Пилотное исследование переносимости и эффективности никотинамида (витамина B3) при доминантной атрофии зрительного нерва OPA1 (NICOPA1-TOL)

Доминантная атрофия зрительного нерва (далее известная как ДОА) представляет собой нейродегенеративную патологию зрительного нерва, вызывающую прогрессирующую потерю центрального поля зрения и остроты зрения. В настоящее время не существует доказанного лечения этого заболевания. Метаболомические работы команды Паскаля Рейнье выявили специфические метаболомные признаки ДОА в плазме пациентов. Эта метаболомная характеристика выявила относительный дефицит никотинамида по сравнению с контрольной популяцией, витаминного соединения (витамина B3), которое, как известно, оказывает нейропротекторное действие на зрительный нерв и митохондрии. Обратите внимание, что исследователь также выявил дефицит никотинамида при первичной открытоугольной глаукоме и наследственной оптической нейропатии Лебера, другой наиболее распространенной причине наследственной оптической нейропатии, причем эти три состояния зрительного нерва имеют общий патофизиологический механизм митохондриального дефицита. Кроме того, американская группа продемонстрировала высокую нейропротекторную силу никотинамида в отношении зрительного нерва на мышиной модели глаукомы. Эти аргументы сходятся в пользу потенциального терапевтического интереса этого витамина при дегенеративных патологиях зрительного нерва. Этому способствует тот факт, что два рандомизированных клинических исследования подтвердили пользу никотинамида при глаукоме. Целью этого пилотного исследования является проверка переносимости и эффективности никотинамида у пациентов с DOA и DOA+.