Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

CACIPLIQ20 vid sårläkning hos patienter med epidermolysis Bullosa (MATHBULL)

12 februari 2024 uppdaterad av: Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, crossover, klinisk prövning i pilotstadiet som utvärderar CACIPLIQ20 vid sårläkning hos patienter med epidermolysis Bullosa

Epidermolysis bullosa (EB) är en grupp av ärftliga sjukdomar som kännetecknas av sköra hud och slemhinnor i basalmembranzonen. Det kännetecknas av måttlig till överdriven bräcklighet av epitelvävnader med prototypiska blåsor eller erosioner efter minimalt trauma (mekanobullösa dermatoser). Den kroniska smärtan som är förknippad med EB, svårigheterna för vårdgivare och den höga risken för komplikationer lägger en avsevärd psykosocial börda på både patienter och deras familjer. Trots omfattande forskning för att främja förståelsen av EB-patofysiologi har inga behandlingar hittills godkänts av tillsynsmyndigheter.

Heparansulfater är nyckelelement i Extra Cellular Matrix-ställningen som fungerar både som länkar, överbryggar strukturella matrisproteiner såsom kollagener, laminin och som lagrings- och skyddsställen till kommunikationspeptider, och spelar en avgörande roll i regleringen av cellproliferation, migration och differentiering som alla krävs för vävnadsregenerering och reparation. CACIPLIQ20 är en biokonstruerad strukturell analog av heparansulfatglykosaminoglykaner. Många experimentella studier har gett starka bevis för att CACIPLIQ20 främjar vävnadsregenerering genom att rekonstruera den cellulära mikromiljön efter vävnadsskada. CACIPLIQ20 är för närvarande en klass III CE-märkt medicinteknisk produkt (NSAI-0050 CE MARK ECDECNL-A4 (6) och EC Annex II till direktivet. NL-A4 (7)) med följande indikationer: Kroniska sår som inte visar någon tendens att läka efter 6 månaders standardvård, eller fortfarande oläkt efter 12 månader:

  • Trycksår.
  • Perifer artärsjukdom (såsom Steg IV Leriche & Fontaine) sår.
  • Diabetiska sår (inklusive amputation).

Preliminära resultat från flera publicerade och opublicerade fallrapporter (Al Malak och Barritault, 2012; Bodemer, opublicerade observationer) tyder på att CACIPLIQ20 är säkert och kan förbättra sårläkning och minska smärta hos patienter med epidermolysis bullosa.

Målet med MATHBULL-studien är att bekräfta preliminära observationer i en placebokontrollerad dubbelblind pilotstudie. Resultaten av denna pilotstudie kommer att hjälpa till att utforma en pivotal studie.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Patienterna är polikliniska patienter vid inklusionen och kan redan följas av utredarna, och de har ännu inte behandlats med CACIPLIQ20 på minst en månad.

Dessa patienter kommer att fördelas slumpmässigt (förhållande 1:1) till arm A och B. Varje patient kommer att ha två behandlingsperioder. Arm A kommer först att få CACIPLIQ20 i 1 månad, följt av 1 månads tvättning sedan 1 månads placebo, och den omvända sekvensen (Placebo följt av CACIPLIQ20) i Arm B. Sponsorn, utredaren och patienten kommer att förbli blinda för behandlingsarmen där en patient kommer att randomiseras till slutet av studien och databaslåset.

Två baslinjer kommer att definieras före de två behandlingsperioderna, baslinje 1 vid inkludering/före behandlingsperiod 1 och baslinje 2 vid slutet av tvättning/före behandlingsperiod 2.

För varje patient kommer alla aktiva sår att behandlas med CACIPLIQ20 eller Placebo, vilket kommer att läggas till den bästa vårdstandard som beslutats av de deltagande läkarna. Behandlingarna kommer att tillhandahållas i sprayflaskor som inte går att särskilja, märkta med behandlingsnummer med hjälp av en randomiseringslista tillhandahållen av en oberoende statistiker. CACIPLIQ20 eller Placebo kommer att appliceras var tredje till var fjärde dag i 30 dagar. Patienterna kommer att följas varje månad enligt utredarnas standardpraxis. Minst fem besök kommer att programmeras under studien, inklusive inklusionsbesök, behandlingsperiodens slut 1 besök vid månad 1, slutet av tvättbesöket vid månad 2, slutet av behandlingsperioden 2 besök vid månad 3, studieslutet vid månad 4 Utöver dessa besök kommer två telefonsamtal att organiseras 15 dagar efter början av varje behandlingsperiod för att identifiera potentiella biverkningar.

Vid varje besök kommer utredaren att ta bilder av behandlade sår med en bildapparat (Silhouette®), för att bedöma den totala skadade hudytan.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

16

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75000
        • Rekrytering
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
        • Kontakt:
          • Christine Bodemer, MD, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av dystrofisk eller Junctional EB.
  • 3 år ≤ ålder ≤ 18 år
  • Minst ett aktivt sår vid inklusion
  • Informerat samtycke undertecknat av patientens juridiska ombud; om patienten är minderårig men kapabel att ge samtycke, ytterligare undertecknat samtycke från patienten.
  • Patient och vårdgivare måste vara villiga att följa alla protokollkrav.

Exklusions kriterier:

  • Användning av något prövningsläkemedel inom de senaste 30 dagarna före registreringen.
  • Nuvarande eller tidigare malignitet.
  • Graviditet eller amning under studien.
  • Kvinnor i fertil ålder som inte är abstinenta och inte tillämpar en medicinskt acceptabel preventivmetod.
  • Användning av CACIPLIQ20 inom de senaste 30 dagarna före registreringen.
  • Patienter som är intoleranta mot någon av studieapparatens komponenter eller heparinoider.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Stödjande vård
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: S: CACIPLIQ20 före placebo
Arm A kommer först att få CACIPLIQ20 (experimentell produkt) i 1 månad, följt av 1 månads tvättning, sedan 1 månad med koksaltlösning (placebojämförelse).
Enhet: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 innehåller RGTA-heparansulfathärmare
Läkemedel: Placebo
Saltlösning i identiska sprayflaskor
Övrig: B: placebo före CACIPLIQ20
Arm B kommer först att få koksaltlösning (placebojämförelse) i 1 månad, följt av 1 månads tvättning, sedan 1 månad med CACIPLIQ20 (experimentell produkt).
Enhet: CACIPLIQ20
CACIPLIQ20 innehåller RGTA-heparansulfathärmare
Läkemedel: Placebo
Saltlösning i identiska sprayflaskor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av total skadad hudyta
Tidsram: Efter 1 månads behandling

Förändring i total skadad hudyta från baslinje* till slutet av behandlingsperioderna med CACIPLIQ20 och placebo

* Baslinje 1 vid inkludering/före behandlingsperiod 1, och Baslinje 2 vid slutet av tvättning/före behandlingsperiod 2. Förändring av den totala skadade hudytan i slutet av varje behandlingsperiod kommer att bedömas blint avseende behandlingsallokering, med hjälp av programvaran SilhouetteConnect™ med hänvisning till "Baseline 1" och "Baseline 2".
Efter 1 månads behandling

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Frekvensen av enhetsrelaterade allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till 4 månader
Upp till 4 månader
Frekvensen av enhetsrelaterade biverkningar
Tidsram: Upp till 4 månader
Upp till 4 månader
Procedurrelaterade biverkningar
Tidsram: Upp till 4 månader
Upp till 4 månader
Procedurhastigheten relaterade till allvarliga biverkningar
Tidsram: Upp till 4 månader
Upp till 4 månader
Frekvensen av alla biverkningar (AE).
Tidsram: Upp till 4 månader
Upp till 4 månader
Frekvensen av alla allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 4 månader
Upp till 4 månader
Andel sår som uppnår fullständig tillslutning i slutet av CACIPLIQ20 jämfört med placebobehandlingsperioder
Tidsram: Efter 1 månads behandling
Denna parameter kommer att bedömas med ARANZ Silhouette®-systemet genom att jämföra sårområden före och efter varje behandlingsperiod.
Efter 1 månads behandling
Genomsnittlig CGI i slutet av CACIPLIQ20-behandlingsperioderna kontra placebo
Tidsram: Efter 1 månads behandling

CGI (klinisk bedömning) kommer att betygsättas på följande sjugradiga skala:

  1. = Mycket förbättrad - nästan alla bättre; god funktionsnivå; minimala symtom; innebär en mycket betydande förändring
  2. = Mycket förbättrad - särskilt bättre med signifikant minskning av symtomen; ökad funktionsnivå men vissa symtom kvarstår
  3. = Minimalt förbättrad-något bättre med liten eller ingen kliniskt meningsfull minskning av symtomen. Representerar mycket liten förändring i grundläggande klinisk status, vårdnivå eller funktionsförmåga
  4. = Inga förändringssymtom förblir i huvudsak oförändrade
  5. = Minimalt sämre-något sämre men kanske inte är kliniskt meningsfullt; kan representera mycket liten förändring i grundläggande klinisk status eller funktionell kapacitet
  6. = Mycket värre-kliniskt signifikant ökning av symtom och nedsatt funktion
  7. = Mycket värre-allvarlig förvärring av symtom och funktionsbortfall
Efter 1 månads behandling
Genomsnittlig SGI i slutet av CACIPLIQ20 kontra placebobehandlingsperioder
Tidsram: Efter 1 månads behandling

SGI (ämne/familjebedömning) kommer att betygsättas på följande sjugradiga skala:

  1. = Mycket förbättrad - nästan alla bättre; god funktionsnivå; minimala symtom; innebär en mycket betydande förändring
  2. = Mycket förbättrad - särskilt bättre med signifikant minskning av symtomen; ökad funktionsnivå men vissa symtom kvarstår
  3. = Minimalt förbättrad-något bättre med liten eller ingen kliniskt meningsfull minskning av symtomen. Representerar mycket liten förändring i grundläggande klinisk status, vårdnivå eller funktionsförmåga
  4. = Inga förändringssymtom förblir i huvudsak oförändrade
  5. = Minimalt sämre-något sämre men kanske inte är kliniskt meningsfullt; kan representera mycket liten förändring i grundläggande klinisk status eller funktionell kapacitet
  6. = Mycket värre-kliniskt signifikant ökning av symtom och nedsatt funktion
  7. = Mycket värre-allvarlig förvärring av symtom och funktionsbortfall
Efter 1 månads behandling
Förändring i smärta bedömd från baslinjen till slutet av behandlingsperioderna med CACIPLIQ20 kontra placebo (för patienter från 3 till 4 års ålder)
Tidsram: Efter 1 månads behandling

Förändring i smärta kommer att bedömas i slutet av en månads behandlingsperiod 1 och 2 jämfört med baslinje 1 respektive baslinje 2, med hjälp av "FLACC-skalan" för patienter från 3 till 4 års ålder.

FLACC: Face Legs Activity Cry Consolability. Poängintervallet för FLACC-skalan är mellan 0-10 där högre poäng representerar mer smärta.
Efter 1 månads behandling
Förändring i smärta bedömd från baslinjen till slutet av behandlingsperioderna med CACIPLIQ20 kontra placebo (för patienter 4 år och äldre)
Tidsram: Efter 1 månads behandling

Förändring i smärta kommer att bedömas i slutet av en månads behandlingsperiod 1 och 2 jämfört med baslinje 1 respektive baslinje 2, med hjälp av "Wong Faces Pain Scale" för patienter 4 år och äldre.

Wong Faces Pain Scale värderar smärta på en skala från 0-10, där högre poäng representerar mer smärta.
Efter 1 månads behandling
Förändring i klåda bedömd från baslinjen till slutet av CACIPLIQ20 kontra placebobehandlingsperioder
Tidsram: Efter 1 månads behandling

Förändring i klåda kommer att bedömas i slutet av en månads behandlingsperiod 1 och 2 med hänvisning till baslinje 1 respektive baslinje 2. Klåda kommer att mätas med hjälp av "Itch Man Pruritus Assessment Tool". Hos patienter från 3 till 6 års ålder kommer bedömningar att utföras av vårdare, medan patienter som är 6 år och äldre kommer att självrapportera sin klåda med hjälp av "Itch Man Pruritus Assessment Tool".

Klådabedömningar baserade på följande poäng: 0=Bekväm, ingen kliar; 1=kliar lite, stör inte aktiviteten; 2=kliar mer, stör ibland aktiviteten; 3=kliar mycket, svårt att vara stilla, koncentrera sig; 4=kliar mest fruktansvärt, omöjligt att sitta still eller koncentrera sig.
Efter 1 månads behandling

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Organ, Tissue, Regeneration, Repair and Replacement

Samarbetspartners

Euraxi Pharma
ARANZ Medical

Utredare

  • Huvudutredare: Christine Bodemer, MD, PhD, Hôpital Necker - Enfants Malades

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

29 januari 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 september 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

23 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

13 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2022-A01774-39

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Epidermolysis Bullosa Dystrophica

Kliniska prövningar på CACIPLIQ20

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera