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CACIPLIQ20 nella guarigione delle ferite in soggetti affetti da epidermolisi bollosa (MATHBULL)

12 febbraio 2024 aggiornato da: Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

Uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, crossover, in fase pilota per la valutazione di CACIPLIQ20 nella guarigione delle ferite in soggetti affetti da epidermolisi bollosa

L'epidermolisi bollosa (EB) è un gruppo di malattie ereditarie caratterizzate dalla fragilità della pelle e delle mucose all'interno della zona della membrana basale. È caratterizzata da fragilità da moderata a eccessiva dei tessuti epiteliali con vesciche prototipiche o erosioni successive a traumi minimi (dermatosi meccanobollose). Il dolore cronico associato all’EB, le difficoltà a carico degli operatori sanitari e l’alto rischio di complicanze comportano un notevole onere psicosociale sia per i pazienti che per le loro famiglie. Nonostante le considerevoli ricerche volte a far progredire la comprensione della fisiopatologia dell’EB, ad oggi nessun trattamento è stato approvato dalle autorità regolatorie.

Gli eparan solfati sono elementi chiave dell'impalcatura della matrice extra cellulare che agiscono sia come collegamenti, collegando le proteine ​​della matrice strutturale come collagene, laminina, sia come siti di stoccaggio e protezione per i peptidi di comunicazione, svolgendo un ruolo fondamentale nella regolazione della proliferazione, migrazione e differenziazione cellulare che sono tutti necessari per la rigenerazione e la riparazione dei tessuti. CACIPLIQ20 è un analogo strutturale bioingegnerizzato dei glicosaminoglicani eparan solfato. Numerosi studi sperimentali hanno fornito prove evidenti del fatto che CACIPLIQ20 promuove la rigenerazione dei tessuti ricostruendo il microambiente cellulare in seguito a lesioni tissutali. CACIPLIQ20 è attualmente un dispositivo medico marcato CE di classe III (NSAI-0050 MARCHIO CE ECDECNL-A4 (6) e Allegato II CE della direttiva. NL-A4 (7)) con le seguenti indicazioni: Ulcere croniche che non mostrano alcuna tendenza a guarire dopo 6 mesi di cure standard, o ancora non guarite dopo 12 mesi:

  • Ulcere da decupito.
  • Ulcere arteriose periferiche (come stadio IV Leriche e Fontaine).
  • Ulcere diabetiche (compresa l'amputazione).

Risultati preliminari di numerosi casi clinici pubblicati e non (Al Malak e Barritault, 2012; Bodemer, osservazioni non pubblicate) suggeriscono che CACIPLIQ20 è sicuro e può migliorare la guarigione delle ferite e ridurre il dolore nei pazienti con epidermolisi bollosa.

Lo scopo dello studio MATHBULL è confermare le osservazioni preliminari in uno studio pilota in doppio cieco controllato con placebo. I risultati di questo studio pilota aiuteranno a progettare uno studio chiave.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti sono pazienti ambulatoriali al momento dell'inclusione e potrebbero essere già seguiti dagli sperimentatori e non sono stati ancora trattati con CACIPLIQ20 da almeno un mese.

Questi pazienti verranno assegnati in modo casuale (rapporto 1:1) ai bracci A e B. Ogni paziente avrà due periodi di trattamento. Il braccio A riceverà inizialmente CACIPLIQ20 per 1 mese, seguito da 1 mese di washout, poi 1 mese di placebo e la sequenza inversa (placebo seguito da CACIPLIQ20) nel braccio B. Lo sponsor, lo sperimentatore e il paziente rimarranno all'oscuro del braccio di trattamento in cui un paziente verrà randomizzato fino alla fine dello studio e al blocco del database.

Verranno definite due linee di base prima dei due periodi di trattamento, la linea di base 1 all'inclusione/prima del periodo di trattamento 1 e la linea di base 2 alla fine del periodo di washout/prima del trattamento 2.

Per ciascun paziente, tutte le ferite attive verranno trattate con CACIPLIQ20 o Placebo, che verranno aggiunti al miglior standard di cura deciso dai medici partecipanti. I trattamenti verranno forniti in flaconi spray indistinguibili, etichettati con i numeri dei trattamenti utilizzando un elenco di randomizzazione fornito da uno statistico indipendente. CACIPLIQ20 o Placebo verranno applicati ogni 3 o 4 giorni per 30 giorni. I pazienti verranno seguiti ogni mese secondo le pratiche standard degli investigatori. Durante lo studio saranno programmate almeno cinque visite, tra cui Visita di inclusione, Visita di fine periodo di trattamento 1 al mese 1, Visita di fine periodo di washout al mese 2, Visita di fine periodo di trattamento 2 al mese 3, Visita di fine studio al mese 4 Oltre a queste visite, verranno organizzate due telefonate 15 giorni dopo l'inizio di ciascun periodo di trattamento per identificare potenziali eventi avversi.

Ad ogni visita, l'investigatore scatterà delle foto delle ferite trattate con un dispositivo di imaging (Silhouette®), al fine di valutare la superficie cutanea lesionata totale.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

16

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Paris, Francia, 75000
        • Reclutamento
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Contatto:
          • Christine Bodemer, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di EB distrofica o giunzionale.
  • 3 anni ≤ età ≤ 18 anni
  • Almeno una ferita attiva al momento dell'inclusione
  • Modulo di consenso informato firmato dal legale rappresentante del paziente; se il paziente è minorenne ma in grado di fornire il consenso, ulteriore consenso firmato dal paziente.
  • Il paziente e l'assistente devono essere disposti a rispettare tutti i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Uso di qualsiasi farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni prima dell'arruolamento.
  • Tumori attuali o precedenti.
  • Gravidanza o allattamento durante lo studio.
  • Donne in età fertile che non seguono l'astinenza e che non praticano un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico.
  • Utilizzo di CACIPLIQ20 negli ultimi 30 giorni prima dell'iscrizione.
  • Pazienti intolleranti a uno dei componenti del dispositivo in studio o agli eparinoidi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Terapia di supporto
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: R: CACIPLIQ20 prima del placebo
Il braccio A riceverà inizialmente CACIPLIQ20 (prodotto sperimentale) per 1 mese, seguito da 1 mese di washout, quindi 1 mese di soluzione salina (comparatore placebo).
Dispositivo: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 contiene mimetici dell'eparan solfato RGTA
Droga: Placebo
Soluzione salina in flaconi spray identici
Altro: B: placebo prima di CACIPLIQ20
Il braccio B riceverà inizialmente una soluzione salina (comparatore placebo) per 1 mese, seguito da 1 mese di washout, quindi 1 mese di CACIPLIQ20 (prodotto sperimentale).
Dispositivo: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 contiene mimetici dell'eparan solfato RGTA
Droga: Placebo
Soluzione salina in flaconi spray identici

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento nella superficie totale della pelle lesionata
Lasso di tempo: Dopo 1 mese di trattamento

Variazione della superficie cutanea lesionata totale dal basale* alla fine dei periodi di trattamento con CACIPLIQ20 rispetto al placebo

* Riferimento 1 all'inclusione/prima del periodo di trattamento 1 e riferimento 2 alla fine del washout/prima del periodo di trattamento 2 La variazione della superficie totale della pelle lesionata alla fine di ciascun periodo di trattamento sarà valutata in cieco per quanto riguarda l'assegnazione del trattamento, utilizzando il software SilhouetteConnect™ in riferimento a "Baseline 1" e "Baseline 2".
Dopo 1 mese di trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Il tasso di eventi avversi gravi correlati al dispositivo
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Fino a 4 mesi
Il tasso di eventi avversi correlati al dispositivo
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Fino a 4 mesi
Il tasso di eventi avversi correlati alla procedura
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Fino a 4 mesi
Il tasso di procedura ha correlato eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Fino a 4 mesi
Il tasso di tutti gli eventi avversi (EA).
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Fino a 4 mesi
Il tasso di tutti gli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 4 mesi
Fino a 4 mesi
Proporzione di ferite che hanno raggiunto la chiusura completa al termine dei periodi di trattamento con CACIPLIQ20 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dopo 1 mese di trattamento
Questo parametro sarà valutato con il sistema ARANZ Silhouette® confrontando le aree della ferita prima e dopo ciascun periodo di trattamento.
Dopo 1 mese di trattamento
CGI medio alla fine dei periodi di trattamento con CACIPLIQ20 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dopo 1 mese di trattamento

La CGI (valutazione clinica) sarà valutata sulla seguente scala a sette punti:

