom Stage IV Leriche & Fontaine) sår.
  • Diabetiske sår (inklusive amputation).

Foreløbige resultater fra flere publicerede og upublicerede case-rapporter (Al Malak og Barritault, 2012; Bodemer, upublicerede observationer) tyder på, at CACIPLIQ20 er sikkert og kan forbedre sårheling og reducere smerte hos patienter med epidermolysis bullosa.

Målet med MATHBULL-studiet er at bekræfte foreløbige observationer i et placebokontrolleret dobbeltblindt pilotstudie. Resultaterne af denne pilotundersøgelse vil hjælpe med at designe en pivotal undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienterne er ambulante ved inklusion og kan allerede følges af investigatorerne, og de er endnu ikke blevet behandlet med CACIPLIQ20 i mindst en måned.

Disse patienter vil blive tilfældigt allokeret (1:1 forhold) til arm A og B. Hver patient vil have to behandlingsperioder. Arm A vil først modtage CACIPLIQ20 i 1 måned, efterfulgt af 1-måneds udvaskning, derefter 1-måneds placebo og den omvendte sekvens (placebo efterfulgt af CACIPLIQ20) i arm B. Sponsor, investigator og patient vil forblive blinde for behandlingsarmen hvor en patient vil blive randomiseret indtil slutningen af ​​undersøgelsen og databaselåsen.

To baselines vil blive defineret før de to behandlingsperioder, baseline 1 ved inklusion/før behandlingsperiode 1 og baseline 2 ved afslutningen af ​​udvaskning/før behandlingsperiode 2.

For hver patient vil alle aktive sår blive behandlet med CACIPLIQ20 eller Placebo, som vil blive tilføjet til den bedste plejestandard, som de deltagende læger har besluttet. Behandlinger vil blive leveret i sprayflasker, der ikke kan skelnes, mærket med behandlingsnumre ved hjælp af en randomiseringsliste leveret af en uafhængig statistiker. CACIPLIQ20 eller placebo vil blive påført hver 3. til 4. dag i 30 dage. Patienterne vil blive fulgt hver måned i henhold til efterforskernes standardpraksis. Mindst fem besøg vil blive programmeret i løbet af undersøgelsen, inklusive inklusionsbesøg, slutningen af ​​behandlingsperiode 1 besøg ved 1. måned, slutningen af ​​udvaskningsbesøg ved 2. måned, slutningen af ​​behandlingsperiode 2 besøg 3. måned, slutningen af ​​studiebesøg ved 4. måned Ud over disse besøg vil der blive organiseret to telefonopkald 15 dage efter starten af ​​hver behandlingsperiode for at identificere potentielle bivirkninger.

Ved hvert besøg vil efterforskeren tage billeder af behandlede sår med en billeddannende enhed (Silhouette®), for at vurdere den samlede læsionerede hudoverflade.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

16

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75000
        • Rekruttering
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Kontakt:
          • Christine Bodemer, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af dystrofisk eller Junctional EB.
  • 3 år ≤ alder ≤ 18 år
  • Mindst et aktivt sår ved inklusion
  • Formular til informeret samtykke underskrevet af patientens juridiske repræsentant; hvis patienten er mindreårig, men i stand til at give samtykke, yderligere underskrevet samtykke fra patienten.
  • Patient og pårørende skal være villige til at overholde alle protokolkrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af ethvert forsøgslægemiddel inden for de sidste 30 dage før tilmelding.
  • Nuværende eller tidligere malignitet.
  • Graviditet eller amning under undersøgelsen.
  • Kvinder i den fødedygtige alder, som ikke er afholdende og ikke praktiserer en medicinsk acceptabel præventionsmetode.
  • Brug af CACIPLIQ20 inden for de sidste 30 dage før tilmelding.
  • Patienter, der er intolerante over for en af ​​undersøgelsesanordningens komponenter eller over for heparinoider.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: A: CACIPLIQ20 før placebo
Arm A vil først modtage CACIPLIQ20 (eksperimentelt produkt) i 1 måned, efterfulgt af 1 måneds udvaskning, derefter 1 måned saltvand (placebo komparator).
Enhed: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 indeholder RGTA heparansulfat mimetika
Medicin: Placebo
Saltvandsopløsning i identiske sprayflasker
Andet: B: placebo før CACIPLIQ20
Arm B vil først modtage saltvand (placebo komparator) i 1 måned, efterfulgt af 1 måneds udvaskning, derefter 1 måned CACIPLIQ20 (eksperimentelt produkt).
Enhed: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 indeholder RGTA heparansulfat mimetika
Medicin: Placebo
Saltvandsopløsning i identiske sprayflasker

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i den samlede beskadigede hudoverflade
Tidsramme: Efter 1 måneds behandling

Ændring i den samlede læsionerede hudoverflade fra baseline* til slutningen af ​​CACIPLIQ20 vs placebobehandlingsperioderne

* Baseline 1 ved inklusion/før behandlingsperiode 1 og baseline 2 ved afslutningen af ​​udvaskning/før behandlingsperiode 2 Ændring i den samlede læsionerede hudoverflade ved slutningen af ​​hver behandlingsperiode vil blive vurderet blindt med hensyn til behandlingstildeling ved hjælp af SilhouetteConnect™-softwaren med henvisning til "Baseline 1" og "Baseline 2".
Efter 1 måneds behandling

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hyppigheden af ​​enhedsrelaterede alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 4 måneder
Op til 4 måneder
Hyppigheden af ​​enhedsrelaterede uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 4 måneder
Op til 4 måneder
Procedurerelaterede bivirkninger
Tidsramme: Op til 4 måneder
Op til 4 måneder
Procedurehastigheden relateret til alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Op til 4 måneder
Op til 4 måneder
Hyppigheden af ​​alle bivirkninger (AE'er).
Tidsramme: Op til 4 måneder
Op til 4 måneder
Hyppigheden af ​​alle alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 4 måneder
Op til 4 måneder
Andel af sår, der opnår fuldstændig lukning i slutningen af ​​CACIPLIQ20 versus placebobehandlingsperioder
Tidsramme: Efter 1 måneds behandling
Denne parameter vil blive vurderet med ARANZ Silhouette®-systemet ved at sammenligne sårområder før og efter hver behandlingsperiode.
Efter 1 måneds behandling
Gennemsnitlig CGI ved afslutningen af ​​CACIPLIQ20 versus placebobehandlingsperioderne
Tidsramme: Efter 1 måneds behandling

CGI (klinisk vurdering) vil blive bedømt på følgende syvpunktsskala:

  1. = Meget forbedret - næsten alle bedre; godt funktionsniveau; minimale symptomer; repræsenterer en meget væsentlig ændring
  2. = Meget forbedret - især bedre med signifikant reduktion af symptomer; stigning i funktionsniveauet, men nogle symptomer forbliver
  3. = Minimalt forbedret - lidt bedre med ringe eller ingen klinisk meningsfuld reduktion af symptomer. Repræsenterer meget lidt ændring i grundlæggende klinisk status, plejeniveau eller funktionel kapacitet
  4. = Ingen forandringssymptomer forbliver i det væsentlige uændrede
  5. = Minimalt værre-lidt værre, men er muligvis ikke klinisk meningsfuld; kan repræsentere meget lidt ændring i grundlæggende klinisk status eller funktionel kapacitet
  6. = Meget værre-klinisk signifikant stigning i symptomer og nedsat funktionsevne
  7. = Meget værre-alvorlig forværring af symptomer og funktionstab
Efter 1 måneds behandling
Gennemsnitlig SGI ved afslutningen af ​​CACIPLIQ20 versus placebobehandlingsperioderne
Tidsramme: Efter 1 måneds behandling

