Studio pilota sulla tolleranza e sull'efficacia della nicotinamide (vitamina B3) nell'atrofia ottica dominante OPA1 (NICOPA1-TOL)
31 marzo 2026 aggiornato da: University Hospital, Angers
L'atrofia ottica dominante (di seguito denominata DOA) è una patologia neurodegenerativa del nervo ottico che provoca una progressiva perdita del campo visivo centrale e dell'acuità visiva.
Attualmente non esiste un trattamento provato per questa malattia.
Il lavoro metabolomico del team di Pascal Reynier ha rivelato una firma metabolomica specifica del DOA nel plasma dei pazienti.
Questa firma metabolomica ha rivelato una carenza relativa di nicotinamide rispetto a una popolazione di controllo, un composto vitaminico (vitamina B3) noto per essere neuroprotettivo per il nervo ottico e i mitocondri.
Si noti che i ricercatori hanno anche identificato questo deficit di nicotinamide nel glaucoma primario ad angolo aperto e nella neuropatia ottica ereditaria di Leber, l'altra causa più comune di neuropatia ottica ereditaria, poiché queste tre condizioni del nervo ottico condividono un meccanismo fisiopatologico comune di deficit mitocondriale.
Inoltre, un team americano ha dimostrato l’elevato potere neuroprotettivo della nicotinamide sul nervo ottico in un modello murino di glaucoma.
Questi argomenti convergono verso il potenziale interesse terapeutico di questa vitamina nelle patologie degenerative del nervo ottico.
Ciò è incoraggiato dal fatto che due studi clinici randomizzati hanno confermato un beneficio della nicotinamide nel glaucoma.
L'obiettivo di questo studio pilota è testare la tolleranza e l'efficacia della nicotinamide nei pazienti DOA e DOA+.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
25
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Angers, Francia
- Angers University Hospital
-
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti adulti
- Pazienti con DOA o DOA+ dovuti a una variante patogena eterozigote nel gene OPA1
- Pazienti naïve (> 3 mesi) in termini di assunzione di nicotinamide
- Pazienti in grado di assumere farmaci per via orale e rispettare specifiche procedure di studio
- Pazienti affiliati o beneficiari di un regime di previdenza sociale
- Firma del consenso volontario, libero e informato a partecipare allo studio
Criteri di esclusione:
- Pazienti asintomatici (= portatori sani di una mutazione OPA1 ma che non hanno sviluppato neuropatia ottica)
- Pazienti con altra patologia oftalmologica grave associata (glaucoma avanzato, patologia retinica, ecc.)
- Pazienti trattati con Idebenone
- Donne incinte, che allattano o partorienti
- Pazienti con controindicazione alla nicotinamide
- Persone private della libertà con decisione amministrativa o giudiziaria
- Pazienti sottoposti a misura di tutela legale
- Persone sottoposte a trattamento psichiatrico sotto costrizione
- Persone incapaci di esprimere il proprio consenso
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: nicotinammide
|
nicotinamide 3 g al giorno
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero di pazienti con eventi avversi neurologici o oftalmologici
Lasso di tempo: a 6 mesi
|
risposta fotopica negativa PhNR, tomografia a coerenza ottica
|
a 6 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
23 gennaio 2024
Completamento primario (Stimato)
1 settembre 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
6 luglio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
17 agosto 2023
Primo Inserito (Effettivo)
23 agosto 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 aprile 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
31 marzo 2026
Ultimo verificato
1 marzo 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie degli occhi
- Malattie Neurodegenerative
- Malattie degli occhi, ereditarie
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Malattie del nervo ottico
- Malattie dei nervi cranici
- Malattie mitocondriali
- Atrofie ottiche, ereditarie
- Atrofia
- Atrofia ottica
- Atrofia ottica, autosomica dominante
- Piridine
- Composti eterociclici, 1-anello
- Composti eterociclici
- Acidi, eterociclici
- Acidi nicotinici
- Niacinamide
Altri numeri di identificazione dello studio
- 49RC23_0195
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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