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Étude pilote sur la tolérance et l'efficacité du nicotinamide (vitamine B3) dans l'atrophie optique dominante OPA1 (NICOPA1-TOL)

31 mars 2026 mis à jour par: University Hospital, Angers
L'Atrophie Optique Dominante (ci-après dénommée AOD) est une pathologie neurodégénérative du nerf optique induisant une perte progressive du champ visuel central et de l'acuité visuelle. Il n’existe actuellement aucun traitement éprouvé pour cette maladie. Les travaux métabolomique de l'équipe de Pascal Reynier ont révélé une signature métabolomique spécifique du DOA dans le plasma des patients. Cette signature métabolomique a révélé une relative carence en nicotinamide par rapport à une population témoin, un composé vitaminique (vitamine B3) connu pour être neuroprotecteur du nerf optique et des mitochondries. Notez que l'investigateur a également identifié ce déficit en nicotinamide dans le glaucome primitif à angle ouvert et la neuropathie optique héréditaire de Leber, l'autre cause la plus fréquente de neuropathie optique héréditaire, ces trois affections du nerf optique partageant un mécanisme physiopathologique commun de déficit mitochondrial. Par ailleurs, une équipe américaine a démontré le pouvoir neuroprotecteur élevé du nicotinamide sur le nerf optique dans un modèle murin de glaucome. Ces arguments convergent vers l’intérêt thérapeutique potentiel de cette vitamine dans les pathologies dégénératives du nerf optique. Ceci est encouragé par le fait que deux essais cliniques randomisés ont confirmé un bénéfice du nicotinamide dans le glaucome. L'objectif de cette étude pilote est de tester la tolérance et l'efficacité du nicotinamide chez les patients DOA et DOA+.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

25

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Angers, France
        • Angers University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Patients adultes
  • Patients atteints de DOA ou DOA+ en raison d'un variant pathogène hétérozygote du gène OPA1
  • Patients naïfs (> 3 mois) en termes de prise de nicotinamide
  • Patients capables de prendre des médicaments par voie orale et de se conformer aux procédures d'étude spécifiques
  • Patients affiliés ou bénéficiaires d'un régime de sécurité sociale
  • Signature du consentement volontaire, libre et éclairé pour participer à l'étude

Critère d'exclusion:

  • Patients asymptomatiques (= porteurs sains d'une mutation OPA1 mais n'ayant pas développé de neuropathie optique)
  • Patients présentant une autre pathologie ophtalmologique sévère associée (glaucome avancé, pathologie rétinienne, etc.)
  • Patients traités par l'idébénone
  • Femmes enceintes, allaitantes ou parturientes
  • Patients présentant une contre-indication au nicotinamide
  • Personnes privées de liberté par décision administrative ou judiciaire
  • Patients soumis à une mesure légale de protection
  • Personnes soumises à un traitement psychiatrique sous la contrainte
  • Personnes incapables d’exprimer leur consentement

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: nicotinamide
Médicament: Nicotinamide
nicotinamide 3g par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de patients présentant un événement indésirable neurologique ou ophtalmologique
Délai: à 6 mois
réponse photopique négative PhNR, tomographie par cohérence optique
à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Angers

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 janvier 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 juillet 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2023

Première publication (Réel)

23 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 49RC23_0195

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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