SGI (fag/familievurdering) vil blive bedømt på følgende syvtrinsskala:

  1. = Meget forbedret - næsten alle bedre; godt funktionsniveau; minimale symptomer; repræsenterer en meget væsentlig ændring
  2. = Meget forbedret - især bedre med signifikant reduktion af symptomer; stigning i funktionsniveauet, men nogle symptomer forbliver
  3. = Minimalt forbedret - lidt bedre med ringe eller ingen klinisk meningsfuld reduktion af symptomer. Repræsenterer meget lidt ændring i grundlæggende klinisk status, plejeniveau eller funktionel kapacitet
  4. = Ingen forandringssymptomer forbliver i det væsentlige uændrede
  5. = Minimalt værre-lidt værre, men er muligvis ikke klinisk meningsfuld; kan repræsentere meget lidt ændring i grundlæggende klinisk status eller funktionel kapacitet
  6. = Meget værre-klinisk signifikant stigning i symptomer og nedsat funktionsevne
  7. = Meget værre-alvorlig forværring af symptomer og funktionstab
Efter 1 måneds behandling
Ændring i smerte vurderet fra baseline til slutningen af ​​CACIPLIQ20 versus placebobehandlingsperioder (for patienter fra 3 til 4 år)
Tidsramme: Efter 1 måneds behandling

Ændring i smerte vil blive vurderet ved slutningen af ​​den en-måneders behandlingsperiode 1 og 2 sammenlignet med henholdsvis baseline 1 og baseline 2 ved brug af "FLACC-skalaen" for patienter fra 3 til 4 år.

FLACC: Face Legs Activity Cry Consolability. Scoreintervallet for FLACC-skalaen er mellem 0-10, hvor højere score repræsenterer mere smerte.
Efter 1 måneds behandling
Ændring i smerte vurderet fra baseline til slutningen af ​​CACIPLIQ20 versus placebobehandlingsperioder (for patienter 4 år og ældre)
Tidsramme: Efter 1 måneds behandling

Ændring i smerte vil blive vurderet i slutningen af ​​den en-måneders behandlingsperiode 1 og 2 sammenlignet med henholdsvis baseline 1 og baseline 2 ved brug af "Wong Faces Pain Scale" for patienter på 4 år og ældre.

Wong Faces Pain Scale vurderer smerte på en 0-10 skala, hvor højere score repræsenterer mere smerte.
Efter 1 måneds behandling
Ændring i kløe vurderet fra baseline til slutningen af ​​CACIPLIQ20 versus placebobehandlingsperioderne
Tidsramme: Efter 1 måneds behandling

Ændring i kløe vil blive vurderet i slutningen af ​​en måneds behandlingsperiode 1 og 2 med reference til henholdsvis baseline 1 og baseline 2. Kløe vil blive målt ved hjælp af "Itch Man Pruritus Assessment Tool". Hos patienter fra 3 til 6 år vil vurderinger blive udført af viceværter, mens patienter, der er 6 år og ældre, selv vil rapportere deres kløe ved hjælp af "Itch Man Pruritus Assessment Tool".

Kløevurderinger baseret på følgende score: 0=Komfortabel, ingen kløe; 1=kløer lidt, forstyrrer ikke aktiviteten; 2=kløer mere, forstyrrer nogle gange aktiviteten; 3=kløer meget, svært at være stille, koncentrere sig; 4=kløer mest forfærdeligt, umuligt at sidde stille eller koncentrere sig.
Efter 1 måneds behandling

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

Samarbejdspartnere

Euraxi Pharma
ARANZ Medical

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Christine Bodemer, MD, PhD, Hôpital Necker - Enfants Malades

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. januar 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2023

Først opslået (Faktiske)

23. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

13. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2022-A01774-39

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolysis Bullosa Dystrophica

Kliniske forsøg med CACIPLIQ20

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner