烟酰胺（维生素 B3）对显性视神经萎缩 OPA1 的耐受性和功效初步研究 (NICOPA1-TOL)
2026年3月31日 更新者：University Hospital, Angers
显性视神经萎缩（以下称为 DOA）是一种视神经神经退行性病理学，导致中央视野和视力进行性丧失。
目前还没有针对这种疾病的有效治疗方法。
Pascal Reynier 团队的代谢组学工作揭示了患者血浆中 DOA 的特定代谢组学特征。
这种代谢组学特征表明，与对照组相比，烟酰胺相对缺乏，烟酰胺是一种已知对视神经和线粒体具有神经保护作用的维生素化合物（维生素 B3）。
请注意，研究人员还发现原发性开角型青光眼和莱伯遗传性视神经病（遗传性视神经病的另一个最常见原因）中存在烟酰胺缺乏，这三种视神经疾病具有线粒体缺陷的共同病理生理机制。
此外，美国团队在青光眼小鼠模型中证明了烟酰胺对视神经的高神经保护作用。
这些争论集中在这种维生素对视神经退行性病变的潜在治疗作用上。
两项随机临床试验证实烟酰胺对青光眼有益，这一事实鼓舞了这一点。
该试点研究的目的是测试烟酰胺对 DOA 和 DOA+ 患者的耐受性和疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
25
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
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-
Angers、法国
- Angers University Hospital
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 成年患者
- 由于 OPA1 基因杂合致病性变异而导致 DOA 或 DOA+ 的患者
- 初次服用烟酰胺的患者（> 3个月）
- 患者能够服用口服药物并遵守特定的研究程序
- 社会保障计划的附属患者或受益人
- 签署自愿、自由和知情同意书参与研究
排除标准：
- 无症状患者（= OPA1 突变的健康携带者，但未患视神经病变）
- 患有其他相关严重眼科病变（晚期青光眼、视网膜病变等）的患者
- 使用艾地苯醌治疗的患者
- 孕妇、哺乳期或产妇
- 有烟酰胺禁忌症的患者
- 因行政或司法决定而被剥夺自由的人
- 患者受到法律保护措施
- 在胁迫下接受精神治疗的人
- 无法表达同意的人士
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：烟酰胺
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烟酰胺每天3克
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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出现神经或眼科不良事件的患者人数
大体时间：6个月大时
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明视负响应 PhNR，光学相干断层扫描
|
6个月大时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年1月23日
初级完成 (估计的)
2026年9月1日
研究完成 (估计的)
2026年9月1日
研究注册日期
首次提交
2023年7月6日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月17日
首次发布 (实际的)
2023年8月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月1日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年3月31日
最后验证
2026年3月1日
更多信息
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