  1. = Molto migliorato, quasi tutto migliorato; buon livello di funzionamento; sintomi minimi; rappresenta un cambiamento molto sostanziale
  2. = Molto migliorato, notevolmente migliorato con una significativa riduzione dei sintomi; aumento del livello di funzionamento ma permangono alcuni sintomi
  3. = Miglioramento minimo – leggermente migliore con riduzione dei sintomi scarsa o nulla clinicamente significativa. Rappresenta un cambiamento minimo nello stato clinico di base, nel livello di assistenza o nella capacità funzionale
  4. = Nessun sintomo di cambiamento rimane sostanzialmente invariato
  5. = Minimamente peggiore-leggermente peggiore ma potrebbe non essere clinicamente significativo; può rappresentare un cambiamento minimo nello stato clinico di base o nella capacità funzionale
  6. = Molto peggiore: aumento clinicamente significativo dei sintomi e diminuzione del funzionamento
  7. = Molto peggiore: esacerbazione dei sintomi e perdita di funzionalità
Dopo 1 mese di trattamento
SGI medio alla fine dei periodi di trattamento con CACIPLIQ20 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dopo 1 mese di trattamento

Il SGI (valutazione del soggetto/famiglia) sarà valutato sulla seguente scala di sette punti:

  1. = Molto migliorato, quasi tutto migliorato; buon livello di funzionamento; sintomi minimi; rappresenta un cambiamento molto sostanziale
  2. = Molto migliorato, notevolmente migliorato con una significativa riduzione dei sintomi; aumento del livello di funzionamento ma permangono alcuni sintomi
  3. = Miglioramento minimo – leggermente migliore con riduzione dei sintomi scarsa o nulla clinicamente significativa. Rappresenta un cambiamento minimo nello stato clinico di base, nel livello di assistenza o nella capacità funzionale
  4. = Nessun sintomo di cambiamento rimane sostanzialmente invariato
  5. = Minimamente peggiore-leggermente peggiore ma potrebbe non essere clinicamente significativo; può rappresentare un cambiamento minimo nello stato clinico di base o nella capacità funzionale
  6. = Molto peggiore: aumento clinicamente significativo dei sintomi e diminuzione del funzionamento
  7. = Molto peggiore: esacerbazione dei sintomi e perdita di funzionalità
Dopo 1 mese di trattamento
Variazione del dolore valutato dal basale alla fine dei periodi di trattamento con CACIPLIQ20 rispetto al placebo (per pazienti di età compresa tra 3 e 4 anni)
Lasso di tempo: Dopo 1 mese di trattamento

La variazione del dolore sarà valutata alla fine del periodo di trattamento di un mese 1 e 2 rispetto al basale 1 e al basale 2, rispettivamente, utilizzando la "scala FLACC" per pazienti di età compresa tra 3 e 4 anni.

FLACC: Attività Viso Gambe Pianto Consolabilità. L'intervallo di punteggio per la scala FLACC è compreso tra 0 e 10, dove il punteggio più alto rappresenta più dolore.
Dopo 1 mese di trattamento
Variazione del dolore valutato dal basale alla fine dei periodi di trattamento con CACIPLIQ20 rispetto al placebo (per pazienti di età pari o superiore a 4 anni)
Lasso di tempo: Dopo 1 mese di trattamento

La variazione del dolore sarà valutata alla fine del periodo di trattamento di un mese 1 e 2 rispetto al basale 1 e al basale 2, rispettivamente, utilizzando la "Wong Faces Pain Scale" per pazienti di età pari o superiore a 4 anni.

La Wong Faces Pain Scale valuta il dolore su una scala da 0 a 10, dove il punteggio più alto rappresenta più dolore.
Dopo 1 mese di trattamento
Variazione del prurito valutata dal basale alla fine dei periodi di trattamento con CACIPLIQ20 rispetto al placebo
Lasso di tempo: Dopo 1 mese di trattamento

La variazione del prurito sarà valutata alla fine del periodo di trattamento di un mese 1 e 2 con riferimento rispettivamente al basale 1 e al basale 2. Il prurito sarà misurato utilizzando lo "Strumento di valutazione del prurito dell'uomo Itch". Nei pazienti di età compresa tra 3 e 6 anni, le valutazioni saranno eseguite da operatori sanitari, mentre i pazienti di età pari o superiore a 6 anni riferiranno autonomamente il loro prurito utilizzando lo "Strumento di valutazione del prurito dell'uomo prurito".

Valutazioni del prurito basate sui seguenti punteggi: 0=Confortevole, nessun prurito; 1=prude leggermente, non interferisce con l'attività; 2=prude di più, a volte interferisce con l'attività; 3=prurito molto, difficile stare fermo, concentrarsi; 4=prurisce terribilmente, impossibile stare fermo o concentrarsi.
Dopo 1 mese di trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

Collaboratori

Euraxi Pharma
ARANZ Medical

Investigatori

  • Investigatore principale: Christine Bodemer, MD, PhD, Hôpital Necker - Enfants Malades

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 gennaio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

23 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

13 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2022-A01774-39

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

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INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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