Kísérleti tanulmány a nikotinamid (B3-vitamin) toleranciájáról és hatékonyságáról az OPA1 domináns optikai atrófiában (NICOPA1-TOL)
2023. augusztus 29. frissítette: University Hospital, Angers
A domináns optikai atrófia (a továbbiakban DOA) a látóideg neurodegeneratív patológiája, amely a központi látómező és a látásélesség fokozatos elvesztését okozza.
Jelenleg nincs bizonyított kezelés erre a betegségre.
Pascal Reynier csapatának metabolomikai munkája a DOA sajátos metabolomikus aláírását tárta fel a betegek plazmájában.
Ez a metabolomikus aláírás a nikotinamid relatív hiányát tárta fel a kontroll populációhoz képest, egy vitaminvegyület (B3-vitamin), amelyről ismert, hogy neuroprotektív a látóideg és a mitokondriumok számára.
Megjegyzendő, hogy a vizsgáló ezt a nikotinamid-hiányt az elsődleges nyitott zugú glaukómában és a Leber-féle örökletes optikai neuropátiában is azonosította, amely az örökletes optikai neuropátia másik leggyakoribb oka, ez a három látóideg-állapot, amelyekben a mitokondriális hiány közös patofiziológiai mechanizmusa van.
Ezenkívül egy amerikai csapat kimutatta a nikotinamid látóidegének magas neuroprotektív erejét a glaukóma egérmodelljében.
Ezek az érvek egybevágnak ennek a vitaminnak a látóideg degeneratív patológiáiban való potenciális terápiás érdeklődésével.
Ezt ösztönzi az a tény, hogy két randomizált klinikai vizsgálat megerősítette a nikotinamid jótékony hatását glaukóma esetén.
A kísérleti tanulmány célja a nikotinamid toleranciájának és hatékonyságának tesztelése DOA és DOA+ betegekben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Még nincs toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
25
Fázis
- 2. fázis
- 3. fázis
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Felnőtt betegek
- Az OPA1 gén heterozigóta patogén variánsa miatt DOA-ban vagy DOA+-ban szenvedő betegek
- Naiv betegek (> 3 hónap) a nikotinamid szedése szempontjából
- Olyan betegek, akik képesek orális gyógyszert szedni, és megfelelnek a speciális vizsgálati eljárásoknak
- Társadalombiztosítási rendszerhez csatlakozott vagy kedvezményezett betegek
- A vizsgálatban való részvételhez önkéntes, szabad és tájékozott hozzájárulás aláírása
Kizárási kritériumok:
- Tünetmentes betegek (= egészséges OPA1 mutáció hordozói, de nem alakult ki optikai neuropátia)
- Más kapcsolódó súlyos szemészeti patológiában szenvedő betegek (előrehaladott glaukóma, retina patológia stb.)
- Idebenonnal kezelt betegek
- Terhes, szoptató vagy szülő nők
- Olyan betegek, akiknél a nikotinamid ellenjavallt
- Közigazgatási vagy bírósági határozattal szabadságuktól megfosztott személyek
- Jogi védelmi intézkedés hatálya alá tartozó betegek
- Kényszer miatt pszichiátriai kezelés alatt álló személyek
- Azok a személyek, akik nem tudják kifejezni beleegyezésüket
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: nikotinamid
|
nikotinamid 3g naponta
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Neurológiai vagy szemészeti nemkívánatos eseményben szenvedő betegek száma
Időkeret: 6 hónaposan
|
fotopikus negatív válasz PhNR, optikai koherencia tomográfia
|
6 hónaposan
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
2023. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. március 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2025. szeptember 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. július 6.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 17.
Első közzététel (Tényleges)
2023. augusztus 23.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. augusztus 30.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. augusztus 29.
Utolsó ellenőrzés
2023. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Szembetegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Neurodegeneratív betegségek
- Patológiai állapotok, anatómiai
- Szembetegségek, örökletes
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Látóideg-betegségek
- Koponyaideg-betegségek
- Örökletes optikai atrófiák
- Mitokondriális betegségek
- Sorvadás
- Optikai atrófia
- Optikai atrófia, autoszomális domináns
- A gyógyszerek élettani hatásai
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Értágító szerek
- Antimetabolitok
- Mikrotápanyagok
- Hipolipidemiás szerek
- Lipidszabályozó szerek
- Vitaminok
- B-vitamin komplex
- Nikotinsavak
- Niacinamid
- Niacin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 49RC23_0195
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .